Předvídání problémů, řešení výzev: Další kroky v rámci smíšeného komplexního akčního výboru
Během nedávné panelové diskuse, která se konala na kongresu World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 v Amsterdamu, diskutoval Herbert Altmann, viceprezident společnosti Cencora pro celoevropský přístup na trh a poradenství v oblasti zdravotní péče, s odborníky na přístup na trh o dopadu, který bude mít JCA na společnosti, vnitrostátní postupy hodnocení zdravotnických technologií a především na přístup k pacientům. Ruairi O'Donnell, nový vedoucí hodnocení hodnocení zdravotnických technologií pro EU ve společnosti Cencora, se rovněž vyjádřil k procesu JCA, předvídatelným výzvám a zmírňování pravděpodobných a potenciálních problémů.
Prováděcí akty: Zpoždění a výsledky
Návrh prvního ze šesti prováděcích aktů definovaných v nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTAR) byl konečně zveřejněn. Zveřejněný návrh zákona – Společné klinické hodnocení léčivých přípravků – je do značné míry v souladu s očekáváním, s několika překvapeními. Během panelové diskuse Neil Grubert, nezávislý konzultant pro přístup na globální trh, poukázal na potenciálně zatěžující objem požadavků na data.
Mezi požadavky, které Grubert poznamenal, patří:
Míra jistoty relativní účinnosti a relativní bezpečnosti s ohledem na PICO (populace pacientů, intervence, srovnání a výsledky).
- Epidemiologické údaje pro příslušné státy EHP, včetně "jakýchkoli hlubokých rozdílů mezi těmito státy".
- V případě zdravotních stavů, které mají za následek invaliditu a/nebo potřebu rodinného pečovatele, a u léčby, která vede k významným změnám systémů zdravotní péče, podrobnosti o organizačním a společenském dopadu onemocnění a jeho léčby.
- Informace o podstatných rozdílech v klinických postupech mezi státy EHP (včetně evropských klinických doporučení).
- Podrobnosti o programech předběžného přístupu/soucitného používání.
- Zprávy HTA ze států EHP, Austrálie, Kanady, Spojeného království a Spojených států.
Poukázal také na napjaté lhůty uvedené v prováděcím aktu, které by se mohly stát ještě náročnějšími spolu se zkrácenými lhůtami pro registraci navrženými v rámci nadcházející revize obecné farmaceutické legislativy EU (GPL).
Casper Paardekooper, partner společnosti Vintura, která je součástí společnosti Cencora, zopakoval obavy ze zvýšeného množství údajů, které bude třeba předložit. Například epidemiologické údaje pro všechny země, klinické postupy pro všechny země a zprávy o hodnocení zdravotnických technologií z jiných zemí představují pro průmysl další zátěž. Získání epidemiologických dat bude obzvláště náročné pro menší společnosti, které pravděpodobně nebudou mít místní pobočku v každé evropské zemi, dodal Paardekooper.
O'Donnellova analýza prvního prováděcího aktu ukazuje, že časová omezení jsou pro průmysl obrovskou výzvou, a to jak z hlediska připravenosti na proces společného komplexního akčního plánu, tak z hlediska harmonogramu předkládání dokumentace – pouhých 90 dní po vydání rámců PICO.
"Toto devadesátidenní okno vytváří obrovský časový tlak v rámci celého systému a zdůrazňuje naléhavost včasné přípravy a včasné akce," řekl O'Donnell. Zdůraznil, že výrobci budou muset jasně identifikovat všechny druhy ochrany osobních údajů, pro které nebyly předloženy výsledky, a vysvětlit důvody jejich opomenutí.
Zbývajících pět prováděcích aktů ještě nebylo zveřejněno a nejnovější aktualizace provádění od Evropské komise uvádí, že poslední dva akty se očekávají do čtvrtého čtvrtletí roku 2024. Grubert uvedl, že tato zpoždění zvyšují obavy, zda bude JCA připravena do ledna 2025.
V ideálním případě by podle Paardekoopera měla Komise při vypracovávání prováděcích aktů zohlednit více odborných znalostí průmyslu, což je podle zástupců průmyslu již dříve nedílnou součástí úspěšného provádění EU HTAII.
Výzvy a příležitosti pro průmysl
Během panelové diskuse na summitu Mihai Rotaru, ředitel pro přístup na trh Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA), uvedl, že spolupráce mezi průmyslem a orgány HTA je dosud velmi omezená. Rotaru vyjádřil obavy týkající se průmyslu a uvítal možnosti zpětné vazby k prováděcím aktům. Vyjádřil však pochybnosti o tom, zda by zúčastněné strany měly podobnou možnost poskytnout zpětnou vazbu k metodikám a podrobným postupům pocházejícím z Koordinační skupiny členských států pro hodnocení zdravotnických technologií (HTACG)iii.
Mezi některá pozitiva, na která Paardekooper poukázal, patří větší zapojení vývojáře zdravotnických technologií (HTD) do procesu JCA a zvýšená role odborníků a zúčastněných stran v tomto procesu. "Zahrnutí HTD do procesu by mohlo vést k určitým vstupům během scopingu, pokud by byly pozvány," řekl, nicméně dodal, že zapojení HTD pouze na pozvání během současného procesu JCA je zklamáním.
O'Donnell říká, že nedostatek příspěvků pacientů a výrobců při utváření rozsahu procesu a navrhování PICO vyvolává obavy. "Smysluplný dialog o produktu a důkazech během procesu chybí, v současné době je plánováno pouze několik okamžiků technického objasnění," řekl O'Donnell.
Potenciál pro externí přínos vyplývá z nové přeshraniční spolupráce v oblasti hodnocení zdravotnických technologií, která podpoří společné hodnocení zdravotnických technologií v rámci EU. SUSTAIN-HTA – Support the Utilisation of Sustainable and TAilored INvitative methods for HTA – je spolupráce 15 partnerů z akademické sféry, agentur pro hodnocení zdravotnických technologií a průmysluIV. Jejím cílem je podpořit využívání inovativních metod pro hodnocení zdravotnických technologií v Evropě. Navzdory tomu, že již není součástí EU, bude britský Národní institut pro excelenci v oblasti zdraví a péče (NICE) hrát vedoucí úlohu při přezkumu stávajících postupů v oblasti hodnocení zdravotnických technologií a upřednostňovat oblasti pro budoucí inovacenástrojů a metod vs.
"Nedostatek nohou na zemi také představuje problém pro místní diskuse o HTA, které je obtížné koordinovat z pohledu globálního nebo evropského ústředí," řekl Paardekooper. "Malé a střední společnosti mají také menší týmy a mohou mít problém absorbovat značnou dodatečnou pracovní zátěž spojenou s procesem JCA."
Příprava na JCA
Průmysl musí klást důraz na to, aby připravil své mezioborové týmy na nové provozní modely na globální úrovni a s přidruženými společnostmi a místními zúčastněnými stranami.
To bude vyžadovat vzdělávání na místní úrovni, zejména v menších zemích, s léčivými přípravky pro moderní terapii (ATMP) a onkologickými léky, které budou jako první hodnoceny JCA, řekl Altmann.
Altmann se domnívá, že z pohledu odvětví pomůže klinický design od raných fází řídit funkce přístupu na trh k vývoji důkazů potřebných pro úspěšné hodnocení zdravotnických technologií.
Tím se opakuje jeho předchozí bod zdůrazňující důležitost přijetí osvědčených postupů, jako je vnitřní sladění po odečtení klinických údajů fáze II, před dokončením návrhu fáze III klinického hodnocení. To by mohlo společnostem umožnit adekvátně se připravit na mezifunkční proces a vyhnout se případným zpožděním nebo překážkám v procesu JCA.
V samostatné analýze O'Donnell zdůraznil důležitost zahájení hlavních činností procesu JCA více než rok před plánovaným datem podání EMA.
"Pokud však jde o předpověď PICO, je důležité si uvědomit, že tento přístup nemusí být univerzálním řešením," řekl. "U indikací s více komparátory a komerčními riziky souvisejícími s podílem na navazujícím trhu budou během přípravné fáze nezbytná simulační cvičení PICO. Tyto aktivity pomáhají minimalizovat riziko a maximalizovat výsledky v takových složitých scénářích.
"Na druhou stranu, pokud je komparátorů málo nebo pokud je celková úspěšnost přístupu více závislá na jiných faktorech (např. cena za intervenci vzácných onemocnění), může být vhodnější jiný přístup nebo lepší využití zdrojů než provedení úplné simulace PICO."
Dopad na inovace
Omezené zapojení průmyslu do formování procesu JCA však optimismus utlumilo, řekl Grubert. To vyvolává otázky, zda JCA zvýší atraktivitu Evropy ve srovnání s rozvíjejícími se trhy, jako je Čína a Asie a Tichomoří.
Altmann se obává, že proces JCA ztíží inovace v EU, protože průmysl nemá rád nejistotu. Poznamenal, že složitost kolem JCA, následovaná národním procesem tvorby cen a úhrad HTA, může zvýšit zaměření na Spojené státy jako primární trh.
Z pohledu EFPIA jsou evropští výrobci léčiv stále velmi oddáni inovacím a jejich poskytování evropským pacientům, řekl Rotaru. Existují však obavy ohledně JCA a HTAR obecně. Harmonizace, zejména s ohledem na to, jak jsou získávány důkazy, bude nedílnou součástí, pokud mají být tyto otázky vyřešeny, řekl.
"Jediným jasným způsobem, jak může EU využít JCA jako příležitost stát se atraktivnější, je mluvit jedním hlasem," řekl. Dodal, že pokud 27 členských států vyvine skutečné úsilí o to, aby hovořily jedním hlasem způsobem, který by mohl ovlivnit plány klinického rozvoje, mohla by mít Evropa obrovský dopad, pokud jde o vědecké poradenství a klinické hodnocení.
Všechny oči budou upřeny na první příspěvky, aby se zjistilo, jak tento proces ovlivní inovace, řekl Paardekooper. "Pokud skutečně uvidíme jasný jednotný hlas v oblasti působnosti a také silné přijetí JCA na místní úrovni, určitě to učiní Evropu atraktivnější," uvedl. "To je zjevně zapotřebí, protože implementace navrhované EU GPL s sebou nese riziko, že Evropa bude méně potřebná."
Cílem tohoto článku je informovat o schopnostech společnosti Cencora, které se opírají o odborné znalosti autora. Společnost Cencora však čtenářům důrazně doporučuje, aby si prostudovali odkazy uvedené v tomto článku a všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a aby se při rozhodování v této souvislosti spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti, protože článek může obsahovat určitá marketingová tvrzení a nepředstavuje právní poradenství.
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.