Makale

Yeni transatlantik ilaç ortaklığına geçiş konusunda AB perspektifi

Rob Worsley

Değişen AB-ABD ortaklığı, geliştirme, düzenleme, üretim ve tedarik zinciri sürekliliğinin stratejik yönetimine önem vermektedir

Avrupa ilaç sektörü, uzun yıllar boyunca Amerika Birleşik Devletleri'nin küresel ilaç geliştirme için birincil finansal ve düzenleyici dayanak noktası olarak hizmet vermesinden yararlanmıştır. Avrupa'nın odak noktası, sağlık sistemlerinin inovasyonu ve uzun vadeli sürdürülebilirliği ile ilgili hedeflerin yanı sıra, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayan uygun fiyatlı ilaçlara hasta erişimini sağlamak olmuştur.

Bu arada, ABD pazarının ölçeği, araştırma ve geliştirme yatırımları ve hızlı benimseme oranları, tarihsel olarak Avrupa'daki hastalara ulaşan yeniliği hızlandırmaya yardımcı oldu.¹

Bu dinamik, 2026 boyunca gelişmeye devam edecek ve sektörü yüksek bir stratejik teyakkuz durumuna doğru kaydıracak. ABD pazar dinamiklerindeki mevcut değişiklikler, Avrupalı düzenleyiciler, politika yapıcılar ve ilaç şirketlerinin geliştirme, düzenleyici, üretim ve tedarik zinciri sürekliliğinin daha aktif stratejik yönetimini benimsemeleri için benzersiz bir anı temsil ediyor.

Değişen manzara, hem ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) gelişen ekonomik ve politika baskılarına rağmen daha fazla düzenleyici yakınsama için çalışma çabalarını desteklerken, değişen bir küresel ortamda Avrupa'nın geleceğini güvence altına almaya yardımcı olabilecek ortaklıklar ve dahili optimizasyonlarla desteklenen büyüme ve dayanıklılık ihtiyacını artırıyor.

Teftiş ve Soruşturma Bürosuna geçiş

FDA saha operasyonlarının yeniden düzenlenmesi, stratejik bir değişimin açık kanıtını sunuyor. 2024'ün sonlarında, Düzenleyici İşler Ofisi'nin (ORA) yerini Teftiş ve Soruşturma Ofisi (OII) aldı ve bu da daha riske dayalı küresel denetim modeline doğru bir dönüş oldu.^2,3 2025'te FDA, habersiz denetim pilotunu Avrupa Birliği'ni (AB) içerecek şekilde genişleterek, yerel makamlara haber vermeden Alman ve İrlanda tesislerinin doğrulama denetimlerine yol açtı. Bu, FDA'nın yabancı üretim tesislerinde uyumluluğun doğrudan doğrulanmasına daha fazla vurgu yaparak, daha riske dayalı bir küresel denetim modeline doğru belirttiği hareketi yansıtıyor.⁴

Aşağıdaki veriler, bu yoğunlaştırılmış duruşun sonuçlarını göstermektedir:

Metrik	FY 2024 (Referans)	FY 2025-Açık (Güncel Veriler)
Yurt Dışı Uyarı Mektupları	245	412 (Aralık 2025 itibariyle)
Resmi İşlem Belirtilen (OAI) sınıflandırmaları	Yabancı sitelerin ~%7'si	~Yabancı sitelerin %24'ü
İsimsiz mektuplar	5	58

Referans:
Bu rakamlar, kamuya açık FDA uygulama ve uyumluluk veri kümelerinden elde edilmiştir ve başta CDER tarafından düzenlenen ürün alanları olmak üzere, yabancı üretim tesisleriyle ilişkili GMP ile ilgili eylemleri yansıtmaktadır. Rakamlar, kapsamlı bir icra muhasebesinden ziyade açıklayıcı eğilim analizi için sunulmuştur.

Uyarı mektuplarındaki %73'lük artış, düzenleyici ortamda köklü bir değişiklik olduğunu gösteriyor. Sonuç olarak, şirketler bir müfettiş gelmeden önce kalite sistemlerini bu yeni, daha katı OII beklentileriyle uyumlu hale getirmenin yollarını bulmalıdır. Uyumluluk endişelerini ele almak, bu değişen ABD gereksinimlerini eyleme dönüştürülebilir saha hazırlığına dönüştüren proaktif bir strateji gerektirir.

Küresel Ar-Ge'nin ekonomik karşılıklı bağımlılığı

Biyofarmasötik endüstrisinin temel bir gerçeği, ABD gelirinin genellikle Avrupa tek ödemeli sistemlerde kabul edilen düşük kar marjlarını dengelemesidir. ABD pazarı, tarihsel olarak küresel gelirin neredeyse yarısını oluşturuyor ve ilaç keşfinde yer alan sermaye risklerini destekliyor.^5,2 Bununla birlikte, bu denge, markalı ilaçlar için yenilenen tarife maruziyeti, En Çok Tercih Edilen Ulus tarzı fiyatlandırma girişimlerinin yarattığı belirsizlik, Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) araştırma fonlarındaki indirimler ve gecikmeler dahil olmak üzere ABD satın alma gücü üzerindeki politika odaklı baskıların bir kombinasyonu nedeniyle giderek daha fazla gerilmektedir.

ABD marjları daraldığında, kuruluşlar genellikle Ar-Ge programlarını rasyonelleştirerek kâra öncelik verirler. ABD Enflasyon Azaltma Yasası (IRA), münhasırlığı sınırlamak yerine fiyat müzakeresi uygunluk zaman çizelgeleri getirmiştir. 6 Avrupalı firmalar için bu, sinirbilim veya nadir hastalıklar gibi alanlarda yüksek riskli küçük moleküllü projeler için bir uygulanabilirlik riski yaratmaktadır. 7 Şirketlerin, küresel fiyatlandırma modelleri değişse bile bir ürünü ticari olarak sürdürülebilir tutmaya yardımcı olabilecek ayrıntılı pazar erişim içgörülerinden yararlanarak bu ekonomik ters rüzgarları yönlendirmesi gerekiyor.

Teknik ayrışma ve iki deneme gerçeği

Şu anda farklı yörüngelerde gelişen düzenleyici standartlar görüyoruz, FDA, Alzheimer'da amiloid plak azalması gibi biyobelirteçlere dayalı hızlandırılmış onayları giderek daha fazla kullanıyor. 7 Bu arada, EMA, kesin klinik sonuçlara sıkı sıkıya odaklanmayı sürdürür ve genellikle hasta için kanıtlanmış işlevsel faydaları olmayan veri kümelerini reddeder.^8,9 Bununla birlikte, zamanlama, kanıt eşikleri ve onaydaki belirsizliğe tolerans farklılıklarına rağmen her iki kurumun da esnek onay yollarını kullanmaya devam ettiğini vurgulamak önemlidir.

Bu, denemelerin uyarlanabilir tasarımlar, kademeli dosyalamalar ve bölgeye özgü uç noktalar dahil olmak üzere küresel bir program içinde giderek daha karmaşık hale gelen kanıt oluşturma stratejilerini hesaba katması gereken karmaşık bir ortam yaratır. Şirketler genellikle ABD için daha hızlı, biyobelirteç odaklı bir yol veya Avrupa için daha uzun, sonuç odaklı bir çalışma arasında seçim yapmalıdır.¹⁰ Bu yineleme önemli maliyet ve gecikmelere neden olur. Bu boşluğu kapatmak için şirketler, EMA'nın talep ettiği uzun vadeli sonuçları toplamak için gerekli körlemeyi sürdürürken FDA için vekil verileri yakalayan hibrit protokolleri düşünebilir.

Stratejik koordinasyon yoluyla tedarik zinciri esnekliğini güçlendirme

AB kurumları ve ulusal hükümetler stratejik özerklik hedefini sürdürürken, endüstri ABD teknik altyapısı ile derin bir entegrasyondan yararlanmaya devam ediyor.¹¹ Tek kullanımlık biyoreaktör torbaları ve saflaştırma reçineleri gibi biyoteknoloji için gerekli olan özel araçlar, büyük ölçüde ABD yaşam bilimleri şirketleri tarafından tedarik edilmekte ve operasyonel olarak kontrol edilmektedir.¹² Biyolojik ürünlerin üretiminde kullanılan saflaştırma reçineleri, benzer şekilde, ABD merkezli şirketler de dahil olmak üzere konsantre bir dizi küresel satıcı tarafından tedarik edilmektedir.¹³ ABD, yerel tedarik güvenliğine odaklanmayı artırdıkça, Avrupalı üreticiler olası darboğazları veya tarife etkilerini önlemek için tedarik ve lojistik stratejilerini iyileştirme konusunda açık bir fırsata sahipler.¹⁴

Yeni tedarikçileri nitelendirme süreci kapsamlı bir yeniden doğrulama gerektirdiğinden, şirketler mevcut ticaret çerçevelerinde daha hassas bir şekilde gezinerek ve bu gelişen gereksinimleri etkin bir şekilde yönetmek için gelişmiş lojistik yeteneklerine sahip ortaklarla çalışarak başarıya ulaşıyor. Avrupa'daki üretim merkezlerinin, tutarlı ve kesintisiz operasyonları sürdürmek için karmaşık ticaret uyumluluğunu ve yüksek değerli reaktiflerin güvenli bir şekilde taşınmasını sağlaması gerekir. Bazı alanlardaki farklılıklara rağmen, transatlantik düzenleyici işbirliğinin daha geniş çerçevesi şu anda güçlü olmaya devam etmekte ve temel bilimsel ve kalite ilkeleri üzerinde uyumu desteklemeye devam etmektedir.¹⁵

Stratejik ortaklıklar yoluyla sektörü ilerletmek

Atlantik ötesi ortaklığın değişen manzarası, transatlantik düzenleyici koordinasyona olan güçlü bağlılığa rağmen, belirli alanlardaki farklılıkları hesaba katan daha esnek ve sofistike sistemler oluşturmak için güçlü bir katalizör görevi görmektedir. Endüstri, geleneksel küresel optimizasyonun özel ve yerel uzmanlığa duyulan hayati ihtiyaçla desteklendiği bir çağa girerken, yaşamı değiştiren ilaçların nasıl geliştirilip sunulduğu konusunda daha sağlam bir yaklaşım benimsemeye ihtiyaç duyulmaktadır.

Bu yeni ortamda, en başarılı kuruluşlar, farklı düzenleyici ve ekonomik gerçekleri tek ve başarılı bir ticari stratejide uyumlu hale getirmek için uzman ortaklıklarından yararlananlar olacaktır.

*Kaynaklar aşağıda devam ediyor

Yazar hakkında:

Rob Worsley, 15 yılı aşkın ilaç endüstrisi deneyimine sahip, küresel CMC stratejisi, mevzuat sunumları ve yaşam döngüsü yönetimi konularında uzmanlaşmış, CMC mevzuat işlerinde Müdür Yardımcısıdır. GMP, kalite ve Ar-Ge alanlarında derin teknik uzmanlık getirerek, ürünleri erken klinik geliştirmeden ticari hazırlığa ve onay sonrası değişime kadar desteklemektedir. Rob, karmaşık geliştirme ve üretim ortamlarında işlevler arası ve CDMO koordinasyonu, düzenleyici otorite etkileşimleri ve teknik yazarlık konularında oldukça deneyimlidir.

Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.

Ekibimizle iletişime geçin

Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.

Bize ulaşın

Kaynak:

1. PhRMA. Amerika'nın Ar-Ge'ye yaptığı biyofarmasötik yatırımı, dönüşümsel inovasyonu destekliyor, Eylül 2024. https://phrma.org/blog/new-research-american-biopharmaceutical-investment-in-randd-drives-transformational-innovation. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
2. Sağlık İşleri (2024) Harvard Düzenleme, Terapötik ve Hukuk Programı (PORTAL): Transatlantik Düzenleyici Farklılığın Yıllık Analizi. Cambridge, MA: Harvard Tıp Fakültesi
3. Birleşik İnsan Gıdaları Programı Oluşturmak için FDA Modernizasyon Çabaları, Saha Operasyonları için Yeni Model ve Daha Fazlası, FDA. https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/fda-modernization-efforts-establishing-unified-human-foods-program-new-model-field-operations-and. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
4. Amerika Birleşik Devletleri Kongresi (2016) 21. Yüzyıl Tedavileri Yasası, Kamu Hukuku 114-255. Washington, D.C.: ABD Hükümeti Yayıncılık Ofisi. https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
5. Uzmanlar, En Çok Tercih Edilen Ülke İlaç Fiyatlandırmasının Fiyatları, Erişimi ve İnovasyonu Nasıl Etkileyeceği Konusunda Karışık, Health Affairs, Şubat 2026. https://www.healthaffairs.org/content/forefront/experts-mixed-most-favored-nation-drug-pricing-would-affect-prices-access-and. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
6. Enflasyon Azaltma Yasası'nın İlaç İnovasyonu Üzerindeki Etkisi, ISPOR. https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation-cti/ispor-europe-2025/poster-session-3-2/effect-of-the-inflation-reduction-act-on-drug-innovation. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
7. FDA ve EMA: donanemab'ın değerlendirilmesi ve hızlandırılmış onay konusundaki küresel tartışma, Journal of Neurology (2025), Nisan 2025. https://www.researchgate.net/publication/391483032_FDA_vs_EMA_evaluating_donanemab_and_the_global_debate_on_accelerated_approvals. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
8. Lancet Onkoloji (2023) 'ABD'de kanser endikasyonları için hızlandırılmış onaylar geri çekildi: AB'de pazarlama izni durumu nedir?', The Lancet Oncology, 24(9), s. 954–956.
9. Avrupa İlaç Ajansı (EMA) (2021) için pazarlama izninin reddedilmesi Aduhelm (aducanumab). Şuradan ulaşılabilir: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/aduhelm Erişildi: 26 Mart 2026 Salı
10. BMJ Open (2023) 'ABD hızlandırılmış onay ve AB koşullu pazarlama yetkilendirme yollarından ikili onay alan yeni onkoloji ilaçlarının karşılaştırılması, 2006–2021', BMJ Open, 13(4).
11. Avrupa Komisyonu. Avrupa için bir ilaç stratejisi. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/pharmaceutical-strategy-europe_en. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
12. Pazar ve Pazarlar. Merck KGaA (Almanya) ve Danaher Corporation (ABD) Tek Kullanımlık Biyoproses Pazarında Lider Oyunculardır. Tek Kullanımlık Biyoproses Pazarındaki En İyi Şirketler: Merck KGaA (Almanya) ve Danaher Corporation (ABD) Lider Oyunculardır. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
13. Pazar ve Pazarlar. Protein A reçine pazar büyüklüğü, büyüme, pay ve trend analizi, Ağustos 2026. https://www.marketsandmarkets.com/Market-Reports/protein-a-resin-market-19196962.html. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
14. BioPharm Uluslararası. İlaç Tarifesi SSS: Maliyetler, Tedarik Zincirleri, 2025 Politikası. https://www.biopharminternational.com/view/pharma-tariff-faq-costs-supply-chains-policy-for-2025. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.
15. Avrupa Birliği (2014) Avrupa Parlamentosu ve Konseyi'nin 16 Nisan 2014 tarihli ve (AB) 536/2014 sayılı Tüzüğü, beşeri tıbbi ürünler üzerinde yapılan klinik araştırmalara ilişkindir. Avrupa Birliği Resmi Gazetesi. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536. Erişim tarihi: 26 Mart 2026.