Článek
Postřehy z farmacie 2025: Příprava na změnu: Vzácná onemocnění začínají v éře hodnocení zdravotnických technologií v EU
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Na konferenci Pharma 2025 v Barceloně se sešli globální lídři v oboru, inovátoři a tvůrci změn, aby prozkoumali vyvíjející se prostředí léčiv a zdravotní péče. Prostřednictvím řady hloubkových rozhovorů s odborníky z celého odvětví společnost Cencora odhalila cenné pohledy na výzvy a příležitosti, které utvářejí budoucnost, včetně urychlení přístupu k inovacím, posílení zaměření na pacienta a využití síly dat a digitální transformace.
Tyto rozhovory odrážejí puls odvětví, které je v pohybu a je odhodláno vytvářet chytřejší a udržitelnější řešení zdravotní péče ve stále složitějším světě. Ať už se zaměřovali na vývoj regulace, přístup na trh, technologické průlomy nebo mezisektorovou spolupráci, každý z odborníků nabídl jedinečný pohled na to, jak se farmaceutický průmysl přizpůsobuje, aby vyhovoval potřebám zítřka.
Zde přinášíme klíčové poznatky z zasvěceného rozhovoru mezi Dianou Sinkevich, viceprezidentkou pro přístup na trh a ekonomiku zdravotnictví a výzkum výsledků ve společnosti Chiesi, a Ruairi O'Donnell, vedoucí EU HTA ve společnosti Cencora, o očekávaném dopadu hodnocení zdravotnických technologií (HTA) v EU na uvádění přípravků pro vzácná onemocnění na trh.
Zde přinášíme klíčové poznatky z zasvěceného rozhovoru mezi Dianou Sinkevich, viceprezidentkou pro přístup na trh a ekonomiku zdravotnictví a výzkum výsledků ve společnosti Chiesi, a Ruairi O'Donnell, vedoucí EU HTA ve společnosti Cencora, o očekávaném dopadu hodnocení zdravotnických technologií (HTA) v EU na uvádění přípravků pro vzácná onemocnění na trh.
Porozumění nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií a jeho důsledkům pro vzácná onemocnění
Zavedení procesů společného klinického hodnocení (JCA) a společných vědeckých konzultací (JSC) představuje zásadní posun ve způsobu, jakým budou léčivé přípravky pro vzácná onemocnění získávat přístup k pacientům v celé Evropě. Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií oficiálně vstoupilo v platnost v lednu 2025 a zpočátku se zaměřovalo na onkologické přípravky a léčivé přípravky pro moderní terapii. Jak poznamenal O'Donnell: "Tyto změny zásadně přetvoří způsob, jakým se léky dostanou k pacientům na celém kontinentu." Podle Sinkeviče má však komunita vzácných onemocnění štěstí, že má několik let na to, aby tento vývoj pozorovala a přizpůsobila se mu, než bude v roce 2028 plně implementována. Toto přechodné období by mohlo společnostem umožnit zdokonalit své přístupy, ale také upozorňuje na významnou výzvu: mnoho produktů, které jsou v současné době v klinickém vývoji, nemusí být snadno v souladu s požadavky JCA.
Klíčové výzvy, které nás čekají
Klíčové výzvy, které nás čekají
- Srovnávací důkazy: Vytváření spolehlivých srovnávacích důkazů představuje velkou překážku. Inherentní složitost vzácných onemocnění, včetně heterogenních populací a obtížnost provádění randomizovaných klinických studií, vytváří náročné prostředí pro prokázání relativní účinnosti. Sinkevič poznamenal: "Co budeme dělat bez randomizovaných klinických studií?" Stávající pokyny uznávají observační a jednoramenné studie, avšak hodnotitelé HTA mohou upřednostňovat tradičně "silné" důkazy, jako jsou randomizované kontrolované studie, což může odsunout na vedlejší kolej jedinečný kontext léčby vzácných onemocnění.
- Odbornost a střet zájmů: Dalším kritickým problémem je omezená skupina názorových vůdců v oblasti vzácných onemocnění. Vzhledem k malému počtu dostupných odborníků může dojít ke střetu zájmů, pokud tyto osoby působí ve vědeckých výborech nebo poradních orgánech. Sinkevič poukázal na to, že "pokud se pouštíme do nové terapeutické oblasti, máme pravděpodobně několik odborníků v celé Evropě," což vyvolává obavy ohledně adekvátnosti odborných znalostí, které jsou k dispozici pro proces JCA.
Organizační přizpůsobení v reakci na nařízení HTA
Jak zdůraznili Sinkevich a O'Donnell, společnosti musí přizpůsobit své interní procesy tak, aby vyhovovaly požadavkům JCA. Dvojí přístup by se měl zaměřit na:
- Příprava dokumentace JCA: Pracovní zátěž spojená se sestavením dokumentace JCA spolu s předložením Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) vytváří značný tlak na přístup na trh, biostatistiku, regulační, klinické a lékařské týmy. Společnosti musí zajistit, aby měly potřebné zdroje a odborné znalosti napříč funkcemi, aby mohly tuto pracovní zátěž efektivně zvládnout.
- Generování důkazů: Existuje společné úsilí o začlenění poznatků z konzultací v rané fázi vědeckého poradenství do programů klinického vývoje. Cílem tohoto proaktivního přístupu je zvýšit relevanci datových balíčků pro hodnocení hodnocení zdravotnických technologií a sladit je s očekáváními regulačních orgánů.
Dlouhodobé důsledky pro tvorbu cen a úhrad
Zatímco bezprostřední dopad nařízení o zdravotnických technologiích na rozhodování o cenách a úhradách zůstává nejistý, Sinkevich naznačil, že výsledky procesu JCA by mohly vést k homogenizovanějšímu prostředí přístupu v celé Evropě. Poznamenala: "Tón výsledků zprávy JCA, ať už pozitivní nebo negativní, by měl určitě dopad." To by mohlo zkomplikovat jednání, pokud by zpráva JCA naznačila, že předložené údaje nejsou dostatečně spolehlivé.
Pokud jde o budoucnost, oba odborníci spekulovali o potenciálu jednotného přístupu k tvorbě cen a úhrad, zejména s ohledem na nedávný vývoj, jako je zákon o kritických léčivech, který naznačuje iniciativy společného zadávání veřejných zakázek.
Pokud jde o budoucnost, oba odborníci spekulovali o potenciálu jednotného přístupu k tvorbě cen a úhrad, zejména s ohledem na nedávný vývoj, jako je zákon o kritických léčivech, který naznačuje iniciativy společného zadávání veřejných zakázek.
Zajištění přístupu k pacientům uprostřed vyvíjejících se předpisů
Vzhledem k tomu, že se prostředí regulace EU pro hodnocení zdravotnických technologií neustále vyvíjí, bude příštích několik let rozhodujících pro úspěšné zahájení léčby vzácných onemocnění. Sinkevič shrnul dvojí poslání: upřednostňovat přístup k pacientům a zároveň zajistit, aby společnosti zůstaly konkurenceschopné. "Musíme zajistit, aby Evropa zůstala konkurenceschopná a naše podnikání mohlo vzkvétat, protože jinak nemůžeme našim pacientům přinášet inovace."
O'Donnell zdůraznil důležitost spolupráce a adaptace v tomto vyvíjejícím se prostředí a uvedl: "Úspěch nového rámce HTA bude nakonec záviset na naší schopnosti spolupracovat jako průmysl, spolupracovat se zúčastněnými stranami a udržet potřeby pacientů v popředí našeho úsilí."
Postřehy sdílené na konferenci Pharma 2025 zdůrazňují naléhavou potřebu, aby farmaceutický průmysl přijal flexibilitu a inovace v reakci na regulační změny. Podporou partnerství, sdílením znalostí a zachováním přístupů zaměřených na pacienta může toto odvětví připravit půdu pro lepší přístup ke špičkovým způsobům léčby vzácných onemocnění. Cesta vpřed bude vyžadovat kolektivní úsilí, ale potenciální přínosy v podobě lepších výsledků léčby pacientů a lepších terapeutických možností za tu cestu stojí.
O'Donnell zdůraznil důležitost spolupráce a adaptace v tomto vyvíjejícím se prostředí a uvedl: "Úspěch nového rámce HTA bude nakonec záviset na naší schopnosti spolupracovat jako průmysl, spolupracovat se zúčastněnými stranami a udržet potřeby pacientů v popředí našeho úsilí."
Postřehy sdílené na konferenci Pharma 2025 zdůrazňují naléhavou potřebu, aby farmaceutický průmysl přijal flexibilitu a inovace v reakci na regulační změny. Podporou partnerství, sdílením znalostí a zachováním přístupů zaměřených na pacienta může toto odvětví připravit půdu pro lepší přístup ke špičkovým způsobům léčby vzácných onemocnění. Cesta vpřed bude vyžadovat kolektivní úsilí, ale potenciální přínosy v podobě lepších výsledků léčby pacientů a lepších terapeutických možností za tu cestu stojí.
Podívejte se na celý rozhovor
Podívejte se na zasvěcenou diskusi mezi Dianou Sinkevich a Ruairi O'Donnell, abyste lépe porozuměli tomu, jak předpisy EU pro hodnocení zdravotnických technologií ovlivní budoucnost uvádění přípravků na trh a jaké strategie mohou společnosti použít, aby zajistily úspěšné výsledky. Zjistěte, jak mohou tyto změny zlepšit přístup k inovativním léčivům v celé Evropě a co znamenají pro vaši organizaci.
Obsah tohoto článku obsahuje marketingová prohlášení a nezahrnuje právní poradenství.
Spojte se s naším týmem
Náš tým předních odborníků na hodnotu se věnuje přeměně poznatků, informací o zásadách a tržních dat do účinných strategií vstupu na světový trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli úspěšně se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.