Innsikt fra legemiddelindustrien 2025: Navigere i utviklingen av EUs forordning om medisinsk teknologivurdering (HTA)

EUs HTA-forordning, som trådte i kraft i januar 2025, markerer et viktig skritt mot å harmonisere HTA-er over hele Europa. Forskriften fokuserer i utgangspunktet på onkologiske terapier og avanserte terapilegemidler (ATMP), og tar sikte på å strømlinjeforme den kliniske vurderingsprosessen gjennom den felles kliniske vurderingen (JCA) og å tilby selskaper å engasjere seg i en tidlig utviklingsfase gjennom den felles vitenskapelige konsultasjonen (JSC). Ved å redusere duplisering av innsats mellom medlemslandene og legge til rette for tidlig dialog mellom interessenter, søker forordningen til syvende og sist å akselerere pasientenes tilgang til innovative behandlinger. Ved å fremme større samarbeid og konsistens i HTA-evalueringer, forventes det nye rammeverket å redusere den administrative byrden for farmasøytiske selskaper samtidig som det støtter mer rettferdig tilgang til legemidler i hele EU. 

Viktige utfordringer og muligheter

1.  Retten til å bli hørt: En primær bekymring fremhevet av begge ekspertene er å sikre at mindre selskaper kan få tilgang til JSC-er. Som Natz bemerket, "Det er avgjørende at mindre selskaper har muligheter for felles vitenskapelige konsultasjoner for å tilpasse kliniske studiedesign til HTA-forventningene." Han understreket: «Retten til å bli hørt er nøkkelspørsmålet i enhver HTA-prosedyre.» De nåværende begrensningene på antall tilgjengelige JSC-spor kan imidlertid hindre denne prosessen. 
2. Begrensninger for ressurser: Både bransjen og HTA-organer står overfor ressursbegrensninger. Det er et presserende behov for flere plasser for JSC-er og forbedret koordinering mellom nasjonale HTA-institusjoner for å utnytte kollektiv ekspertise. Natz påpekte: «Det handler om mangelen på ressurser ... HTA-organene og koordineringsgruppen ser ikke ut til å ha ressurser til å faktisk bringe folk inn i ikke bare evalueringene i JCA, men også å gjøre JSC-ene.»
3. Læringssystem: EUs HTA er tenkt som et læringssystem som involverer produsenter, pasientorganisasjoner og legegrupper. Kontinuerlig dialog er avgjørende for å bedre implementeringen av forskriften. Som Altmann sa: "Det er viktig å gå inn i denne dialogen slik at alle deltakere kan lære og forbedre systemet." 

Den gradvise utrullingen av EUs HTA, som starter med komplekse ATMP-er og onkologiprodukter, er utformet for å la systemet modnes før det utvides til alle produkter innen 2030. Forskriften henger sammen med andre rammeverk, som loven om kritiske legemidler og generell legemiddellovgivning (GPL), med vekt på felles anskaffelser og prisforhandlinger.

Det er avgjørende å sikre at pasient- og bransjestemmer er integrert i beslutningsprosessen. Natz uttalte: "Det er veldig viktig at industrien får en stemme i dette samspillet fordi, basert på min erfaring med mange produsenter, føler de seg egentlig ikke hørt i denne prosessen." Dette engasjementet vil bidra til å skreddersy regelverket for å møte de ulike behovene til interessenter over hele Europa.

Etter hvert som EUs HTA-forordning tar form, vil de neste fem årene være avgjørende for å avgjøre suksessen. Ved å ta tak i utfordringer, utnytte muligheter og fremme samarbeid mellom interessenter, har forordningen potensial til å forbedre pasienttilgangen til innovative legemidler betydelig over hele Europa. 

Dialogen fra Pharma 2025 understreker viktigheten av denne innsatsen og den kollektive forpliktelsen til å forbedre helseresultatene. Altmann sammenfattet denne visjonen ved å si: «Hvis vi får EUs HTA riktig, kan vi skape et konkurransefortrinn for Europa i det globale markedet for innovative legemidler.»