Anticiper les problèmes, relever les défis : Prochaines étapes avec la JCA
Lors d’une récente table ronde qui s’est tenue au World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 à Amsterdam, Herbert Altmann, vice-président, Pan European Market Access and Healthcare Consulting, Cencora, a discuté avec des experts de l’accès au marché de l’impact que le JCA aura sur les entreprises, les procédures nationales d’ETS et, surtout, sur l’accès des patients. Par ailleurs, le nouveau responsable de l’ETS pour l’UE de Cencora, Ruairi O’Donnell, a également pesé sur le processus de la JCA, les défis prévisibles et l’atténuation des problèmes probables et potentiels.
Actes d’exécution : Retards et résultats
Le projet du premier des six actes d’exécution définis dans le règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR) a enfin été publié. Le projet de loi publié – Évaluation clinique conjointe des médicaments – est largement conforme aux attentes, avec quelques surprises. Au cours de la table ronde, Neil Grubert, consultant indépendant en accès au marché mondial, a souligné le volume potentiellement onéreux des exigences en matière de données.
Parmi les exigences notées par M. Grubert, on peut citer :
Degré de certitude de l’efficacité relative et de l’innocuité relative en ce qui concerne les PICO (population de patients, intervention, comparaison et résultats).
- Données épidémiologiques pour les États concernés de l’EEE, y compris « toute différence profonde entre ces États ».
- Pour les affections médicales qui entraînent une invalidité et/ou la nécessité d’un proche aidant, et pour les traitements qui entraînent des changements majeurs dans les systèmes de soins de santé, des détails sur l’impact organisationnel et sociétal de la maladie et de son traitement.
- Informations sur les variations substantielles des voies cliniques entre les États de l’EEE (y compris les directives cliniques européennes).
- Détails sur les programmes d’accès anticipé et d’utilisation compassionnelle.
- Rapports de l’ETS des États de l’EEE, de l’Australie, du Canada, du Royaume-Uni et des États-Unis.
Il a également souligné les délais serrés décrits dans l’acte d’exécution qui pourraient devenir encore plus difficiles parallèlement aux délais raccourcis d’autorisation de mise sur le marché proposés dans le cadre de la prochaine révision de la législation pharmaceutique générale de l’UE (GPL).
Casper Paardekooper, associé chez Vintura, qui fait partie de Cencora, a réitéré ses inquiétudes quant à l’augmentation de la quantité de données qui devront être soumises. Par exemple, les données épidémiologiques de tous les pays, les voies cliniques de tous les pays et les rapports d’ETS d’autres pays représentent tous un fardeau supplémentaire pour l’industrie. L’obtention des données épidémiologiques sera particulièrement difficile pour les petites entreprises qui n’auront probablement pas de filiale locale dans tous les pays européens, a ajouté M. Paardekooper.
L’analyse d’O’Donnell du premier acte d’exécution montre que les contraintes de temps constituent un énorme défi pour l’industrie, à la fois en termes de préparation au processus JCA, ainsi que de calendrier de soumission des dossiers – seulement 90 jours après la publication des cadres PICO.
« Cette fenêtre de 90 jours crée une immense pression temporelle dans l’ensemble du système, ce qui souligne l’urgence d’une préparation précoce et d’une action en temps opportun », a déclaré M. O’Donnell. Il a souligné que les fabricants devront identifier clairement tous les PICO pour lesquels les résultats n’ont pas été soumis et expliquer les raisons de leur omission.
Les cinq actes d’exécution restants n’ont pas encore été publiés, et la dernière mise à jour de la mise en œuvre de la Commission européenne indique que les deux derniers actes sont attendus d’ici le quatrième trimestre de 2024i. M. Grubert a déclaré que ces retards s’ajoutent aux inquiétudes quant à la préparation de la JCA d’ici janvier 2025.
Idéalement, selon M. Paardekooper, la Commission devrait tenir compte d’une plus grande expertise de l’industrie lors de l’élaboration des actes d’exécution, ce qui, comme l’ont déjà souligné les représentants de l’industrie, est essentiel à la réussite de la mise en œuvre de l’ETSIIde l’UE.
Défis et opportunités pour l’industrie
Au cours de la table ronde du sommet, Mihai Rotaru, directeur de l’accès au marché à la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA), a déclaré que la collaboration entre l’industrie et les organismes d’ETS avait été jusqu’à présent très limitée. Tout en faisant part des préoccupations de l’industrie, M. Rotaru s’est félicité des possibilités de rétroaction sur les actes de mise en œuvre. Toutefois, il s’est demandé si les parties prenantes disposeraient d’un moyen similaire de fournir un retour d’information sur les méthodologies et les procédures détaillées provenant du groupe de coordination des États membres sur l’ETS (HTACG)iii.
Parmi les points positifs soulignés, M. Paardekooper a souligné l’implication accrue du développeur de technologies de la santé (HTD) dans le processus d’ACM et le rôle accru des experts et des parties prenantes dans le processus. « L’inclusion du HTD dans le processus pourrait donner lieu à une certaine contribution lors de l’établissement de la portée, s’il y est invité », a-t-il déclaré, mais il a ajouté que la participation des HTD uniquement sur invitation au cours du processus JCA lui-même est décevante.
Pour sa part, M. O’Donnell affirme que le manque de participation des patients et des fabricants à l’élaboration de la portée du processus et à la conception des PICO soulève des préoccupations. « Il n’y a pas de dialogue significatif sur le produit et les preuves au cours du processus, avec seulement quelques moments de clarification technique actuellement prévus », a déclaré O’Donnell.
Le potentiel d’apport extérieur provient d’une nouvelle collaboration transfrontalière en matière d’ETS qui soutiendra l’ETS conjointe de l’UE. SUSTAIN-HTA (Soutenir l’utilisation de méthodes innovantes durables et efficaces pour l’ETS) est une collaboration de 15 partenaires issus du monde universitaire, des agences d’ETS et de l’industrie. Il vise à soutenir l’utilisation de méthodes innovantes pour l’ETS européenne. Bien qu’il ne fasse plus partie de l’UE, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) du Royaume-Uni jouera un rôle de premier plan dans l’examen des pratiques existantes en matière d’ETS et hiérarchisera les domaines d’innovationfuture en matière d’outils et de méthodes.
« Le manque de présence sur le terrain pose également un problème pour les discussions locales sur l’ETS, qui sont difficiles à coordonner d’un point de vue mondial ou européen », a déclaré M. Paardekooper. « Les petites et moyennes entreprises ont également des équipes plus petites et peuvent avoir du mal à absorber l’importante charge de travail supplémentaire associée au processus JCA. »
Se préparer à la JCA
Pour l’industrie, l’accent doit être mis sur la préparation de ses équipes interfonctionnelles aux nouveaux modèles opérationnels au niveau mondial et avec les filiales et les parties prenantes locales.
Cela nécessitera une éducation au niveau local, en particulier dans les petits pays, avec les médicaments de thérapie innovante (MTI) et les médicaments oncologiques, qui seront les premiers à être évalués par la JCA, a déclaré Altmann.
M. Altmann estime que, du point de vue de l’industrie, le fait que les fonctions d’accès au marché guident la conception clinique dès les premières étapes aidera à développer les données probantes nécessaires à la réussite d’une ETS.
Cela réitère son point précédent soulignant l’importance d’adopter les meilleures pratiques, telles que l’alignement interne après la lecture des données cliniques de phase II, avant que la conception de l’essai clinique de phase III ne soit terminée. Cela pourrait permettre aux entreprises de se préparer adéquatement au processus interfonctionnel et d’éviter les retards ou les revers potentiels dans le processus JCA.
Dans une analyse séparée, M. O’Donnell a souligné l’importance de commencer les principales activités du processus JCA plus d’un an avant la date prévue de soumission de l’EMA.
« Cependant, en ce qui concerne la prédiction PICO, il est important de noter que cette approche n'est peut-être pas une solution unique », a-t-il déclaré. « Pour les indications comportant de multiples comparateurs et les risques commerciaux liés à la part de marché en aval, des exercices de simulation PICO seront nécessaires pendant la phase de préparation. Ces activités permettent de minimiser les risques et de maximiser les résultats dans des scénarios aussi complexes.
« D’un autre côté, s’il y a peu de comparateurs, ou si le succès global de l’accès dépend davantage d’autres facteurs (par exemple, le prix d’une intervention dans le domaine des maladies rares), une approche différente ou une meilleure utilisation des ressources peut être plus appropriée que la réalisation d’une simulation PICO complète. »
Impact sur l’innovation
Cependant, la participation limitée de l’industrie à l’élaboration du processus de l’ACJ a tempéré l’optimisme, a déclaré M. Grubert. Cela soulève la question de savoir si le JCA renforcera l’attractivité de l’Europe par rapport aux marchés émergents tels que la Chine et l’Asie-Pacifique.
Pour sa part, M. Altmann craint que le processus JCA ne rende l’innovation plus difficile dans l’UE, car l’industrie n’aime pas l’incertitude. Il a fait remarquer que la complexité entourant la JCA, suivie du processus national d’établissement des prix et de remboursement de l’ETS, pourrait accroître l’attention portée aux États-Unis en tant que marché principal.
Du point de vue de l’EFPIA, les fabricants de produits pharmaceutiques basés en Europe sont toujours très attachés à l’innovation et à la fourniture de ces innovations aux patients européens, a déclaré M. Rotaru. Cependant, il y a des préoccupations au sujet de la JCA et du HTAR en général. L’harmonisation, en particulier en ce qui concerne la façon dont les données probantes sont élaborées, fera partie intégrante de la résolution de ces questions, a-t-il déclaré.
« La seule façon claire pour l’UE d’utiliser l’JCA comme une opportunité de devenir plus attrayante est de parler d’une seule voix », a-t-il déclaré. Avec l’avis scientifique et l’évaluation clinique, s’il y a un réel effort de la part des 27 États membres pour parler d’une seule voix d’une manière qui pourrait avoir un impact sur les plans de développement clinique, l’Europe pourrait avoir un impact énorme, a-t-il ajouté.
Tous les regards seront tournés vers les premières soumissions pour déterminer comment le processus affecte l’innovation, a déclaré Paardekooper. « Si nous constatons effectivement qu’une voix unique et claire s’exprime dans la définition du champ d’application et que l’on adopte fortement le JCA au niveau local, cela rendra certainement l’Europe plus attrayante », a-t-il déclaré. « C’est clairement nécessaire, car la mise en œuvre de la GPL proposée par l’UE risque de rendre l’Europe moins mauvaise. »
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