Bewältigung regulatorischer Herausforderungen in der EU mit Zell- und Gentherapien
Biopharma-Unternehmen stehen bei der Markteinführung von Zell- und Gentherapien (CGTs) vor zahlreichen Herausforderungen, nicht zuletzt aufgrund der unterschiedlichen nationalen und regionalen regulatorischen Anforderungen und sogar der unterschiedlichen Produktdefinitionen. Für Unternehmen, die ihre CGTs in der Europäischen Union auf den Markt bringen wollen, ist das Verständnis dieser Nuancen für die behördliche Zulassung und den Marktzugang unerlässlich.
Hier sind fünf aktuelle und aufkommende Herausforderungen, mit denen die Entwickler von CGTs, die in Europa als Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) bekannt sind, konfrontiert sind:
Vorbereitung auf wissenschaftliche Beratung 
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Die sich ändernde Definition von Gentherapie verstehen
Nutzung der Plattformtechnologie
Vorbereitung auf die gemeinsame klinische Bewertung
Die folgenden Empfehlungen sollen Ihnen helfen, diese Entwicklungen zu steuern.
Vorbereitung auf wissenschaftliche Beratung
CGT-Hersteller in den Vereinigten Staaten sind an den Ansatz der FDA gewöhnt, bei dem die Behörde Fragen zu klinischen Studiendesigns stellen und Hinweise erhalten kann, ob sie mit ihren Plänen fortfahren können. Dies geschieht in der Regel in einem Meeting mit wissenschaftlicher Diskussion.
In der EU wird die wissenschaftliche Beratung in erster Linie als schriftliche Anleitung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und nicht durch persönliche Gespräche bereitgestellt. Wissenschaftliche Koordinatoren können Folgefragen stellen, um das Produkt und das Konzept während eines "Diskussionstreffens" zu klären, aber diese Treffen sind nicht als Beratung gedacht. Diese Struktur kann für Unternehmen, die es gewohnt sind, bei Meetings mit der FDA direkte Anleitung zu erhalten, eine Herausforderung darstellen.
Empfehlung
Bereiten Sie sich auf diese Treffen vor, indem Sie bereit sind, Ihren Ansatz zu verteidigen und sie als Gelegenheit zu nutzen, starke wissenschaftliche Argumente zur Verteidigung Ihres Produkts zu präsentieren.
Sie sollten zunächst die verschiedenen Arten von Meetings verstehen, die Innovatoren zur Verfügung stehen, sowie die Möglichkeiten und Anreize, die Kleinst-, Klein- und Mittelunternehmen (KMU) von Biopharmaunternehmen zur Verfügung stehen, einschließlich der Entwickler von Orphan-Drug-Produkten, die die Mehrheit der ATMPs ausmachen. Seien Sie jedoch darauf vorbereitet, Fragen zu beantworten und Informationen bereitzustellen, und seien Sie sich bewusst, dass die Ratschläge schriftlich verfasst sind.
Eine andere Möglichkeit besteht darin, wissenschaftliche Beratung durch eine nationale Behörde einzuholen, bevor man sich an die EMA wendet. Der Vorteil des nationalen Weges besteht darin, dass diese Treffen interaktiver sind und bestimmte Behörden dafür bekannt sind, fortschrittlicher zu sein und über Fachwissen zu verfügen. Es ist ratsam, professionellen Rat einzuholen, um einen optimalen Mitgliedstaat für Ihr Produkt auszuwählen, das Briefing-Buch vorzubereiten und Fragen zu formulieren, die bei der klinischen Designstrategie helfen. Die nationalen Behörden geben zwar kein endgültiges Regulierungsgutachten ab, aber ihr Beitrag kann in spätere Diskussionen mit der EMA einfließen und diese voranbringen.
In der Folge ist es ratsam, wenn auch nicht obligatorisch, dass Sponsoren, die nationale Beratung durch eine nationale Behörde einholen, auch wissenschaftliche Beratung durch die EMA einholen, da alle ATMPs zentral zugelassen sind. Sie müssen nur ein Briefing-Buch für die nationalen Behörden und die EMA erstellen, so dass die Verfolgung beider Wege den Arbeitsaufwand nicht wesentlich erhöht.
Sie können auch die neuen Joint Scientific Consultations (JSC)2nutzen, die eine Option für die gemeinsame Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) und die wissenschaftliche EMA2bieten.
Anpassung an eine Überarbeitung des Regulierungssystems
Die im Dezember 2025 vereinbarte EU-Arzneimittelgesetzgebung stellt eine umfassende Überarbeitung des Regulierungssystemsdar 3. Um die Prozesse zu rationalisieren, schlägt das Gesetz vor, die Anzahl der Ausschüsse zu reduzieren. Der Vorschlag sieht vor, den Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) und andere Fachausschüsse in den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zu integrieren. Der nächste Schritt wäre die Zustimmung zu den Reformen durch das EU-Parlament und den Rat.
Die Sponsoren befürchten, dass das im CAT untergebrachte Fachwissen weniger zugänglich werden könnte, was die Zusammenarbeit mit Regulierungsbehörden mit fundierten ATMP-spezifischen Kenntnisseneinschränken könnte 4. ..
