Artikkel
Omforme pasient- og behandlingsinnsikt med RWE og AI
-
Derek Swiger, PharmD, MS
-
Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Rollen til evidens fra den virkelige verden (RWE) for å informere beslutningstaking i helsevesenet utvides. Med sitt potensial til å støtte en bredere evidensbase, tilbyr RWE innsikt som utfyller tradisjonelle kliniske studier ved å fange pasientopplevelser, behandlingsmønstre og resultater i virkelige omgivelser.1,2 Ettersom helseinteressenter krever mer robuste, rettidige og handlingsrettede bevis, bidrar kunstig intelligens (AI) til å transformere hvordan RWE genereres, analyseres og brukes. Allerede blir AI utnyttet for å støtte RWE på flere måter og viser et stort løfte for bredere applikasjoner i fremtiden. Likevel bør det utvises forsiktighet og forståelse av dens begrensninger.
Nåværende anvendelser av AI i RWE
Forbedre koding og algoritmeutvikling
Et område der AI revolusjonerer RWE-studier er med kodingsarbeidsflytene som kreves for komplekse algoritmer. Vi opplever at oppgaver som en gang tok måneder nå kan fullføres på uker, takket være AIs evne til å hjelpe til med å utvikle, foredle og validere kode.
Ryan Fiano, PhD., forsker ved Cencora, forklarte at ved å utnytte AI i et nylig prosjekt, falt tiden det tar å bygge komplekse algoritmer for behandlingsmønstre fra flere uker til en uke eller mindre. "Effektiviteten kommer fra å vite hvordan man ber om AI og tidligere erfaring med å gjøre resultater om til handlingsrettede trinn," sa han.
Denne spesifikke ekspertisen er viktig fordi forarbeidet som kreves for å definere vanlige retrospektive resultater – som behandlingslinjer (LOT), persistens eller behandlingsbytte – sjelden er en standardisert prosess; Definisjoner varierer ofte betydelig mellom studier. Ved å kombinere dyp domenekunnskap med fokuserte tilskyndelsesteknikker, kan analytikere utstyre AI med validerte interne kodemønstre, og effektivt "lære" den å bruke standard "kodings"-tilnærminger på tvers av studier. For eksempel, ved å "vise" modellen nøyaktig hvordan teamet håndterer typiske regler, for eksempel medisinoverlapping og gap-beredskap for å definere LOT, kan analytikere bidra til å sikre at mer komplekse edge-tilfeller bare krever minimal refaktorering.
Denne prosessen, har vi funnet, reduserer dramatisk "feilsøkingssløyfen" – og forvandler det som en gang var en flerdagers syklus med syntaksfeilsøking til en strømlinjeformet valideringsprosess der analytikere fokuserer på å verifisere klinisk hensikt i stedet for å korrigere kodestrukturen.
Ryan Fiano, PhD., forsker ved Cencora, forklarte at ved å utnytte AI i et nylig prosjekt, falt tiden det tar å bygge komplekse algoritmer for behandlingsmønstre fra flere uker til en uke eller mindre. "Effektiviteten kommer fra å vite hvordan man ber om AI og tidligere erfaring med å gjøre resultater om til handlingsrettede trinn," sa han.
Denne spesifikke ekspertisen er viktig fordi forarbeidet som kreves for å definere vanlige retrospektive resultater – som behandlingslinjer (LOT), persistens eller behandlingsbytte – sjelden er en standardisert prosess; Definisjoner varierer ofte betydelig mellom studier. Ved å kombinere dyp domenekunnskap med fokuserte tilskyndelsesteknikker, kan analytikere utstyre AI med validerte interne kodemønstre, og effektivt "lære" den å bruke standard "kodings"-tilnærminger på tvers av studier. For eksempel, ved å "vise" modellen nøyaktig hvordan teamet håndterer typiske regler, for eksempel medisinoverlapping og gap-beredskap for å definere LOT, kan analytikere bidra til å sikre at mer komplekse edge-tilfeller bare krever minimal refaktorering.
Denne prosessen, har vi funnet, reduserer dramatisk "feilsøkingssløyfen" – og forvandler det som en gang var en flerdagers syklus med syntaksfeilsøking til en strømlinjeformet valideringsprosess der analytikere fokuserer på å verifisere klinisk hensikt i stedet for å korrigere kodestrukturen.
Forbedre datavalidering og -kvalitet
Å sikre gyldigheten og kvaliteten på virkelige data er avgjørende for å generere troverdig bevis. AI spiller en nøkkelrolle i denne prosessen ved å identifisere hull, inkonsekvenser og feil i datasett.
For eksempel bemerket Dr. Fiano at teamet hans var i stand til å utnytte raske maler avledet fra etablert kvalitetskontrollpraksis for systematisk å generere kvalitetskontrollpunkter som validerer resultater samtidig som de sikrer konsistens.
"Denne tilnærmingen forvandler manuell kvalitetssikring til en skalerbar, repeterbar prosess integrert sømløst i AI-arbeidsflyter," bemerket Dr. Fiano.
Ved å automatisere disse valideringsprosessene lar AI forskere fokusere på oppgaver med høyere verdi, som studiedesign og tolkning, samtidig som de opprettholder strengheten som kreves for regulatoriske og betalerinnsendinger.
For eksempel bemerket Dr. Fiano at teamet hans var i stand til å utnytte raske maler avledet fra etablert kvalitetskontrollpraksis for systematisk å generere kvalitetskontrollpunkter som validerer resultater samtidig som de sikrer konsistens.
"Denne tilnærmingen forvandler manuell kvalitetssikring til en skalerbar, repeterbar prosess integrert sømløst i AI-arbeidsflyter," bemerket Dr. Fiano.
Ved å automatisere disse valideringsprosessene lar AI forskere fokusere på oppgaver med høyere verdi, som studiedesign og tolkning, samtidig som de opprettholder strengheten som kreves for regulatoriske og betalerinnsendinger.
Utfordringer og begrensninger ved AI i RWE
Sikre gyldighet og åpenhet
Selv om AI gir betydelig effektivitet, introduserer den også utfordringer knyttet til validitet og åpenhet. AI-modeller, spesielt store språkmodeller (LLM), fungerer som black-box-systemer, noe som gjør det vanskelig å forstå hvordan visse utdata genereres.3
Derek Swiger, PharmD, MS, ekspert på digital innovasjon hos Cencora, fremhevet viktigheten av å bygge inn sikkerhetstiltak i arbeidsflyter:
"Til syvende og sist er generative AI-verktøy svarte bokser, så vi må være kreative med å bygge sjekker inn i prosessen som sikrer at resultatene er gyldige og tilpasset kundens behov."
For eksempel kan forskere validere AI-genererte data ved å sammenligne dem med kjente referanser eller bruke selvsjekkmekanismer for å sikre konsistens. Disse sikkerhetstiltakene er avgjørende for å opprettholde tilliten til AI-drevet RWE.
Derek Swiger, PharmD, MS, ekspert på digital innovasjon hos Cencora, fremhevet viktigheten av å bygge inn sikkerhetstiltak i arbeidsflyter:
"Til syvende og sist er generative AI-verktøy svarte bokser, så vi må være kreative med å bygge sjekker inn i prosessen som sikrer at resultatene er gyldige og tilpasset kundens behov."
For eksempel kan forskere validere AI-genererte data ved å sammenligne dem med kjente referanser eller bruke selvsjekkmekanismer for å sikre konsistens. Disse sikkerhetstiltakene er avgjørende for å opprettholde tilliten til AI-drevet RWE.
Fra menneskelig ekspertise til AI-effektivitet
AIs effektivitet i RWE avhenger sterkt av ekspertisen til brukerne. Å lage nøyaktige forespørsler og tolke AI-genererte resultater krever en dyp forståelse av både dataene og forskningskonteksten.
"Verdien av AI akkurat nå ligger i å kombinere innholdsekspertise med muligheten til å bygge effektive forespørsler," forklarte Dr. Fiano. "Du må vite hvordan du skal veilede AI for å få meningsfulle resultater og sikre at disse resultatene stemmer overens med studiemålene."
Denne menneske-i-løkken-tilnærmingen understreker viktigheten av å beholde kritisk tenkning og domeneekspertise, selv om AI automatiserer mange aspekter av RWE-generering.4,2
Mens menneskelig ekspertise er integrert, er det også tilgang til data av høy kvalitet – et vedvarende problem gitt hvor ofte data er siloer på tvers av institusjoner eller låst bak proprietære systemer. Fødererte læringsmodeller, som lar data forbli desentraliserte samtidig som de muliggjør samarbeidsanalyse, tilbyr en potensiell løsning. Implementering av disse modellene krever imidlertid å overvinne tekniske og regulatoriske barrierer.
"Verdien av AI akkurat nå ligger i å kombinere innholdsekspertise med muligheten til å bygge effektive forespørsler," forklarte Dr. Fiano. "Du må vite hvordan du skal veilede AI for å få meningsfulle resultater og sikre at disse resultatene stemmer overens med studiemålene."
Denne menneske-i-løkken-tilnærmingen understreker viktigheten av å beholde kritisk tenkning og domeneekspertise, selv om AI automatiserer mange aspekter av RWE-generering.4,2
Mens menneskelig ekspertise er integrert, er det også tilgang til data av høy kvalitet – et vedvarende problem gitt hvor ofte data er siloer på tvers av institusjoner eller låst bak proprietære systemer. Fødererte læringsmodeller, som lar data forbli desentraliserte samtidig som de muliggjør samarbeidsanalyse, tilbyr en potensiell løsning. Implementering av disse modellene krever imidlertid å overvinne tekniske og regulatoriske barrierer.
Fremtidige trender og muligheter
Føderert læring – og, mer generelt, føderert analyse – er allerede i ferd med å omforme RWE ved å muliggjøre samarbeid mellom flere institusjoner uten å kreve sentralisering av data på pasientnivå.
Dr. Fiano delte sitt perspektiv på potensialet til føderert læring. "Fødererte rammeverk muliggjør analyse av spredte datasett som om de var samlet på ett sted, og skaper en enhetlig virtuell kohort som overvinner begrensninger for enkeltinstitusjoner uten noen gang fysisk å sentralisere sensitive pasientjournaler."
I stedet for å slå sammen identifiserbare poster, utfører fødererte arkitekturer standardiserte analytiske spørringer lokalt hos hver datapartner, og returnerer bare aggregerte resultater eller sammendragsstatistikk. Europas DARWIN EU-nettverk eksemplifiserer dette i stor skala. Per desember 2025 har de satt i gang over 100 studier på tvers av 32 datapartnere som dekker omtrent 188 millioner pasienter,6 alle koordinert gjennom en samlet tilnærming bygget på OMOP Common Data Model (CDM).
Dr. Fiano delte sitt perspektiv på potensialet til føderert læring. "Fødererte rammeverk muliggjør analyse av spredte datasett som om de var samlet på ett sted, og skaper en enhetlig virtuell kohort som overvinner begrensninger for enkeltinstitusjoner uten noen gang fysisk å sentralisere sensitive pasientjournaler."
I stedet for å slå sammen identifiserbare poster, utfører fødererte arkitekturer standardiserte analytiske spørringer lokalt hos hver datapartner, og returnerer bare aggregerte resultater eller sammendragsstatistikk. Europas DARWIN EU-nettverk eksemplifiserer dette i stor skala. Per desember 2025 har de satt i gang over 100 studier på tvers av 32 datapartnere som dekker omtrent 188 millioner pasienter,6 alle koordinert gjennom en samlet tilnærming bygget på OMOP Common Data Model (CDM).
Denne modellen er direkte aktivert av den AI-drevne harmoniseringen via personvernbevarende tokenisering som muliggjør koblinger av pasientreiser på tvers av ulike datasett (påstander, EPJ, dødelighet, genomikk) uten å avsløre identifiserbar informasjon. I tillegg reduserer semantisk skjemajustering og automatisert CDM-kartlegging den tradisjonelle flermåneders ekstraksjons-, transformerings- og belastningsbelastningen (ETL) til uker.
Et tidligere initiativ var European Health Data & Evidence Network (EHDEN), som var fokusert på å samle bred innsikt og bevis fra virkelige kliniske data. Prosjektet har siden gått over til den nederlandske EHDEN Foundation, som er fokusert på å bygge infrastrukturen for et føderert nettverk over hele Europa.7
I USA validerer Food and Drug Administrations (FDA) nylige politiske endring for å akseptere avidentifiserte RWE for visse regulatoriske innsendinger ytterligere fødererte bevis som et troverdig alternativ til sentraliserte datavarehus.8
For sjeldne sykdommer eller nisjepopulasjoner der enkeltinstitusjoner mangler statistisk kraft, gjør føderert analyse det mulig for forskere å generere robuste komparative effektivitetsbevis samtidig som de opprettholder streng datastyring – hver institusjon beholder forvaringen av dataene sine, og reidentifiseringsrisikoen reduseres gjennom arkitektoniske kontroller som skiller tokens fra kvasi-identifikatorer.9 For eksempel kan fødererte spørringer nå koble genomiske data, krav og dødelighetsregistre på tvers av flere institusjoner for å studere behandlingsmønstre og langsiktige utfall ved ultrasjeldne sykdommer der individuelle steder kan ha færre enn 50 pasienter, men det fødererte nettverket samlet når utvalgsstørrelser som er tilstrekkelige for årsakssammenheng og regulatorisk bevis.10
Et tidligere initiativ var European Health Data & Evidence Network (EHDEN), som var fokusert på å samle bred innsikt og bevis fra virkelige kliniske data. Prosjektet har siden gått over til den nederlandske EHDEN Foundation, som er fokusert på å bygge infrastrukturen for et føderert nettverk over hele Europa.7
I USA validerer Food and Drug Administrations (FDA) nylige politiske endring for å akseptere avidentifiserte RWE for visse regulatoriske innsendinger ytterligere fødererte bevis som et troverdig alternativ til sentraliserte datavarehus.8
For sjeldne sykdommer eller nisjepopulasjoner der enkeltinstitusjoner mangler statistisk kraft, gjør føderert analyse det mulig for forskere å generere robuste komparative effektivitetsbevis samtidig som de opprettholder streng datastyring – hver institusjon beholder forvaringen av dataene sine, og reidentifiseringsrisikoen reduseres gjennom arkitektoniske kontroller som skiller tokens fra kvasi-identifikatorer.9 For eksempel kan fødererte spørringer nå koble genomiske data, krav og dødelighetsregistre på tvers av flere institusjoner for å studere behandlingsmønstre og langsiktige utfall ved ultrasjeldne sykdommer der individuelle steder kan ha færre enn 50 pasienter, men det fødererte nettverket samlet når utvalgsstørrelser som er tilstrekkelige for årsakssammenheng og regulatorisk bevis.10
Konklusjon
AI omformer landskapet til RWE fundamentalt, og tilbyr enestående effektivitet innen datakonsolidering, koding, validering og studiedesign. Selv om utfordringer knyttet til datavaliditet, åpenhet og tilgang gjenstår, er mulighetene som presenteres av føderert læring og AI-aktivert studiedesign enorme.
AI vil spille en stadig viktigere rolle i utviklingen av RWE-løsninger ettersom selskaper søker å navigere i kompleksiteten ved bevisgenerering og nå sine markedstilgangsmål.
AI vil spille en stadig viktigere rolle i utviklingen av RWE-løsninger ettersom selskaper søker å navigere i kompleksiteten ved bevisgenerering og nå sine markedstilgangsmål.
*Kildene fortsetter nedenfor
Ansvarserklæring:
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres og stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
Kilder
1. Mot ansvarlig kunstig intelligens i helsevesenet – å bli ekte om virkelige data og bevis. J Am Med Inform Assoc., nov 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Muligheter og utfordringer for AI-basert analyse av RWD i farmasøytisk FoU: Et praktisk perspektiv, Künstliche Intelligenz, oktober 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Hva er black box AI? IBM, oktober 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Mot ansvarlig kunstig intelligens i helsevesenet – å bli ekte om virkelige data og bevis, J Am Med Inform Assoc., nov 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Big data høydepunkter, EMA, desember 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Det europeiske nettverket for helsedata og -evidens (EHDEN): Former fremtiden for helsedata i Europa, EU. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. FDA eliminerer store barrierer for å bruke bevis fra den virkelige verden i anmeldelser av legemidler og utstyrsapplikasjoner, FDA, desember 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tokeniseringsteknikker for personvernbevarende helsedata: tokeniseringsmuttere og bolter., Front Drug Saf Regul., desember 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. Privacy-by-Design med Federated Learning vil drive fremtidig forskning på sjeldne sykdommer, Journal of Neuromuscular Diseases, desember 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
