Potansiyelden Değere: CGT 'PIE' Diliminin Oyulması

Gelecek vaat eden hücre ve gen tedavilerinin pazara sunulmasında günümüzün pazara erişim zorlukları ve düzenleyici gerekliliklerin üstesinden gelmeye yardımcı olmak için ödeme yapan taraflarla ön onay bilgi alışverişinin (PIE) önemi ve diğer stratejik hususlar.

15 Ocak 2019'da, FDA'nın o zamanki komisyon üyesi Dr. Scott Gottlieb, ajansın 2025 yılına kadar yılda 10 ila 20 hücre ve gen tedavisini (CGT) onaylayacağını öngördü.1 Takip eden beş yılı aşkın sürede, CGT sektörü muazzam bir büyüme yaşadı ve 2023'te FDA onayı alan rekor kıran yedi CGT'nin başını çekti.

2025'e yaklaşırken, endüstri FDA'nın projeksiyonuna ulaşma yolunda görünüyor. Bu yıl ABD'de 10 kadar düzenleyici karar görebiliyoruz ve dünya çapında devam eden yaklaşık 2.000 CGT klinik çalışmasıyla2 bu rakam önümüzdeki yıllarda artmaya hazırlanıyor.

Olumlu gidişat ve büyüyen boru hattı muazzam bir potansiyel sunsa da, keşif ve geliştirmeden ticarileştirmeye giden yol karmaşıktır ve ürün başarısını ve hasta erişimini etkileyebilecek zorluklarla doludur.

ÖDEME YAPANLARLA ERKENDEN VE TUTARLI BIR ŞEKILDE ETKILEŞIM KURUN

CGT'ler, hasta erişimi, yasal gereklilikler ve pazar erişimi ile ilgili olanlar da dahil olmak üzere benzersiz hususlar ve zorluklar ortaya koyar.

Örneğin, ödeme yapanlar, CGT ürünlerini değerlendirirken, potansiyel uzun vadeli klinik değerin tedavinin maliyeti ile nasıl dengeleneceği ve düzenleyici onay sırasında uzun vadeli dayanıklılığa ilişkin belirsizlik de dahil olmak üzere çeşitli sorularla karşı karşıyadır.

Ödeme yapanlar arasında devam eden sorular, hem ödeme yapanlarla erken etkileşim kurmanın hem de ürünün dayanıklılığı, güvenliği ve etkinliği dahil olmak üzere değerini göstermenin önemini vurgulamaktadır.

Bununla birlikte, CGT geliştiricileri, özellikle de ticari öncesi biyofarma şirketleri, genellikle daha büyük ilaç şirketlerinden daha sınırlı deneyime ve daha az kaynağa sahiptir ve ödeme yapanlarla nasıl etkileşim kuracaklarına aşina olmayabilirler.

Geliştiriciler, hedef ürün profili, kanıta dayalı ihtiyaçlar, değer önerisi ve hatta çok göstergeli markalar için uygun olduğunda endikasyona göre lansman sırası hakkında geri bildirim almak için ödeme yapanlarla çeşitli şekillerde pazar araştırması yaparak bu süreci başlatabilir. Pazar araştırmasının çıktısı, araştırma ürün yaşam döngüsünde yeterince erken yapılırsa, klinik araştırma tasarımını, uç nokta seçimini ve proaktif ticari planlamayı bilgilendirmeye yardımcı olacaktır.

İlk iletişimin ardından geliştiriciler, ödeme yapanlarla, uygun olduğunda şirket genel bakışları, hastalık durumuna ilişkin arka plan, ürün ve endikasyona genel bakış, hasta kullanım projeksiyonları, klinik çalışma sonuçları ve fiyatlandırma bilgileri gibi bilgileri paylaşmalarına olanak tanıyan ön onay bilgi alışverişine (PIE) katılmayı düşünmelidir.

Cencora'daki uzmanlardan oluşan bir ekip tarafından yönetilen ve Academy of Managed Care Pharmacy 2024'te sunulan araştırmaya göre3 Ankete katılan ödeme yapanların %60'ı, CGT tedavileri hakkında beklenen düzenleyici onaydan altı aydan daha uzun bir süre önce bilgi almayı tercih ettiklerini söylerken, %16'sı bilgileri karardan bir yıldan daha uzun bir süre önce almayı tercih ettiklerini söyledi.

Geliştiriciler, PIE etkileşim stratejilerini tasarlarken, ürünle ilgili bilgileri iletmek için dijital kanalların yanı sıra geleneksel kişisel kanallardan da yararlanmayı düşünmelidir. Örneğin, Cencora'nın FormularyDecisions4 platformu, onaylanmış ödeme yapanlar ve geliştiriciler arasında bilgi alışverişini kolaylaştıran güvenli bir çevrimiçi platformdur. Henüz saha ekipleri kurulmamış olan CGT geliştiricileri, ödeme yapan hesap ekiplerini kendi adlarına PIE'ye dahil etmeleri için dış kaynak kullanabilir.

Ödeme yapanlarla yapılan ilk görüşmelerden elde edilen bilgiler, biyofarma şirketlerinin tedavinin potansiyel faydalarını sergileyen ve değerini haklı çıkaran bir kanıt paketi geliştirmesine yardımcı olurken, aynı zamanda aşağıdakiler gibi kilit paydaşların endişelerini ve önceliklerini de ele alacaktır:

• Klinik kanıt. Tedavinin dayanıklılığını, güvenliğini ve etkinliğini gösteren, klinik olarak anlamlı ve ölçülebilir son noktalara sahip sağlam klinik araştırma verileri sunun.
• Maliyet-etkinlik analizi. Tedavinin maliyetini standart bakım maliyetiyle karşılaştırın ve kaliteye göre ayarlanmış yaşam yılı tahminlerini dahil edin.
• Hasta bakış açısı. Tedavinin hastanın yaşam kalitesini iyileştirme ve hastalık yükünü azaltma üzerindeki etkisini vurgulayın.
  Biyofarma şirketleri, ürünün değerini daha da desteklemek için pazarlama sonrası gözetim ve gerçek dünya kanıt çalışmalarından elde edilen güncellenmiş verileri ve bilgileri paylaşarak ticari lansmandan sonra bile ödeme yapanlarla etkileşim kurmaya devam etmelidir.

SAĞLAM BIR DÜZENLEYICI STRATEJI OLUŞTURMA

İlaç geliştirme ve düzenleyici hususlar yakından iç içe geçmiştir. Mükellef katılımına benzer şekilde, geliştiriciler düzenleyici kurumları erken planlama aşamalarına dahil etmelidir.

Aslında, Cencora'nın Mayıs ortasındaki Hücre ve Gen Terapisi Zirvesi sırasında,5 FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) Terapötik Ürünler Ofisi direktörü Dr. Nicole Verdun, FDA ile erken iletişimin bir klinik son nokta planında geri bildirim ve potansiyel uyum sağlamanın anahtarı olduğunu söyledi.

Şirketler, klinik geliştirme sürecinin başlarında iyi tanımlanmış bir düzenleyici strateji oluşturarak, daha hızlı bir geliştirme sürecini kolaylaştırmak için tasarlanmış düzenleyici girişimlerden yararlanmak da dahil olmak üzere, düzenleyici gecikme riskini azaltmak ve pazara verimli bir şekilde ulaşma yolunu optimize etmek için daha iyi bir konuma sahip olacaklardır.

Stratejiler, aşağıdakiler de dahil olmak üzere birkaç önemli hususu hesaba katmalıdır:

• Karşılaştırmalı analiz. Planlar, Faz III araştırma ilacını Faz I ve Faz II'de kullanılan ilaçla kolayca karşılaştırmak için bir mekanizma içermelidir. Bu, özellikle ABD'de bir biyolojik lisans başvurusu sunumuna hazırlanırken önemlidir.
• Kimya, üretim ve kontroller (CMC) çerçevesi. CMC çerçevesi, üretim süreci, doğrulama, veri kontrolü ve analitik yöntemler hakkında kapsamlı bilgi gerektirir ve kapsamlı dokümantasyonun ve yönergelere ve emsallere bağlılığın önemini vurgular.
• Ana protokoller. Deneme tasarımını, istatistiksel yöntemleri ve düzenleyici kısıtlamaları anlamak çok önemlidir. Örneğin, CBER kısa süre önce, ürünler için başarı olasılığını artırmak için sepet ve şemsiye denemelerinin kullanımını yenilikçi yaklaşımlar olarak tanımlayan ana protokollerin kullanımı için taslak kılavuz yayınladı.

Geliştiriciler, mevzuat ortamında verimli bir şekilde gezinmek için düzenleyici kurumlarla verimli etkileşimleri kolaylaştırabilecek, düzenleyici belgelerin hazırlanmasına ve sunulmasına yardımcı olabilecek, düzenleyici çerçevelerle uyumluluğu sağlayabilecek ve uzun vadeli takip çalışmalarının tasarımını ve yürütülmesini destekleyebilecek iş ortaklarıyla çalışabilir.

BU TEDAVILERIN POTANSIYELINI ORTAYA ÇIKARMAK

FDA, CGT'lerin gelişimini hızlandırmaya yardımcı olmak için tasarlanmış yeni girişimleri keşfetmeye devam ederken, bu çığır açan tedavilerin geliştirilmesini ve ticarileştirilmesini desteklemek ve ihtiyaç duyan hastalara ulaşabilmelerini sağlamak için düzenleyici kurumlar ve endüstri paydaşları arasında işbirliğine ihtiyaç vardır.

Önümüzdeki beş yıl, FDA'nın beş yıl önce öngördüğü potansiyel büyümeye ulaşma fırsatı da dahil olmak üzere CGT'ler için muazzam bir umut vaat ediyor.

Bununla birlikte, potansiyele ulaşmak ve bu yenilikçi tedavileri dünyanın dört bir yanındaki hastalara ulaştırmak için CGT geliştiricilerinin ticarileştirme yolundaki zorlukları başarılı bir şekilde aşmaları gerekir. Stratejik planlama ve ödeme yapanlar ve düzenleyiciler de dahil olmak üzere paydaşları erkenden dahil etmek, geliştiricilerin pazarda gezinmesine ve tedavilerinin potansiyelini ortaya çıkarmasına yardımcı olabilir. 


Lung-I Cheng, PhD, Başkan Yardımcısı ve Hücre ve Gen Tedavisi Hizmet Hattı Başkanıdır; Jenna Dale, MBA, Pazar Erişimi ve Ticarileştirme Direktör Yardımcısıdır; her ikisi de Cencora ile