Probleme antizipieren, Herausforderungen angehen: Nächste Schritte mit dem JCA
Im Rahmen einer Podiumsdiskussion, die kürzlich auf dem World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 in Amsterdam stattfand, diskutierte Herbert Altmann, Vice President, Pan European Market Access and Healthcare Consulting, Cencora, mit Marktzugangsexperten über die Auswirkungen, die das JCA auf Unternehmen, nationale HTA-Verfahren und vor allem auf den Patientenzugang haben wird. Unabhängig davon hat sich Ruairi O'Donnell, der neue EU-HTA-Leiter von Cencora, auch zum JCA-Prozess, den vorhersehbaren Herausforderungen und der Abmilderung wahrscheinlicher und potenzieller Probleme geäußert.
Durchführungsrechtsakte: Verzögerungen und Ergebnisse
Der Entwurf des ersten von sechs Durchführungsrechtsakten, die in der Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment Regulation, HTAR) definiert sind, wurde endlich veröffentlicht. Der veröffentlichte Entwurf des Gesetzes – Gemeinsame klinische Bewertung von Arzneimitteln – entspricht weitgehend den Erwartungen, mit einigen Überraschungen. Während der Podiumsdiskussion wies Neil Grubert, ein unabhängiger Berater für Global Market Access, auf die potenziell belastende Menge an Datenanforderungen hin.
Zu den Anforderungen, die Grubert anführte, gehören:
Grad der Gewissheit der relativen Wirksamkeit und relativen Sicherheit in Bezug auf die PICOs (Patientenpopulation, Intervention, Vergleich und Ergebnisse).
- Epidemiologische Daten für relevante EWR-Staaten, einschließlich "etwaiger tiefgreifender Unterschiede zwischen diesen Staaten".
- Bei Erkrankungen, die zu einer Behinderung und/oder der Notwendigkeit einer pflegenden Person führen, und bei Behandlungen, die zu größeren Veränderungen des Gesundheitssystems führen, Einzelheiten zu den organisatorischen und gesellschaftlichen Auswirkungen der Erkrankung und ihrer Behandlung.
- Informationen über wesentliche Unterschiede in den klinischen Pfaden zwischen den EWR-Staaten (einschließlich europäischer klinischer Leitlinien).
- Einzelheiten zu Early-Access-/Compassionate Use-Programmen.
- HTA-Berichte aus EWR-Staaten, Australien, Kanada, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten.
Er wies auch auf die engen Fristen hin, die in dem Durchführungsrechtsakt festgelegt sind und die neben den verkürzten Fristen für die Marktzulassung, die im Rahmen der bevorstehenden Überarbeitung der allgemeinen pharmazeutischen Rechtsvorschriften der EU (GPL) vorgeschlagen werden, noch schwieriger werden könnten.
Casper Paardekooper, Partner bei Vintura, Teil von Cencora, äußerte sich erneut besorgt über die erhöhte Datenmenge, die eingereicht werden muss. So stellen beispielsweise epidemiologische Daten für alle Länder, klinische Pfade für alle Länder und HTA-Berichte aus anderen Ländern eine zusätzliche Belastung für die Industrie dar. Die epidemiologischen Daten zu erhalten, wird besonders für kleinere Unternehmen eine Herausforderung sein, die wahrscheinlich nicht in jedem europäischen Land eine lokale Tochtergesellschaft haben werden, fügte Paardekooper hinzu.
O'Donnells Analyse des ersten Durchführungsrechtsakts zeigt, dass Zeitbeschränkungen eine große Herausforderung für die Industrie darstellen, sowohl in Bezug auf die Vorbereitung auf den JCA-Prozess als auch auf den Zeitplan für die Einreichung von Dossiers – nur 90 Tage nach der Veröffentlichung der PICO-Rahmen.
"Dieses 90-Tage-Fenster erzeugt einen immensen Zeitdruck innerhalb des gesamten Systems und unterstreicht die Dringlichkeit einer frühzeitigen Vorbereitung und rechtzeitigen Maßnahmen", sagte O'Donnell. Er betonte, dass die Hersteller alle PICOs, für die keine Ergebnisse vorgelegt wurden, klar benennen und die Gründe für ihre Auslassung erläutern müssen.
Die übrigen fünf Durchführungsrechtsakte müssen noch veröffentlicht werden, und aus der jüngsten Aktualisierung der Umsetzung durch die Europäische Kommission geht hervor, dass die letzten beiden Rechtsakte bis zum vierten Quartal 2024erwartet werden. Grubert sagte, dass diese Verzögerungen die Besorgnis verstärken, bis Januar 2025 für den JCA bereit zu sein.
Im Idealfall, so Paardekooper, sollte die Kommission bei der Ausarbeitung der Durchführungsrechtsakte mehr Fachwissen aus der Industrie berücksichtigen, was nach Ansicht von Industrievertretern für die erfolgreiche Umsetzung des EU-HTAIIvon wesentlicher Bedeutung ist.
Herausforderungen und Chancen für die Industrie
Während der Podiumsdiskussion auf dem Gipfel sagte Mihai Rotaru, Direktor für Marktzugang bei der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), dass die Zusammenarbeit zwischen Industrie und HTA-Gremien bisher sehr begrenzt gewesen sei. Rotaru äußerte zwar Bedenken hinsichtlich der Industrie, begrüßte aber auch die Möglichkeiten zur Rückmeldung zu den Umsetzungsgesetzen. Er bezweifelte jedoch, dass die Interessenträger eine ähnliche Möglichkeit hätten, Feedback zu den Methoden und detaillierten Verfahren zu geben, die von der Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten für HTA (HTACG)iiikommen.
Zu den positiven Aspekten, auf die Paardekooper hinwies, gehören die verstärkte Einbeziehung des Entwicklers von Gesundheitstechnologien (HTD) in den JCA-Prozess und eine stärkere Rolle von Experten und Interessenvertretern in diesem Prozess. "Die Einbeziehung der HTD in den Prozess könnte zu einem gewissen Input während des Scoping führen, wenn sie eingeladen wird", sagte er, fügte jedoch hinzu, dass die Beteiligung der HTDs während des eigentlichen JCA-Prozesses nur auf Einladung enttäuschend sei.
O'Donnell seinerseits sagt, dass der mangelnde Input von Patienten und Herstellern bei der Gestaltung des Umfangs des Prozesses und der Gestaltung der PICOs Anlass zu Bedenken gibt. "Es fehlt an einem sinnvollen Dialog über das Produkt und die Beweise während des Prozesses, wobei derzeit nur wenige Momente der technischen Klärung geplant sind", sagte O'Donnell.
Das Potenzial für externen Input ergibt sich aus einer neuen grenzüberschreitenden HTA-Zusammenarbeit, die gemeinsame HTA der EU unterstützen wird. SUSTAIN-HTA – Support the Utilisation of Sustainable and TAilored INnovative methods for HTA – ist eine Zusammenarbeit von 15 Partnern aus Wissenschaft, HTA-Agenturen und Industrieiv. Ziel ist es, den Einsatz innovativer Methoden für die europäische HTA zu unterstützen. Obwohl das britische National Institute for Health and Care Excellence (NICE) nicht mehr Teil der EU ist, wird es eine führende Rolle bei der Überprüfung bestehender HTA-Praktiken spielen und Bereiche für zukünftige Werkzeug- und Methodeninnovationenpriorisieren.
"Der Mangel an Bodenfesten stellt auch ein Problem für lokale HTA-Diskussionen dar, die aus globaler oder europäischer Sicht schwer zu koordinieren sind", so Paardekooper. "Kleine und mittlere Unternehmen haben auch kleinere Teams und können Schwierigkeiten haben, die erhebliche zusätzliche Arbeitsbelastung zu bewältigen, die mit dem JCA-Prozess verbunden ist."
Vorbereitung auf den JCA
Der Schwerpunkt für die Industrie muss darauf liegen, ihre funktionsübergreifenden Teams auf neue Betriebsmodelle auf globaler Ebene und mit Tochtergesellschaften und lokalen Stakeholdern vorzubereiten.
Dies erfordert eine Ausbildung auf lokaler Ebene, insbesondere in den kleineren Ländern, mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) und onkologischen Arzneimitteln, die als erste von der JCA bewertet werden, sagte Altmann.
Altmann ist der Ansicht, dass aus Sicht der Industrie die Tatsache, dass Marktzugangsfunktionen das klinische Design von Anfang an vorantreiben, dazu beitragen werden, die für eine erfolgreiche HTA erforderliche Evidenz zu entwickeln.
Dies bekräftigt seinen vorherigen Punkt, in dem er betont, wie wichtig es ist, Best Practices anzuwenden, wie z. B. die interne Abstimmung nach dem Auslesen klinischer Phase-II-Daten, bevor das Design klinischer Phase-III-Studien abgeschlossen ist. Dies könnte es Unternehmen ermöglichen, sich angemessen auf den funktionsübergreifenden Prozess vorzubereiten und mögliche Verzögerungen oder Rückschläge im JCA-Prozess zu vermeiden.
In einer separaten Analyse betonte O'Donnell, wie wichtig es sei, die Hauptaktivitäten für den JCA-Prozess mehr als ein Jahr vor dem geplanten EMA-Einreichungstermin zu starten.
"In Bezug auf die PICO-Vorhersage ist es jedoch wichtig zu beachten, dass dieser Ansatz möglicherweise keine Einheitslösung ist", sagte er. "Für Indikationen mit mehreren Komparatoren und kommerziellen Risiken im Zusammenhang mit dem nachgelagerten Marktanteil werden in der Vorbereitungsphase PICO-Simulationsübungen erforderlich sein. Diese Aktivitäten tragen dazu bei, Risiken zu minimieren und die Ergebnisse in solch komplexen Szenarien zu maximieren.
"Auf der anderen Seite, wenn es nur wenige Komparatoren gibt oder wenn der Gesamterfolg des Zugangs stärker von anderen Faktoren abhängt (z. B. die Preisgestaltung für eine Intervention bei seltenen Krankheiten), kann ein anderer Ansatz oder eine bessere Nutzung der Ressourcen angemessener sein als die Durchführung einer vollständigen PICO-Simulation."
Auswirkungen auf die Innovation
Die begrenzte Beteiligung der Industrie an der Gestaltung des JCA-Prozesses habe jedoch den Optimismus gedämpft, sagte Grubert. Dies wirft die Frage auf, ob der JCA die Attraktivität Europas im Vergleich zu Schwellenländern wie China und dem asiatisch-pazifischen Raum steigern wird.
Altmann befürchtet seinerseits, dass der JCA-Prozess die Innovation in der EU erschweren wird, da die Branche keine Unsicherheit mag. Er wies darauf hin, dass die Komplexität rund um JCA, gefolgt vom nationalen HTA-Preis- und Erstattungsprozess, den Fokus auf die Vereinigten Staaten als Primärmarkt erhöhen könnte.
Aus Sicht der EFPIA sind die in Europa ansässigen Pharmahersteller nach wie vor sehr engagiert für Innovationen und die Bereitstellung dieser für europäische Patienten, sagte Rotaru. Es gibt jedoch Bedenken hinsichtlich der JCA und der HTAR im Allgemeinen. Die Harmonisierung, insbesondere im Hinblick auf die Art und Weise, wie Evidenz entwickelt wird, wird ein wesentlicher Bestandteil sein, wenn diese Probleme gelöst werden sollen, sagte er.
"Der einzige klare Weg, wie die EU den JCA als Chance nutzen kann, um attraktiver zu werden, ist, wenn sie mit einer Stimme spricht", sagte er. Er fügte hinzu, dass Europa mit dem wissenschaftlichen Gutachten und der klinischen Bewertung einen großen Einfluss haben könnte, wenn sich die 27 Mitgliedstaaten wirklich darum bemühen, mit einer Stimme in einer Weise zu sprechen, die sich auf die klinischen Entwicklungspläne auswirken könnte, fügte er hinzu.
Alle Augen werden auf die ersten Einreichungen gerichtet sein, um festzustellen, wie sich der Prozess auf die Innovation auswirkt, sagte Paardekooper. "Wenn wir tatsächlich eine klare Stimme beim Scoping und auch eine starke Akzeptanz des JCA auf lokaler Ebene sehen, wird das Europa definitiv attraktiver machen", sagte er. "Das ist eindeutig notwendig, denn die Umsetzung der vorgeschlagenen EU-GPL birgt die Gefahr, dass Europa weniger wird."
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