Makale
Pharma 2025'ten Öngörüler: Değişime hazırlanma: Nadir hastalıklar, AB Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) çağında başlıyor
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Barselona'da düzenlenen Pharma 2025 konferansında , küresel endüstri liderleri, yenilikçiler ve fark yaratanlar, ilaç ve sağlık hizmetlerinin gelişen manzarasını keşfetmek için bir araya geldi. Cencora, sektörün dört bir yanından uzmanlarla yaptığı bir dizi derinlemesine röportaj yoluyla, inovasyona erişimi hızlandırmak, hasta odaklılığı geliştirmek ve veri ve dijital dönüşümün gücünden yararlanmak dahil olmak üzere geleceği şekillendiren zorluklar ve fırsatlar hakkında değerli bakış açılarını ortaya çıkardı.
Bu konuşmalar, giderek karmaşıklaşan bir dünyada daha akıllı, daha sürdürülebilir sağlık hizmetleri çözümleri sunmaya kendini adamış, hareket halindeki bir sektörün nabzını yansıtıyor. İster düzenleyici gelişmelere, ister pazara erişime, teknolojik atılımlara veya sektörler arası iş birliğine odaklanmış olsun, her uzman, ilacın yarının ihtiyaçlarını karşılamak için nasıl uyum sağladığına dair benzersiz bir bakış açısı sundu.
Burada, Chiesi'de Pazar Erişimi ve Sağlık Ekonomisi ve Sonuçları Araştırmalarından Sorumlu Başkan Yardımcısı Diana Sinkevich ile Cencora'da AB HTA Lideri Ruairi O'Donnell arasında, AB Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesinin (HTA) nadir hastalık ürünlerinin piyasaya sürülmesi üzerindeki beklenen etkisi üzerine yapılan kapsamlı sohbetten önemli çıkarımlar sunuyoruz.
Burada, Chiesi'de Pazar Erişimi ve Sağlık Ekonomisi ve Sonuçları Araştırmalarından Sorumlu Başkan Yardımcısı Diana Sinkevich ile Cencora'da AB HTA Lideri Ruairi O'Donnell arasında, AB Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesinin (HTA) nadir hastalık ürünlerinin piyasaya sürülmesi üzerindeki beklenen etkisi üzerine yapılan kapsamlı sohbetten önemli çıkarımlar sunuyoruz.
AB HTA yönetmeliğini ve nadir hastalıklar üzerindeki etkilerini anlamak
Ortak klinik değerlendirme (JCA) ve ortak bilimsel konsültasyon (JSC) süreçlerinin başlatılması, nadir hastalık ilaçlarının Avrupa'daki hastalara nasıl erişeceği konusunda önemli bir değişime işaret ediyor. AB HTA yönetmeliği resmi olarak Ocak 2025'te yürürlüğe girdi ve başlangıçta onkoloji ürünlerine ve ileri tedavi tıbbi ürünlerine (ATMP'ler) odaklandı. O'Donnell'in belirttiği gibi, "Bu değişiklikler, ilaçların kıtadaki hastalara erişme şeklini temelden yeniden şekillendirecek." Ancak Sinkevich'e göre, nadir hastalık topluluğu, 2028'de tam olarak uygulanmadan önce bu gelişmeleri gözlemlemek ve bunlara uyum sağlamak için birkaç yıla sahip olduğu için şanslı. Bu geçiş dönemi, şirketlerin yaklaşımlarını iyileştirmelerine izin verebilir, ancak aynı zamanda önemli bir zorluğun da altını çizebilir: şu anda klinik geliştirme aşamasında olan birçok ürün, JCA'nın gereklilikleriyle kolayca uyumlu olmayabilir.
Önümüzdeki temel zorluklar
Önümüzdeki temel zorluklar
- Karşılaştırmalı kanıt: Sağlam karşılaştırmalı kanıtlar üretmek büyük bir engel teşkil etmektedir. Heterojen popülasyonlar ve randomize klinik çalışmalar yürütmenin zorluğu da dahil olmak üzere nadir hastalıkların doğal karmaşıklıkları, göreceli etkinliği göstermek için zorlu bir ortam yaratmaktadır. Sinkevich, "Randomize klinik çalışmalar olmadan ne yaparız?" dedi. Mevcut kılavuz, gözlemsel ve tek kollu denemeleri kabul etmektedir, ancak HTA değerlendiricileri, randomize kontrollü çalışmalar gibi geleneksel olarak "güçlü" kanıtlara öncelik verebilir ve potansiyel olarak nadir hastalık tedavilerinin benzersiz bağlamını devre dışı bırakabilir.
- Uzmanlık ve çıkar çatışması: Bir diğer kritik endişe, nadir hastalıklardaki kanaat önderlerinin sınırlı havuzudur. Mevcut uzman sayısının azlığı göz önüne alındığında, bu kişiler bilimsel komitelerde veya danışma kurullarında görev yaptıklarında çıkar çatışmaları ortaya çıkabilir. Sinkevich, "Yeni bir terapötik alana giriyorsak, muhtemelen tüm Avrupa'da birkaç uzmanımız var" dedi ve bu da JCA süreci için mevcut uzmanlığın yeterliliği konusunda endişeleri artırıyor.
STD düzenlemesine yanıt olarak organizasyonel adaptasyon
Sinkevich ve O'Donnell'in her ikisinin de vurguladığı gibi, şirketlerin JCA'nın taleplerini karşılamak için iç süreçlerini uyarlamaları gerekiyor. İkili bir yaklaşım şunlara odaklanmalıdır:
- JCA dosyasının hazırlanması: Avrupa İlaç Ajansı (EMA) sunumlarının yanı sıra JCA dosyasının derlenmesiyle ilgili iş yükü, pazara erişim, biyoistatistik, düzenleyici, klinik ve tıbbi ekipler üzerinde önemli bir baskı oluşturmaktadır. Şirketler, bu iş yükünü etkin bir şekilde yönetmek için gerekli kaynaklara ve işlevler arası uzmanlığa sahip olduklarından emin olmalıdır.
- Kanıt oluşturma: Erken bilimsel tavsiye konsültasyonlarından elde edilen içgörüleri klinik geliştirme programlarına entegre etmek için ortak bir çaba vardır. Bu proaktif yaklaşım, STD değerlendirmeleri için veri paketlerinin uygunluğunu artırmayı ve düzenleyici beklentilerle uyumlu hale getirmeyi amaçlamaktadır.
Fiyatlandırma ve geri ödeme için uzun vadeli etkiler
HTA düzenlemesinin fiyatlandırma ve geri ödeme kararları üzerindeki doğrudan etkisi belirsizliğini korurken, Sinkevich, JCA sürecinden elde edilen sonuçların Avrupa genelinde daha homojen bir erişim ortamına yol açabileceğini öne sürdü. "JCA raporunun sonuçlarının tonu, olumlu ya da olumsuz, kesinlikle bir etkiye sahip olacaktır" yorumunu yaptı. JCA raporunun sunulan verilerde yetersiz sağlamlık göstermesi durumunda bu durum müzakereleri zorlaştırabilir.
Geleceğe bakıldığında, her iki uzman da, özellikle ortak satın alma girişimlerine işaret eden Kritik İlaçlar Yasası gibi son gelişmeler ışığında, fiyatlandırma ve geri ödeme konusunda birleşik bir yaklaşım potansiyeli üzerinde spekülasyon yaptı.
Geleceğe bakıldığında, her iki uzman da, özellikle ortak satın alma girişimlerine işaret eden Kritik İlaçlar Yasası gibi son gelişmeler ışığında, fiyatlandırma ve geri ödeme konusunda birleşik bir yaklaşım potansiyeli üzerinde spekülasyon yaptı.
Değişen regülasyonlar sırasında hasta erişiminin sağlanması
AB HTA düzenlemesinin manzarası gelişmeye devam ettikçe, önümüzdeki birkaç yıl nadir hastalık tedavilerinin başarılı bir şekilde başlatılması için kritik öneme sahip olacaktır. Sinkevich, şirketlerin rekabetçi kalmasını sağlarken hasta erişimine öncelik verme ikili misyonunu özetledi. "Avrupa'nın rekabetçi kalmasını ve işimizin gelişebilmesini sağlamalıyız çünkü aksi takdirde hastalarımıza yenilikler getiremeyiz."
O'Donnell, bu gelişen ortamda işbirliği ve adaptasyonun önemini vurgulayarak, "Yeni HTA çerçevesinin başarısı, nihayetinde bir endüstri olarak birlikte çalışma, paydaşlarla ilişki kurma ve hastaların ihtiyaçlarını çabalarımızın ön saflarında tutma yeteneğimize bağlı olacaktır."
Pharma 2025'te paylaşılan içgörüler, ilaç endüstrisinin mevzuat değişikliklerine yanıt olarak esnekliği ve yeniliği benimsemeye yönelik acil ihtiyacı vurguluyor. Sektör, ortaklıkları teşvik ederek, bilgi paylaşarak ve hasta merkezli yaklaşımlara bağlı kalarak, nadir hastalıklar için en son tedavilere daha fazla erişimin önünü açabilir. İleriye giden yol kolektif çaba gerektirecektir, ancak iyileştirilmiş hasta sonuçlarının ve gelişmiş terapötik seçeneklerin potansiyel ödülleri yolculuğa değer.
O'Donnell, bu gelişen ortamda işbirliği ve adaptasyonun önemini vurgulayarak, "Yeni HTA çerçevesinin başarısı, nihayetinde bir endüstri olarak birlikte çalışma, paydaşlarla ilişki kurma ve hastaların ihtiyaçlarını çabalarımızın ön saflarında tutma yeteneğimize bağlı olacaktır."
Pharma 2025'te paylaşılan içgörüler, ilaç endüstrisinin mevzuat değişikliklerine yanıt olarak esnekliği ve yeniliği benimsemeye yönelik acil ihtiyacı vurguluyor. Sektör, ortaklıkları teşvik ederek, bilgi paylaşarak ve hasta merkezli yaklaşımlara bağlı kalarak, nadir hastalıklar için en son tedavilere daha fazla erişimin önünü açabilir. İleriye giden yol kolektif çaba gerektirecektir, ancak iyileştirilmiş hasta sonuçlarının ve gelişmiş terapötik seçeneklerin potansiyel ödülleri yolculuğa değer.
Söyleşinin tamamını izleyin
AB HTA düzenlemelerinin nadir hastalık ürün lansmanlarının geleceğini nasıl etkileyeceği ve şirketlerin başarılı sonuçlar elde etmek için hangi stratejileri kullanabileceği konusunda daha derin bir anlayış kazanmak için Diana Sinkevich ve Ruairi O'Donnell arasındaki anlayışlı tartışmayı izleyin. Bu değişikliklerin Avrupa genelinde yenilikçi ilaçlara erişimi nasıl artırabileceğini ve kuruluşunuz için ne anlama geldiğini keşfedin.
Bu parçanın içeriği pazarlama beyanları içerir ve yasal tavsiye içermez.
Ekibimizle iletişime geçin
Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.
