Hastaların sesini duyurmak: Katılım girişimleri Kanada HTA incelemelerini gerçekten dönüştürüyor mu?

Geleneksel olarak, ilaç tedavisinin yararını destekleyen kanıtlar öncelikle klinik son noktalara dayanıyordu.


Son 25 yılda, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) gibi düzenleyici kurumlar, ilaç faydalarını değerlendirirken hasta bakış açısını dikkate almaya giderek daha fazla odaklanmıştır. 2000 yılında FDA, Uluslararası Yaşam Kalitesi Araştırmaları Derneği (ISOQOL), ISPOR (Sağlık Ekonomisi ve Sonuç Araştırmaları Profesyonel Derneği), İlaç Üreticileri Birliği Sağlık Sonuçları Komitesi (PhRMAHOC) ve Yaşam Kalitesi Değerlendirmesine İlişkin Avrupa Düzenleyici Konular (ERIQA) üyelerinden oluşan bir çalışma grubu geliştirdi. ABD ve Avrupa düzenleyici kurumları içinde ve arasında sonuç inceleme kriterlerini uyumlu hale getirme ihtiyacını ele almak için bir araya geldiler. Zamanla, tartışma HRQoL sonuçlarından hasta veya hasta vekili tarafından sağlanan verilere dayalı herhangi bir sonucu içerecek şekilde genişledi - bu nedenle çalışma grubu PRO Uyum Grubu olarak tanındı. 2005 yılında EMA, 'Tıbbi Ürünlerin Değerlendirilmesinde HRQoL Önlemlerinin Kullanımına İlişkin Düzenleyici Kılavuza İlişkin Yansıma Belgesi' yayınladı ve 2020'de 'Hasta Odaklı Kanser Tıbbı Geliştirmede Yeni Yaklaşımlar' başlıklı bir kanser sempozyumu düzenledi. Şubat 2024'te EMA ve Avrupa Kanser Araştırma ve Tedavi Örgütü (EORTC), PRO'ların ve HRQoL verilerinin düzenleyici kararları nasıl bilgilendirebileceği konusunda ortaklaşa bir çalıştay düzenledi. Düzenleyici ve profesyonel toplulukların PRO çabalarındaki diğer son gelişmeler arasında, Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü'nün (ICER) ICER'in hasta katılım stratejisi, erişimi ve 2023'te ilaç incelemelerine ve daha geniş girişimlere girdi süreci hakkında tavsiyelerde bulunmak üzere bir Hasta Konseyi oluşturulduğunu duyurması yer alıyor. Konsey, sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) konusunda çeşitli uzmanlıklara sahip birkaç hasta temsilcisinden oluşur; Konsey, ICER sürecinin değerlendirilmesi için çeşitli bakış açıları sunarak ICER ile ilişki kurar.
Benzer şekilde, HTA ajansları hasta katılımını artırmak için kendi stratejilerini geliştirmiştir. Örneğin, Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), 2013 yılında Hasta ve Halkın Katılımı Politikasını geliştirdi, böylece rehberlikleri 'hastalar, hizmet kullanıcıları, bakıcılar ve halkla ilgili konuları ele aldı[es], görüşlerini yansıttı[s] ve sağlık ve sosyal bakım ihtiyaçlarını karşıladı[s] '. 4 Bu politikanın bir parçası olarak, NICE danışma komiteleri, rehberliğin hastaların ve ailelerinin ihtiyaçlarına odaklanmasını sağlamak için klinik ve metodolojik uzmanlarla birlikte çalışan meslekten olmayan üyeleri (hastalar, hizmet kullanıcıları, bakıcılar veya halkın diğer üyeleri) içerir. STD incelemeleri düzenleyici incelemelerden ayrı olarak yürütülse de, her ikisi de tipik olarak aynı kayıt denemelerine dayanır ve deneme tasarımı sırasında alınan kararların etkisini artırır. Bu çaba için, Kanada İlaç Ajansı'nın (CDA-AMC) hasta bakış açısını sağlık teknolojisi değerlendirmelerine nasıl dahil ettiğini ve hasta deneyimine artan vurgunun bu değerlendirmeyi bilgilendirmek için mevcut verileri nasıl etkilediğini değerlendirmeye çalıştık.
CDA-AMC, hastaları geri ödeme sürecine nasıl dahil eder?
Şekil 1. CDA-AMC hasta katılımı

Anahtar: CDA-AMC – Kanada'nın İlaç Ajansı.
Geri ödeme incelemeleri, hastalar için gerçekten önemli olan verileri içeriyor mu?
Şekil 2. CDA-AMC geri ödeme incelemelerinde yapılan çalışmalarda bildirilen sonuç türleri

Anahtar: CDA-AMC – Kanada İlaç Ajansı; HRQoL – sağlıkla ilgili yaşam kalitesi; NSCLC – küçük hücreli dışı akciğer kanseri; PRO – hasta tarafından bildirilen sonuç; RA – romatoid artrit.
Şekil 3. Yıllara göre HRQoL ölçümlerini içeren CDA-AMC geri ödeme incelemelerinde astım denemeleri

Anahtar: CDA-AMC – Kanada İlaç Ajansı; HRQoL – sağlıkla ilgili yaşam kalitesi.
Bundan sonra neyi hedeflemeliyiz?

Sonuç
Bu makale, bu yazının yazıldığı tarihte kamuya açık olan bilgilere (listelenen kaynaklara bakın) ve yazarların bu alandaki uzmanlığına dayanarak Cencora'nın konuya ilişkin anlayışını özetlemektedir. Makalede verilen tavsiyeler her durum için geçerli olmayabilir ve yasal tavsiye niteliğinde değildir; Okuyucular, tartışılan konularla ilgili kararlar verirken makaleye güvenmemelidir.
Ekibimizle iletişime geçin

Kaynak
- Tıp Enstitüsü (ABD) Sağlık Hizmetleri Bölümü. Heithoff KA, Lohr K, editörler. Sağlık Hizmetlerinde Etkililik ve Sonuçlar: Davetli Konferansın Bildirileri. Washington (DC): Ulusal Akademiler Yayınları (ABD); 1990. 15, Hasta İşlevini ve Refahını Ölçmek: Tıbbi Sonuçlar Çalışmasından Bazı Dersler. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Şu adresten ulaşılabilir: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK233994/
- Au HJ, Ringash J, Brundage M, Palmer M, Richardson H, Meyer RM. Kanser klinik araştırmalarında sağlıkla ilgili yaşam kalitesi ölçümünün katma değeri: NCIC CTG'nin deneyimi. Uzman Rev Farmakoekon Sonuçları Arş. Nisan 2010; 10(2):119-128. doi:10.1586/erp.10.15
- Johnston BC, Patrick DL, Busse JW, Schünemann HJ, Agarwal A, Guyatt GH. Meta-analizlerde hasta tarafından bildirilen sonuçlar – bölüm 1: yanlılık riskinin değerlendirilmesi ve sonuçların birleştirilmesi. Sağlık Kalitesi Yaşam Sonuçları. 2013; 11(1):109. doi:10.1186/1477-7525-11-109
- Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü. Hasta ve halkın katılımı politikası. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Şu adresten ulaşılabilir: https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the- kamu/halk-katılımı/hasta-ve-halk-katılımı-politikası
- Kanada İlaç Ajansı (CDA-AMC). Sağlık teknolojisi değerlendirmesi için yöntemler kılavuzu. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Şuradan ulaşılabilir: https://www.cda-amc.ca/methods-guide
- Kanada İlaç Ajansı (CDA-AMC). İlaç geri ödeme incelemelerinde hasta grubu girdi sürecini geliştirmek. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Bulunduğu yer: https://www.cda-amc.ca/news/evolving-patient-group-input-process-drug-reimbursement-reviews-0
- Scoggins JF, Patrick DL. Kayıtlı klinik çalışmalarda hasta tarafından bildirilen sonuç araçlarının kullanımı: ClinicalTrials.gov'den kanıtlar. Tefekkür Kliniği Denemeleri. 2009; 30(4):289-292. doi:10.1016/j.cct.2009.02.005
- Vodicka E, Kim K, Devine EB, Gnanasakthy A, Scoggins JF, Patrick DL. Hasta tarafından bildirilen sonuç ölçütlerinin kayıtlı klinik çalışmalara dahil edilmesi: ClinicalTrials.gov'den kanıtlar (2007-2013). Tefekkür Kliniği Denemeleri. 2015;43:1-9. doi:https://doi.org/10.1016/j.cct.2015.04.004
- Johnston BC, Patrick DL, Thorlund K, et al. Meta-analizlerde hasta tarafından bildirilen sonuçlar – bölüm 2: karar vericiler için yorumlanabilirliği geliştirme yöntemleri. Sağlık Kalitesi Yaşam Sonuçları. 2013; 11(1):211. doi:10.1186/1477-7525-11-211
- Boers M, Kirwan JR, Wells G, et al. Klinik araştırmalar için temel sonuç ölçüm setlerinin geliştirilmesi: OMERACT filtresi 2.0. J Clin Epidemiyolojisi. 2014; 67(7):745-753. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2013.11.013
- Gargon E, Williamson Halkla İlişkiler, Altman DG, Blazeby JM, Clarke M. COMET Girişimi veritabanı: 2011'den 2013'e kadar ilerleme ve faaliyetler. Deneme. 2014; 15(1):279. doi:10.1186/1745-6215-15-279
- Tejwani V, Chang H-Y, Tran AP ve diğerleri. Orta-şiddetli astımda (coreASTHMA) klinik deneyler için çok paydaşlı bir Delphi konsensüs çekirdek sonucu belirlendi. Ann Alerji Astım İmmünol. 2021; 127(1):116-122.e7. doi:https://doi.org/10.1016/j.anai.2021.03.022
- Khaleva E, Rattu A, Brightling C, et al. Pediyatrik ve yetişkin Şiddetli Astım (COMSA) için Temel Sonuç Ölçütleri setlerinin geliştirilmesi. Eur Solunum J. 2023; 61(4):2200606. doi:10.1183/13993003.00606-2022
- Williamson Halkla İlişkiler, Barrington H, Blazeby JM ve diğerleri. Gözden geçirme, yeni çalışmalarda temel sonuç belirleme alımını bulur ve sistematik incelemelerin iyileştirilmesi gerekir. J Clin Epidemiol. 2022;150:154-164. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2022.06.016
- Mercieca-Bebber R, Kral MT, Calvert MJ, Stockler MR, Friedlander M. Klinik çalışmalarda hasta tarafından bildirilen sonuçların önemi ve gelecekteki optimizasyon stratejileri. Hasta İlişkisi Sonuç Ölçümü. 2018; 9(boş):353-367. doi:10.2147/PROM. S156279
- ABD Gıda ve İlaç İdaresi. Endüstri için Rehberlik. Hasta tarafından bildirilen sonuç ölçütleri: etiketleme iddialarını desteklemek için tıbbi ürün geliştirmede kullanın. Aralık 2009. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Şuradan ulaşılabilir: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-reported-outcome-measures-use-medical-product-development-support-labeling-claims
- Avrupa İlaç Ajansı. Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP). İnsanlarda antikanser tıbbi ürünlerin değerlendirilmesine ilişkin kılavuzun Ek 2'si; onkoloji çalışmalarında hasta tarafından bildirilen sonuç (PRO) ölçümlerinin kullanımı. 1 Nisan 2016. Erişim tarihi: 8 Ağustos 2025. Şu adresten ulaşılabilir: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/appendix-2-guideline-evaluation-anticancer-medicinal-products-man_en.pdf
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.