ThinkLive Hücre ve Gen Tedavisi Zirvesi'nin Görüşülmesi

İlaç Ticareti: Cencora'nın ThinkLive Hücre ve Gen Terapisi Zirvesi, hücre ve gen tedavilerinin (CGT'ler) geleceğini keşfetmeye adanmış bir açılış biyofarma etkinliğiydi. Bu etkinliğin amacını ve bu konuda sizi en çok neyin heyecanlandırdığını açıklayabilir misiniz?

Akciğer-I Cheng: Cencora'da hücre ve gen tedavisine gerçekten inanıyoruz. Dünyanın dört bir yanındaki hastalar için çok şey vaat ediyor ve son beş yılda elde edilenler bizi çok heyecanlandırıyor. ABD ve Avrupa'da onaylar var, boru hattında çok daha fazlası var. Görebildiğimiz kadarıyla, yeni yöntemlerin olduğu veya pazarlara ulaştığı ve daha büyük hasta popülasyonlarını hedefleyen başka boru hattı varlıklarına sahip olduğunuz yeni bir döneme girmiyoruz. Yeşil boru hattını ve potansiyelini düşünürseniz, orada çok şey var. Aynı zamanda, ticarileşmeye giden yol oldukça karmaşıktır. Ürünlerin başarısını ve nihayetinde hasta erişimini gerçekten etkileyebilecek birçok engel ve zorluk var. Bu nedenle, Cencora'da hücre ve gen tedavisi şirketleriyle ortaklık kurarak, tedavilerini keşiften ticarileştirmeye kadar sürdürmelerine yardımcı olmak için uçtan uca çözümler sunuyoruz.

Zirvenin amacı, sektörün dört bir yanından liderlerimizi bir araya getirmekti. Bu işbirliğini gerçekten teşvik etmek için biyofarma şirketlerinden, hasta savunucularından, savunuculuk gruplarından, ticaret birliklerinden ve FDA'dan temsilcilerimiz vardı. Gelişmekte olan ve ticarileştirmelerine gerçekten nasıl odaklanacaklarını anlamaya çalışan birçok şirketi gerçekten destekleyecek en iyi uygulamaları düşünüyorum. Beni en çok heyecanlandıran katılım düzeyi ve gerçekleşen bilgi paylaşımı. Tüm bunların nihayetinde sektörün büyümesini destekleyeceğini ve daha fazla hastanın bu çığır açan tedavilerden yararlanmasını sağlayacağını düşünüyorum.

Kişisel bilgisayar: CGT'lerin ticari başarısını artırmada bu alandaki hangi özel eğilimler etkili oldu?

Çetin: Kısa cevap erken planlamadır. Yani, ben bir müzik hayranıyım. Ticarileşme sürecini düşünürseniz, yani hücre ve gen bir Mahler senfonisini yönetmek gibidir, çok fazla oyuncunuz vardır. Müzik partisyonu karmaşık, çok fazla hareketli parça var. Bu çerçeveyi ilaç geliştirme, ticarileştirme bağlamına koyarsanız, benzer şekilde, bu planlama ve uygulama sürecinde birçok farklı paydaşla çalışmanız gerekir. Hasta erişimi ve desteği, düzenleyici strateji, tedarik zinciri tasarımı, pazar erişimi ve ardından genel paydaş katılımı dahil olmak üzere birkaç kritik alan olduğunu söyleyebilirim. Toplantımızı bir araya getirirken, tüm bu önemli alanları gerçekten yansıtan ve farklı bir bakış açısı içeren bir gündem oluşturma konusunda çok niyetliydik. Katılan ilaç şirketlerinden konuştuğumuzu biliyorum, orada bulunan liderlerimiz olduğundan emin olduk. Bakış açılarını paylaşabilmek için bunun üzerinden geçtiler.

En iyi uygulamalara odaklanmaya devam ediyoruz. Birçok firmayla görüştük. Bir örnek düşünürseniz ve bu ödeyen katılımıdır, bu gerçekten bu geliştirme döngüsünün çok erken bir aşamasında gerçekleşmesi gereken bir şeydir, ödeme yapanların beklentilerini anlayın, böylece kanıt paketiniz nihayetinde tedavilerin faydasını gösterebilir ve maliyeti haklı çıkarabilir ve ödeyenin endişelerini ve önceliklerini ele alabilir.

Erken planlamanın bir parçası olarak söyleyeceğim son parça ve analojime geri dönersek, fonksiyonlar arası çalışabilmek, stratejinizi geliştirirken bu bakış açısına sahip olabilmek çok önemlidir. Bu, organizasyonun farklı bölümleri hakkında önemli konuşmalar yapmanız ve araştırma, geliştirme ve ticarileştirme arasındaki karşılıklı bağımlılıkları anlamanız gerektiği anlamına gelir.

Bu makalenin 2. bölümü ilk olarak pharmaceuticalcommerce.com

Kişisel bilgisayar: Endüstrinin yaşadığı alandaki bazı ortak sorunlu noktaları açıklayabilir misiniz?

Çetin: Az önce bahsettiklerimden yola çıkacağım. Hasta erişimini düşünürseniz, düzenleyici gereklilikleri düşünürseniz, fiyatlandırma ve geri ödeme ile ilgili olarak pazara erişimi düşünürseniz, sunabileceğim somut örneklerden biri klinik deney tasarımınızdır. Açıkçası, son seçimler bu tatbikatın en kritik yönüdür. Bir ilaç geliştiricisinin bakış açısından, hastayla ilgili düzenleyici gereklilikleri karşılayan ve ödeme yapanların beklentilerini karşılayan bir veya birkaç uç noktaya nasıl ulaşırsınız? Kolay değil. Bu toplantılara defalarca katıldım, bu kolektif ve işlevler arası bakış açısını elde etmeye ve stratejinizin üç, beş yıl sonra sizin için gerçekten işe yarayacağından emin olmaya çalıştım. Bu, bu ilaçları piyasaya sürebileceğinizden emin olmak için bu erken planlamaya, diyaloğa ve işlevler arası bakış açısına gerçekten nasıl ihtiyacınız olduğuna dair harika bir örnek.

Kişisel bilgisayar: Bu pazarın teknolojik yetenekleri açısından nasıl ilerleyeceğini öngörüyorsunuz? Zirvede, FDA ile bir ocak başı sohbetine katılmıştınız, bu yüzden belki de ajansın sağladığı değerli bilgileri de paylaşabilirsiniz?

Çetin: Gelecek gerçekten parlak. Sadece beş yıl öncesini düşünürseniz, o zamanlar FDA komiseri, 2025 yılına kadar FDA'nın yılda 10 ila 27 gen ürününü onaylayacağını tahmin ediyordu. Şimdi 2024'teyiz ve bu hedefe ulaşma yolundayız. Sadece bu yıl ABD ve Avrupa arasındaki klinik gelişmeden görebildiklerimize dayanarak, bu hedefe gerçekten ulaşıyoruz. Açıkçası, boru hattında çok daha fazlası var. Dünyada nasıl saydığınıza bağlı olarak 2000-3000 arasında klinik çalışma var. Yani, momentum orada. Tüm bu farklı denemeler ve tüm bu farklı onaylarla, zirvedeki ocak başı sohbetinde duymak harika olan şey, FDA'nın sahip olduğu heyecan ve bağlılık ve bu sektörün gelecekteki büyümesinde sahip oldukları yetkinlikti. Şirketlere, pazarları getirmek veya ilaçları pazara daha hızlı getirmek için bu geliştirme zaman çizelgesini kısaltmaları ve bu dönüştürücü tedavileri hastalara getirebilmeleri için gerçekten yardımcı olmaya çalışıyorlar. Sanırım bu ocak başı sohbetinden çok net bir şekilde ortaya çıkan bir şey, yine erken planlamaydı. FDA, geliştiricileri mümkün olduğunca erken gelip onlarla konuşmaya gerçekten teşvik ediyor. Öğrenme sürecinin iki yönlü olduğunu düşünüyorum. FDA'nın ayrıca teknolojinin bir adım önünde olduklarından emin olmak için birçok girişimi var. Onlar adına konuşmak istemiyorum, çünkü bu benim rolüm değil, ama ajans tarafından hücre ve gen sektörünün arkasına ne kadar emek harcandığını görmek cesaret vericiydi.

Kişisel bilgisayar: Başlangıçtan ticarileştirmeye kadar tüm süreç zaman açısından ne kadar sürüyor?

Çetin: Bazı kararlarınızın klinik öncesi, ilk insana girmeden önce verilmesi gerekiyor. Sonra birinci aşama, ikinci aşama ve üçüncü aşama var. Bu gelişim yolculuğunun neresinde olduğunuza bağlı olarak 5-10 yıl veya daha uzun bir süreye bakıyorsunuz. Önemli olan, bu yolculuk boyunca doğru konu uzmanlarını bir araya getirebilmektir, böylece stratejinizi geleceğe hazırlayabilir ve ayrıca ilaç geliştirmede işlerin çok hızlı değiştiğini aklınızda tutabilirsiniz. Hücre ve gen dizilerinde özellikle hızlı bir şekilde değişirler. Esneklik ve uyarlanabilirliğin bu süreçte de kritik olduğunu düşünüyorum.