Artikel
Die Stimme der Patienten freisetzen: Verändern Engagement-Initiativen wirklich kanadische HTA-Überprüfungen?
In den letzten 25 Jahren sind Initiativen zur Einbeziehung von Patienten in Hülle und Fülle entstanden, sowohl als eigenständige Organisationen als auch innerhalb von Regulierungs- und Erstattungsbehörden. Wirken sich diese Initiativen auf die zur Erstattung eingereichten Daten aus, und wenn ja, wie?
Traditionell stützte sich die Evidenz für den Nutzen einer medikamentösen Behandlung in erster Linie auf klinische Endpunkte.
Seit den frühen 1990er Jahren1 ist das Verständnis für die Bedeutung der Einbeziehung der "Patientenstimme" in die Bewertung der Behandlungswirksamkeit gewachsen. Letztendlich hat der Patient die beste Perspektive auf seine Erfahrungen mit einem bestimmten Gesundheitszustand und einer bestimmten Behandlung. Während klinische Ergebnismessungen als "harte", eindeutige Ergebnisse gelten (z. B. Mortalität, Laborwerte, Tumorschrumpfung), erfassen sie möglicherweise keine Faktoren, die sich auf die Lebensqualität des Patienten auswirken und die für den Patienten am wichtigsten sind. In der Tat kann sich die Patientenerfahrung von den Behandlungseffekten unterscheiden, die durch klinische Ergebnisse beschrieben werden; Für den Patienten können negative Nebenwirkungen der Behandlung den offensichtlichen klinischen Nutzen überwiegen. Daher ist die Patientenerfahrung entscheidend, um die Vorteile und Risiken der Behandlung zu verstehen und zu vergleichen. Wenn Behandlungen ähnliche primäre klinische Ergebnisse (z. B. ähnliches Überleben) haben, können Daten zu patientenberichteten Ergebnissen (PROs) Informationen über die Auswirkungen der Behandlung auf die Symptome der Grunderkrankung, mögliche Nebenwirkungen und wie sich diese Erfahrungen auf die täglichen Aktivitäten eines Patienten auswirken, liefern.2
Die Ergebnisse der PRO-Daten können mit anderen klinischen Ergebnissen übereinstimmen (z. B. Verbesserung des Überlebens entsprechend verbesserter Symptome) oder sie können gegensätzliche Ergebnisse liefern (z. B. Verbesserung des Überlebens, aber verminderte gesundheitsbezogene Lebensqualität [HRQoL]). Darüber hinaus fehlen einigen Krankheiten, wie z. B. der rheumatoiden Arthritis (RA), objektive patientenrelevante klinische Endpunkte. Die Entwicklung standardisierter PRO-Maßnahmen ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern und Forschern, die Symptome, die Funktion und die HRQoL von Patienten so zu bewerten, dass sie über Patientengruppen hinweg (z. B. in klinischen Studien) oder im Laufe der Zeit (z. B. zur Beurteilung des Ansprechens der Patienten auf die Behandlung) verglichen werden können.3
In den letzten 25 Jahren haben sich Aufsichtsbehörden wie die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) zunehmend darauf konzentriert, die Patientenperspektive bei der Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln zu berücksichtigen. Im Jahr 2000 richtete die FDA eine Arbeitsgruppe ein, die sich aus Mitgliedern der International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), der ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), des Pharmaceutical Manufacturer's Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) und der European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA) zusammensetzte. Sie trafen sich, um die Notwendigkeit zu erörtern, die Kriterien für die Überprüfung der Ergebnisse innerhalb und zwischen den US-amerikanischen und europäischen Regulierungsbehörden zu harmonisieren. Im Laufe der Zeit erweiterte sich die Diskussion von HRQoL-Ergebnissen auf alle Ergebnisse, die auf Daten basieren, die vom Patienten oder Patientenbevollmächtigten bereitgestellt wurden – die Arbeitsgruppe wurde daher als PRO-Harmonisierungsgruppe bekannt. Im Jahr 2005 veröffentlichte die EMA ein "Reflection Paper on the Regulatory Guidance for the Use of HRQoL Measures in the Evaluation of Medicinal Products" und veranstaltete 2020 ein Krebssymposium mit dem Titel "New Approaches in Patient-Focused Cancer Medicine Development". Im Februar 2024 organisierten die EMA und die Europäische Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC) gemeinsam einen Workshop darüber, wie PROs sowie HRQoL-Daten regulatorische Entscheidungen beeinflussen können. Zu den weiteren jüngsten Entwicklungen in den PRO-Bemühungen von Regulierungs- und Fachgesellschaften gehört die Ankündigung des Institute for Clinical and Economic Review (ICER) zur Einrichtung eines Patientenrats, der über die Strategie des ICER zur Patienteneinbindung, die Öffentlichkeitsarbeit und den Prozess für Beiträge zu Arzneimittelüberprüfungen und breiteren Initiativen im Jahr 2023 beraten soll. Der Rat besteht aus mehreren Patientenvertretern mit unterschiedlichem Fachwissen im Bereich der Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA); der Rat setzt sich mit dem ICER auseinander und bietet eine Vielzahl von Perspektiven für die Bewertung des ICER-Prozesses.
In ähnlicher Weise haben HTA-Agenturen ihre eigenen Strategien entwickelt, um das Engagement der Patienten zu erhöhen. So hat beispielsweise das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) 2013 seine Richtlinie zur Patienten- und Öffentlichkeitsbeteiligung entwickelt, damit ihre Leitlinien "für Patienten, Dienstleistungsnutzer, Betreuer und die Öffentlichkeit relevante Themen ansprechen[es], ihre Ansichten widerspiegeln[s] und ihren Bedürfnissen im Gesundheits- und Sozialwesen gerecht werden[s] ". 4 Im Rahmen dieser Richtlinie gehören den beratenden Ausschüssen von NICE Laienmitglieder (Patienten, Dienstleistungsnutzer, Betreuer oder andere Mitglieder der Öffentlichkeit) an, die mit klinischen und methodischen Experten zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass sich die Leitlinien auf die Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien konzentrieren. Obwohl HTA-Überprüfungen getrennt von behördlichen Überprüfungen durchgeführt werden, basieren beide in der Regel auf denselben Zulassungsstudien, was die Auswirkungen der während des Studiendesigns getroffenen Entscheidungen verstärkt. Für das vorliegende Unterfangen haben wir versucht zu bewerten, wie die kanadische Arzneimittelbehörde (CDA-AMC) die Patientenperspektive in ihre Bewertung von Gesundheitstechnologien einbezogen hat und wie sich die zunehmende Betonung der Patientenerfahrung auf die für diese Bewertung verfügbaren Daten ausgewirkt hat.
In den letzten 25 Jahren haben sich Aufsichtsbehörden wie die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) zunehmend darauf konzentriert, die Patientenperspektive bei der Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln zu berücksichtigen. Im Jahr 2000 richtete die FDA eine Arbeitsgruppe ein, die sich aus Mitgliedern der International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), der ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), des Pharmaceutical Manufacturer's Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) und der European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA) zusammensetzte. Sie trafen sich, um die Notwendigkeit zu erörtern, die Kriterien für die Überprüfung der Ergebnisse innerhalb und zwischen den US-amerikanischen und europäischen Regulierungsbehörden zu harmonisieren. Im Laufe der Zeit erweiterte sich die Diskussion von HRQoL-Ergebnissen auf alle Ergebnisse, die auf Daten basieren, die vom Patienten oder Patientenbevollmächtigten bereitgestellt wurden – die Arbeitsgruppe wurde daher als PRO-Harmonisierungsgruppe bekannt. Im Jahr 2005 veröffentlichte die EMA ein "Reflection Paper on the Regulatory Guidance for the Use of HRQoL Measures in the Evaluation of Medicinal Products" und veranstaltete 2020 ein Krebssymposium mit dem Titel "New Approaches in Patient-Focused Cancer Medicine Development". Im Februar 2024 organisierten die EMA und die Europäische Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC) gemeinsam einen Workshop darüber, wie PROs sowie HRQoL-Daten regulatorische Entscheidungen beeinflussen können. Zu den weiteren jüngsten Entwicklungen in den PRO-Bemühungen von Regulierungs- und Fachgesellschaften gehört die Ankündigung des Institute for Clinical and Economic Review (ICER) zur Einrichtung eines Patientenrats, der über die Strategie des ICER zur Patienteneinbindung, die Öffentlichkeitsarbeit und den Prozess für Beiträge zu Arzneimittelüberprüfungen und breiteren Initiativen im Jahr 2023 beraten soll. Der Rat besteht aus mehreren Patientenvertretern mit unterschiedlichem Fachwissen im Bereich der Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA); der Rat setzt sich mit dem ICER auseinander und bietet eine Vielzahl von Perspektiven für die Bewertung des ICER-Prozesses.
In ähnlicher Weise haben HTA-Agenturen ihre eigenen Strategien entwickelt, um das Engagement der Patienten zu erhöhen. So hat beispielsweise das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) 2013 seine Richtlinie zur Patienten- und Öffentlichkeitsbeteiligung entwickelt, damit ihre Leitlinien "für Patienten, Dienstleistungsnutzer, Betreuer und die Öffentlichkeit relevante Themen ansprechen[es], ihre Ansichten widerspiegeln[s] und ihren Bedürfnissen im Gesundheits- und Sozialwesen gerecht werden[s] ". 4 Im Rahmen dieser Richtlinie gehören den beratenden Ausschüssen von NICE Laienmitglieder (Patienten, Dienstleistungsnutzer, Betreuer oder andere Mitglieder der Öffentlichkeit) an, die mit klinischen und methodischen Experten zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass sich die Leitlinien auf die Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien konzentrieren. Obwohl HTA-Überprüfungen getrennt von behördlichen Überprüfungen durchgeführt werden, basieren beide in der Regel auf denselben Zulassungsstudien, was die Auswirkungen der während des Studiendesigns getroffenen Entscheidungen verstärkt. Für das vorliegende Unterfangen haben wir versucht zu bewerten, wie die kanadische Arzneimittelbehörde (CDA-AMC) die Patientenperspektive in ihre Bewertung von Gesundheitstechnologien einbezogen hat und wie sich die zunehmende Betonung der Patientenerfahrung auf die für diese Bewertung verfügbaren Daten ausgewirkt hat.
Wie bezieht CDA-AMC Patienten in den Erstattungsprozess ein?
Unter CDA-AMC war die Einbeziehung der Patienten in den Erstattungsprozess relativ unkompliziert (Abbildung 1). Vor der Durchführung einer Überprüfung bittet CDA-AMC um Input von Patientengruppen, fasst diesen Input zusammen und validiert ihn mit den Patientengruppen. Im Anschluss an die Überprüfung wird um Feedback der Patienten zu den Empfehlungen gebeten. Der Input der Patienten umfasst im Allgemeinen ihre Erfahrungen mit der Krankheit und die derzeit verfügbaren Behandlungen, unerfüllte Bedürfnisse und Ergebnisse, die für die Patienten wichtig sind. In der methodischen Anleitung für HTA-Überprüfungen stellt CDA-AMC fest, dass die interessierenden Ergebnisse "klinisch bedeutsame Endpunkte wie Mortalität; Morbidität; und von Patienten berichtete Erfahrungen, Symptome, Gesundheitsverhalten, Funktion und gesundheitsbezogene Lebensqualität". 5 Im April 2025 kündigte die CDA-AMC an, dass sie eine neue Initiative durchführt, um Wege zu finden, die Patientenperspektiven effektiv einzubeziehen und gleichzeitig den Prozess für Patientengruppen zugänglicher zu machen.6
Abbildung 1. CDA-AMC-Patientenbeteiligung
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde.
Abbildung 1. CDA-AMC-Patientenbeteiligung
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde.
Enthalten Erstattungsprüfungen die Daten, die für die Patienten wirklich wichtig sind?
Bei unserer Bewertung der bei CDA-AMC eingereichten HTAs konzentrierten wir uns auf medikamentöse Behandlungen für 3 Erkrankungen: nicht-kleinzelliger Lungenkrebs (NSCLC), Asthma und RA. Die 3 Bedingungen wurden ausgewählt, da sie das Kontinuum der Art und Weise veranschaulichen, wie die subjektive Patientenerfahrung in die klinischen Ergebnisse einbezogen wird. Die wichtigsten klinischen Ergebnisse, die bei der Bewertung von Therapien für RA verwendet werden, hängen stark von der Bewertung der Schmerzen der Patienten, der Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, und der globalen Krankheitsbeurteilung ab. Klinische Ergebnisse für Asthma sind objektivere Messungen der Lungenfunktion, aber auch von Patienten berichtete Symptome sind häufig enthalten. Die klinischen Ergebnisse von NSCLC konzentrieren sich auf objektive Messungen des Überlebens und des Ansprechens. Die meisten Studien, die in den CDA-AMC-Erstattungsüberprüfungen zur Behandlung von NSCLC (n = 55 Studien), Asthma (n = 37 Studien) und RA (n = 24 Studien) enthalten waren, berichteten zumindest einige PRO-Daten, obwohl die Arten von PROs je nach Erkrankung variierten (Abbildung 2).
Abbildung 2. Arten von Ergebnissen, die in Studien in CDA-AMC-Erstattungsüberprüfungen berichtet wurden
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde; HRQoL – gesundheitsbezogene Lebensqualität; NSCLC – nicht-kleinzelliger Lungenkrebs; PRO – patientenberichtetes Ergebnis; RA – rheumatoide Arthritis.
Abbildung 2. Arten von Ergebnissen, die in Studien in CDA-AMC-Erstattungsüberprüfungen berichtet wurden
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde; HRQoL – gesundheitsbezogene Lebensqualität; NSCLC – nicht-kleinzelliger Lungenkrebs; PRO – patientenberichtetes Ergebnis; RA – rheumatoide Arthritis.
Die in diesen Studien erfassten PROs wurden hier als HRQoL, Arbeitsproduktivität, zusammengesetzte Ergebnisse (d. h. Ergebnisse, die einige von Patienten berichtete Informationen enthalten, wie z. B. Schmerzen, kombiniert mit klinischer Beurteilung, wie z. B. globale Krankheitsbewertung, und/oder rein objektive Messungen wie Laborwerte) oder andere PROs (z. B. spezifische Krankheitssymptome, globale Krankheitsbewertungen, Zufriedenheit mit der Behandlung) kategorisiert. In allen Indikationen war HRQoL die am häufigsten bewertete Art von PRO; alle RA-Studien enthielten auch mindestens ein zusammengesetztes Ergebnis (am häufigsten die Ansprechkriterien des American College of Rheumatology). Fast alle Asthma- und RA-Studien umfassten mindestens einen weiteren PRO, der typischerweise spezifische Symptome wie Schmerzen, Müdigkeit, Keuchen oder Husten untersuchte. Darüber hinaus wurde die von Patienten berichtete Arbeitsproduktivität in einige Asthma- und RA-Studien aufgenommen. Obwohl die Anzahl der Studien pro Jahr gering war, hat die Einbeziehung von HRQoL in Asthmastudien im Laufe der Zeit zugenommen (Abbildung 3). Dies stimmt mit Überprüfungen von Daten auf ClinicalTrials.gov überein, die darauf hindeuten, dass neuere Studien mit größerer Wahrscheinlichkeit PRO-Daten enthalten.7,8
Abbildung 3. Asthmastudien in CDA-AMC-Erstattungsüberprüfungen, die HRQoL-Messungen nach Jahr enthielten
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde; HRQoL – gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Abbildung 3. Asthmastudien in CDA-AMC-Erstattungsüberprüfungen, die HRQoL-Messungen nach Jahr enthielten
Schlüssel: CDA-AMC – Kanadas Arzneimittelbehörde; HRQoL – gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Was sollten wir als nächstes anstreben?
Die Ergebnisse unserer Übung zeigen, dass die HRQoL in der Mehrheit der NSCLC-, Asthma- und RA-Studien bewertet wurde, die in CDA-AMC-Reviews enthalten waren. Die spezifischen PRO-Maßnahmen, die in den Studien verwendet wurden, variierten; einige verwendeten generische HRQoL-Skalen (z. B. EQ-5D), während andere krankheitsspezifische Skalen verwendeten. In den 30 Asthmastudien, in denen die HRQoL bewertet wurde, verwendeten die meisten den Asthma Quality of Life Questionnaire (AQLQ); es gab jedoch Abweichungen in der AQLQ-Version. Wenn man sich die Instrumente ansieht, die zur Beurteilung von Symptomen in Asthmastudien verwendet werden, ist die Landschaft noch heterogener. Obwohl es Methoden gibt, um verschiedene Instrumente zur Bewertung desselben Konstrukts quantitativ zu vergleichen, verringern diese Methoden oft die Interpretierbarkeit der Daten. 9 Darüber hinaus können einige der Methoden (z. B. die Verwendung eines Schwellenwerts zur Umwandlung kontinuierlicher Messungen in dichotome Ergebnisse) nur mit individuellen Patientendaten aus den ursprünglichen Studien angewendet werden, die für viele systematische Gutachter und Interessengruppen oft unzugänglich sind. Es gab Bemühungen, Kernergebnisse für viele Krankheitsbereiche zu entwickeln (d. h. einen standardisierten Satz von Ergebnissen, die in allen neuen Studien gesammelt werden sollten).10-13 Die Annahme von Kernergebnissätzen ist jedoch immer noch etwas begrenzt und hängt stark vom Krankheitsbereich ab.14 Für einige Krankheitsbereiche gibt es Dutzende von veröffentlichten Kernergebnissätzen, die zu demselben Problem in einer anderen Größenordnung führen.
Ein Großteil der Verbesserung bei der Erfassung von HRQoL- und anderen PRO-Daten kann wahrscheinlich auf Richtlinien von Regulierungs- und Erstattungsbehörden sowie auf die Ermutigung von Fachgesellschaften wie der American Society of Clinical Oncology (ASCO) zurückgeführt werden.15-17 Obwohl Leitlinien von Regulierungs- und Erstattungsbehörden dazu beitragen können, die Ergebniserfassung über Studien hinweg zu standardisieren, wäre es mühsam, spezifische Ergebnisleitlinien für alle Krankheitsbereiche zu erstellen. Umgekehrt könnte die Erstellung breiter Leitlinien die Relevanz der Ergebnisse auf die spezifische Interessenbedingung beschränken. Einige Aufsichtsbehörden haben jedoch Programme zur Förderung der Vorabkommunikation zwischen Sponsoren und Aufsichtsbehörden eingerichtet, die es ihnen ermöglichen, frühzeitig im Studiendesign Leitlinien für die Sammlung von PROs zu geben. Die Ermutigung durch Fachgesellschaften kann die Ergebniserhebung beeinflussen, aber ohne die gleiche Art von Autorität wie Regulierungs- und Erstattungsbehörden können diese Arten von Initiativen zu kurz greifen. Ohne spezifische Anleitung durch diese Behörden können Studiensponsoren Schwierigkeiten haben, die besten und relevantesten Ergebnisse zu ermitteln. Die Durchführung von Literaturrecherchen in einem frühen Stadium des Studiendesigns kann eine effiziente Methode sein, um relevante Kernergebnissätze, PRO-Messungen, die regelmäßig in ähnlichen Studien verwendet werden, und Informationen über die Validität, Zuverlässigkeit, klinische Bedeutung und Fähigkeit, Veränderungen dieser PRO-Maßnahmen zu erkennen, zu identifizieren. Diese Informationen können auch in Zulassungs- und Erstattungsanträgen verwendet werden, um die Überprüfung des Instruments durch die Behörde zu erleichtern.
Schlüsse
Die zunehmende Betonung der Stimmen der Patienten bei der Entwicklung und dem Wert neuer Therapien spiegelt sich in den CDA-AMC-Überprüfungen wider. Um neue Behandlungen bestmöglich zu positionieren, sollten PROs bereits in frühen Phasen der Arzneimittelentwicklung in Betracht gezogen werden, damit die aussagekräftigsten Daten während der Zulassungsstudien erfasst werden können. Diese Daten sind besser in der Lage, Regulierungs- und Erstattungsentscheidungen zu unterstützen, die zunehmend eine ganzheitlichere Perspektive berücksichtigen, anstatt sich ausschließlich auf die Wirksamkeit zu konzentrieren.
Dieser Artikel fasst das Verständnis von Cencora zu diesem Thema auf der Grundlage öffentlich zugänglicher Informationen zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Artikels (siehe aufgeführte Quellen) und der Expertise der Autoren in diesem Bereich zusammen. Die in diesem Artikel enthaltenen Empfehlungen sind möglicherweise nicht auf alle Situationen anwendbar und stellen keine Rechtsberatung dar. Die Leser sollten sich nicht auf den Artikel verlassen, wenn sie Entscheidungen in Bezug auf die besprochenen Themen treffen.
Verbinden Sie sich mit unserem Team
Unser Team aus führenden Value-Experten hat es sich zur Aufgabe gemacht, Evidenz, Wissen zu Richtlinien und Marktinformationen in effektive globale Marktzugangsstrategien umzuwandeln. Wir helfen Ihnen, sich in der komplexen Landschaft des heutigen Gesundheitswesens sicher zurechtzufinden. Kontaktieren Sie uns, um zu erfahren, wie wir Ihre Ziele unterstützen können.
Quellen
- Institut für Medizin (USA) Abteilung für Gesundheitsdienste. Heithoff KA, Lohr K, Herausgeber. Wirksamkeit und Ergebnisse im Gesundheitswesen: Tagungsband einer Einladungskonferenz. Washington (DC): National Academies Press (USA); 1990. 15, Messung der Patientenfunktion und des Wohlbefindens: Einige Lehren aus der Medical Outcomes Study. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK233994/
- Au HJ, Ringash J, Brundage M, Palmer M, Richardson H, Meyer RM. Mehrwert der gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsmessung in klinischen Krebsstudien: die Erfahrungen des NCIC CTG. Experte Rev Pharmacoecon Outcomes Res. April 2010; 10(2):119-128. doi:10.1586/erp.10.15
- Johnston BC, Patrick DL, Busse JW, Schünemann HJ, Agarwal A, Guyatt GH. Von Patienten berichtete Ergebnisse in Metaanalysen – Teil 1: Bewertung des Risikos von Verzerrungen und Kombination von Ergebnissen. Gesundheitsqualität Lebensergebnisse. 2013; 11(1):109. doi:10.1186/1477-7525-11-109
- Nationales Institut für Exzellenz in Gesundheit und Pflege. Politik der Patienten- und Öffentlichkeitsbeteiligung. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the- public/public-involvement/patient-and-public-involvement-policy
- Kanadas Arzneimittelbehörde (CDA-AMC). Methodenleitfaden für die Bewertung von Gesundheitstechnologien. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.cda-amc.ca/methods-guide
- Kanadas Arzneimittelbehörde (CDA-AMC). Weiterentwicklung des Eingabeprozesses für Patientengruppen bei der Überprüfung der Arzneimittelerstattung. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.cda-amc.ca/news/evolving-patient-group-input-process-drug-reimbursement-reviews-0
- Scoggins JF, Patrick DL. Die Verwendung von Instrumenten für patientenberichtete Ergebnisse in registrierten klinischen Studien: Evidenz aus ClinicalTrials.gov. Betrachten Sie Clin-Prozesse. 2009; 30(4):289-292. doi:10.1016/j.cct.2009.02.005
- Vodicka E, Kim K, Devine EB, Gnanasakthy A, Scoggins JF, Patrick DL. Einbeziehung von patientenberichteten Ergebnismessungen in registrierte klinische Studien: Evidenz aus ClinicalTrials.gov (2007–2013). Betrachten Sie Clin-Prozesse. 2015;43:1-9. doi:https://doi.org/10.1016/j.cct.2015.04.004
- Johnston BC, Patrick DL, Thorlund K, et al. Patientenberichtete Ergebnisse in Metaanalysen – Teil 2: Methoden zur Verbesserung der Interpretierbarkeit für Entscheidungsträger. Gesundheitsqualität Lebensergebnisse. 2013; 11(1):211. doi:10.1186/1477-7525-11-211
- Boers M, Kirwan JR, Wells G, et al. Entwicklung von Kernergebnismesssets für klinische Studien: OMERACT-Filter 2.0. J Clin Epidemiologie. 2014; 67(7):745-753. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2013.11.013
- Gargon E, Williamson PR, Altman DG, Blazeby JM, Clarke M. Die Datenbank der COMET-Initiative: Fortschritte und Aktivitäten von 2011 bis 2013. Gerichtsverhandlung. 2014; 15(1):279. doi:10.1186/1745-6215-15-279
- Tejwani V, Chang H-Y, Tran AP et al. Ein Multistakeholder-Delphi-Konsensus-Kernergebnissatz für klinische Studien bei mittelschwerem bis schwerem Asthma (coreASTHMA). Ann Allergie Asthma Immunol. 2021; 127(1):116-122.e7. doi:https://doi.org/10.1016/j.anai.2021.03.022
- Khaleva E, Rattu A, Brightling C, et al. Entwicklung von Core Outcome Measures Sets für schweres Asthma bei Kindern und Erwachsenen (COMSA). Eur Respir J. 2023; 61(4):2200606. doi:10.1183/13993003.00606-2022
- Williamson PR, Barrington H, Blazeby JM, et al. Die Überprüfung stellt fest, dass die Aufnahme von Kernergebnissen in neuen Studien und systematischen Übersichtsarbeiten verbessert werden muss. J Clin Epidemiol. 2022;150:154-164. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2022.06.016
- Mercieca-Bebber R, König MT, Calvert MJ, Stockler MR, Friedlander M. Die Bedeutung von patientenberichteten Ergebnissen in klinischen Studien und Strategien für zukünftige Optimierungen. Patient Relat Outcome Messungen. 2018; 9(null):353-367. doi:10.2147/PROM. S156279
- US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel. Leitlinien für die Industrie. Patient-Reported Outcome-Messungen: Verwendung in der Entwicklung von Medizinprodukten zur Unterstützung von Kennzeichnungsansprüchen. Dezember 2009. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-reported-outcome-measures-use-medical-product-development-support-labeling-claims
- Europäischen Arzneimittel-Agentur. Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP). Anlage 2 der Leitlinie zur Beurteilung von Krebsarzneimitteln beim Menschen; die Verwendung von PRO-Messungen (Patient-Reported Outcome) in onkologischen Studien. 1. April 2016. Abgerufen am 8. August 2025. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/appendix-2-guideline-evaluation-anticancer-medicinal-products-man_en.pdf
Cencora.com stellt automatisierte Übersetzungen zur Verfügung, um das Lesen der Website in anderen Sprachen als Englisch zu erleichtern. Für diese Übersetzungen wurden angemessene Anstrengungen unternommen, um eine genaue Übersetzung zu liefern, jedoch ist keine automatisierte Übersetzung perfekt und auch nicht dazu gedacht, menschliche Übersetzer zu ersetzen. Diese Übersetzungen werden den Nutzern von Cencora.com als Service zur Verfügung gestellt und "wie besehen" zur Verfügung gestellt. Es wird keinerlei Garantie, weder ausdrücklich noch stillschweigend, für die Genauigkeit, Zuverlässigkeit oder Richtigkeit dieser Übersetzungen aus dem Englischen in eine andere Sprache übernommen. Einige Inhalte (z. B. Bilder, Videos, Flash usw.) können aufgrund der Einschränkungen der Übersetzungssoftware möglicherweise nicht genau übersetzt werden.
Jegliche Unstimmigkeiten oder Unterschiede, die bei der Übersetzung dieser Inhalte aus dem Englischen in eine andere Sprache entstehen, sind nicht bindend und haben keine rechtliche Wirkung für die Einhaltung, Durchsetzung oder andere Zwecke. Wenn Fehler festgestellt werden, kontaktieren Sie unsbitte . Wenn Sie Fragen zur Richtigkeit der in diesen Übersetzungen enthaltenen Informationen haben, lesen Sie bitte die englische Version der Seite.