Makale
Erken geliştirme zorluklarının üstesinden gelmek: BIO paneli çıkarımları
-
Michael Day, Ph.D
Biyoteknoloji şirketleri, yeterli finansmanın sağlanmasından düzenleyici ve politika belirsizliğine, üretim hazırlığına ve küresel kalkınma stratejisinin uyumlu hale getirilmesine kadar yeni ve köklü zorluklarla karşı karşıyadır.
Biyoteknoloji endüstrisi, işbirliği yaparak ve deneyimleri paylaşarak bu zorlukların çoğunun üstesinden gelmenin ve yeniliklerini ilerletmenin yollarını buldu. Bu tür tartışmaların önde gelen mekanı uzun zamandır BIO Uluslararası Konvansiyonu olmuştur. Bu yıl Boston'da düzenlenen BIO, 68 ülkeyi temsil eden 2.300'den fazla şirketten 17.000'den fazla katılımcının ürün geliştirmenin tüm yaşam döngüsü boyunca ağ kurmak, ortaklık kurmak ve içgörüleri paylaşmak için bir araya geldi.1
Delege listesinin manuel olarak gözden geçirilmesi ve analizi, katılımcıların yaklaşık yüzde 18'inin erken geliştirmeden - yani klinik öncesi aşama 2'ye kadar - canlı bir geliştirici karışımından geldiğini gösteriyor; Yüzde 40'ı ticari aşamadan ve yüzde 37'si sınıflandırılmamış, muhtemelen gizli mod veya niş yaşam bilimleri firmalarını temsil ediyor.
16-19 Haziran tarihleri arasında düzenlenen dört günlük etkinlikte birçok endüstri trendini araştıran oturumlar gerçekleştirildi. Moderatörlüğünü yaptığım bir panel oturumu, biyoteknoloji yenilikçilerinin karşılaştığı erken geliştirme zorluklarını araştırdı. Gelişime ve nihayetinde pazara ulaşma hızı bir öncelik olsa da, sıkı zaman çizelgeleri ve artan inceleme altında akıllı sıralama, stratejik netlik ve bilimsel güvenilirlik eşit derecede önemlidir.
Delege listesinin manuel olarak gözden geçirilmesi ve analizi, katılımcıların yaklaşık yüzde 18'inin erken geliştirmeden - yani klinik öncesi aşama 2'ye kadar - canlı bir geliştirici karışımından geldiğini gösteriyor; Yüzde 40'ı ticari aşamadan ve yüzde 37'si sınıflandırılmamış, muhtemelen gizli mod veya niş yaşam bilimleri firmalarını temsil ediyor.
16-19 Haziran tarihleri arasında düzenlenen dört günlük etkinlikte birçok endüstri trendini araştıran oturumlar gerçekleştirildi. Moderatörlüğünü yaptığım bir panel oturumu, biyoteknoloji yenilikçilerinin karşılaştığı erken geliştirme zorluklarını araştırdı. Gelişime ve nihayetinde pazara ulaşma hızı bir öncelik olsa da, sıkı zaman çizelgeleri ve artan inceleme altında akıllı sıralama, stratejik netlik ve bilimsel güvenilirlik eşit derecede önemlidir.
Tartışma, yenilikçilerin yüzleşmesi gereken birkaç temel temayı araştırdı. Bu makale, panel tartışmasından bazı önemli soruları ve çıkarımları incelemektedir.
Erken aşama hücre ve gen tedavisi geliştirme ile ortak gözetimin üstesinden gelmek
Geliştiricilerin donör seçimiyle ilgili zorluklarla ve özellikle araştırma düzeyinden klinik düzeydeki malzemeye geçerken, özellikle satıcılarla yapılan kalite anlaşmaları konusunda CMC ile mücadele ettiğini gördük.
Bir panelist, yeni başlayanların temel hücre ve gen tedavisi belgelerini, donör uygunluğunu ve karşılaştırılabilirlik planlamasını gözden kaçırma eğilimi olduğunu belirledi. Potansiyel sorunları azaltmak için, deneyimli satıcılarla erken ortaklığa ve proaktif kalite anlaşmalarına kritik bir ihtiyaç vardır.
Bir panelist, yeni başlayanların temel hücre ve gen tedavisi belgelerini, donör uygunluğunu ve karşılaştırılabilirlik planlamasını gözden kaçırma eğilimi olduğunu belirledi. Potansiyel sorunları azaltmak için, deneyimli satıcılarla erken ortaklığa ve proaktif kalite anlaşmalarına kritik bir ihtiyaç vardır.
Nörodejeneratif hastalıklar için küresel bir kalkınma stratejisi oluşturmanın zorlukları
Herhangi bir küresel kalkınma programı net bir strateji gerektirir, ancak nörodejeneratif hastalıklara yönelik programlarda ortaya çıkabilecek benzersiz düzenleyici ve operasyonel zorluklar vardır. Küçük ve orta ölçekli şirketler için, küresel ortaklıklar için erken klinik stratejileri etkili bir şekilde konumlandırmak ve daha sonraki aşama geliştirmeye hazırlanmak için artan bir baskı var.
Bir panelist, nörodejeneratif hastalık için klinik programları yönetirken büyük sağlık otoriteleri arasında uyum bulmanın önemine dikkat çekti ve bu tür programların bölgeye özgü uç noktalara, biyobelirteç doğrulamasına ve ölçeklenebilir deneme tasarımlarına ihtiyaç duyduğu göz önüne alındığında zor olabilir. Önemli bir çıkarım, hem düzenleyici hem de yatırımcı güveni oluşturmak için sağlık yetkilileriyle erkenden etkileşim kurmaktır.
Bir panelist, nörodejeneratif hastalık için klinik programları yönetirken büyük sağlık otoriteleri arasında uyum bulmanın önemine dikkat çekti ve bu tür programların bölgeye özgü uç noktalara, biyobelirteç doğrulamasına ve ölçeklenebilir deneme tasarımlarına ihtiyaç duyduğu göz önüne alındığında zor olabilir. Önemli bir çıkarım, hem düzenleyici hem de yatırımcı güveni oluşturmak için sağlık yetkilileriyle erkenden etkileşim kurmaktır.
Düzenleyici ve kurumsal strateji arasındaki noktaları birleştirmek
Küresel düzenleyici gereklilikleri yönetme ihtiyacının yanı sıra, bu gereklilikleri en başından itibaren kurumsal stratejiyle uyumlu hale getirmenin önemi de vardır.
Ne yazık ki, başlangıçta hafife alınan bazı geliştirme kararlarının daha sonra ciddi sonuçları olabilir. Bir panelist, bunların arasında kilit noktanın, araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) stratejisi, IND öncesi toplantı zamanlaması ve küresel protokol tasarımı olduğunu belirtti. Klinik öncesi ve klinik arasındaki sorunsuz geçişler, program liderleri ve düzenleyici ekipler arasında sıkı bir uyum gerektirir.
Avrupa Birliği'nin benzersiz politika ve düzenleyici ortamında gezinmek
AB hem önemli hem de karmaşık bir pazar sunuyor ve erken aşamadaki biyoteknoloji şirketlerine mümkün olan en kısa sürede politika değişikliklerine hazırlanmaları tavsiye ediliyor.
En dikkate değer olanlardan biri, tüm yeni ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) ve kanser tedavileri için Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) yönetmeliği kapsamında gerekli olan Ortak Klinik Değerlendirmedir (JCA). Avrupa İlaç Ajansı (EMA), yeni HTA çerçevesini desteklemektedir ve kendi düzenleyici değerlendirmelerinden ilgili bilgileri sağlayacaktır. 2 EMA ayrıca, HTA süreci ile düzenleyici süreç arasında artan ortaklığı gösteren paralel ortak bilimsel istişarelerde (JSC'ler) HTA Koordinasyon Grubu ile işbirliği yapacaktır.
Bununla birlikte, bir panelistin belirttiği gibi, gelişen JCA ve gerçek dünya kanıt çerçeveleri, uç noktalar ve karşılaştırıcılar için daha erken planlama gerektirir ve EMA/HTA uyumu, deneme konumlarını, tasarımı ve pazara açılmaya hazır olma durumunu etkileyecektir.
En dikkate değer olanlardan biri, tüm yeni ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) ve kanser tedavileri için Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) yönetmeliği kapsamında gerekli olan Ortak Klinik Değerlendirmedir (JCA). Avrupa İlaç Ajansı (EMA), yeni HTA çerçevesini desteklemektedir ve kendi düzenleyici değerlendirmelerinden ilgili bilgileri sağlayacaktır. 2 EMA ayrıca, HTA süreci ile düzenleyici süreç arasında artan ortaklığı gösteren paralel ortak bilimsel istişarelerde (JSC'ler) HTA Koordinasyon Grubu ile işbirliği yapacaktır.
Bununla birlikte, bir panelistin belirttiği gibi, gelişen JCA ve gerçek dünya kanıt çerçeveleri, uç noktalar ve karşılaştırıcılar için daha erken planlama gerektirir ve EMA/HTA uyumu, deneme konumlarını, tasarımı ve pazara açılmaya hazır olma durumunu etkileyecektir.
Erken bilimsel gelişme ile ticari hazırlık arasındaki boşluğu göz önünde bulundurmak
Ortaya çıkan önemli bir konu, yeniliklerin küresel pazarlarda ticarileştirilebilecek ürünlere nasıl dönüşeceğidir. Bir panelist, Enflasyon Azaltma Yasası (IRA) ve En Çok Tercih Edilen Ülke (MFN) gibi politikalardan kaynaklanan fiyatlandırma baskılarının, geliştiricileri erişim ve geri ödeme stratejisini daha erken entegre etmeye zorladığına dikkat çekti. Ticari sinyalizasyon, klinik tasarım kadar kritik hale geliyor.
Erken gelişimde akılların buluşması
Panel tartışması, tek bir kilit mesajla düşünmek için çok fazla yiyecek sundu: Erken geliştirme kazanımları sadece inovasyondan değil, aynı zamanda strateji, bilim ve öngörü entegrasyonundan da gelir.
Biyoteknoloji endüstrisinin daha fazla dönüşüm geçirmesiyle - bu yılki BIO'ya katılan erken geliştirme aşamasındaki şirketlerin sayısının artmasıyla kanıtlanmıştır - hazırlıklı olmanın önemi ne kadar vurgulansa azdır. Paneldeki tutarlı bir mesaj, biyoteknoloji şirketlerinin düzenleyici uygulamadan daha fazlasını aradıklarıydı - stratejik ortaklar arıyorlar. Programların riskini azaltmak ve hem düzenleyici hem de yatırımcı güvenini artırmak için düzenleyici öngörü, teknik CMC rehberliği ve küresel sağlık otoritesi katılımının geliştirmenin erken aşamalarında bir entegrasyon arıyorlar.
Erken aşamadaki şirketler artık sadece ajansları tatmin etmek için düzenleyici başvurular hazırlamıyor - onları yatırımcı güvenine ilham vermek için hazırlıyorlar. Küresel sağlık otoriteleriyle proaktif, güvenilir bir ilişki, bir biyoteknolojinin yalnızca gelişimsel olarak sağlam değil, aynı zamanda ticari olarak da uygulanabilir olduğunu gösterir.
Biyoteknoloji endüstrisinin daha fazla dönüşüm geçirmesiyle - bu yılki BIO'ya katılan erken geliştirme aşamasındaki şirketlerin sayısının artmasıyla kanıtlanmıştır - hazırlıklı olmanın önemi ne kadar vurgulansa azdır. Paneldeki tutarlı bir mesaj, biyoteknoloji şirketlerinin düzenleyici uygulamadan daha fazlasını aradıklarıydı - stratejik ortaklar arıyorlar. Programların riskini azaltmak ve hem düzenleyici hem de yatırımcı güvenini artırmak için düzenleyici öngörü, teknik CMC rehberliği ve küresel sağlık otoritesi katılımının geliştirmenin erken aşamalarında bir entegrasyon arıyorlar.
Erken aşamadaki şirketler artık sadece ajansları tatmin etmek için düzenleyici başvurular hazırlamıyor - onları yatırımcı güvenine ilham vermek için hazırlıyorlar. Küresel sağlık otoriteleriyle proaktif, güvenilir bir ilişki, bir biyoteknolojinin yalnızca gelişimsel olarak sağlam değil, aynı zamanda ticari olarak da uygulanabilir olduğunu gösterir.
Bu materyal, katkıda bulunanların uzmanlığıyla desteklenen Cencora'nın yeteneklerini iletmeyi amaçlamaktadır. Cencora, okuyucuları, verilen referanslar da dahil olmak üzere, belirtilen konularla ilgili mevcut tüm bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili karar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder, çünkü bu materyal belirli pazarlama beyanları içerebilir ve yasal tavsiye niteliği taşımaz.
Ekibimizle iletişime geçin
Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.
Kaynak
1 BIO Uluslararası Sözleşmesi. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Sağlık teknolojisi değerlendirmeleri için yeni AB kuralları yürürlüğe giriyor, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.