Svar på utfordringene med markedstilgang for sjeldne sykdommer med HEOR

Altfor mange biofarmasøytiske selskaper ender opp med å kjempe for å møte refusjonsutfordringer når de lanserer nye terapier for sjeldne sykdommer – og dette burde ikke måtte skje.

Å følge beste praksis for å inkorporere data om helseøkonomi og utfallsforskning (HEOR) i lanseringsplanleggingsprosessen kan hjelpe deg med å unngå problemer, inkludert utilstrekkelig bevis på verdi og manglende tilpasning til betalernes prioriteringer – problemer som kan føre til dårlig tilgang og langsomt opptak.

HEOR-data støtter markedstilgangsinitiativer på flere måter, inkludert:

• Koble og oversette resultater fra kliniske studier til reelle helseresultater
• Hjelper deg med å kommunisere verdien av innovasjoner innen behandling av sjeldne sykdommer til pasienter og betalere
• Identifisere de optimale intervensjonene for svært spesifikke pasientpopulasjoner

For å utnytte HEOR best mulig, bør dette trinnet starte tidlig i utviklingsprosessen. For eksempel, hvis du vet at et legemiddel er effektivt for type 2-diabetes, kan HEOR identifisere det største udekkede behovet, gi kontekstuell informasjon og foredle den optimale pasientpopulasjonen. HEOR hjelper deg med å finne ut hvordan et bestemt legemiddel fyller hull, og sikrer at dataene du samler inn er relevante for et betalerpublikum – undersøker kliniske data og prioriterer verdi fra et kostnadsperspektiv.

På dette tidspunktet kan HEOR og bevis fra den virkelige verden bidra til å gi verdifull kontekst for den potensielle størrelsen på målpasientpopulasjonen din, og begrense den basert på relevante kriterier som alder, kjønn, komorbiditeter, genetiske mutasjoner, etc.

HEOR-strategien identifiserer udekkede behov og datahull og genererer deretter dataene for å fylle disse hullene for å demonstrere et produkts verdi for en betaler og overvinne eventuelle refusjons- eller markedstilgangshindringer.

For eksempel vil et selskap som utvikler et legemiddelprodukt for Duchennes muskeldystrofi (DMD) navigere i flere forskjellige genetiske mutasjoner. Siden den totale populasjonen av DMD er svært liten1, resulterer det å skille disse ut i forskjellige undergrupper i enda mindre antall pasienter – grupper som er vanskelige å identifisere og kvantifisere. En viss prosentandel vil ha en spesifikk mutasjon, en annen vil ha en andre, en tredje og så videre, med hver undergruppe som får se forskjellig effekt eller sikkerhet for den nye behandlingen. Dette selskapets utfordring er å identifisere størrelsen på deres spesifikke mulighet, samt å jobbe med å identifisere hvilken undergruppe som er det optimale målet for behandling. Det er her HEOR er utrolig verdifullt.

I tillegg kan RWE-studier bidra til å utvikle syntetiske kontrollarmer. De gjennomgår data om pasienter og kan adressere manglene ved kliniske studier ved å vurdere utfall i pasientsubpopulasjoner. For noen ultrasjeldne tilstander kan det hende du trenger RWE for den syntetiske kontrollarmen eller for andre kontekstuelle data for å støtte innsending fra Food and Drug Administration (FDA) og potensielt European Medicines Agency (EMA).

Når du jobber deg gjennom utviklingsprosessen, er det noen anbefalte fremgangsmåter du bør vurdere å implementere. Disse inkluderer:

• Å komme tidlig i gang som gir deg nok rom til å samle inn data til rett tid for å imøtekomme betalernes behov
• Bygge en forhåndsgodkjenningsdossier
• Å lage en bevisgenereringsstrategi som støtter verdibudskapene dine (hvis du vil si det, trenger du bevis for å støtte det), og som er meningsfylt for betalere

Biofarmasøytiske selskaper bør være en del av diskusjoner på forhånd om betalerrelevante endepunkter, og tenke på deres ytterligere kontekstuelle data rundt det udekkede behovet og byrden av sykdom.

Husk at regulatorisk suksess i foreldreløse områder bare er en del av bildet og ikke garanterer en kommersiell seier. Du trenger klinikere som også gjør regulatorisk arbeid. Målet med ethvert klinisk program er å få regulatorisk godkjenning, så kommersiell suksess vil kreve samarbeid med interessenter utenfor det regulatoriske området. Husk også at arbeidet ditt er mer enn bare et spill med markedstilgang. Det kan hende du trenger flere endepunkter i prøveversjonene for å oppfylle forskriftsmessige krav.

På grunn av kompleksiteten og usikkerheten i denne prosessen, er en kommersialiseringspartner ofte en uvurderlig ressurs, som hjelper deg med å koble arbeidet ditt til kvalitetsmålene som betalere og IDN-er er mest opptatt av.

Kommersialiseringspartneren din kan gå inn som oversetter når du har vært hyperfokusert på kritiske trinn som å navigere regulatoriske veier og vurdere behandlingseffektivitet. De kan oversette disse endepunktene på en måte som er meningsfull for betalere, for eksempel påvirke kvalitetsmål. Denne kryssvandringen fra regulatoriske passende endepunkter kan skje på flere måter, inkludert gjennom en HR-strategi og markedsundersøkelser.

– Biofarmasøytiske selskaper kan se fordeler, som å erstatte pasientgrupper med data som en partner kan hjelpe dem med å utvikle. Dette er virkelig et forsøk på å få tilleggsinformasjon du for øyeblikket ikke trenger for å støtte saken din når det gjelder refusjon og andre bekymringer. Det krever samtaler internt og med potensielle partnere tidlig.» Kim McLeod, Senior Director, Scientific, AmerisourceBergen.

Referanse
1. Duchennes muskeldystrofi. Nasjonalt senter for fremme translasjonsvitenskap. 8. november 2021. Åpnet 31 aug 2022. Tilgjengelig på nett på: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy