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Les CCEP : Une solution imparfaite à un problème complexe

Elaine Tate, BSc

Remerciements :
Andrew York, directeur général, MD PDAB
Katie Chandra, directrice principale et chef de la politique d’État chez Genentech
Tiffany Westrich-Robertson, chef de la direction et fondatrice de la Fondation internationale pour l’arthrite auto-immune et autoinflammatoire (AiArthritis), responsable de Garantir l’accès par la santé collaborative (EACH) et coordonnatrice du Conseil d’inclusion des patients (PIC)

Un système imparfait de commissions sur l’abordabilité des médicaments d’ordonnance peut concrétiser la promesse de médicaments moins coûteux aux patients, mais y a-t-il place à l’amélioration?

Le prix des médicaments d’ordonnance aux États-Unis

Le prix des médicaments sur ordonnance aux États-Unis est complexe et peut être difficile à naviguer pour de nombreux patients. On a l’impression que les prix élevés des médicaments d’ordonnance nuisent à l’accès des patients. Les prix élevés sont imputés aux fabricants, aux gestionnaires de prestations pharmaceutiques et aux fournisseurs d’assurance. Pour contrôler les prix, le gouvernement fédéral entreprend des négociations sur les prix des produits pharmaceutiques dont les dépenses d’assurance-maladie sont les plus élevées en vertu de la Loi sur la réduction de l’inflation. Récemment, le président Trump a signé un décret décrivant ses plans pour obtenir le prix de la nation la plus favorisée pour les produits pharmaceutiques. De plus, l’administration Trump a proposé des droits de douane sur les produits pharmaceutiques importés et les ingrédients pharmaceutiques actifs.

Au niveau des États, certains ont adopté des lois pour permettre les importations de produits pharmaceutiques du Canada, tandis que 11 États ont adopté des lois pour former des conseils d’abordabilité des médicaments prescrits (PDAB).

Une introduction aux PDAB

Les PDAB sont proposés comme un mécanisme pour contrôler les dépenses en médicaments sur ordonnance, qui sont jugés « inabordables » pour les patients et les acheteurs de l’État. Le premier PDAB a été introduit en 2019 par l’assemblée législative du Maryland. La National Academy for State Health Policy a décrit un processus pour les PDAB tel que décrit dans le diagramme ci-dessous.

Cependant, dans ce cadre, les CCEP élaborent leurs propres processus pour identifier et sélectionner les médicaments qui seront évalués, déterminer comment l’évaluation est effectuée et décider comment et si les niveaux d’évaluation sont établis dans le cadre de la législation adoptée dans leur État. C’est cette variation de la pratique qui rend le processus PDAB dans les États imprévisible et irreproductible.

L’objectif : Permettre l’accès aux bons médicaments pour les patients qui en ont besoin – c’est simple, n’est-ce pas?

Peut-être pas tant que ça! Les PDAB ont vu le jour pour contrôler les prix abusifs des médicaments. Les UPL ont été établies pour plafonner les coûts, mais les données probantes suggèrent que toute réduction des coûts ne se répercutera pas sur les patients.

Les PDAB se sont avérés très difficiles à mettre en œuvre, et aucun n’a encore atteint le stade de générer des économies pour les patients, les États ou les systèmes de santé. Les défis de mise en œuvre créent des possibilités d’amélioration des processus dans les approches du CCEP en matière de sélection des médicaments d’ordonnance et d’examens de l’abordabilité. Lors de la réunion de l’ISPOR 2025 à Montréal, un groupe d’experts a discuté des problèmes perçus que présentent les PDAB, et trois domaines qui présentent des possibilités immédiates pour l’élaboration de pratiques exemplaires ont été soulignés : 1) définir clairement les objectifs d’abordabilité et de PDAB; 2) la collecte et l’analyse des données; et 3) un engagement significatif des intervenants.

1. Définir clairement les objectifs en matière d’abordabilité et de PDAB

Au début de leurs travaux, les CCEP n’ont pas clairement défini leurs objectifs en matière d’abordabilité, ce qui a créé des incohérences et des tensions plus tard dans le processus du CCAP. En se concentrant d’abord sur une discussion approfondie de la définition de l’abordabilité et de ses objectifs du Conseil, il est possible de clarifier l’orientation et les intentions du Conseil, tout en établissant une harmonisation pour les étapes suivantes des processus de sélection et d’examen des médicaments du Conseil. Les conseils d’administration devraient mettre en œuvre des méthodes systématiques et fiables pour définir des objectifs d’abordabilité afin de s’assurer que les processus demeurent transparents, fiables et cohérents pour toutes les parties prenantes. Cela devrait inclure la réalisation de recherches pour déterminer les seuils d’abordabilité déclarés par les patients qui serviront de marqueur d’évaluation.

2. Collecte et analyse des données

Les processus et les méthodes du PDAB reposent fortement sur des éléments de données facilement accessibles pour la collecte et la comparaison, tels que les appels de données sur les régimes de soins de santé et les demandes d’assurance contenues dans les bases de données des demandes de remboursement de tous les payeurs de l’État. Ces sources de données ont tendance à être plus systématiquement accessibles puisqu’elles sont liées au remboursement de tous les services de santé, mais elles ont un biais vers la collecte de mesures de coûts et sont, par conséquent, intrinsèquement limitées en tant que seule source de données. Le recours à ces mesures ne permet pas de saisir les répercussions cliniques et sociétales plus larges des traitements sur les patients, leurs familles et les autres intervenants, en particulier dans la phase de sélection des médicaments du travail du PDAB. De plus, les discussions du CCPA se concentrent souvent sur ces données en s’appuyant sur des calculs des coûts moyens, en particulier les coûts personnels des patients, qui ne contextualisent pas les données agrégées et peuvent mener à des conclusions inexactes et incomplètes. Des efforts supplémentaires devraient être déployés pour recueillir et analyser d’autres données du monde réel (telles que l’observance et la persistance, l’évitement de l’utilisation des ressources de soins de santé et la progression de la maladie) et pour examiner les facteurs sous-jacents liés aux données particulières utilisées par le Conseil.

3. Mobilisation significative des parties prenantes

Pour tout examen de l’abordabilité, la participation des intervenants, en particulier les fournisseurs, les patients et les aidants, devrait être d’une importance capitale. Les PDAB devraient collaborer activement avec les principales parties prenantes tierces qui pourraient être touchées par les décisions du PDAB, y compris les patients et les aidants, ainsi que les organisations de défense des intérêts des patients. Ces intervenants, en particulier ceux qui sont directement touchés par la maladie, peuvent fournir des renseignements utiles sur la valeur des médicaments admissibles, y compris avant leur sélection, pendant la sélection des médicaments et tout au long d’un examen de l’abordabilité.

Si les publicités sur les PDAB prétendent mettre l’accent sur la réduction des coûts pour les patients, elles devraient être conçues de manière à permettre un engagement amélioré et significatif des patients, et les résultats devraient répondre aux besoins déclarés par les patients. Cependant, les méthodes actuelles de collecte des commentaires des patients varient d’un PDAB à l’autre; Des questions similaires manquaient d’apports significatifs et, à leur tour, ces méthodes peuvent ne pas refléter leur expérience vécue ou le contexte lié aux défis potentiels en matière d’abordabilité.

De plus, un discours a été introduit très tôt selon lequel les organisations de défense des intérêts des patients ne devraient pas être dignes de confiance uniquement en prémissant que la plupart de leurs financements proviennent de sociétés pharmaceutiques. Par conséquent, certains PDAB ont rejeté leur expertise, tout en rehaussant la crédibilité d’autres qui représentent la voix des patients et reçoivent du financement d’autres entités. Cette perspective est non seulement frustrante pour les organisations, mais elle est potentiellement dommageable pour le processus d’augmentation de l’engagement des patients.

En raison des processus de développement uniques de chaque État, il n’existe actuellement aucun matériel commun ou pratique exemplaire qui pourrait répondre aux préoccupations légitimes des parties prenantes; il n’y a pas non plus de mécanisme clair permettant aux CCEP de collaborer et de tirer parti de leurs connaissances pour améliorer les processus.

Les PDAB des États pourraient mieux servir les parties prenantes s’ils pouvaient collaborer pour élaborer et partager les meilleures pratiques, ce qui rendrait les processus plus prévisibles, reproductibles et transparents. L’engagement des patients devrait être un élément clé de ces efforts, les PDAB investissant dans le développement de questions de conception qui pourraient être utilisées à tous les niveaux et qui sont suffisamment robustes pour saisir le « pourquoi » des réussites et des défis en matière d’abordabilité. Les avantages des PDAB pour les patients ne seront réalisés que lorsque les patients seront au centre d’un processus conçu pour leur profiter.

Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés. Les opinions des panélistes sont les leurs et ne reflètent pas nécessairement celles de leurs employeurs respectifs.

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Bibliographie

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Fick A, Shalal A, Graham D. Exclusif : Les tarifs pharmaceutiques américains sont probablement dans quelques semaines, car Trump prévoit pour l’Alaska, selon des sources. Reuters. 13 août 2025. Consulté le 15 août 2025. Disponible à : https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-pharma-tariffs-likely-weeks-away-trump-plans-alaska-sources-say-2025-08-13/
La Maison-Blanche. Fiche d’information : Le président Donald J. Trump annonce des mesures pour obtenir aux Américains les meilleurs prix au monde pour les médicaments sur ordonnance. 31 juillet 2025. Consulté le 15 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.whitehouse.gov/fact-sheets/2025/07/fact-sheet-president-donald-j-trump-announces-actions-to-get-americans-the-best-prices-in-the-world-for-prescription-drugs/

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