Článek
Uvolnění potenciálu severských údajů z reálného provozu pro hodnocení PICO v evropském hodnocení zdravotnických technologií
Vzhledem ke složitosti toho, že PICO hrají v procesu JCA velkou roli, je třeba prozkoumat užitečnost využití RWD, zejména z bohatých údajů z registrů ve Skandinávii, k informování o ochraně osobních údajů.
Větší zaměření na společnosti PICO
Od roku 2025 se Evropská unie posunula směrem k centralizovanému rámci hodnocení zdravotnických technologií (HTA) prostřednictvím procesu společného klinického hodnocení (JCA), který funguje souběžně s regulačními postupy a jehož cílem je urychlit a standardizovat přístup k léčivům a zdravotnickým prostředkům ve všech členských státech. Prvními kategoriemi, které prošly JCA, jsou onkologické produkty a léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP). K dnešnímu dni je v rámci nového procesu vyhodnocováno několik návrhů.
Zamýšleným výsledkem JCA je stanovení relativní účinnosti a bezpečnosti nové zdravotnické technologie ve srovnání s novými nebo stávajícími technologiemi. Začíná to procesem stanovení rozsahu PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome), který informuje, které výzkumné otázky musí být řešeny v balíčku pro předkládání, a následně určí data, která budou požadována.
Zamýšleným výsledkem JCA je stanovení relativní účinnosti a bezpečnosti nové zdravotnické technologie ve srovnání s novými nebo stávajícími technologiemi. Začíná to procesem stanovení rozsahu PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome), který informuje, které výzkumné otázky musí být řešeny v balíčku pro předkládání, a následně určí data, která budou požadována.
Konečné PICO budou vypracovány na základě příspěvků členských států, aby se zajistilo, že výzkumné otázky budou odrážet vnitrostátní politiky. Je pozoruhodné, že během fáze stanovení rozsahu PICO neprobíhá dialog mezi výrobci a regulačními orgány ani se nezvažují dostupné důkazy. To podtrhuje důležitost proaktivního generování důkazů pro porovnávání konečných PICO, kde mohou hrát důležitou roli data z reálného provozu (RWD).
Skandinávské zdravotní registry prozkoumají PICO
Mocným nástrojem by mohla být možnost zkoumání PICO pomocí RWD. Shromážděné údaje by mohly výrobcům pomoci při předvídání regulačních požadavků a zefektivnit soubor důkazů, který je zásadní pro úspěch podání v souvislosti se smíšeným parlamentním výborem.
Severské země jsou proslulé svými komplexními, vysoce kvalitními a dlouhodobými zdravotními registry, které často trvají desítky let. Tyto registry mají potenciál působit jako klíčové zdroje RWD a podporovat hodnocení PICO jak pro léčiva, tak pro zdravotnické prostředky. Důležité je, že osobní identifikační číslo používané ve Skandinávii umožňuje bezproblémovou integraci dat z více zdrojů a usnadňuje analýzy na individuální úrovni s více proměnnými.
Severské země jsou proslulé svými komplexními, vysoce kvalitními a dlouhodobými zdravotními registry, které často trvají desítky let. Tyto registry mají potenciál působit jako klíčové zdroje RWD a podporovat hodnocení PICO jak pro léčiva, tak pro zdravotnické prostředky. Důležité je, že osobní identifikační číslo používané ve Skandinávii umožňuje bezproblémovou integraci dat z více zdrojů a usnadňuje analýzy na individuální úrovni s více proměnnými.
Jak může RWD podporovat jednotlivé dimenze PICO?
RWD má potenciál informovat o všech dimenzích PICO různými způsoby. Kromě podrobné epidemiologie může porozumění klinickému managementu (např. cesta pacienta, vzorce užívání léků, komplikace a komorbidity) poskytnout vhled jak do relevantní (P)opulace, tak do (C)omparatoru. Pokud se ke směrnici o odpadním zboží dostanete včas, aby bylo možné jednat na základě výsledku, mohou shromážděné údaje sloužit jako vodítko pro potřebu a koncepci budoucích studií v rámci plánovaného programu hodnocení nebo doplňkových studií týkajících se například relevantních sledovaných parametrů (tj. (O)utcome). Pokud jde o dimenzi (I)ntervention, lze RWD dále použít pro činnosti po uvedení na trh (např. studie důkazů [RWE] z reálného provozu o dopadu zavedení terapie do klinické rutiny a následné studie účinnosti/bezpečnosti požadované regulačními a/nebo úhradovými orgány). Důležité je, že včasné plánování využití RWD během procesu vývoje je klíčové, zejména s ohledem na potenciální prodlevu při přístupu k datům v závislosti na rozsahu a rozsahu.
Jak užitečná je skandinávská směrnice o radioaktivním odpadu na podporu obecného hodnocení PICO?
Skandinávské registry zdravotních dat jsou široce uznávány pro své jedinečné příležitosti k provádění výzkumu založeného na registrech, ale jak použitelná by byla studie RWE založená na severských zemích pro předpovídání PICO pro JCA? Existuje několik aspektů, které dokládají, že severská studie by skutečně mohla být účelná pro posílení balíčků důkazů tak, aby byly v souladu s centrálními regulačními očekáváními:
- Komplexní pokrytí: Registry kvality specifické pro konkrétní onemocnění, zejména ve Švédsku, podporují širokou škálu terapeutických oblastí – od onkologie a ortopedie až po psychiatrii a endokrinologii.
- Propojitelnost: Použití osobních identifikačních čísel umožňuje propojení mezi registry, což zvyšuje hloubku a spolehlivost dat.
- Zobecnitelnost: I když jsou data zakořeněna v severském kontextu, jsou dostatečně robustní, aby podpořila širší evropské populační studie. Národní registry a mnoho společných registrů ve všech severských zemích pokrývají velmi velkou celkovou populaci (celková severská populace činí téměř 30 000 000 lidí).
- Efektivita: Díky nastavení zdrojů dat a protokolu RWD lze PICO průběžně aktualizovat s minimálním úsilím, což zajišťuje nepřetržité sladění s aktuálními důkazy.
- Samotný objem a granularita registrů kvality specifických pro jednotlivá onemocnění (konkrétně ve Švédsku) poskytuje podrobné údaje, které mohou výrazně zlepšit hodnocení HTA, zejména u zdravotnických prostředků, kde se vzorce používání a výsledky značně liší.
Studie, která prozkoumá dostupnost a kapacitu severských zdravotních registrů
U dvou hypotetických přípravků: onkologického léku (Cenpicomab) a zařízení pro náhradu kyčelního kloubu (Cenpicohip) byl proveden přezkum dostupných registrů v pěti severských zemích s cílem posoudit jejich použitelnost pro informování o jednotlivých dimenzích PICO. Predikce PICO založená na hypotetickém Cenpicomabu byla provedena již dříve a prezentována na ISPOR v roce 2024, zatímco Cenpicohip byl definován pro tuto studii.
Obecná zjištění
Všechny hodnocené registry byly kategorizovány podle terapeutické oblasti (alternativně všechny diagnózy/žádná diagnóza/jiné) (obrázek 1).
Obrázek 1. Skandinávské zdravotní registry podle terapeutických oblastí
Obrázek 1. Skandinávské zdravotní registry podle terapeutických oblastí
Obrázek 2. Skandinávské registry zdravotních údajů podle zemí
Obrázek 2. Skandinávské registry zdravotních údajů podle zemí
Počet registrů na každou posuzovanou specializaci byl agregován podle zemí. Dánsko a Švédsko měly nejvyšší zastoupení ve všech terapeutických oblastech (obr. 2). Je pozoruhodné, že Švédsko mělo registry pokrývající všechny hodnocené terapeutické oblasti. Následně by vícevrstvá studie RWD mohla být pravděpodobně podpořena švédskými registry pro většinu onemocnění.
Dále byly příslušné registry hodnoceny z hlediska jejich schopnosti podporovat charakterizaci populace, sledování intervencí, identifikaci komparátorů a měření výsledků pro dvě hypotetické terapie.
V každé ze severských zemí byly identifikovány zdroje údajů z registru, které podporují hodnocení PICO jak pro fiktivní onkologické produkty, tak pro zdravotnické prostředky. Pro onkologický přípravek (Cenpicomab) existovalo sedm relevantních registrů, z nichž čtyři byly dostupné ve všech severských zemích a jeden byl registrem kvality specifické pro dané onemocnění, který byl k dispozici ve třech zemích.
Pro zdravotnický prostředek (Cenpicohip) existovaly čtyři relevantní registry, z nichž jeden byl k dispozici ve všech zemích a dva byly registry kvality specifické pro terapeutickou oblast, které byly k dispozici ve třech zemích.
Dále byly příslušné registry hodnoceny z hlediska jejich schopnosti podporovat charakterizaci populace, sledování intervencí, identifikaci komparátorů a měření výsledků pro dvě hypotetické terapie.
V každé ze severských zemí byly identifikovány zdroje údajů z registru, které podporují hodnocení PICO jak pro fiktivní onkologické produkty, tak pro zdravotnické prostředky. Pro onkologický přípravek (Cenpicomab) existovalo sedm relevantních registrů, z nichž čtyři byly dostupné ve všech severských zemích a jeden byl registrem kvality specifické pro dané onemocnění, který byl k dispozici ve třech zemích.
Pro zdravotnický prostředek (Cenpicohip) existovaly čtyři relevantní registry, z nichž jeden byl k dispozici ve všech zemích a dva byly registry kvality specifické pro terapeutickou oblast, které byly k dispozici ve třech zemích.
Obrázek 2. Skandinávské registry zdravotních údajů podle zemí
Užitečnost pro příslušné dimenze PICO
(P)opulace
K prozkoumání cílové populace byly nalezeny registry, jako je Národní registr pacientů (NPR), Registr předepsaných léků (PDR) a různé klinické registry (CR). V případě přípravku Cenpicomab by další zdroje, jako jsou registry rakoviny (CaR), CR pro karcinom plic a CR pro paliativní péči, mohly poskytnout informace o konkrétních onemocněních. Pro společnost Cenpicohip byly klíčovými zdroji endoprotézy kyčelního kloubu a registry lékařských implantátů.
(I)ntervention
Aktivity po spuštění by mohly být informovány NPR, CR a PDR. U onkologického léčiva byly relevantní zejména CR karcinomu plic, zatímco vysoce hodnotné registry endoprotézy kyčelního kloubu a implantátů byly relevantní pro zařízení pro náhradu kyčelního kloubu.
(C)omparator
Aby bylo možné identifikovat vhodné komparátory, stejné registry použitelné pro populaci poskytují údaje o využití léčiv a klinickém managementu.
(O)utcome
Posouzení příslušných výsledků by vyžadovalo, aby registry vykazovaly příslušné údaje. U přípravku Cenpicomab lze údaje o výsledcích získat z NPR, PDR, CaR, CR pro rakovinu plic, registrů příčin úmrtí a patologických registrů. U přípravku Cenpicohip byly relevantní překrývající se zdroje (NPR, PDR a CR), ale pro hodnocení konkrétních výsledků jsou pro daný účel vhodné CR endoprotézy kyčelního kloubu.
Závěrečné poznámky
Severské země i nadále stanovují zlatý standard pro infrastrukturu RWD. Jejich zdravotní registry nabízejí bezkonkurenční hloubku, pokrytí a propojitelnost, díky čemuž jsou ideální pro informování o hodnocení PICO v procesech HTA. Vzhledem k tomu, že Evropa směřuje k větší harmonizaci prostřednictvím JCA, připravenost na požadavek na důkazy by mohla vést k rychlému a účinnému procesu. V konečném důsledku to přispívá k lepšímu přístupu pacientů k inovativním terapiím a prostředkům v celé Evropě, což je ostatně samotným záměrem tohoto nového procesu.
Tento článek shrnuje chápání tématu ze strany společnosti Cencora na základě veřejně dostupných informací v době psaní (viz uvedené zdroje) a odborných znalostí autorů v této oblasti. Jakákoli doporučení uvedená v článku nemusí být použitelná pro všechny situace a nepředstavují právní radu; Čtenáři by se neměli spoléhat na článek při rozhodování souvisejícím s diskutovanými tématy.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje
- Generální ředitelství pro zdraví a bezpečnost potravin. Aktualizovaný: Seznam probíhajících společných klinických hodnocení. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Evropská komise. Společná klinická hodnocení. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer A-K a kol. Porozumění požadavkům na rozsah společného klinického hodnocení v onkologii: výsledky rychlé predikce PICO prostřednictvím interní sítě odborníků. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Výzkum založený na severských zdravotních registrech: přehled systémů zdravotní péče a klíčových registrů. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Koordinační skupina členských států pro hodnocení zdravotnických technologií (HTACG). 2024. Pokyny k procesu stanovení rozsahu.
- Nordforsk. Společné severské registry a biobanky: zlatý důl pro výzkum v oblasti zdraví a sociální péče. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Švédská rada pro výzkum (n.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.