Artikkel
Å bryte gjennom tidlige utviklingsutfordringer: Takeaways fra BIO-panelet
-
Michael Day, Ph.D
Bioteknologiselskaper står overfor nye så vel som veletablerte utfordringer – fra å sikre tilstrekkelig finansiering til regulatorisk og politisk usikkerhet til produksjonsberedskap for å tilpasse global utviklingsstrategi.
Ved å samarbeide og dele erfaringer har bioteknologiindustrien funnet måter å overvinne mange av disse utfordringene og fremme innovasjonene sine. Det fremste stedet for slike diskusjoner har lenge vært BIO International Convention. I år ble BIO arrangert i Boston, hvor mer enn 17 000 deltakere fra over 2 300 selskaper, som representerer 68 land, kom sammen for å nettverke, samarbeide og dele innsikt gjennom hele livssyklusen til produktutvikling.1
En manuell gjennomgang og analyse av delegatlisten viser at deltakerne kom fra en levende blanding av utviklere, med omtrent 18 prosent fra tidlig utvikling – noe som betyr preklinisk til fase 2; 40 prosent fra kommersiell scene, og 37 prosent uklassifisert, sannsynligvis representerer stealth-mode eller nisje-biovitenskapsfirmaer.
Økter som utforsket mange bransjetrender fant sted i løpet av det fire dager lange arrangementet, som ble holdt fra 16 til 19 juni. En panelsesjon, som jeg modererte, fordypet seg i de tidlige utviklingsutfordringene bioteknologiske innovatører står overfor. Selv om hastighet til utvikling, og til slutt til marked, er en prioritet, er smart sekvensering, strategisk klarhet og vitenskapelig troverdighet under stramme tidslinjer og økende gransking like viktig.
En manuell gjennomgang og analyse av delegatlisten viser at deltakerne kom fra en levende blanding av utviklere, med omtrent 18 prosent fra tidlig utvikling – noe som betyr preklinisk til fase 2; 40 prosent fra kommersiell scene, og 37 prosent uklassifisert, sannsynligvis representerer stealth-mode eller nisje-biovitenskapsfirmaer.
Økter som utforsket mange bransjetrender fant sted i løpet av det fire dager lange arrangementet, som ble holdt fra 16 til 19 juni. En panelsesjon, som jeg modererte, fordypet seg i de tidlige utviklingsutfordringene bioteknologiske innovatører står overfor. Selv om hastighet til utvikling, og til slutt til marked, er en prioritet, er smart sekvensering, strategisk klarhet og vitenskapelig troverdighet under stramme tidslinjer og økende gransking like viktig.
Diskusjonen utforsket flere nøkkeltemaer som innovatører må konfrontere. Denne artikkelen fordyper seg i noen viktige spørsmål og takeaways fra paneldiskusjonen.
Takle felles tilsyn med utvikling av celle- og genterapi i tidlig fase
Vi har sett utviklere slite med utfordringer knyttet til donorvalg og spesielt med CMC når de skifter fra forskningskvalitet til klinisk materiale, spesielt rundt kvalitetsavtaler med leverandører.
En paneldeltaker identifiserte en tendens for startups til å overse grunnleggende celle- og genterapidokumentasjon, giverkvalifisering og sammenlignbarhetsplanlegging. For å redusere potensielle problemer er det et kritisk behov for tidlig partnerskap med erfarne leverandører og proaktive kvalitetsavtaler.
En paneldeltaker identifiserte en tendens for startups til å overse grunnleggende celle- og genterapidokumentasjon, giverkvalifisering og sammenlignbarhetsplanlegging. For å redusere potensielle problemer er det et kritisk behov for tidlig partnerskap med erfarne leverandører og proaktive kvalitetsavtaler.
Utfordringer med å bygge en global utviklingsstrategi for nevrodegenerative sykdommer
Ethvert globalt utviklingsprogram krever en klar strategi, men det er unike regulatoriske og operasjonelle utfordringer som kan oppstå med programmer for nevrodegenerative sykdommer. For små og mellomstore selskaper er det økende press for å effektivt posisjonere tidlige kliniske strategier for globale partnerskap og som forberedelse til senere utviklingsstadier.
En paneldeltaker bemerket viktigheten av å finne samsvar mellom de store helsemyndighetene når de administrerer kliniske programmer for nevrodegenerativ sykdom, noe som kan være utfordrende gitt at slike programmer trenger regionspesifikke endepunkter, biomarkørvalidering og skalerbare forsøksdesign. En viktig takeaway er å samhandle med helsemyndighetene tidlig for å bygge både regulatorisk og investortillit.
En paneldeltaker bemerket viktigheten av å finne samsvar mellom de store helsemyndighetene når de administrerer kliniske programmer for nevrodegenerativ sykdom, noe som kan være utfordrende gitt at slike programmer trenger regionspesifikke endepunkter, biomarkørvalidering og skalerbare forsøksdesign. En viktig takeaway er å samhandle med helsemyndighetene tidlig for å bygge både regulatorisk og investortillit.
Koble sammen prikkene mellom regulatorisk og bedriftsstrategi
Ved siden av behovet for å håndtere globale regulatoriske krav er viktigheten av å tilpasse disse kravene til bedriftens strategi fra tidlig av.
Dessverre kan noen utviklingsbeslutninger som undervurderes tidlig få alvorlige konsekvenser senere. Nøkkelen blant disse, bemerket en paneldeltaker, er IND-strategi (Investigational New Drug), møtetiming før IND og global protokolldesign. Sømløse overganger mellom preklinisk og klinisk krever tett tilpasning mellom programledere og regulatoriske team.
Navigere i EUs unike politikk og regulatoriske miljø
EU tilbyr både et viktig marked og et komplekst marked, og bioteknologiselskaper i tidlig fase anbefales å forberede seg på politiske endringer så snart som mulig.
En av de mest bemerkelsesverdige er Joint Clinical Assessment (JCA), som nå er påkrevd i henhold til Health Technology Assessment (HTA)-forskriften for alle nye avanserte terapilegemidler (ATMP) og kreftbehandlinger. Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) støtter det nye metoderammeverket og vil bidra med relevant informasjon fra sine egne regulatoriske vurderinger.2 EMA vil også samarbeide med HTA-koordineringsgruppen i parallelle felles vitenskapelige konsultasjoner (JSC), noe som viser økt partnerskap mellom HTA-prosessen og reguleringsprosessen.
Men som en paneldeltaker bemerket, krever de utviklende JCA- og evidensrammeverkene tidligere planlegging for endepunkter og komparatorer, og EMA/HTA-tilpasning vil påvirke prøveplasseringer, design og beredskap for go-to-market.
En av de mest bemerkelsesverdige er Joint Clinical Assessment (JCA), som nå er påkrevd i henhold til Health Technology Assessment (HTA)-forskriften for alle nye avanserte terapilegemidler (ATMP) og kreftbehandlinger. Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) støtter det nye metoderammeverket og vil bidra med relevant informasjon fra sine egne regulatoriske vurderinger.2 EMA vil også samarbeide med HTA-koordineringsgruppen i parallelle felles vitenskapelige konsultasjoner (JSC), noe som viser økt partnerskap mellom HTA-prosessen og reguleringsprosessen.
Men som en paneldeltaker bemerket, krever de utviklende JCA- og evidensrammeverkene tidligere planlegging for endepunkter og komparatorer, og EMA/HTA-tilpasning vil påvirke prøveplasseringer, design og beredskap for go-to-market.
Å ta hensyn til gapet mellom tidlig vitenskapelig utvikling og kommersiell beredskap
Et sentralt spørsmål som dukker opp er hvordan innovasjoner vil oversettes til produkter som kan kommersialiseres i globale markeder. Prispress fra politikk som Inflation Reduction Act (IRA) og Most Favored Nation (MFN) presser utviklere til å integrere tilgangs- og refusjonsstrategi tidligere, påpekte en paneldeltaker. Kommersiell signalering er i ferd med å bli like kritisk som klinisk design.
Et møte mellom tanker på tvers av tidlig utvikling
Paneldiskusjonen bød på mye å tenke på med ett hovedbudskap: Tidlige utviklingsgevinster kommer ikke bare fra innovasjon, men fra integrasjon – av strategi, vitenskap og fremsyn.
Med bioteknologiindustrien som gjennomgår ytterligere transformasjon – bevist av det økte antallet selskaper i tidlig utviklingsfase som deltar på årets BIO – kan viktigheten av å være forberedt ikke understrekes nok. Et konsekvent budskap på tvers av panelet var at bioteknologiselskaper søker mer enn regulatorisk gjennomføring – de leter etter strategiske partnere. De søker etter en integrasjon av regulatorisk fremsyn, teknisk CMC-veiledning og globale helsemyndigheters engasjement tidlig i utviklingen for å redusere risiko og forbedre både regulatoriske og investorers tillit.
Selskaper i tidlig fase utarbeider ikke lenger regulatoriske innleveringer bare for å tilfredsstille byråer – de forbereder dem til å inspirere investortillit. Proaktivt, troverdig engasjement med globale helsemyndigheter signaliserer at en bioteknologi ikke bare er utviklingsmessig forsvarlig, men også kommersielt levedyktig.
Med bioteknologiindustrien som gjennomgår ytterligere transformasjon – bevist av det økte antallet selskaper i tidlig utviklingsfase som deltar på årets BIO – kan viktigheten av å være forberedt ikke understrekes nok. Et konsekvent budskap på tvers av panelet var at bioteknologiselskaper søker mer enn regulatorisk gjennomføring – de leter etter strategiske partnere. De søker etter en integrasjon av regulatorisk fremsyn, teknisk CMC-veiledning og globale helsemyndigheters engasjement tidlig i utviklingen for å redusere risiko og forbedre både regulatoriske og investorers tillit.
Selskaper i tidlig fase utarbeider ikke lenger regulatoriske innleveringer bare for å tilfredsstille byråer – de forbereder dem til å inspirere investortillit. Proaktivt, troverdig engasjement med globale helsemyndigheter signaliserer at en bioteknologi ikke bare er utviklingsmessig forsvarlig, men også kommersielt levedyktig.
Dette materialet er ment å formidle Cencoras evner, som støttes av bidragsyternes ekspertise. Cencora oppfordrer lesere på det sterkeste til å gjennomgå all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt, inkludert eventuelle referanser som er gitt, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette, da dette materialet kan inneholde visse markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
Kilder
1 BIO Internasjonal konvensjon. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Nye EU-regler for metodevurderinger trer i kraft, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.