Gestionarea provocărilor de reglementare ale UE cu terapii celulare și genetice
Companiile biofarmaceutice se confruntă cu multiple provocări atunci când încearcă să aducă terapii celulare și genetice (CGT) pe piață, printre care nu în ultimul rând sunt cerințele de reglementare naționale și regionale diferite și chiar diferențele în definițiile produselor. Pentru companiile care doresc să-și aducă CGT-urile pe piața Uniunii Europene, înțelegerea acestor nuanțe este imperativă pentru aprobarea autorităților de reglementare și accesul pe piață.
Iată cinci provocări actuale și emergente cu care se confruntă dezvoltatorii de CGT, cunoscute sub numele de medicamente pentru terapie avansată (ATMP) în Europa:
Pregătirea pentru consultanță științifică 
Adaptarea la o revizuire a sistemului de reglementare .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Înțelegerea definiției în schimbare a terapiei genice
Profităm de tehnologia platformei
Pregătirea pentru evaluarea clinică comună
Următoarele recomandări sunt pentru a vă ajuta să navigați în aceste evoluții.
Pregătirea pentru consultanță științifică
Producătorii de CGT din Statele Unite sunt obișnuiți cu abordarea FDA, în care agenția poate pune întrebări despre proiectele studiilor clinice și poate primi îndrumări cu privire la posibilitatea de a-și continua planurile. Acest lucru se face de obicei într-o întâlnire cu discuții științifice.
În UE, avizele științifice sunt furnizate în primul rând ca orientări scrise din partea Agenției Europene pentru Medicamente (EMA), mai degrabă decât prin discuții față în față. Coordonatorii științifici pot pune întrebări ulterioare pentru a clarifica produsul și conceptul în timpul unei "întâlniri de discuții", dar aceste întâlniri nu au scopul de a oferi sfaturi. Această structură poate fi o provocare pentru companiile obișnuite să primească îndrumări directe în timpul întâlnirilor cu FDA.
Recomandare
Pregătiți-vă pentru aceste întâlniri fiind gata să vă apărați abordarea și să le folosiți ca o oportunitate de a prezenta argumente științifice puternice în apărarea produsului dvs.
Ar trebui să începeți prin a înțelege diferitele tipuri de întâlniri disponibile pentru inovatori, precum și căile și stimulentele disponibile pentru microîntreprinderile și întreprinderile mici și mijlocii (IMM-uri) ale companiilor biofarmaceutice, inclusiv dezvoltatorii de medicamente orfane, care reprezintă majoritatea ATMP. Cu toate acestea, fiți pregătiți să răspundeți la întrebări și să furnizați informații și să fiți conștienți de faptul că sfatul este scris.
O altă opțiune este de a solicita consultanță științifică din partea unei autorități naționale înainte de a colabora cu EMA. Avantajul rutei naționale este că aceste întâlniri sunt mai interactive, iar anumite autorități sunt cunoscute pentru că sunt mai progresiste și au expertiză în domeniu. Este recomandabil să solicitați sfaturi profesionale pentru a selecta un stat membru optim pentru produsul dvs., să pregătiți caietul de informare și să redactați întrebări pentru a ajuta la ghidarea strategiei de proiectare clinică. Deși autoritățile naționale nu emit avizul final în materie de reglementare, contribuțiile lor pot contribui la discuțiile ulterioare cu EMA.
Ulterior, este recomandabil, deși nu obligatoriu, ca sponsorii care solicită consultanță națională de la o autoritate națională să solicite și avizul științific al EMA, deoarece toate ATMP sunt autorizate la nivel central. Trebuie să pregătiți un singur caiet de informare pentru autoritățile naționale și EMA, astfel încât urmărirea ambelor căi nu va crește în mod semnificativ volumul de muncă.
De asemenea, puteți profita de noile consultări științifice comune (JSC)2, care au o opțiune pentru evaluarea comună a tehnologiilor medicale (ETM)și EMA scientifc2.
Adaptarea la o revizuire a sistemului de reglementare
Legislația farmaceutică a UE, convenită în decembrie 2025, reprezintă o revizuire semnificativă a sistemuluide reglementare 3. Pentru a eficientiza procesele, legislația propune reducerea numărului de comisii. Propunerea ar integra Comitetul pentru terapii avansate (CAT) și alte comitete specializate în Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP). Următorul pas ar fi aprobarea reformelor de către Parlamentul European și Consiliu.
Îngrijorarea sponsorilor este că expertiza găzduită în CAT ar putea deveni mai puțin accesibilă, limitând potențial angajamentul cu autoritățile de reglementare cu competențe profundespecifice ATMP.
