Článek
RWE Insights: Přínos německých údajů o nárocích na získávání vědeckých důkazů
-
Christian Jacob, PhD
-
Svitlana Schnaidt, MSc
-
Christopher Maas, MSc
-
Sebastian Braun, PhD
Prozkoumejte, jak německá Health Data Lab rozšiřuje přístup k důkazům z reálného světa a co to znamená pro rozhodování o životním cyklu produktů, regulačních rámcích a hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě.
V posledních dvou desetiletích se důkazy z reálného světa (RWE) odvozené z reálných dat shromážděných během běžné klinické péče staly nepostradatelným zdrojem pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčivých přípravků. Aplikace pokrývají celý životní cyklus produktu od raného posouzení trhu a klinického vývoje až po regulační rozhodování a generování důkazů po uvedení na trh. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) i Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnily pokyny pro používání RWD a RWE a jejich role se dále rozšiřuje se zavedením evropského nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTAR) a společných klinických hodnocení.
V Německu se přístup k rozsáhlým údajům o pojistných událostech výrazně zlepšil od října 2025, kdy Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), která je součástí Spolkového institutu pro léčiva a zdravotnické prostředky (BfArM), začala poskytovat centralizovaný přístup k údajům o pojistných událostech ze zákonného zdravotního pojištění (SHI), které pokrývají přibližně 90 % německé populace. Výzkumní pracovníci z registrovaných institucí mají přístup k zabezpečenému zpracovatelskému prostředí (SPE) pro schválené výzkumné účely, jak je definováno v § 303e odst.
V Německu se přístup k rozsáhlým údajům o pojistných událostech výrazně zlepšil od října 2025, kdy Health Data Lab (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), která je součástí Spolkového institutu pro léčiva a zdravotnické prostředky (BfArM), začala poskytovat centralizovaný přístup k údajům o pojistných událostech ze zákonného zdravotního pojištění (SHI), které pokrývají přibližně 90 % německé populace. Výzkumní pracovníci z registrovaných institucí mají přístup k zabezpečenému zpracovatelskému prostředí (SPE) pro schválené výzkumné účely, jak je definováno v § 303e odst.
Při spuštění zahrnovala databáze HDL 15 let longitudinálních dat (2009–2023), přičemž data za rok 2024 se očekávají do konce roku 2026 a poté se plánují čtvrtletní předběžné aktualizace, což představuje jeden z nejkomplexnějších datových souborů pojistných událostí v Evropě.
Údaje o pojistných událostech v Německu
Německo je jedním z největších evropských farmaceutických trhů s 83,6 miliony obyvatel, z nichž přibližně 90 % je hrazeno zákonným zdravotním pojištěním (SHI). Všechny fondy SHI nabízejí standardizovaný, komplexní balíček benefitů bez ohledu na zaměstnavatele a poskytují jedinečně konzistentní a longitudinální datové prostředí pro výzkum. Údaje o německých tvrzeních jsou použitelné v celém životním cyklu farmaceutických produktů a nabízejí vhled do populací pacientů, včetně dětí, starších osob a těžce nemocných, kteří jsou obvykle v randomizovaných klinických studiích nedostatečně zastoupeni.
Šíře a hloubka těchto údajů umožňuje výzkumným pracovníkům, poskytovatelům zdravotní péče a vnitrostátním orgánům lépe porozumět vzorcům léčby v reálném světě, zátěži nemocemi a využívání zdrojů zdravotní péče na úrovni populace a subpopulace.
Obsah německých údajů o pojistných událostech
Německé údaje o pojistných událostech se skládají z longitudinálních, anonymizovaných údajů na úrovni pacientů, které lze propojit napříč zdravotnickými sektory. Mezi klíčové datové domény patří:
Věk, pohlaví, datum narození, region bydliště, stav pojištění (člen/důchodce/rodina) a datum zahájení/ukončení krytí.
Postupy a mezinárodní klasifikace nemocí, desátá revize, německá modifikace (MKN-10-GM) diagnózy (čtvrtletně) napříč všemi ambulantními specializacemi, zahrnující vyšetření, diagnostiku, očkování a ambulantní operace; denně zaznamenávaných postupů s proplacenými náklady.
Hospitalizace s kódy MKN-10-GM (primární/sekundární), kódy německé skupiny související s diagnózou (G-DRG), délka pobytu, důvod přijetí, operační postupy, nemocniční úmrtnost a náklady na úrovni DRG.
Vydané léky identifikované Pharmazentralnummerem (mapované na kódy anatomické terapeutické chemické [ATC] klasifikace), včetně definovaných denních dávek, dat předepsání a výdeje, nákladů z pohledu SHI a specializace předepisujícího lékaře.
Typ, kód, množství, poskytovatel péče, datum zahájení/ukončení a náklady na nápravná opatření (např. fyzioterapie, logopedie) a přístroje/pomůcky (např. invalidní vozíky, měřicí přístroje).
MKN-10-GM diagnostikuje podle epizody pracovní neschopnosti, trvání epizody, data zahájení/ukončení pracovní neschopnosti a plateb, typu lékaře a souvisejících nákladů.
Potenciální výzkumná témata
Německá SHI tvrdí, že data otevírají pozoruhodně široké spektrum výzkumných příležitostí, které sahají daleko za hranice toho, co mohou nabídnout tradiční randomizované klinické studie. V každodenní péči se výsledky léčby často nápadně liší od výsledků pozorovaných v kontrolovaných podmínkách studií, a to je přesně místo, kde se ukazuje jedinečná hodnota studií založených na RWE. Od hodnocení dopadu národních imunizačních programů na úrovni populace až po hodnocení komparativní účinnosti antikoagulačních terapií v rutinní praxi, údaje o německých tvrzeních prokázaly svou schopnost generovat robustní poznatky o celé populaci, které doplňují a rozšiřují zjištění klinických studií.
Analýzy každodenních léčebných vzorců, adherence a perzistence odhalují, jak se pacienti orientují v systému zdravotní péče a jak využívají své terapie mimo kontrolované prostředí. Studie o očkovacích schématech, biologických terapiích u psoriatické artritidy a chorobu modifikující léčbě roztroušené sklerózy důsledně ukazují, že ani vysoce účinné terapie často nedosahují svého plného potenciálu v běžné péči, což je jasný signál pro potřebu cílených strategií podpory pacientů a optimalizace léčebného postupu.
Analýzy každodenních léčebných vzorců, adherence a perzistence odhalují, jak se pacienti orientují v systému zdravotní péče a jak využívají své terapie mimo kontrolované prostředí. Studie o očkovacích schématech, biologických terapiích u psoriatické artritidy a chorobu modifikující léčbě roztroušené sklerózy důsledně ukazují, že ani vysoce účinné terapie často nedosahují svého plného potenciálu v běžné péči, což je jasný signál pro potřebu cílených strategií podpory pacientů a optimalizace léčebného postupu.
.jpg?h=1414&iar=0&w=2121&hash=A51A1CCD666846849304C42D6FBB8CF1)
Oblast bezpečnosti léčiv je stejně dobře pokryta údaji o pojistných událostech, které umožňují rozsáhlý postmarketingový dohled nad různými a zranitelnými skupinami pacientů. Příklady zahrnují analýzy lékových interakcí u pacientů léčených antiretrovirovou léčbou a hodnocení snášenlivosti léčby závislosti na alkoholu. Obě studie zdůrazňují, jak mohou data z běžné péče odhalit klinicky významné bezpečnostní signály, které nemusí být detekovatelné v kontrolovaném prostředí klinického hodnocení.
A konečně, studie o zátěži způsobené nemocemi, neuspokojených potřebách a využívání zdrojů zdravotní péče se zaměřují na širší společenské a ekonomické důsledky nemocí. V celé řadě onemocnění, od chronického onemocnění jater a vzácných metabolických poruch až po celiakii a závažné onemocnění koronavirem 2019 (COVID-19), analýzy založené na tvrzeních kvantifikovaly podstatný dopad onemocnění na pacienty i systémy zdravotní péče a identifikovaly kritické mezery, v nichž jsou současné možnosti léčby stále nedostatečné. Celkově vzato, tyto výzkumné oblasti etablují německé údaje o pojistných událostech jako jeden z nejsilnějších nástrojů dostupných v současném výzkumu zdravotnických služeb a zdravotní politice založené na důkazech.
A konečně, studie o zátěži způsobené nemocemi, neuspokojených potřebách a využívání zdrojů zdravotní péče se zaměřují na širší společenské a ekonomické důsledky nemocí. V celé řadě onemocnění, od chronického onemocnění jater a vzácných metabolických poruch až po celiakii a závažné onemocnění koronavirem 2019 (COVID-19), analýzy založené na tvrzeních kvantifikovaly podstatný dopad onemocnění na pacienty i systémy zdravotní péče a identifikovaly kritické mezery, v nichž jsou současné možnosti léčby stále nedostatečné. Celkově vzato, tyto výzkumné oblasti etablují německé údaje o pojistných událostech jako jeden z nejsilnějších nástrojů dostupných v současném výzkumu zdravotnických služeb a zdravotní politice založené na důkazech.
Závěr
Německá data SHI tvrdí, že představují jedinečně cenný zdroj pro generování RWE, který nabízí dlouhodobé, populačně reprezentativní pokrytí využití zdravotní péče ve všech hlavních sektorech. Šíře dostupných dat, která zahrnují ambulantní a lůžkovou péči, výdej lékáren, zdravotnické prostředky a pracovní neschopnost, umožňuje důkladné zkoumání epidemiologie onemocnění, léčebných vzorců, klinických výsledků a zdravotní ekonomické zátěže.
Zřízení HDL jako centralizovaného přístupového bodu pro celostátní data SHI představuje významný krok vpřed v usnadnění systematického a reprodukovatelného výzkumu ve velkém měřítku. V kombinaci s vyvíjejícím se evropským regulačním prostředím a hodnocením zdravotnických technologií (HTA) – včetně HTAR a evropského prostoru pro data z oblasti zdravotnictví – má vědecká komunita dobrou pozici k tomu, aby vytvářela robustní, recenzované důkazy, které mohou smysluplně informovat klinickou praxi, zdravotní politiku a péči o pacienty.
Vzhledem k tomu, že metody pro analýzu rozsáhlých údajů o pojistných událostech stále dozrávají, zajištění metodické přísnosti, transparentnosti a reprodukovatelnosti zůstane ústředním bodem důvěryhodnosti a užitečnosti RWE v kontextu regulace a HTA. Pokračující spolupráce mezi výzkumnými pracovníky, držiteli dat, regulačními orgány a orgány HTA bude zásadní pro využití plného potenciálu německých údajů o pojistných událostech pro rozhodování založené na důkazech.
Zřízení HDL jako centralizovaného přístupového bodu pro celostátní data SHI představuje významný krok vpřed v usnadnění systematického a reprodukovatelného výzkumu ve velkém měřítku. V kombinaci s vyvíjejícím se evropským regulačním prostředím a hodnocením zdravotnických technologií (HTA) – včetně HTAR a evropského prostoru pro data z oblasti zdravotnictví – má vědecká komunita dobrou pozici k tomu, aby vytvářela robustní, recenzované důkazy, které mohou smysluplně informovat klinickou praxi, zdravotní politiku a péči o pacienty.
Vzhledem k tomu, že metody pro analýzu rozsáhlých údajů o pojistných událostech stále dozrávají, zajištění metodické přísnosti, transparentnosti a reprodukovatelnosti zůstane ústředním bodem důvěryhodnosti a užitečnosti RWE v kontextu regulace a HTA. Pokračující spolupráce mezi výzkumnými pracovníky, držiteli dat, regulačními orgány a orgány HTA bude zásadní pro využití plného potenciálu německých údajů o pojistných událostech pro rozhodování založené na důkazech.
Poznámka: Zdroje uvedené níže
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Zdroje
- Diskusní dokument o využití dat z reálného světa v neintervenčních studiích ke generování důkazů z reálného světa. EMA. Duben 2024. Přístup 23. května 2025. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-use-real-world-data-non-interventional-studies-generate-real-world-evidence_en.pdf
- Nová pravidla EU pro hodnocení zdravotnických technologií otevírají novou éru přístupu pacientů k inovacím. Evropská komise. Přístup 23. května 2025. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_226
- Laboratoř zdravotních dat. Spolkový ústav pro léčiva a zdravotnické prostředky. Přístup 23. května 2025. https://www.healthdatalab.de
- Arzideh R, Jendrossek M, Zittlau I. Kooperation zwischen dem Health Data Hub und dem FDZ Gesundheit am BfArM beim Aufbau des europäischen Gesundheitsdatenraums [Cooperation between the Health Data Hub and the Health Data Lab at the BfArM in setting up the European Health Data Space]. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. únor 2024; 67(2):189-194. Němec. doi: 10.1007/s00103-023-03829-7. EPUB 2024 10. ledna. PMID: 38197926; PMCID: PMC10834556.
- Německo, přehled zemí. Evropské středisko pro sledování zdravotnických systémů a politiky, WHO. Přístup 9. června 2025. https://eurohealthobservatory.who.int/countries/germany#:~:text=Country%20overview,hospitals%20come%20from%20states'%20budgets
- Tabulkový seznam MKN-10-GM. Spolkový ústav pro léčiva a zdravotnické prostředky. Přístup 23. května 2025. https://www.bfarm.de/EN/Code-systems/Classifications/ICD/ICD-10-GM/Tabular-list/_node.html#:~:text=The%20core%20of%20ICD%20-10-%20GM%20is%20the,on%20the%20respective%20version%20of%20ICD%20-10-%20GM
- Goodman E, Reuschenbach M, Viering T, Luzak A, Greiner W, Hampl M, Jacob C. Dopad německého programu imunizace proti lidskému papilomaviru na anogenitální onemocnění související s HPV: retrospektivní analýza údajů o nárocích ze zákonných zdravotních pojišťoven. Arch Gynecol Obstet. listopad 2024; 310(5):2639-2646. doi: 10.1007/s00404-024-07692-r. EPUB 2024 Zář 4. PMID: 39230793; PMCID: PMC11485141.
- Hohmann C, Lutz M, Vignali S, Borchert K, Seidel K, Braun S, Baldus S, Näbauer M. Klinické výsledky u pacientů užívajících edoxaban nebo fenprokumon pro prevenci cévní mozkové příhody v fibrilace síní: německá reálný svět kohortová studie. Tromb J. 2022 4. července; 20(1):37. doi: 10.1186/s12959-022-00395-x. PMID: 35787710; PMCID: PMC9251920.
- Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Míra vakcinace a adherence v pneumokokové konjugované vakcinaci u zrale narozených dětí před a po změně očkovacího schématu - analýza databáze nároků. Vakcína. 2021 2. června; 39(24):3287-3295. doi: 10.1016/j.vakcína.2021.04.029. EPUB 2021 5. května. PMID: 33962835.
- Sewerin P, Borchert K, Meise D, Schneider M, Mahlich J. Využití zdravotnických zdrojů a související náklady na zdravotní péči biologických chorobu modifikujících antirevmatik u německých pacientů s psoriatickou artritidou. Péče o artritidu Res (Hoboken). 2022 září; 74(9):1435-1443. doi: 10.1002/ACR.24598. EPUB 2022 Červen 2. PMID: 33742791.
- Ziemssen T, Prosser C, Haas JS, Lee A, Braun S, Landsman-Blumberg P, Kempel A, Gleißner E, Patel S, Huang MY. Využití zdrojů zdravotní péče a náklady pacientů s roztroušenou sklerózou v Německu před a během léčby fampridinem. BMC Neurol. 2017 Březen 27; 17(1):62. doi: 10.1186/s12883-017-0844-z. PMID: 28347283; PMCID: PMC5369011.
- Lopes S, O'Day K, Meyer K, Van Stiphout J, Punekar Y, Radford M, Haas JS. Vzorce předepisování léků a potenciál pro lékové interakce s antiretrovirovou léčbou u lidí žijících s infekcí virem lidské imunodeficience typu 1 v Německu. Farmakoepidemiol lék Saf. březen 2020; 29(3):270-278. doi: 10.1002/PDS.4928. EPUB 2020 16. ledna. PMID: 31950545.
- Chick J, Andersohn F, Guillo S, Borchert K, Toussi M, Braun S, Haas JS, Kuppan K, Lemming OM, Reines EH, Tubach F. Bezpečnost a perzistence léčby nalmefenem pro závislost na alkoholu: výsledky dvou poregistračních studií bezpečnosti. Alkohol. 2021 30. srpna; 56(5):556-564. doi: 10.1093/ALCALC/GAB045. PMID: 34196359; PMCID: PMC8406067.
- Canbay A, Kachru N, Haas JS, Sowa JP, Meise D, Ozbay AB. Vzorce a prediktory mortality a progrese onemocnění u pacientů s nealkoholickým ztučněním jater. Aliment Pharmacol Ther. 2020 říjen; 52(7):1185-1194. doi: 10.1111/apt.16016. EPUB 2020 17. srpna. PMID: 33016540.
- Trefz F, Muntau AC, Schneider KM, Altevers J, Jacob C, Braun S, Greiner W, Jha A, Jain M, Alvarez I, Lane P, Zeiss C, Rutsch F. Zdravotní ekonomická zátěž pacientů s fenylketonurií (PKU) - Retrospektivní studie údajů o nárocích na zdravotní pojištění v Německu. Mol Genet Metab Rep. 2021 13. května;27:100764. doi: 10.1016/j.ymgmr.2021.100764. PMID: 34036045; PMCID: PMC8138676.
- Bokemeyer B, Serdani-Neuhaus L, Sünwoldt J, Dünweber C, Schnaidt S, Schuppan D. Zátěž celiakie v Německu: poznatky z reálného světa z velké retrospektivní analýzy databáze pojistných událostí zdravotního pojištění. Ther Adv Gastroenterol. 4. února 2025;18:17562848251314803. doi: 10.1177/17562848251314803. PMID: 39906416; PMCID: PMC11792009.
- Stremel T, Schnaidt S, Bihrer N, Fröling E, Jacob C, Kisser A. Retrospektivní analýza údajů o zátěži hospitalizace související s COVID-19 u dospělých s vysokým rizikem závažné progrese onemocnění v Německu. infikovat Dis ther. 2025 leden; 14(1):149-165. doi: 10.1007/s40121-024-01088-w. EPUB 2024 8. prosince. PMID: 39648195; PMCID: PMC11782760.
- Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Míra proočkovanosti a adherence u předčasně narozených dětí před a po pneumokokové konjugované vakcíně změna schématu pro donošené děti - analýza databáze nároků v Německu. Vakcína. 2021 17. prosince; 39(51):7387-7393. doi: 10.1016/j.vakcína.2021.11.002. EPUB 2021 28. listopadu. PMID: 34852945.
- Reuschenbach M, Mihm S, Wölle R, Schneider KM, Jacob C, Braun S, Greiner W, Hampl M. Zátěž anogenitálních onemocnění souvisejících s HPV u mladých žen v Německu - analýza údajů o nárocích na zákonné zdravotní pojištění v Německu od roku 2012 do roku 2017. BMC infikovat Dis. 2020 Duben 22; 20(1):297. doi: 10.1186/s12879-020-05002-w. PMID: 32321435; PMCID: PMC7178589.
- Nařízení o evropském prostoru pro zdravotní data (EHDS). Evropská komise. Přístup 23. května 2025. https://health.ec.europa.eu/ehealth-digital-health-and-care/european-health-data-space-regulation-ehds_en
- Důkazy z reálného světa. Úřad FDA. Přístup 23. května 2025. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence
- Důkazy z reálného světa. EMA. Přístup 23. května 2025. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/real-world-evidence
