Makale
AB'de hücre ve gen tedavileri – Bilimsel mükemmellik ve düzenleyici dikkat arasında
-
Zaklina Buljovcic
AB, ABD ve Asya Pasifik'in ATMP, hücre ve gen tedavisi geliştirme yollarını nasıl şekillendirdiğini, bilimsel titizliği, düzenleyici hızı ve ticarileştirmeyi nasıl dengelediğini keşfedin
27 ülkeden oluşan bir grup olarak AB, ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) dahil olmak üzere yenilikçi ilaçlar için yüksek bir bilimsel ve terapötik standarda sahiptir. Aynı zamanda, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) karar verme yapıları son derece bilime dayalı olsa da, doku mühendisliği ürünü (TEP) Jelrix de dahil olmak üzere son geri çekilmelerde ve olumsuz görüşlerde yansıtıldığı gibi katı ve muhafazakar olabilirler. Bu durumdaki başarısızlık, uygun karşılaştırıcıların bulunmaması nedeniyle tek kollu bir çalışmanın kullanılmasına bağlanmıştır. 1 Bununla birlikte, akademi brifingleri2 ve İnovasyon Görev Gücü brifing toplantıları,3Bilimsel Tavsiye toplantıları, PRIME şeması4 ve diğerleri gibi yenilikçi gelişmeyi hızlandırmak için araçlar mevcuttur.5
Komisyon, yeni ilaç mevzuatında yapılacak uyarlamalarla yenilikçi tedavi geliştirme için daha fazla hız kazanmaya çalışıyor. 6 Hızlanmak ve yaklaşımları daha az karmaşık hale getirmek, dünyanın diğer bölgelerindeki bölgelerin bunu yaptığı göz önüne alındığında son derece önemlidir.
Komisyon, yeni ilaç mevzuatında yapılacak uyarlamalarla yenilikçi tedavi geliştirme için daha fazla hız kazanmaya çalışıyor. 6 Hızlanmak ve yaklaşımları daha az karmaşık hale getirmek, dünyanın diğer bölgelerindeki bölgelerin bunu yaptığı göz önüne alındığında son derece önemlidir.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) hücre ve gen tedavisi (CGT) programı7 vardır ve rejeneratif tıp ileri tedavi (RMAT) tanımı,8 Platform Teknolojisi Belirleme Programı,9 CGT'ler için esnek gereksinimler gibi özel programlar başlattı ve yakın zamanda gerçek zamanlı klinik deneylerle klinik araştırma uygulama dönüşümünü başlattı. 10
Asya Pasifik, hücre ve gen alanında ivme kazanıyor. Avustralya, CGT'ler için risk temelli yaklaşımıyla pazarlama yetkilendirmesine daha uygun ve pragmatik bir yolun yanı sıra daha hızlı ve daha az karmaşık klinik araştırma sunumu ve yürütülmesi sağlıyor.11 CGT'ler için çerçeveler Çin, Singapur ve diğer ülkelerde hızla gelişmektedir ve bazıları daha hızlı ticarileştirmeyi sağlamak için riske dayalı ürün sınıflandırmaları ve yenilikçi geri ödeme planları içermektedir. Bununla birlikte, potansiyel ciddi riskler göz önüne alındığında, bazı pazarlarda gelişme hızı konusunda bazı belirsizlikler vardır.12
Asya Pasifik, hücre ve gen alanında ivme kazanıyor. Avustralya, CGT'ler için risk temelli yaklaşımıyla pazarlama yetkilendirmesine daha uygun ve pragmatik bir yolun yanı sıra daha hızlı ve daha az karmaşık klinik araştırma sunumu ve yürütülmesi sağlıyor.11 CGT'ler için çerçeveler Çin, Singapur ve diğer ülkelerde hızla gelişmektedir ve bazıları daha hızlı ticarileştirmeyi sağlamak için riske dayalı ürün sınıflandırmaları ve yenilikçi geri ödeme planları içermektedir. Bununla birlikte, potansiyel ciddi riskler göz önüne alındığında, bazı pazarlarda gelişme hızı konusunda bazı belirsizlikler vardır.12
AB'de Hücre ve Gen Tedavileri – Hızlandırma Stratejileri
Yeni İlaç Yönetmeliği ve Yeni İlaç Direktifi ile birlikte değişiklikler gelecektir.13 Bunlar şunları içerir:
- Sınırda Ürünler (BP'ler) için "Tek Durak Noktası", spesifik ileri tedavi tıbbi ürün (ATMP) bilimsel önerisini atlıyor ve erken geliştirme aşamasındaki her türlü BP'nin sınıflandırılmasını sağlıyor
- İleri Tedaviler Komitesi (CAT) bir komite olarak kaldırıldı ve bir uzman grubuna devredildi, bu da merkezi prosedürde tıbbi ürünler için tek karar verici olarak Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'ni (CHMP) güçlendirdi
- Merkezi prosedür için değerlendirme aşaması 180 güne indiriliyor
- Daha iyi kontrol sağlamak ve şeffaflığı artırmak için Hastane Muafiyetine uyarlamalar
- Düzenleyici sanal alanların tanıtımı
Ek olarak, yaklaşmakta olan Biyoteknoloji Yasası14 yapım aşamasındadır ve şunları daha da tanıtacaktır:
- Çok uluslu klinik araştırmalar için yetkilendirme sürelerinin kısaltılması
- Denemeler arasında temel bir Araştırma Tıbbi Ürün Dosyası (IMPD) kullanmak
- Denemelerde riske dayalı genetiği değiştirilmiş organizma (GDO) muafiyetlerinin sağlanması
- Kapsam dahilinde ATMP tanımlarının uyarlanması (viral vektörlerin eklenmesi ve TEP tanımını uyarlamak için eylemlerin delege edilmesiyle daha fazla esneklik sağlanması)
- ATMP'ler ve korumalı test ortamları için mükemmeliyet merkezleri
- Yenilikçi tedavilerin geliştirilmesi için düzenleyici korumalı alanların güçlendirilmesi
- Biyoteknoloji ürünleri için şeffaf bir Birlik durum deposu. Bu, ilgili görüşleri, tavsiyeleri, kararları ve rehberliği derlemeli, böylece AB ve ulusal makamlar arasında şeffaflığı, tutarlılığı ve karşılıklı öğrenmeyi teşvik etmelidir.
Bu umarım şunlara yol açacaktır:
- Riske dayalı GDO muafiyetleri ile daha hızlı klinik araştırma onayları, sahada önemli bir rahatlama sağlar
- Basitleştirme ve daha hızlı merkezi pazarlama yetkilendirme onayları
- Gelişmekte olan mühendislik ürünü canlı malzemeler (ELM'ler) dahil olmak üzere düzenleyici sanal alanlarda sınırda vakaları tartışma fırsatları
- Üye devletler arasında daha iyi bilgi alışverişi ve yayınlanan bilgilerin daha şeffaf olması
Ancak, dezavantajları da var. Örneğin, CAT ortadan kalktığında, uzmanlar grubu, karar hakkı olmayan daha küçük bir uzman grubuna aktarılacaktır. Bunun, ATMP'lerin genellikle daha düşük bir risk grubu olan ancak karakterizasyon açısından çok karmaşık olan TEP'ler gibi bazı ürünler üzerinde olumsuz bir etkisi olabilir ve sonuç, bazı TEP'lerin Avrupalı hastalar için mevcut olmaması olabilir. Biyoteknoloji Yasası'nın ve düzenleyici sanal alanların kullanımının gelecekte TEP'leri desteklemeye yardımcı olması mümkündür.
Saat durdurma uzatmalarının daha az cömert bir şekilde kullanılmasını içeren daha hızlı deneme ve pazarlama yetkilendirme prosedürleri, biyoteknoloji şirketlerinin, özellikle de daha küçük olanların, kalan saat durdurma sürelerinde soruları yanıtlayamayabileceğinden, reddedilmelerin artmasına neden olabilir. Bu, sponsorların dosyalarını daha iyi hazırlamalarını ve EMA'ya sunmadan önce bilimsel tavsiyeler kullanarak düzenleyicilerle uyum sağlamalarını gerektirir.
Gözlemlerimize göre, Temmuz 2026'da AB'de 33 ATMP'ye pazarlama izni verildi, ancak bunlardan dokuzu geri çekildi. Bazı geri çekilmeler olumsuz klinik sonuçlar veya üretim tesisi sorunlarından kaynaklanırken, çoğu ticari nedenlerle geri çekildi. Bu ticari zorluğun bir kısmı sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) ve geri ödeme konularıyla bağlantılıdır ve Ortak Klinik Değerlendirme (JCA) sürecinin bunu iyileştirip iyileştiremeyeceği henüz belli değildir.
Geleceğe Bakış
Avrupa açıkça bir dönüm noktasında. Bilimsel mükemmelliği tartışılmaz. Düzenleyici çerçeveyi modernize etme hırsı açıktır. Kilit soru, önümüzdeki reformların sağlam hasta koruması ile düzenleyici çeviklik arasında doğru dengeyi sağlayıp sağlayamayacağıdır.
ATMP geliştiricileri için Avrupa'daki başarı, giderek artan bir şekilde erken stratejiye, derin düzenleyici uzmanlığa ve düzenleyici sanal alanlar yaklaşımı da dahil olmak üzere gelişen çerçevelerle proaktif katılıma bağlı olacaktır. Bu geçişi etkili bir şekilde yönlendirmek, yenilikçi ATMP'lerin Avrupalı hastalara ulaşmasını sağlamak için kritik öneme sahip olacaktır.
ATMP geliştiricileri için Avrupa'daki başarı, giderek artan bir şekilde erken stratejiye, derin düzenleyici uzmanlığa ve düzenleyici sanal alanlar yaklaşımı da dahil olmak üzere gelişen çerçevelerle proaktif katılıma bağlı olacaktır. Bu geçişi etkili bir şekilde yönlendirmek, yenilikçi ATMP'lerin Avrupalı hastalara ulaşmasını sağlamak için kritik öneme sahip olacaktır.
*Kaynaklar aşağıda listelenmiştir
Yazar hakkında:
Cencora Direktörü ve Baş Danışmanı Dr. Zaklina Buljovcic, yenilikçi tedaviler, özellikle de ileri tedavi tıbbi ürünleri alanında 18 yıllık ve ruhsatlandırma işinde 22 yıllık deneyime sahip bir düzenleyici uzmandır.
Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
Kaynaklar:
1. EMA'yı seçin. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA'yı seçin. Akademi. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA'yı seçin. İnovasyon Görev Gücü brifing toplantıları. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA'yı seçin. PRIME: öncelikli ilaçlar. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA'yı seçin. Bilimsel tavsiye ve protokol yardımı. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA'yı seçin. AB farmasötik mevzuatında reform. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. FDA. Hücresel ve Gen Terapisi Ürünleri. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. FDA. Rejeneratif Tıp İleri Tedavi Tanımı. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. FDA. İlaç Geliştirme için Platform Teknolojisi Belirleme Programı, Mayıs 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. FDA. FDA, Gerçek Zamanlı Klinik Araştırmaları Uygulamak İçin Önemli Adımları Duyurdu, Nisan 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA'yı seçin. Klinik Araştırma Bildirimi (CTN) şeması, Nisan 2025'te güncellendi. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. Bilim. Çin'de ikinci gen düzenleme ölümü uzun bir gecikmenin ardından açıklandı, Temmuz 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Avrupa Birliği Konseyi. Beşeri tıbbi ürünlerin ruhsatlandırılması ve denetlenmesine ilişkin Birlik prosedürlerini belirleyen ve Avrupa İlaç Ajansı'nı yöneten kuralları belirleyen Yönetmelik, Şubat 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Avrupa Komisyonu. Birliğin biyoteknoloji ve biyoüretim sektörlerini güçlendirmek için önlemler oluşturmaya yönelik bir Yönetmelik önerisi, Aralık 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
