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Thérapies cellulaires et géniques dans l’UE – Entre excellence scientifique et prudence réglementaire
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Zaklina Buljovcic
Découvrez comment l’UE, les États-Unis et l’Asie-Pacifique façonnent les voies de développement des ATMP et de la thérapie cellulaire et génique, en équilibrant la rigueur scientifique, la rapidité réglementaire et la commercialisation
L’UE, en tant que groupe de 27 pays, a des normes scientifiques et thérapeutiques élevées pour les médicaments innovants, y compris les médicaments de thérapie innovante (ATMP). En même temps, si les structures décisionnelles de l’Agence européenne des médicaments (EMA) sont fortement fondées sur la science, elles peuvent également être rigides et conservatrices, comme en témoignent les récents retraits et les opinions négatives, y compris pour le produit d’ingénierie tissulaire (TEP), Jelrix. Dans ce cas, l’échec était lié à l’utilisation d’une étude à un seul groupe en raison de l’absence de comparateurs appropriés.1 Cependant, des outils sont en place pour accélérer le développement de l’innovation, comme lesséances d’information du milieu universitaire 2 et les réunions d’information du Groupe de travail sur l’innovation3, les réunions de conseil scientifique, le programmePRIME4 et d’autres.5
La commission cherche à accélérer le développement de thérapies innovantes avec des adaptations à venir dans sa nouvelle législation pharmaceutique.6 Il est très important d’accélérer et de rendre les approches moins complexes, étant donné que des régions d’autres parties du monde le font.
La commission cherche à accélérer le développement de thérapies innovantes avec des adaptations à venir dans sa nouvelle législation pharmaceutique.6 Il est très important d’accélérer et de rendre les approches moins complexes, étant donné que des régions d’autres parties du monde le font.
L’Administration américaine des contrôles des denrées alimentaires et des médicaments (FDA) a son programmede thérapie cellulaire et génique (CGT) 7 et a introduit des programmes spéciaux comme la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT),8 le programme de désignation de technologie de plateforme,9 des exigences flexibles pour les CGT et la transformation des applications d’essais cliniques récemment lancée avec des essais cliniques en temps réel.10
L’Asie-Pacifique prend de l’ampleur dans le domaine des cellules et des gènes. L’Australie permet une soumission et une conduite d’essais cliniques plus rapides et moins complexes, ainsi qu’une voie plus réalisable et pragmatique vers l’autorisation de mise sur le marché grâce à son approche fondée sur le risque pour les CGT.11 Les cadres pour les CGT évoluent rapidement en Chine, à Singapour et dans d’autres pays, certains intégrant des classifications de produits fondées sur le risque et des systèmes de remboursement novateurs pour permettre une commercialisation plus rapide. Cependant, il existe une certaine incertitude quant à la vitesse de développement de certains marchés, compte tenu des risques potentiels graves.12
L’Asie-Pacifique prend de l’ampleur dans le domaine des cellules et des gènes. L’Australie permet une soumission et une conduite d’essais cliniques plus rapides et moins complexes, ainsi qu’une voie plus réalisable et pragmatique vers l’autorisation de mise sur le marché grâce à son approche fondée sur le risque pour les CGT.11 Les cadres pour les CGT évoluent rapidement en Chine, à Singapour et dans d’autres pays, certains intégrant des classifications de produits fondées sur le risque et des systèmes de remboursement novateurs pour permettre une commercialisation plus rapide. Cependant, il existe une certaine incertitude quant à la vitesse de développement de certains marchés, compte tenu des risques potentiels graves.12
Thérapies cellulaires et géniques dans l’UE – Stratégies pour accélérer la
Il y aura des changements à venir avec le nouveau règlement sur les produits pharmaceutiques et la nouvelle directive sur les produits pharmaceutiques.13 Ceux-ci comprennent :
- Un « guichet unique » pour les produits limites (BP) en omettant la recommandation scientifique spécifique sur le médicament de thérapie avancée (ATMP) et en permettant de classer tous les types de BP en début de développement
- Le Comité des thérapies innovantes (CAT) a été aboli en tant que comité et transféré à un groupe d’experts, renforçant ainsi le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) en tant que seul décideur pour les médicaments dans la procédure centralisée
- La phase d’évaluation de la procédure centralisée est raccourcie à 180 jours
- Adaptations à l’exemption hospitalière pour permettre un meilleur contrôle et accroître la transparence
- Introduction de bacs à sable réglementaires
De plus, la prochaine loi 14 sur la biotechnologie est en cours d’élaboration et introduira :
- Raccourcissement des délais d’autorisation pour les essais cliniques multinationaux
- Utilisation d’un dossier de médicament expérimental de base (DME) dans l’ensemble des essais
- Permettre des exemptions pour les organismes génétiquement modifiés (OGM) fondées sur le risque dans les essais
- Adaptation des définitions des PGI (ajout de vecteurs viraux et plus de souplesse dans la délégation d’actes pour adapter la définition du PTE) dans le cadre de la portée
- Centres d’excellence pour les ATMP ainsi que des environnements de test protégés
- Renforcer les bacs à sable réglementaires pour le développement de thérapies innovantes
- Un répertoire transparent du statut syndical pour les produits biotechnologiques. Cela devrait compiler des avis, des recommandations, des décisions et des orientations pertinents, favorisant ainsi la transparence, la cohérence et l’apprentissage mutuel entre les autorités européennes et nationales.
Nous espérons que cela mènera à :
- Approbations plus rapides des essais cliniques, avec des exemptions d’OGM fondées sur le risque offrant un soulagement significatif au domaine
- Simplification et approbation plus rapide des autorisations de mise en marché centralisées
- Occasions de discuter de cas limites dans les bacs à sable réglementaires, y compris les matériaux vivants d’ingénierie émergents
- Un meilleur échange entre les États membres et une plus grande transparence de l’information publiée
Cependant, il y a aussi des inconvénients. Par exemple, lorsque le TSAE cesse d’exister, le groupe d’experts sera transféré à un groupe d’experts plus restreint sans droit de décision. Cela pourrait avoir un impact négatif sur certains produits, comme les PTE, un groupe de PTI habituellement à faible risque, mais très complexe en termes de caractérisation, et le résultat pourrait être que certains PTE ne seront pas disponibles pour les patients européens. Il est possible que la Loi sur la biotechnologie et l’utilisation de bacs à sable réglementaires contribuent à soutenir les PTE à l’avenir.
Des procédures d’essai et d’autorisation de mise en marché plus rapides, qui comprennent une utilisation moins généreuse des prolongations des arrêts de pointe, pourraient également entraîner une augmentation des refus parce que les entreprises de biotechnologie, en particulier les plus petites, pourraient ne pas être en mesure de répondre aux questions pendant les périodes d’arrêt restantes. Pour ce faire, les promoteurs doivent mieux préparer leurs dossiers et s’aligner sur les organismes de réglementation à l’aide d’avis scientifiques avant de les soumettre à l’EMA.
D’après nos observations, en juillet 2026, 33 PTA ont obtenu une autorisation de mise sur le marché dans l’UE, mais neuf d’entre eux ont été retirés. Bien que certains retraits aient été causés par des résultats cliniques défavorables ou des problèmes d’installations de fabrication, la plupart ont été retirés pour des raisons commerciales. Une partie de ce défi commercial est liée aux questions d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et de remboursement, et il reste à voir si le processus d’évaluation clinique conjointe (ACC) peut améliorer cela.
Regard vers l’avenir
L’Europe est clairement à la croisée des chemins. Son excellence scientifique est incontestable. L’ambition de moderniser le cadre réglementaire est évidente. La question clé est de savoir si les réformes à venir atteindront le bon équilibre entre une protection robuste des patients et une agilité réglementaire.
Pour les développeurs de PGTI, le succès en Europe dépendra de plus en plus d’une stratégie précoce, d’une expertise réglementaire approfondie et d’un engagement proactif avec des cadres en évolution, y compris l’approche des bacs à sable réglementaires. Il sera essentiel de naviguer efficacement dans cette transition pour s’assurer que les ATMP innovants atteignent les patients européens.
Pour les développeurs de PGTI, le succès en Europe dépendra de plus en plus d’une stratégie précoce, d’une expertise réglementaire approfondie et d’un engagement proactif avec des cadres en évolution, y compris l’approche des bacs à sable réglementaires. Il sera essentiel de naviguer efficacement dans cette transition pour s’assurer que les ATMP innovants atteignent les patients européens.
*Sources énumérées ci-dessous
À propos de l’auteur :
La Dre Zaklina Buljovcic, directrice et consultante principale chez Cencora, est une spécialiste de la réglementation des thérapies innovantes, en particulier des médicaments de thérapie avancée, avec 18 ans d’expérience dans le domaine et 22 ans dans le secteur de la réglementation.
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
Sources :
1. EMA. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA. Milieu universitaire. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA. Réunions d’information du Groupe de travail sur l’innovation. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA. PRIME : médicaments prioritaires. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA. Conseils scientifiques et assistance en matière de protocole. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA. Réforme de la législation pharmaceutique de l’UE. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. FDA. Produits de thérapie cellulaire et génique. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. FDA. Désignation de thérapie avancée en médecine régénératrice. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. FDA. Programme de désignation de technologie de plateforme pour le développement de médicaments, mai 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. FDA. La FDA annonce des étapes majeures pour mettre en œuvre des essais cliniques en temps réel, avril 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA. Schéma de notification des essais cliniques (NTC), mis à jour en avril 2025. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. Science. Deuxième décès par modification génétique en Chine divulgué après un long retard, juillet 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Conseil de l’Union européenne. Règlement établissant les procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain et établissant des règles régissant l’Agence européenne des médicaments, février 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Commission européenne. Proposition de règlement établissant des mesures visant à renforcer les secteurs de la biotechnologie et de la biofabrication de l'Union, décembre 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
