Navigere i fremtiden til CGT: Innsikt fra FDA

I denne engasjerende samtalen deler Dr. Verdun verdifull innsikt om flere nøkkelemner:

• Forstå Office of Therapeutic Products (OTP): Dr. Verdun gir en oversikt over OTP, som ble etablert for å strømlinjeforme regulatoriske prosesser for celle- og genterapier. Hun forklarer strukturen og funksjonene til de seks kontorene i dette superkontoret og understreker dets rolle i å støtte selskaper og akademia i å navigere i kompleksiteten i CGT-utviklingen.
• Viktige hensyn for overgang fra akademia til klinikk: Diskusjonen fremhever viktigheten av skalerbarhet og sammenlignbarhet i produktutvikling. Dr. Verdun understreker behovet for tidlig planlegging for å sikre sømløse overganger gjennom kliniske studiefaser, og understreker at effektiv kommunikasjon med FDA kan hjelpe betydelig i denne prosessen.
• Utforme effektive kliniske studier: Dr. Verdun diskuterer viktigheten av å engasjere seg med interessenter, inkludert pasientstøttegrupper, for å etablere meningsfulle kliniske endepunkter, spesielt innen sjeldne sykdommer. Hun understreker nødvendigheten av tidlig og åpen dialog med FDA for å tilpasse seg design av kliniske studier.
• Innovasjoner innen behandlinger for sjeldne sykdommer: Samtalen dekker FDAs initiativer for å støtte utviklingen av terapier for sjeldne sykdommer, inkludert pilotprogrammer som tar sikte på å forbedre kommunikasjonen mellom utviklere og FDA gjennom hele produktets livssyklus.
• Harmonisering med globale reguleringsorganer: Dr. Verdun utdyper FDAs innsats for å samarbeide med internasjonale reguleringsbyråer, som EMA, for å standardisere og harmonisere prosesser. Dette samarbeidet er avgjørende for å fremskynde godkjenningen av CGT-produkter på tvers av flere jurisdiksjoner.
• Engasjement med nye teknologier: Diskusjonen fremhever FDAs forpliktelse til å holde seg à jour med raske fremskritt innen CGT-teknologier gjennom pågående eksternt engasjement med industriinteressenter og vitenskapelige miljøer.