Discuții despre Summitul ThinkLive privind terapia celulară și genică

Comerț farmaceutic: Summitul ThinkLive privind terapia celulară și genică al companiei Cencora a fost un eveniment biofarmaceutic inaugural dedicat explorării viitorului terapiilor celulare și genice (CGT). Ați putea să explicați scopul acestui eveniment și ce vă entuziasmează cel mai mult la el?

Lung-I Cheng: La Cencora, credem cu adevărat în terapia celulară și genică. Există atât de multe promisiuni pentru pacienții din întreaga lume și suntem pur și simplu încântați de ceea ce s-a realizat în ultimii cinci ani. Există aprobări în SUA și Europa, urmează mult mai multe. Din câte putem vedea, nu intrăm într-o nouă eră, în care avem noi modalități, sau ajung pe piețe și avem alte active care vizează grupuri mai mari de pacienți. Dacă te gândești la conducta verde și la potențial, există atât de multe lucruri acolo. În același timp, calea către comercializare este destul de complexă. Există o mulțime de bariere și provocări care pot afecta cu adevărat succesul produselor și, în cele din urmă, accesul pacienților. Așadar, la Cencora, colaborăm cu companii de terapie celulară și genică pentru a oferi ceea ce numim soluții complete care să le ajute să-și ducă terapia până la comercializare.

Scopul summitului a fost acela de a reuni liderii noștri din întreaga industrie. Am avut reprezentanți ai companiilor biofarmaceutice, susținători ai pacienților, grupuri de susținere, asociații comerciale și FDA pentru a încuraja cu adevărat această colaborare. Cred că cele mai bune practici vor sprijini cu adevărat o mulțime de companii care se dezvoltă și încearcă să-și dea seama cum să se concentreze cu adevărat pe comercializarea lor. Cel mai mult sunt entuziasmat de nivelul de implicare și de schimbul de cunoștințe care a avut loc. Cred că toate acestea vor sprijini în cele din urmă creșterea sectorului și vor asigura că mai mulți pacienți pot beneficia de aceste terapii revoluționare.

PC: Ce tendințe specifice din spațiu au fost esențiale în stimularea succesului comercial al CGT?

Cheng: Răspunsul scurt este planificarea timpurie. Deci, sunt un fan al muzicii. Dacă te gândești la procesul de comercializare, adică celula și gena este ca și cum ai dirija o simfonie Mahler, ai o mulțime de instrumentiști. Coloana sonoră este complexă, există atât de multe părți în mișcare. Dacă pui acest cadru în contextul dezvoltării medicamentelor, comercializării, în mod similar, trebuie să lucrezi cu o mulțime de părți interesate diferite în acel proces de planificare și execuție. Aș spune că există câteva domenii critice, inclusiv accesul și sprijinul pacienților, strategia de reglementare, proiectarea lanțului de aprovizionare, accesul la piață și apoi implicarea generală a părților interesate. Când am organizat întâlnirea, am fost intenționați în a construi o agendă care să reflecte cu adevărat toate aceste domenii cruciale și că am încorporat o perspectivă diferită. Știu că am vorbit despre companiile farmaceutice care au participat, ne-am asigurat că avem lideri care au fost acolo. Au trecut prin asta pentru a-și putea împărtăși perspectivele.

Continuăm să ne concentrăm pe cele mai bune practici. Am vorbit cu multe companii. Dacă te gândești la un exemplu, și acesta este implicarea plătitorului, este ceva care trebuie să apară mult devreme în acel ciclu de dezvoltare, înțelegând așteptările plătitorilor, astfel încât pachetul tău de dovezi să poată arăta în cele din urmă beneficiile terapiilor și pentru a justifica costurile și pentru a aborda preocupările și prioritățile plătitorului.

Ultima piesă pe care o voi spune ca parte a planificării timpurii și revenind la analogia mea, să fii capabil să lucrezi interfuncțional, să poți avea acea perspectivă pe măsură ce îți dezvolți strategia este esențială. Asta înseamnă că trebuie să aveți conversații cruciale despre diferitele părți ale organizației și să înțelegeți interdependențele dintre cercetare, dezvoltare și comercializare.

Partea 2 a acestui articol a fost publicată inițial pe pharmaceuticalcommerce.com

PC: Ați putea descrie câteva puncte dureroase comune în spațiul cu care se confruntă industria?

Cheng: Voi construi pe baza a ceea ce tocmai am menționat. Dacă vă gândiți la accesul pacienților, dacă vă gândiți la cerințele de reglementare, dacă vă gândiți la accesul pe piață în ceea ce privește stabilirea prețurilor și rambursările, unul dintre exemplele concrete pe care le-aș putea oferi este designul studiului clinic. Evident, alegerea punctelor finale este cel mai important aspect al acestui exercițiu. Din perspectiva unui dezvoltator de medicamente, cum ajungi la un punct final sau la mai multe puncte finale care îndeplinesc cerințele de reglementare care sunt relevante pentru pacienți și îndeplinesc așteptările plătitorilor? Nu este ușor. Am fost la acele întâlniri de mai multe ori, încercând să obțin acea perspectivă colectivă și interfuncțională și să mă asigur că strategia ta va funcționa cu adevărat pentru tine peste trei, cinci ani. Acesta este un exemplu excelent al modului în care ai nevoie de planificare timpurie, dialog și perspectivă interfuncțională pentru a te asigura că poți aduce aceste medicamente pe piață.

PC: Cum vă imaginați progresul acestei piețe în ceea ce privește capacitățile sale tehnologice? La summit, ați participat la o discuție cu FDA, așa că poate ați putea împărtăși orice informații valoroase pe care agenția le-a oferit?

Cheng: Viitorul este cu adevărat luminos. Dacă vă gândiți la doar cinci ani în urmă, atunci comisarul FDA a prezis că până în 2025, FDA va aproba între 10 și 27 de produse genetice pe an. Suntem acum în 2024 și suntem pe cale să atingem acest obiectiv. Pe baza a ceea ce putem vedea din ceea ce este în dezvoltarea clinică dintre SUA și Europa chiar în acest an, atingem cu adevărat această țintă. Evident, sunt mult mai multe în pregătire. Există între 2000-3000 de studii clinice, în funcție de cum le socotești în întreaga lume. Deci, impulsul este acolo. Cu toate aceste teste diferite și toate aceste aprobări diferite, ceea ce a fost grozav de auzit în discuția de la gura sobei de la summit, este entuziasmul și angajamentul pe care FDA îl are și competența pe care o au în creșterea viitoare a acestui sector. Ei încearcă cu adevărat să ajute companiile să scurteze acest termen de dezvoltare pentru a aduce piețele sau medicamentele pe piață mai repede și pentru a putea aduce aceste terapii transformatoare pacienților. Cred că un lucru care a ieșit foarte clar din acea discuție la gura sobei, din nou, a fost planificarea timpurie. FDA încurajează cu adevărat dezvoltatorii să vină și să vorbească cu ei cât mai devreme posibil. Cred că procesul de învățare merge în ambele sensuri. FDA are, de asemenea, o mulțime de inițiative pentru a se asigura că rămân înaintea tehnologiei. Nu vreau să vorbesc în numele lor, pentru că nu acesta este rolul meu, dar a fost încurajator să văd cât de multă muncă este depusă în sectorul celular și genetic de către agenție.

PC: De la început până la comercializare, cât durează întregul proces din punct de vedere al timpului?

Cheng: Unele dintre deciziile tale trebuie luate pre-clinic, chiar înainte de a ajunge la primul om. Apoi avem faza unu, faza a doua și faza a treia. Te uiți la 5-10 ani sau mai mult, în funcție de locul în care te afli în acea călătorie de dezvoltare. Cheia este să puteți aduce experții potriviți în domeniu de-a lungul acestei călătorii, astfel încât să vă puteți pregăti strategia pentru viitor și, de asemenea, să țineți cont de faptul că lucrurile se schimbă foarte repede în dezvoltarea medicamentelor. Ele se schimbă deosebit de repede în matricele de celule și gene. Cred că flexibilitatea și adaptabilitatea sunt esențiale și în acest proces.