Îmbarcarea în călătoria de realizare a HTAR în UE: Concluzii-cheie din primul dintre cele șase acte de punere în aplicare
Cu mai puțin de un an înainte de punerea în aplicare a Regulamentului Uniunii Europene privind evaluarea tehnologiilor medicale (EU HTAR), industria și organismele naționale de ETM încă nu au claritate cu privire la procedurile de consultare științifică comună (JSC) și de evaluare clinică comună (JCA). Primul act de punere în aplicare al JCA a fost publicat acum, dar răspunde el preocupărilor părților interesate?
Mult așteptatul proiect de act de punere în aplicare privind normele procedurale pentru JCA pentru medicamente a fost publicat în martie 2024 (Comisia Europeană, 2024). Actul confirmă, în esență, termenele și procedurile stabilite anterior de Comisia Europeană (CE) și modelele de dosar și raport JCA stabilite de EUnetHTA 21. Între timp, perioada de consultare publică a fost finalizată, iar actul de punere în aplicare a fost convenit în cadrul reuniunii Comitetului de Comitologie HTA din 26 aprilie. Actul de punere în aplicare va intra în vigoare odată ce vor fi disponibile traduceri pentru toate limbile statelor membre.
Termene
Regulamentul de punere în aplicare specifică că, "pentru a permite suficient timp pentru un JCA de înaltă calitate", evaluarea clinică ar trebui să înceapă în același timp cu procedura de autorizare a introducerii pe piață și, mai precis, după confirmarea de către Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) a depunerii valabile a unei cereri de autorizație de introducere pe piață. În plus, raportul final al JCA urmează să fie aprobat de Grupul de coordonare pentru ETM (HTACG) în termen de cel mult 30 de zile de la adoptarea deciziei CE de acordare a autorizației de introducere pe piață a medicamentului care face obiectul evaluării. Prin urmare, CE confirmă procesul complet paralel cu EMA, iar legea evidențiază și mai mult colaborarea strânsă și schimbul de informații cu autoritatea de reglementare pe tot parcursul evaluării. Dacă apar modificări în timpul procesului de reglementare, cum ar fi modificări ale indicației terapeutice în comparație cu cea prezentată inițial sau o modificare a condițiilor autorizației de introducere pe piață existente, termenele pentru JCA pot fi întârziate semnificativ, în funcție de amploarea impactului acestor modificări. În unele cazuri, acest lucru poate implica chiar pregătirea unui nou domeniu de aplicare de evaluare la decizia subgrupului JCA.
Implicarea producătorului
După cum era de așteptat, pe baza orientărilor anterioare, implicarea producătorului prevăzută în proiectul de act de punere în aplicare în timpul procesului de stabilire a domeniului de aplicare al JCA a fost minimă. În momentul depunerii cererii de autorizație de introducere pe piață, producătorul trebuie să transmită către EMA informații relevante pentru dezvoltarea domeniului de evaluare, inclusiv Rezumatul caracteristicilor produsului și secțiunea de prezentare clinică a dosarului de depunere. Subgrupul JCA va finaliza apoi domeniul de aplicare al evaluării în termen de cel mult 10 zile după adoptarea listei de întrebări de către Comitetul pentru medicamente de uz uman. Părțile interesate din industrie au solicitat anterior o implicare mai puternică în pregătirea domeniului de aplicare, și anume definirea PICO-urilor (populație, intervenție, comparator(i), rezultate). Cu toate acestea, proiectul de act de punere în aplicare prevedea că producătorii ar avea posibilitatea de a contribui la dezvoltarea domeniului de aplicare a evaluării numai dacă subgrupul JCA consideră necesar să-i invite să furnizeze informații suplimentare în cadrul unei întâlniri cu subgrupul JCA înainte de finalizarea domeniului de evaluare sau la o reuniune de explicații după finalizarea domeniului de evaluare. Pe baza feedback-ului din timpul perioadei de consultare publică, producătorii pot acum să solicite în mod proactiv o întâlnire de explicare a domeniului de aplicare a evaluării cu subgrupul JCA. Întâlnirea ar trebui să aibă loc în termen de 20 de zile de la finalizarea domeniului de aplicare a evaluării de către subgrupul JCA.
Se așteaptă ca producătorul să informeze HTACG în cazul în care devin disponibile noi date clinice în timpul procesului JCA. CE va stabili un termen limită până la care aceste date noi ar trebui să fie prezentate pentru a fi luate în considerare în proiectele de rapoarte ale JCA. Cu toate acestea, după publicarea unui JCA finalizat, producătorul poate solicita în continuare o actualizare dacă devin disponibile noi dovezi la un moment ulterior.
Șablon de dosar JCA și calendarul de depunere
Dosarul JCA este stabilit pentru a fi depus în termen de 100 de zile de la data notificării primei cereri către producător sau 60 de zile în cazul unui proces de reglementare accelerat sau al modificării termenilor unei autorizații de introducere pe piață existente. Producătorul va fi notificat în termen de 15 zile de la depunerea dosarului dacă CE consideră că dosarul JCA îndeplinește cerințele de formă prevăzute în Regulamentul privind ETM. La a doua cerere către producător, acesta din urmă va avea la dispoziție 15 zile pentru a transmite informațiile, datele, analizele și alte dovezi lipsă solicitate de CE. Termenul va fi redus la 10 zile pentru produsele cu proces de reglementare accelerat sau cu modificări ale condițiilor autorizației de introducere pe piață existente și la 7 zile dacă lipsesc doar informații minore. Actul de punere în aplicare prevede, de asemenea, că evaluatorul și coevaluatorul pot solicita specificații, clarificări, date, analize și alte dovezi suplimentare în orice moment în timpul pregătirii proiectului de ACC și a rapoartelor de sinteză. Aceste informații vor trebui furnizate în termen de 7 până la 30 de zile (în funcție de natura solicitării) de la data notificării solicitării.
Calendarele detaliate specificate în actul de punere în aplicare confirmă faptul că va fi disponibil puțin timp pentru a adapta dosarul JCA la cerințele CE și ale subgrupului JCA, evidențiind astfel necesitatea unei pregătiri strategice timpurii pentru a optimiza calendarele și rezultatele JCA.
Anexele la actul de punere în aplicare includ dosarul JCA și modelele de rapoarte JCA. În comparație cu modelele anterioare stabilite în cadrul EUnetHTA 21, nu au fost puse în aplicare modificări structurale majore. Se confirmă astfel că dosarul JCA va avea o structură similară cu actualul dosar AMNOG german. Este important de menționat că producătorul va trebui să explice orice abatere de la propunerea recomandată pentru generarea de dovezi în cadrul unui JSC sau PICO (PICO) identificat(e) de subgrupul JCA în timpul procesului de stabilire a domeniului de aplicare (găsiți mai multe considerații privind cerințele dosarului JCA aici).
Implicarea pacienților și a clinicienilor
Pacienții și experții clinici și alți experți relevanți vor fi implicați cât mai curând posibil în procesul JCA. Selectarea părților interesate ar trebui să înceapă ori de câte ori HTACG ia cunoștință de viitoarele cereri de autorizație de introducere pe piață a EMA. Secretariatul ETM, în cooperare cu subgrupul JCA și cu evaluatorul și coevaluatorul desemnați, va identifica pacienții și experții clinici și alți experți relevanți care urmează să fie consultați în funcție de boală, domeniul terapeutic în cauză și alte expertize relevante pentru JCA specific. Pentru identificarea părților interesate relevante, secretariatul ETM poate consulta în continuare membrii rețelei părților interesate în domeniul ETM, rețelele europene de referință pentru bolile rare și complexe și grupurile europene de apărare a pacienților, portalul pentru boli rare și medicamente orfane ("Orphanet"), punctele naționale de contact desemnate și EMA. Se va acorda prioritate pacienților și experților clinici și altor experți relevanți cu expertiză în domeniul terapeutic al JCA specific, care acoperă mai multe state membre. Consolidarea capacităților pacienților în cadrul Academiei Europene a Pacienților pentru Inovare Terapeutică (EUPATI), HTA4Patients și Consolidarea Capacităților Europene pentru Pacienți (EUCAPA) este în prezent în curs de desfășurare și planificată să se desfășoare până în 2026 (găsiți mai multe detalii despre programe aici).
Concluziile
Pe scurt, actul de punere în aplicare privind normele procedurale pentru ACJ pentru medicamente oferă mai multe detalii privind termenele, normele și responsabilitățile în cadrul ACM. Chiar dacă nu au fost puse în aplicare modificări procedurale sau structurale majore în comparație cu orientările anterioare, a fost luat în considerare feedbackul industriei oferit în timpul consultării publice. Astfel, principalele preocupări ale industriei cu privire la posibilitatea minimă de a se angaja în proces și termenele scurte au fost oarecum abordate. Având în vedere că cerințele JCA au fost confirmate și au mai rămas doar opt luni până la implementarea EU HTAR, producătorii trebuie să se pregătească strategic pentru procedurile JCA ale produselor lor pentru a anticipa potențialele provocări procedurale și de generare de dovezi și pentru a-și optimiza rezultatele JCA. De asemenea, va fi important să se monitorizeze implicațiile viitoarelor acte de punere în aplicare care urmează să fie adoptate pe parcursul anului 2024 (a se vedea tabelul 1).
Tabelul 1. Acte de punere în aplicare care urmează să fie adoptate până în 2025
| Actul de punere în aplicare | Termenul limită | Status |
|---|---|---|
| Norme procedurale pentru JCA pentru medicamente | T1 – T2 2024 | Versiunea prefinală publicată în aprilie 2024 |
| Norme procedurale pentru gestionarea conflictelor de interese | T2 – T3 2024 | În pregătire |
| Norme privind cooperarea prin schimb de informații cu EMA | T2 – T3 2024 | În pregătire |
| Norme procedurale pentru CSA de medicamente | T2 – T3 2024 | Planificate |
| Norme procedurale pentru SA de dispozitive medicale și dispozitive medicale IVD | T4 2024 | Planificate |
| Norme procedurale pentru JCA pentru dispozitive medicale și dispozitive medicale IVD | T4 2024 | Planificate |
Cheie: EMA – Agenția Europeană pentru Medicamente; IVD – diagnostic in vitro; JCA – Evaluare clinică comună; SA – Consultare științifică comună.
Sursă: Comisia Europeană. Regulamentul UE privind evaluarea tehnologiilor medicale: ce conține și de ce este important? Accesat la 12 aprilie 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Evenimente viitoare
- 11 iunie 2024: A treia reuniune a rețelei părților interesate
Surse
Comisia Europeană. Evaluarea tehnologiilor medicale – evaluări clinice comune ale medicamentelor. Accesat la 2 aprilie 2024. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13708-Health-technology-assessment-joint-clinical-assessments-of-medicinal-products_en
Comisia Europeană. Plan de implementare continuă. 2023-2024. Accesat la 27 martie 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en
Comisia Europeană. Regulamentul UE privind evaluarea tehnologiilor medicale: ce conține și de ce este important? Accesat la 12 aprilie 2024. https://health.ec.europa.eu/document/download/855247c3-cda9-4645-99f7-7098836f314c_en?filename=ev_20240409_co01_en.pdf
Comisia Europeană. Proiect de regulament de punere în aplicare al Comisiei privind evaluările clinice comune ale medicamentelor. Accesat la 6 mai 2024. https://ec.europa.eu/transparency/comitology-register/screen/documents/096863/2/consult
Acest articol rezumă înțelegerea Cencora asupra subiectului pe baza informațiilor disponibile public la momentul redactării acestui articol (a se vedea sursele enumerate) și a expertizei autorilor în acest domeniu. Este posibil ca recomandările furnizate în articol să nu fie aplicabile tuturor situațiilor și să nu constituie consultanță juridică; Cititorii nu ar trebui să se bazeze pe articol în luarea deciziilor legate de subiectele discutate.
