Articol
Potențialul IA ca pârghie strategică pentru inovare și luarea deciziilor în materie de reglementare
-
Lin Li, Ph.D.
-
Timm Pauli
Potențialul IA de a debloca informații cheie pentru a sprijini luarea deciziilor strategice de-a lungul ciclului de viață al produselor farmaceutice
Industria biofarmaceutică se uită din ce în ce mai mult la inteligența artificială (AI) pentru a face mai mult decât automatizarea back-office-ului. Accentul se îndreaptă către utilizarea IA ca activ strategic pentru a obține rezultate mai bune – fie în cercetare și dezvoltare, fie în aducerea unui produs pe piață.
În domeniul reglementărilor, farmacovigilenței și chimiei, producției și mijloacelor de control (CMC), cea mai mare valoare constă în sprijinirea unor decizii mai bune, o gândire beneficiu-risc mai puternică, interacțiuni de reglementare mai încrezătoare și un acces mai rapid pentru pacienții care depind de terapii.
AI oferă potențialul de a reduce riscul în ciclul de trimitere prin descoperirea de modele, prezicerea întrebărilor care ar putea apărea de la autoritățile de reglementare și anticiparea obstacolelor mai târziu în procesul de dezvoltare și comercializare. Toate acestea contribuie la luarea deciziilor bazate pe dovezi.
În domeniul reglementărilor, farmacovigilenței și chimiei, producției și mijloacelor de control (CMC), cea mai mare valoare constă în sprijinirea unor decizii mai bune, o gândire beneficiu-risc mai puternică, interacțiuni de reglementare mai încrezătoare și un acces mai rapid pentru pacienții care depind de terapii.
AI oferă potențialul de a reduce riscul în ciclul de trimitere prin descoperirea de modele, prezicerea întrebărilor care ar putea apărea de la autoritățile de reglementare și anticiparea obstacolelor mai târziu în procesul de dezvoltare și comercializare. Toate acestea contribuie la luarea deciziilor bazate pe dovezi.
Identificarea modelelor de reglementare cu IA
În timp ce autoritățile de reglementare publică ghiduri care descriu așteptările lor prin trimiteri, ceea ce lipsea adesea în trecut era o modalitate prin care producătorii să interpreteze modul în care aceste ghiduri erau aplicate produselor lor, în special produselor care se abat de la modelele clinice și de fabricație standardizate, cum ar fi medicamentele pentru terapie avansată (ATMP).
Aici inteligența artificială predictivă, care utilizează analiza statistică și învățarea automată pentru a identifica modele și a face predicții despre potențialele rezultate, poate transforma procesul de luare a deciziilor.
Inteligența artificială predictivă permite producătorilor să înțeleagă impactul potențial al produselor lor - eficacitate, siguranță, reglementare și producție - pentru a sprijini luarea deciziilor bazate pe date pe tot parcursul ciclului de viață al produsului. În acest sens, informațiile de reglementare evoluează dintr-un depozit pasiv de cunoștințe de documente și informații într-o parte activă a infrastructurii științifice și de reglementare care permite, ghidează și apără luarea deciziilor științifice.
Folosind instrumente IA – modele lingvistice mari (LLM), instrumente de căutare semantică, învățare automată, IA generativă etc. – producătorii pot revizui informațiile disponibile public de la autoritățile sanitare cu privire la rezultatul unei activități de reglementare – fie că este vorba de o listă de întrebări, scrisori de deficiență sau aprobări – care documentează modul în care regulile și liniile directoare au fost aplicate acestor produse.
Un exemplu este scrisorile de răspuns complet (CRL)1 ale Administrației pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA), care documentează deficiențele care pot apărea târziu în ciclul de revizuire și pot întârzia autorizarea. Prin anticiparea obstacolelor pe baza acțiunilor de reglementare anterioare, producătorii pot atenua riscul cu propriile propuneri.
Aici inteligența artificială predictivă, care utilizează analiza statistică și învățarea automată pentru a identifica modele și a face predicții despre potențialele rezultate, poate transforma procesul de luare a deciziilor.
Inteligența artificială predictivă permite producătorilor să înțeleagă impactul potențial al produselor lor - eficacitate, siguranță, reglementare și producție - pentru a sprijini luarea deciziilor bazate pe date pe tot parcursul ciclului de viață al produsului. În acest sens, informațiile de reglementare evoluează dintr-un depozit pasiv de cunoștințe de documente și informații într-o parte activă a infrastructurii științifice și de reglementare care permite, ghidează și apără luarea deciziilor științifice.
Folosind instrumente IA – modele lingvistice mari (LLM), instrumente de căutare semantică, învățare automată, IA generativă etc. – producătorii pot revizui informațiile disponibile public de la autoritățile sanitare cu privire la rezultatul unei activități de reglementare – fie că este vorba de o listă de întrebări, scrisori de deficiență sau aprobări – care documentează modul în care regulile și liniile directoare au fost aplicate acestor produse.
Un exemplu este scrisorile de răspuns complet (CRL)1 ale Administrației pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA), care documentează deficiențele care pot apărea târziu în ciclul de revizuire și pot întârzia autorizarea. Prin anticiparea obstacolelor pe baza acțiunilor de reglementare anterioare, producătorii pot atenua riscul cu propriile propuneri.
Utilizarea IA pentru sprijinirea luării deciziilor strategice
Instrumentele IA pot ajuta la deblocarea informațiilor cheie pentru a sprijini luarea unor decizii mai strategice pe tot parcursul ciclului de viață al produsului. Aplicată corect și susținută de analize statistice, IA poate ajuta la informarea designului clinic pentru a-l alinia mai bine cu strategiile de reglementare și cerințele autorităților sanitare pentru a îmbunătăți șansele de succes în materie de reglementare. Scopul este de a avea modele de studiu care să îmbunătățească probabilitatea aprobării de reglementare și să nu ducă la întrebări și limitări extinse din partea autorităților sanitare.
Instrumentele IA, în special statistica și învățarea automată pentru modelarea predictivă, pot ajuta la îmbogățirea pachetelor de dovezi, crescând încrederea și claritatea datelor clinice, îmbunătățind astfel trimiterile de reglementare.
În domeniul reglementărilor, siguranței și calității, IA poate contribui la construirea de dosare mai solide, cu date mai clare privind riscul de beneficiu și date mai solide privind calitatea și coerența. IA, împreună cu modelarea statistică, ar putea fi utilizată pentru a transforma datele studiilor clinice în dovezi prin identificarea caracteristicilor cheie și cuantificarea rezultatelor potențiale (care ar putea fi acel rezultat, cât de probabil este și care este incertitudinea). Prin utilizarea acestor capabilități pentru a revizui trimiterea, producătorii ar putea obține informații despre potențialele inconsecvențe dintre module, ar putea detecta legături slabe de comparabilitate sau ar putea semnala zonele care ar putea genera întrebări majore de evaluare pe baza modelelor observate - toate înainte de depunerea reglementărilor.
În egală măsură, IA poate juca un rol important în sprijinirea modelării economice, luarea deciziilor și modelarea generării de dovezi de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA). Revista ISPOR Value in Health a publicat un raport al grupului de lucru care discută utilizările IA generativă în HTA, inclusiv revizuiri sistematice ale literaturii, dovezi din lumea reală și modelare economică în domeniul sănătății.2
Deja, AI revoluționează etapele inițiale ale modelării economice, permițând echipelor să testeze mai multe structuri de model simultan, identificând cele mai eficiente și credibile opțiuni pentru a susține povestea de valoare a unui produs. IA este, de asemenea, utilizată pentru a consolida surse de date disparate și pentru a simula informațiile lipsă, ajutând la abordarea unei probleme comune cu bolile rare. Acest lucru permite economiștilor din domeniul sănătății să se concentreze pe sarcini cu valoare mai mare. Crearea rapoartelor este un alt domeniu în care IA se dovedește a fi valoroasă, unde automatizează sarcini repetitive, cum ar fi formatarea și integrarea datelor, sporind eficiența și asigurând coerența documentelor.
IA poate fi utilizată pentru a simula rezultate probabile mai târziu în etapele de cercetare și dezvoltare și depunere a reglementărilor. Într-o lucrare a OCDE despre guvernarea IA în funcțiile guvernamentale de bază, autorii propun utilizarea simulărilor IA pentru a modela și prezice impactul potențial al alegerilor de reglementare pentru a sprijini evaluarea politicilor.3 Scopul, notează autorii, ar fi de a înțelege factorii determinanți ai inovației și impactul lor potențial înainte de a implementa schimbarea politicilor.
În industria extrem de complexă și reglementată a științelor vieții, astfel de simulări ar trebui realizate împreună cu experți în domeniu în materie de reglementare, farmacovigilență, calitate, precum și în accesul pe piață.
Instrumentele IA, în special statistica și învățarea automată pentru modelarea predictivă, pot ajuta la îmbogățirea pachetelor de dovezi, crescând încrederea și claritatea datelor clinice, îmbunătățind astfel trimiterile de reglementare.
În domeniul reglementărilor, siguranței și calității, IA poate contribui la construirea de dosare mai solide, cu date mai clare privind riscul de beneficiu și date mai solide privind calitatea și coerența. IA, împreună cu modelarea statistică, ar putea fi utilizată pentru a transforma datele studiilor clinice în dovezi prin identificarea caracteristicilor cheie și cuantificarea rezultatelor potențiale (care ar putea fi acel rezultat, cât de probabil este și care este incertitudinea). Prin utilizarea acestor capabilități pentru a revizui trimiterea, producătorii ar putea obține informații despre potențialele inconsecvențe dintre module, ar putea detecta legături slabe de comparabilitate sau ar putea semnala zonele care ar putea genera întrebări majore de evaluare pe baza modelelor observate - toate înainte de depunerea reglementărilor.
În egală măsură, IA poate juca un rol important în sprijinirea modelării economice, luarea deciziilor și modelarea generării de dovezi de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA). Revista ISPOR Value in Health a publicat un raport al grupului de lucru care discută utilizările IA generativă în HTA, inclusiv revizuiri sistematice ale literaturii, dovezi din lumea reală și modelare economică în domeniul sănătății.2
Deja, AI revoluționează etapele inițiale ale modelării economice, permițând echipelor să testeze mai multe structuri de model simultan, identificând cele mai eficiente și credibile opțiuni pentru a susține povestea de valoare a unui produs. IA este, de asemenea, utilizată pentru a consolida surse de date disparate și pentru a simula informațiile lipsă, ajutând la abordarea unei probleme comune cu bolile rare. Acest lucru permite economiștilor din domeniul sănătății să se concentreze pe sarcini cu valoare mai mare. Crearea rapoartelor este un alt domeniu în care IA se dovedește a fi valoroasă, unde automatizează sarcini repetitive, cum ar fi formatarea și integrarea datelor, sporind eficiența și asigurând coerența documentelor.
IA poate fi utilizată pentru a simula rezultate probabile mai târziu în etapele de cercetare și dezvoltare și depunere a reglementărilor. Într-o lucrare a OCDE despre guvernarea IA în funcțiile guvernamentale de bază, autorii propun utilizarea simulărilor IA pentru a modela și prezice impactul potențial al alegerilor de reglementare pentru a sprijini evaluarea politicilor.3 Scopul, notează autorii, ar fi de a înțelege factorii determinanți ai inovației și impactul lor potențial înainte de a implementa schimbarea politicilor.
În industria extrem de complexă și reglementată a științelor vieții, astfel de simulări ar trebui realizate împreună cu experți în domeniu în materie de reglementare, farmacovigilență, calitate, precum și în accesul pe piață.
Alinierea timpurie a inteligenței umane și a IA
Modelarea și utilizarea IA trebuie să fie ghidate de expertiza farmaceutică aprofundată pentru a oferi valoare reală. Echipele de experți ghidează aplicațiile IA și designul modelelor de la bun început:
Inteligența artificială, atunci când este implementată corect, poate săpa prin datele din lumea reală și poate ajuta la separarea adevăratei cauze și efecte de coincidență. Acest lucru ar putea sprijini companiile farmaceutice să facă afirmații mai puternice și mai credibile despre cine ajută de fapt medicamentul lor și de ce – priorități atât pentru autoritățile de reglementare, cât și pentru pacienți.
- Definirea întrebărilor corecte și a enunțurilor corecte ale problemelor
- Identificarea celor mai utile și semnificative surse de date - atât structurate, cât și nestructurate - pentru a permite crearea rapidă de seturi de date fiabile care vor permite analizei să efectueze modele adecvate scopului
- Revizuirea, înțelegerea, interpretarea și furnizarea de informații bazate pe rezultatele modelului IA
Inteligența artificială, atunci când este implementată corect, poate săpa prin datele din lumea reală și poate ajuta la separarea adevăratei cauze și efecte de coincidență. Acest lucru ar putea sprijini companiile farmaceutice să facă afirmații mai puternice și mai credibile despre cine ajută de fapt medicamentul lor și de ce – priorități atât pentru autoritățile de reglementare, cât și pentru pacienți.
Adoptarea IA ar trebui să înceapă cu prioritizarea cazurilor de utilizare cu valoare ridicată, cu beneficii clare pentru rezultatele pacienților și strategia de afaceri. De exemplu, instrumentele de extragere a literaturii IA pot ajuta la asigurarea faptului că baza de dovezi care susține documentele de reglementare este cuprinzătoare, trasabilă și justificabilă.
Experții în domeniu vor trebui, de asemenea, să aibă o perspectivă clară asupra modului în care un instrument AI a ajuns la o concluzie și să valideze fiecare pas din proiectarea modelului pentru a evita riscul luării deciziilor "cutie neagră" – o preocupare cheie ridicată atât de autoritățile de reglementare, cât și de profesioniștii din industrie.
Orice model de IA trebuie, de asemenea, actualizat continuu pentru a se alinia cu îndrumările și documentele de opinie ale FDA și ale Agenției Europene pentru Medicamente (EMA), cum ar fi Considerații FDA privind utilizarea inteligenței artificiale pentru sprijinirea luării deciziilor de reglementare pentru medicamente și produse biologice . De asemenea, este important să recunoaștem faptul că autoritățile de reglementare se confruntă cu aceleași tipuri de provocări ca și industria, astfel încât colaborarea cu autoritățile sanitare pentru a găsi tehnologii complementare ar putea contribui în mare măsură la maximizarea beneficiilor pentru pacienți.
Concluzie:
Potențialul transformator al IA
IA are potențialul de a transforma procesul de reglementare și angajamentul cu plătitorii. Poate descoperi modele de reglementare, poate prezice întrebările și preocupările autorităților de reglementare și poate sprijini luarea deciziilor bazate pe dovezi.
Cu toate acestea, modelele IA necesită expertiză umană combinată cu capacități digitale eficiente. Producătorii vor trebui să-și ia în considerare partenerii, inclusiv furnizorii de soluții digitale și experții în reglementare, și să se asigure că investesc continuu în oameni și capacități, nu doar în instrumente.
Cu toate acestea, modelele IA necesită expertiză umană combinată cu capacități digitale eficiente. Producătorii vor trebui să-și ia în considerare partenerii, inclusiv furnizorii de soluții digitale și experții în reglementare, și să se asigure că investesc continuu în oameni și capacități, nu doar în instrumente.
*Sursele enumerate mai jos
Despre autori:
Timm Pauli este vicepreședinte, Digital Solution Lead la Cencora, sprijinind grupul de afaceri Reglementare, Conformitate și Farmacovigilență cu instrumentele digitale potrivite. Are aproximativ 25 de ani de experiență în diverse funcții din cadrul cercetării și dezvoltării farmaceutice, inclusiv afaceri de reglementare și operațiuni de reglementare, farmacovigilență și gestionarea datelor clinice și statistici.
Lin Li, Ph.D., este șef al departamentului de statistică clinică și inteligență artificială predictivă la Cencora. El oferă soluții bazate pe date și personalizate care integrează biostatistica, bioinformatica, informatica și biologia pentru a aborda provocările în descoperire și dezvoltare clinică.
Lin Li, Ph.D., este șef al departamentului de statistică clinică și inteligență artificială predictivă la Cencora. El oferă soluții bazate pe date și personalizate care integrează biostatistica, bioinformatica, informatica și biologia pentru a aborda provocările în descoperire și dezvoltare clinică.
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse:
1. FDA îmbrățișează transparența radicală prin publicarea de scrisori de răspuns complete, FDA, iulie 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
2. Inteligența artificială generativă pentru evaluarea tehnologiei medicale: Oportunități, provocări și considerații politice: Un raport al grupului de lucru ISPOR. https://www.ispor.org/publications/journals/value-in-health/plain-language-summary/Volume-28--Issue-2/Generative-Artificial-Intelligence-for-Health-Technology-Assessment--Opportunities--Challenges--and-Policy-Considerations--An-ISPOR-Working-Group-Report
3. Guvernarea cu inteligență artificială: Situația actuală și calea de urmat în funcțiile guvernamentale de bază, OCDE, septembrie 2025. https://www.oecd.org/en/publications/2025/06/governing-with-artificial-intelligence_398fa287/full-report/ai-in-regulatory-design-and-delivery_128691e6.html
4. Considerații pentru utilizarea inteligenței artificiale pentru sprijinirea luării deciziilor de reglementare pentru medicamente și produse biologice, FDA, ianuarie 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-artificial-intelligence-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological
