Artikkel
Redusere regulatorisk risiko med helhetlige CMC-strategier
-
Martin Mewies, PhD
Denne artikkelen ble opprinnelig publisert på European Biotechnology
Etter hvert som avanserte terapeutiske legemidler (ATMP) og andre neste generasjons biologiske legemidler beveger seg mot godkjenning, fortsetter kjemi, produksjon og kontroller (CMC) å være den hyppigste kilden til regulatorisk bekymring. Denne artikkelen fremhever tilbakevendende CMC-barrierer og beste praksis for å redusere godkjenningsforsinkelser eller avslag.
Etter hvert som mer avanserte terapeutiske legemidler (ATMP) og andre neste generasjons biologiske legemidler søker regulatorisk godkjenning, blir utviklingsutfordringene disse produktene møter stadig mer fremtredende. Vurderinger fra regulatoriske myndigheter viser konsekvent at kjemi, produksjon og kontroller (CMC) fortsatt er det området som gir størst bekymring.
I fjor publiserte US Food and Drug Administration (FDA) mer enn 200 fullstendige svarbrev (CRL) som hadde blitt utstedt mellom 2002 og 2024 for produkter som siden har blitt godkjent, noe som gir større åpenhet i byråets beslutningsprosess. I tillegg har FDA avvist eller forsinket flere innleveringer av nye celle- og genterapi (CGT) biologiske lisenssøknader (BLA) på grunn av problemer med produksjonsberedskapen.
Etter hvert som mer avanserte terapeutiske legemidler (ATMP) og andre neste generasjons biologiske legemidler søker regulatorisk godkjenning, blir utviklingsutfordringene disse produktene møter stadig mer fremtredende. Vurderinger fra regulatoriske myndigheter viser konsekvent at kjemi, produksjon og kontroller (CMC) fortsatt er det området som gir størst bekymring.
I fjor publiserte US Food and Drug Administration (FDA) mer enn 200 fullstendige svarbrev (CRL) som hadde blitt utstedt mellom 2002 og 2024 for produkter som siden har blitt godkjent, noe som gir større åpenhet i byråets beslutningsprosess. I tillegg har FDA avvist eller forsinket flere innleveringer av nye celle- og genterapi (CGT) biologiske lisenssøknader (BLA) på grunn av problemer med produksjonsberedskapen.
Ifølge produsentene av disse produktene inkluderte manglene hull i prosesskontroll, utilstrekkelige stabilitetsdata, uvaliderte analysemetoder og pågående problemer etter inspeksjoner av god produksjonspraksis (GMP).
Disse CMC- og GMP-problemene er godt dokumentert i Europa, hvor de fleste biologiske produkter og alle ATMP-er går gjennom den sentraliserte prosedyren (CP) med European Medicines Agency (EMA). Byrået har et veletablert dokumentasjonsrammeverk, og hvert produkt er underlagt europeiske offentlige vurderingsrapporter (EPAR), enten de er godkjent eller nektet autorisasjon. Utgivelsen av CRL-ene fra FDA gjør det nå mulig for observatører å vurdere områder av respektive interesse og bekymring mellom helsemyndighetene strengere.
Connect with our team
Our team of leading value experts is dedicated to transforming evidence, policy insights, and market intelligence into effective global market access strategies. Let us help you navigate today’s complex healthcare landscape with confidence. Reach out to discover how we can support your goals.
