Diskuterer ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit

Farmasøytisk handel: Cencoras ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit var et første biofarmasøytisk arrangement dedikert til å utforske fremtiden for celle- og genterapi (CGT). Kan du forklare målet med dette arrangementet, og hva begeistrer deg mest med det?

Lung-I Cheng: Hos Cencora tror vi virkelig på celle- og genterapi. Det er så mye lovende for pasienter over hele verden, og vi er bare begeistret over det som har blitt oppnådd de siste fem årene. Det er godkjenninger i USA og Europa, det er mye mer på gang som kommer. Fra det vi kan se, går vi ikke inn i en ny æra, der du har nye modaliteter, eller de når markedene, og du har andre pipeline-ressurser som retter seg mot større pasientpopulasjoner. Hvis du tenker på den grønne rørledningen og potensialet, er det så mye som er der ute. Samtidig er veien til kommersialisering ganske kompleks. Det er mange barrierer og utfordringer som virkelig kan påvirke suksessen til produktene og til syvende og sist pasienttilgangen. Så hos Cencora samarbeider vi med celle- og genterapiselskaper for å tilby det vi kaller ende-til-ende-løsninger for å hjelpe dem med å bringe behandlingen hele veien fra oppdagelse til kommersialisering.

Målet med toppmøtet var å bringe våre ledere sammen fra hele bransjen. Vi hadde representanter fra biofarmasøytiske selskaper, pasientforkjempere, advokatgrupper, bransjeforeninger og FDA for å virkelig fremme dette samarbeidet. Jeg tror beste praksis som virkelig vil støtte mange selskaper som er der ute og utvikler og prøver å finne ut hvordan de virkelig kan fokusere på kommersialiseringen. Jeg er mest begeistret for nivået av engasjement og kunnskapsdelingen som har funnet sted. Jeg tror alt dette til slutt vil støtte veksten i sektoren og sikre at flere pasienter kan dra nytte av disse banebrytende terapiene.

PC: Hvilke spesifikke trender i rommet har vært medvirkende til å drive den kommersielle suksessen til CGT-er?

Cheng: Det korte svaret er tidlig planlegging. Så jeg er en musikkfan. Hvis du tenker på kommersialiseringsprosessen, det vil si at celle og gen er som å dirigere en Mahler-symfoni, har du mange spillere. Musikken er kompleks, det er så mange bevegelige deler. Hvis du setter det rammeverket i sammenheng med legemiddelutvikling, kommersialisering, på samme måte, må du jobbe med mange forskjellige interessenter i den planleggings- og gjennomføringsprosessen. Jeg vil si at det er et par kritiske områder, inkludert pasienttilgang og støtte, regulatorisk strategi, forsyningskjededesign, markedstilgang og deretter det generelle interessentengasjementet. Da vi satte sammen møtet vårt, var vi veldig bevisste på å bygge ut en agenda som virkelig gjenspeilte alle disse avgjørende områdene, og at vi innlemmet et annet perspektiv. Jeg vet at vi snakket om fra farmasøytiske selskaper som deltok, vi sørget for at vi har ledere som på en måte har vært der. De har navigert gjennom det slik at de kan dele sine perspektiver.

Vi fortsetter å fokusere på beste praksis. Vi snakket med mange selskaper. Hvis du tenker på ett eksempel, og det er betalerengasjement, er det noe som virkelig må skje langt tidlig i utviklingssyklusen, forstå betalernes forventninger slik at evidenspakken din til slutt kan vise frem behandlingsfordelen, og for å rettferdiggjøre kostnadene og for å adressere betalerens bekymringer og prioriteringer.

Den siste delen vil jeg si som en del av den tidlige planleggingen og gå tilbake til analogien min, å kunne jobbe på tvers av funksjonelle, å kunne ha det perspektivet når du utvikler strategien din er avgjørende. Det betyr at du må ha viktige samtaler rundt de ulike delene av organisasjonen og en forståelse av den gjensidige avhengigheten mellom forskning, utvikling og kommersialisering.

Del 2 av denne artikkelen ble opprinnelig publisert pharmaceuticalcommerce.com

PC: Kan du beskrive noen vanlige smertepunkter i rommet som bransjen har opplevd?

Cheng: Jeg vil bygge videre på det jeg nettopp nevnte. Hvis du tenker på pasienttilgang, hvis du tenker på de regulatoriske kravene, hvis du tenker på markedsadgang når det gjelder prissetting og refusjon, er et av de konkrete eksemplene jeg kan tilby ditt kliniske studiedesign. Åpenbart er endepunktsvalget det mest kritiske aspektet ved den øvelsen. Fra en legemiddelutviklers perspektiv, hvordan kommer du frem til et endepunkt eller flere endepunkter som oppfyller de regulatoriske kravene som er pasientrelevante og oppfyller betalernes forventninger? Det er ikke lett. Jeg har vært på disse møtene flere ganger og prøvd å få det kollektive og tverrfunksjonelle perspektivet og sørge for at strategien din virkelig kommer til å fungere for deg tre, fem år senere. Det er et godt eksempel på hvordan du virkelig trenger den tidlige planleggingen og dialogen og det tverrfunksjonelle perspektivet for å sikre at du kan bringe disse legemidlene til markedet.

PC: Hvordan ser du for deg at dette markedet utvikler seg når det gjelder teknologiske evner? På toppmøtet hadde du deltatt i en peisprat med FDA, så kanskje du også kunne dele verdifull innsikt som byrået ga?

Cheng: Fremtiden er virkelig lys. Hvis du tenker på bare fem år siden, spådde FDA-kommissæren den gang at innen 2025 vil FDA godkjenne mellom 10 og 27 genprodukter i året. Vi er nå i 2024, og vi er på vei til å nå det målet. Basert på det vi kan se fra det som er i den kliniske utviklingen mellom USA og Europa bare i år, treffer vi virkelig det målet. Det er åpenbart mye mer på gang. Det er mellom 2000-3000 kliniske studier, avhengig av hvordan du teller det rundt om i verden. Så momentumet er der. Med alle disse forskjellige studiene og alle disse forskjellige godkjenningene, er det som var flott å høre i peispraten på toppmøtet, spenningen og engasjementet som FDA har og kompetansen de har i den fremtidige veksten av denne sektoren. De prøver virkelig å hjelpe selskaper med å forkorte utviklingstidslinjen for å bringe markedene eller for å bringe legemidlene til markedet raskere, og for å kunne bringe disse transformative terapiene til pasienter. Jeg tror en ting som kom veldig tydelig frem fra den praten ved, igjen, var tidlig planlegging. FDA oppfordrer virkelig utviklere til å komme og snakke med dem så tidlig som mulig. Jeg tror læringsprosessen går begge veier. FDA har også mange initiativer for å sikre at de ligger i forkant av teknologien. Jeg ønsker ikke å snakke på vegne av dem, for det er ikke min rolle, men det var oppmuntrende å bare se hvor mye arbeid som blir lagt bak celle- og gensektoren av byrået.

PC: Fra oppstart til kommersialisering, hvor lang er hele prosessen tidsmessig?

Cheng: Noen av avgjørelsene dine må tas preklinisk, før vi i det hele tatt kommer inn på det første mennesket. Så har du fase én, fase to og fase tre. Du ser på 5-10 år eller lenger, avhengig av hvor du er i utviklingsreisen. Nøkkelen er å kunne ta med de riktige fagekspertene på den reisen, slik at du kan fremtidssikre strategien din og også huske på at ting endrer seg veldig raskt i legemiddelutviklingen. De endrer seg spesielt raskt i celle- og genmatriser. Jeg tror at fleksibilitet og tilpasningsevne er avgjørende i den prosessen også.