Discussion sur le Sommet ThinkLive sur la thérapie cellulaire et génique

Commerce de produits pharmaceutiques : Le Sommet ThinkLive sur la thérapie cellulaire et génique de Cencora était un événement biopharmaceutique inaugural consacré à l’exploration de l’avenir des thérapies cellulaires et géniques (CGT). Pourriez-vous nous expliquer l’objectif de cet événement et ce qui vous enthousiasme le plus ?

Lung-I Cheng : Chez Cencora, nous croyons fermement en la thérapie cellulaire et génique. Il y a tellement de promesses pour les patients du monde entier, et nous sommes ravis de ce qui a été accompli au cours des cinq dernières années. Il y a des approbations aux États-Unis et en Europe, il y en a beaucoup d'autres à venir. D'après ce que nous pouvons voir, nous n'entrons pas dans une nouvelle ère, où vous avez de nouvelles modalités, ou elles arrivent sur les marchés, et vous avez d'autres actifs de pipeline qui ciblent de plus grandes populations de patients. Si vous pensez à l'oléoduc vert et à son potentiel, il y a tellement de choses qui existent. En même temps, le chemin vers la commercialisation est assez complexe. Il y a beaucoup d’obstacles et de défis qui peuvent vraiment avoir un impact sur le succès des produits et, en fin de compte, sur l’accès des patients. C’est pourquoi, chez Cencora, nous travaillons en partenariat avec des entreprises de thérapie cellulaire et génique pour fournir ce que nous appelons des solutions de bout en bout afin de les aider à faire passer leur thérapie de la découverte à la commercialisation.

L’objectif du sommet était de réunir nos dirigeants de l’ensemble de l’industrie. Nous avons eu des représentants de sociétés biopharmaceutiques, de défenseurs des droits des patients, de groupes de défense des droits, d’associations professionnelles et de la FDA pour vraiment favoriser cette collaboration. Je pense que les pratiques exemplaires soutiendront vraiment beaucoup d’entreprises qui se développent et qui essaient de comprendre comment vraiment se concentrer sur leur commercialisation. Ce qui me réjouit le plus, c’est le niveau d’engagement et le partage des connaissances qui ont eu lieu. Je pense que tout cela soutiendra en fin de compte la croissance du secteur et permettra à un plus grand nombre de patients de bénéficier de ces thérapies révolutionnaires.

PC : Quelles tendances spécifiques dans ce domaine ont contribué au succès commercial des CGT ?

Cheng : La réponse courte est la planification précoce. Donc, je suis un fan de musique. Si vous pensez au processus de commercialisation, c’est-à-dire cellule et gène, c’est comme diriger une symphonie de Mahler, vous avez beaucoup d’acteurs. La partition est complexe, il y a tellement de pièces mobiles. De même, si vous placez ce cadre dans le contexte du développement et de la commercialisation des médicaments, vous devez travailler avec un grand nombre d’intervenants différents dans le cadre de ce processus de planification et d’exécution. Je dirais qu'il y a quelques domaines essentiels, notamment l'accès et le soutien des patients, la stratégie réglementaire, la conception de la chaîne d'approvisionnement, l'accès au marché, puis l'engagement global des parties prenantes. Lorsque nous avons organisé notre réunion, nous avons fait preuve d'une grande détermination en élaborant un ordre du jour qui reflétait vraiment tous ces domaines cruciaux et que nous intégrions une perspective différente. Je sais que nous avons parlé des sociétés pharmaceutiques qui ont participé, nous nous sommes assurés d'avoir des dirigeants qui sont passés par là. Ils ont navigué à travers cela afin de pouvoir partager leurs points de vue.

Nous continuons à mettre l’accent sur les pratiques exemplaires. Nous avons discuté avec beaucoup d’entreprises. Si vous pensez à un exemple, et c’est l’engagement des payeurs, c’est quelque chose qui doit vraiment se produire très tôt dans ce cycle de développement, comprendre les attentes des payeurs afin que votre ensemble de données probantes puisse en fin de compte mettre en évidence les avantages des thérapies, justifier le coût et répondre aux préoccupations et priorités des payeurs.

Le dernier élément que je dirai dans le cadre de la planification initiale et pour en revenir à mon analogie, c'est qu'il est essentiel de pouvoir travailler de manière interfonctionnelle, d'avoir cette perspective lorsque vous élaborez votre stratégie. Cela signifie que vous devez avoir des conversations cruciales sur les différentes parties de l’organisation et comprendre les interdépendances entre la recherche, le développement et la commercialisation.

La partie 2 de cet article a été initialement publiée le pharmaceuticalcommerce.com

PC : Pourriez-vous décrire certains problèmes courants dans l’espace que l’industrie a connus ?

Cheng : Je vais m’appuyer sur ce que je viens de mentionner. Si vous pensez à l’accès des patients, aux exigences réglementaires, à l’accès au marché en ce qui concerne la tarification et le remboursement, l’un des exemples concrets que je pourrais donner est la conception de vos essais cliniques. De toute évidence, le choix des points terminaux est l’aspect le plus critique de cet exercice. Du point de vue d’un développeur de médicaments, comment parvenir à un ou plusieurs critères d’évaluation qui répondent aux exigences réglementaires qui sont pertinentes pour le patient et qui répondent aux attentes des payeurs ? Ce n’est pas facile. J'ai participé à ces réunions à plusieurs reprises, essayant d'obtenir cette perspective collective et interfonctionnelle et de m'assurer que votre stratégie fonctionnera vraiment pour vous trois ou cinq ans plus tard. C’est un excellent exemple de la façon dont vous avez vraiment besoin d’une planification et d’un dialogue précoces et d’une perspective interfonctionnelle pour vous assurer que vous pouvez mettre ces médicaments sur le marché.

PC : Comment envisagez-vous l’évolution de ce marché en termes de capacités technologiques ? Lors du sommet, vous avez participé à une discussion informelle avec la FDA, alors peut-être pourriez-vous également partager des informations précieuses fournies par l’agence ?

Cheng : L’avenir est vraiment prometteur. Il y a à peine cinq ans, le commissaire de la FDA avait prédit que d’ici 2025, la FDA approuverait entre 10 et 27 produits géniques par an. Nous sommes maintenant en 2024 et nous sommes sur la bonne voie pour atteindre cet objectif. D'après ce que nous pouvons voir de ce qui se passe dans le développement clinique entre les États-Unis et l'Europe cette année, nous atteignons vraiment cet objectif. De toute évidence, il y a beaucoup plus dans le pipeline. Il y a entre 2000 et 3000 essais cliniques, selon la façon dont vous les comptez dans le monde. Donc, l’élan est là. Avec tous ces différents essais et toutes ces différentes approbations, ce qui était formidable à entendre lors de la discussion informelle au sommet, c’est l’enthousiasme et l’engagement de la FDA et la compétence qu’elle possède dans la croissance future de ce secteur. Ils essaient vraiment d’aider les entreprises à raccourcir l’échéancier de développement afin d’accélérer la mise sur le marché ou la mise sur le marché des médicaments et d’être en mesure d’offrir ces thérapies transformatrices aux patients. Je pense qu’une chose qui est ressortie très clairement de cette discussion au coin du feu, encore une fois, c’est la planification précoce. La FDA encourage vraiment les développeurs à venir leur parler le plus tôt possible. Je pense que le processus d’apprentissage va dans les deux sens. La FDA a également de nombreuses initiatives pour s’assurer qu’elle reste à la pointe de la technologie. Je ne veux pas parler en leur nom, parce que ce n'est pas mon rôle, mais c'était encourageant de voir tout le travail que l'agence consacre au secteur des cellules et des gènes.

PC : De la conception à la commercialisation, combien de temps dure l’ensemble du processus ?

Cheng : Certaines de vos décisions doivent être prises de manière préclinique, avant même que nous n’entrions dans le premier humain. Ensuite, vous avez la phase un, la phase deux et la phase trois. Vous envisagez 5 à 10 ans ou plus, selon l’endroit où vous en êtes dans ce parcours de développement. La clé est d’être en mesure d’amener les bons experts en la matière tout au long de ce parcours, afin que vous puissiez pérenniser votre stratégie et garder à l’esprit que les choses changent très rapidement dans le développement de médicaments. Ils changent particulièrement rapidement dans les réseaux de cellules et de gènes. Je pense que la flexibilité et l’adaptabilité sont également essentielles dans ce processus.