Articol
Terapiile celulare și genice în UE – între excelența științifică și prudența de reglementare
-
Zaklina Buljovcic
Explorați modul în care UE, SUA și Asia Pacific modelează căi pentru dezvoltarea ATMP și a terapiei celulare și genice, echilibrând rigoarea științifică, viteza de reglementare și comercializarea
UE, ca grup de 27 de țări, are un standard științific și terapeutic ridicat pentru medicamentele inovatoare, inclusiv medicamentele pentru terapii avansate (ATMP). În același timp, deși structurile decizionale ale Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) sunt foarte bazate pe cercetări științifice, ele pot fi, de asemenea, rigide și conservatoare, după cum se reflectă în recentele retrageri și opinii negative, inclusiv pentru produsul de inginerie tisulară (TEP), Jelrix. Eșecul în acest caz a fost legat de utilizarea unui studiu cu un singur braț din cauza lipsei comparatorilor adecvați.1 Cu toate acestea, există instrumente pentru a accelera dezvoltarea inovativă, cum ar fi informările academice2 și întâlnirile de informare ale Grupului operativ pentru inovare,3 întâlnirile de consiliere științifică, schema PRIME4 și altele.5
Comisia încearcă să câștige viteză suplimentară pentru dezvoltarea de terapii inovatoare cu adaptări viitoare în noua lor legislație farmaceutică.6 Accelerarea și simplificarea abordărilor este extrem de importantă, având în vedere că regiunile din alte părți ale lumii fac acest lucru.
Comisia încearcă să câștige viteză suplimentară pentru dezvoltarea de terapii inovatoare cu adaptări viitoare în noua lor legislație farmaceutică.6 Accelerarea și simplificarea abordărilor este extrem de importantă, având în vedere că regiunile din alte părți ale lumii fac acest lucru.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) are programulsău de terapie celulară și genică (CGT) 7 și a introdus programe speciale precum denumirea de terapie avansată de medicină regenerativă (RMAT),8 Programul de desemnare a tehnologiei platformei,9 cerințe flexibile pentru CGT și a început recent transformarea aplicațiilor de studii clinice cu studii clinice în timp real.10
Asia Pacific prinde avânt în zona celulelor și genelor. Australia permite depunerea și desfășurarea mai rapidă și mai puțin complexă a studiilor clinice, împreună cu o cale mai fezabilă și mai pragmatică către autorizarea de punere pe piață prin abordarea sa bazată pe risc pentru CGT.11 Cadrele pentru CGT evoluează rapid în China, Singapore și în alte țări, unele încorporând clasificări de produse bazate pe risc și scheme inovatoare de rambursare pentru a permite o comercializare mai rapidă. Cu toate acestea, există o anumită incertitudine cu privire la viteza de dezvoltare pe unele piețe, având în vedere potențialele riscuri grave.12
Asia Pacific prinde avânt în zona celulelor și genelor. Australia permite depunerea și desfășurarea mai rapidă și mai puțin complexă a studiilor clinice, împreună cu o cale mai fezabilă și mai pragmatică către autorizarea de punere pe piață prin abordarea sa bazată pe risc pentru CGT.11 Cadrele pentru CGT evoluează rapid în China, Singapore și în alte țări, unele încorporând clasificări de produse bazate pe risc și scheme inovatoare de rambursare pentru a permite o comercializare mai rapidă. Cu toate acestea, există o anumită incertitudine cu privire la viteza de dezvoltare pe unele piețe, având în vedere potențialele riscuri grave.12
Terapiile celulare și genice în UE – Strategii de accelerare
Vor veni schimbări odată cu noul regulament farmaceutic și noua directivă farmaceutică.13 Acestea includ:
- Un "ghișeu unic" pentru produsele borderline (BP) care omit recomandarea științifică specifică privind medicamentele pentru terapie avansată (ATMP) și care permite clasificarea tuturor tipurilor de BP în dezvoltarea timpurie
- Comitetul pentru terapii avansate (CAT) a fost eliminat ca comitet și transferat unui grup de experți, consolidând Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) ca unic factor de decizie pentru medicamente în cadrul procedurii centralizate
- Faza de evaluare a procedurii centralizate este scurtată la 180 de zile
- Adaptări la scutirea de spitalizare pentru a permite un control mai bun și o mai mare transparență
- Introducerea de sandboxuri de reglementare
În plus, viitoarea Lege14 privind biotehnologia este în curs de elaborare și va introduce în continuare:
- Scurtarea termenelor de autorizare pentru studiile clinice multinaționale
- Utilizarea unui dosar de medicament experimental de bază (IMPD) în cadrul studiilor
- Permiterea de scutiri privind organismele modificate genetic (OMG) în funcție de risc în studiile clinice
- Adaptarea definițiilor ATMP (adăugarea de vectori virali și asigurarea unei mai mari flexibilități cu delegarea actelor pentru adaptarea definiției TEP) în domeniul de aplicare
- Centre de excelență pentru ATMP, precum și medii de testare protejate
- Consolidarea sandbox-urilor de reglementare pentru dezvoltarea de terapii inovatoare
- Un registru transparent al statutului Uniunii pentru produsele biotehnologice. Acesta ar trebui să compileze avize, recomandări, decizii și orientări relevante, promovând astfel transparența, coerența și învățarea reciprocă între autoritățile UE și naționale.
Sperăm că acest lucru va duce la:
- Aprobări mai rapide ale studiilor clinice, cu scutiri bazate pe OMG bazate pe risc, oferind o ușurare semnificativă domeniului
- Simplificare și aprobări mai rapide ale autorizațiilor de comercializare la nivel central
- Oportunități de a discuta cazuri limită în cadrul sandbox-urilor de reglementare, inclusiv materiale vii inginerești (ELM) emergente
- Un schimb mai bun între statele membre și o mai mare transparență a informațiilor publicate
Cu toate acestea, există și dezavantaje. De exemplu, atunci când CAT încetează să mai existe, grupul de experți va fi transferat la un grup de experți mai mic, fără drept de decizie. Acest lucru ar putea avea un impact negativ asupra unor produse, cum ar fi TEP, un grup de ATMP cu risc de obicei mai scăzut, dar foarte complex în ceea ce privește caracterizarea, iar rezultatul ar putea fi că unele TEP nu vor fi disponibile pentru pacienții europeni. Este posibil ca Legea biotehnologiei și utilizarea sandbox-urilor de reglementare să contribuie la sprijinirea TEP în viitor.
Procedurile mai rapide de testare și autorizare a comercializării, care includ o utilizare mai puțin generoasă a prelungirilor de oprire a ceasului, ar putea duce, de asemenea, la refuzuri crescute, deoarece companiile de biotehnologie, în special cele mai mici, ar putea să nu poată răspunde la întrebări în perioadele rămase de oprire a ceasului. Acest lucru impune sponsorilor să își pregătească mai bine dosarele și să se alinieze cu autoritățile de reglementare folosind avize științifice înainte de a le transmite EMA.
Pe baza observațiilor noastre, în iulie 2026, 33 de ATMP au primit autorizație de introducere pe piață în UE, dar nouă dintre ele au fost retrase. În timp ce unele retrageri au fost determinate de rezultate clinice nefavorabile sau probleme ale unității de producție, majoritatea au fost retrase din motive comerciale. O parte din această provocare comercială este legată de evaluarea tehnologiei medicale (HTA) și de problemele de rambursare, și rămâne de văzut dacă procesul de evaluare clinică comună (JCA) poate îmbunătăți acest lucru.
Privind în perspectivă
Europa se află în mod clar la o răscruce de drumuri. Excelența sa științifică este incontestabilă. Ambiția de a moderniza cadrul de reglementare este evidentă. Întrebarea-cheie este dacă viitoarele reforme vor găsi echilibrul potrivit între protecția solidă a pacienților și agilitatea de reglementare.
Pentru dezvoltatorii de ATMP, succesul în Europa va depinde din ce în ce mai mult de strategia timpurie, de expertiza aprofundată în materie de reglementare și de angajamentul proactiv cu cadrele în evoluție, inclusiv abordarea sandbox-urilor de reglementare. Navigarea eficientă în această tranziție va fi esențială pentru a ne asigura că ATMP-urile inovatoare ajung la pacienții europeni.
Pentru dezvoltatorii de ATMP, succesul în Europa va depinde din ce în ce mai mult de strategia timpurie, de expertiza aprofundată în materie de reglementare și de angajamentul proactiv cu cadrele în evoluție, inclusiv abordarea sandbox-urilor de reglementare. Navigarea eficientă în această tranziție va fi esențială pentru a ne asigura că ATMP-urile inovatoare ajung la pacienții europeni.
*Sursele enumerate mai jos
Despre autor:
Dr. Zaklina Buljovcic, Director, Consultant Principal, la Cencora este specialist în reglementare pentru terapii inovatoare, în special medicamente pentru terapii avansate, cu 18 ani de experiență în domeniu și 22 de ani în domeniul reglementărilor.
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Surse:
1. EMA. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA. Mediul academic. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA. Ședințe de informare ale Grupului de lucru pentru inovare. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA. PRIME: medicamente prioritare. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA. Consultanță științifică și asistență protocolară. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA. Reforma legislației farmaceutice a UE. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. FDA. Produse pentru terapie celulară și genică. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. FDA. Denumirea de terapie avansată în medicină regenerativă. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. FDA. Programul de desemnare a tehnologiei platformei pentru dezvoltarea medicamentelor, mai 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. FDA. FDA anunță pași importanți pentru implementarea studiilor clinice în timp real, aprilie 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA. Schema de notificare a studiilor clinice (CTN), actualizată în aprilie 2025. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. Știință. Al doilea deces de editare genetică în China dezvăluit după o întârziere îndelungată, iulie 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Consiliul Uniunii Europene. Regulamentul de stabilire a procedurilor Uniunii pentru autorizarea și supravegherea medicamentelor de uz uman și de stabilire a normelor care reglementează Agenția Europeană pentru Medicamente, februarie 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Comisia Europeană. Propunere de regulament de stabilire a unor măsuri de consolidare a sectoarelor biotehnologiei și bioproducției din Uniune, decembrie 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
