Artikel
Regelgevingsrisico's beperken met holistische CMC-strategieën
Dit artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op Europese biotechnologie
Terwijl geavanceerde therapeutische geneesmiddelen (ATMP's) en andere biologische geneesmiddelen van de volgende generatie op weg zijn naar goedkeuring, blijft Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) de meest voorkomende bron van bezorgdheid over regelgeving. Dit artikel belicht terugkerende CMC-barrières en best practices om vertragingen of weigeringen bij goedkeuring te beperken.
Naarmate meer geavanceerde therapeutische geneesmiddelen (ATMP's) en andere biologische geneesmiddelen van de volgende generatie goedkeuring van de regelgevende instanties krijgen, winnen de ontwikkelingsuitdagingen waarmee deze producten worden geconfronteerd aan belang. Beoordelingen van regelgevende instanties tonen consequent aan dat Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) het gebied van de grootste zorg blijft.
Vorig jaar publiceerde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) meer dan 200 volledige antwoordbrieven (CRL's) die tussen 2002 en 2024 waren afgegeven voor producten die sindsdien zijn goedgekeurd, wat zorgt voor meer transparantie in het besluitvormingsproces van het agentschap. Bovendien heeft de FDA verschillende nieuwe aanvragen voor een vergunning voor cel- en gentherapie (CGT) voor biologische geneesmiddelen (BLA) afgewezen of uitgesteld vanwege problemen met de productiegereedheid.
Naarmate meer geavanceerde therapeutische geneesmiddelen (ATMP's) en andere biologische geneesmiddelen van de volgende generatie goedkeuring van de regelgevende instanties krijgen, winnen de ontwikkelingsuitdagingen waarmee deze producten worden geconfronteerd aan belang. Beoordelingen van regelgevende instanties tonen consequent aan dat Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) het gebied van de grootste zorg blijft.
Vorig jaar publiceerde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) meer dan 200 volledige antwoordbrieven (CRL's) die tussen 2002 en 2024 waren afgegeven voor producten die sindsdien zijn goedgekeurd, wat zorgt voor meer transparantie in het besluitvormingsproces van het agentschap. Bovendien heeft de FDA verschillende nieuwe aanvragen voor een vergunning voor cel- en gentherapie (CGT) voor biologische geneesmiddelen (BLA) afgewezen of uitgesteld vanwege problemen met de productiegereedheid.
Volgens de fabrikanten van deze producten waren de tekortkomingen onder meer hiaten in de procescontrole, ontoereikende stabiliteitsgegevens, niet-gevalideerde analysemethoden en aanhoudende problemen na Good Manufacturing Practice (GMP)-inspecties.
Deze CMC- en GMP-kwesties zijn goed gedocumenteerd in Europa, waar de meeste biologische producten en alle ATMP's de gecentraliseerde procedure (CP) doorlopen met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het agentschap heeft een al lang bestaand documentatiekader en elk product is onderworpen aan Europese openbare beoordelingsrapporten (EPAR's), ongeacht of de autorisatie is goedgekeurd of geweigerd. De vrijgave van de CRL's van de FDA stelt waarnemers nu in staat om gebieden van respectieve belangen en zorgen tussen de gezondheidsautoriteiten strenger te beoordelen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
