Sortear los desafíos regulatorios de la UE con terapias celulares y génicas
Las empresas biofarmacéuticas se enfrentan a múltiples retos a la hora de intentar llevar las terapias celulares y génicas (CGT) al mercado, entre los que destacan los diferentes requisitos normativos nacionales y regionales, e incluso las diferencias en las definiciones de los productos. Para las empresas que buscan llevar sus CGT al mercado en la Unión Europea, comprender estos matices es imperativo para la aprobación regulatoria y el acceso al mercado.
A continuación, presentamos cinco retos actuales y emergentes a los que se enfrentan los desarrolladores de CGT, conocidos como medicamentos de terapia avanzada (ATMP) en Europa:
Preparación para el asesoramiento científico 
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Comprender la definición cambiante de terapia génica
Aprovechar la tecnología de plataforma
Preparación para la evaluación clínica conjunta
Las siguientes recomendaciones son para ayudarle a navegar por estos desarrollos.
Preparación para el asesoramiento científico
Los fabricantes de CGT en los Estados Unidos están acostumbrados al enfoque de la FDA, en el que la agencia puede hacer preguntas sobre los diseños de los ensayos clínicos y recibir orientación sobre si pueden seguir adelante con sus planes. Por lo general, esto se hace en una reunión con discusión científica.
En la UE, el asesoramiento científico se proporciona principalmente como orientación escrita de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en lugar de a través de un debate cara a cara. Los coordinadores científicos pueden hacer preguntas de seguimiento para aclarar el producto y el concepto durante una "reunión de discusión", pero estas reuniones no tienen la intención de proporcionar asesoramiento. Esta estructura puede ser un desafío para las empresas acostumbradas a recibir orientación directa durante las reuniones con la FDA.
Recomendación
Prepárese para estas reuniones estando listo para defender su enfoque y usarlas como una oportunidad para presentar argumentos científicos sólidos en defensa de su producto.
Debe comenzar por comprender los diferentes tipos de reuniones disponibles para los innovadores, así como las vías e incentivos disponibles para las micro, pequeñas y medianas empresas (pymes) de las empresas biofarmacéuticas, incluidos los desarrolladores de medicamentos huérfanos, que representan la mayoría de los ATMP. Sin embargo, esté preparado para responder preguntas y proporcionar información, y tenga en cuenta que el consejo está escrito.
Otra opción es solicitar el asesoramiento científico de una autoridad nacional antes de ponerse en contacto con la EMA. El beneficio de la vía nacional es que estas reuniones son más interactivas, y ciertas autoridades son conocidas por ser más progresistas y por tener experiencia en el campo. Es aconsejable buscar asesoramiento profesional para seleccionar un estado miembro óptimo para su producto, preparar el libro informativo y redactar preguntas para ayudar a guiar la estrategia de diseño clínico. Si bien las autoridades nacionales no proporcionan el dictamen reglamentario definitivo, sus aportaciones pueden informar y avanzar en las discusiones posteriores con la EMA.
Por consiguiente, es aconsejable, aunque no obligatorio, que los promotores que soliciten asesoramiento nacional de una autoridad nacional soliciten también asesoramiento científico de la EMA, ya que todos los ATMP están autorizados de forma centralizada. Solo es necesario preparar un libro informativo para las autoridades nacionales y la EMA, por lo que seguir ambas vías no aumentará significativamente la carga de trabajo.
También puede aprovechar las nuevas Consultas Científicas Conjuntas (JSC)2, que tienen una opción para la evaluación conjunta de tecnologías sanitarias (ETS) y EMA scientifc2.
Adaptación a una revisión del sistema normativo
La legislación farmacéutica de la UE, acordada en diciembre de 2025, representa una importante revisión del sistemaregulador 3. Para agilizar los procesos, la legislación propone reducir el número de comités. La propuesta integraría el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) y otros comités especializados en el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). El siguiente paso sería la aprobación de las reformas por parte del Parlamento y el Consejo de la UE.
La preocupación de los patrocinadores es que la experiencia alojada en el CAT podría volverse menos accesible, lo que podría limitar el compromiso con los reguladores con una profunda competenciaespecífica de ATMP 4. ..
