Meer dan directe gezondheidsresultaten: De bredere maatschappelijke impact van innovatieve behandelingen

Een veel voorkomende misvatting is dat het evalueren van maatschappelijke en milieuresultaten een geheel aparte analytische benadering vereist. In de praktijk kan dezelfde modelleringsruggengraat die wordt gebruikt voor standaard gezondheidseconomische evaluatie deze uitgebreide resultaten onderbrengen binnen één enkel, consistent kader. Beslisbomen, Markov-modellen, gepartitioneerde overlevingsmodellen en discrete gebeurtenissimulaties lenen zich allemaal voor de opname van klinische, economische en maatschappelijke eindpunten, aangezien de kernbenadering ongewijzigd blijft; alleen de uitkomstenset wordt verbreed.

Hemofilie A is een zeldzame, erfelijke bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort of disfunctie van stollingsfactor VIII. Patiënten ervaren langdurige en overmatige bloedingen na verwondingen of operaties, spontane bloedingen en, in ernstige gevallen, levensbedreigende complicaties. De last voor patiënten en zorgverleners is aanzienlijk en omvat de eisen van het toedienen van frequente factorvervanging, de emotionele tol van constante waakzaamheid tegen onvoorspelbare bloedingen, aanzienlijke financiële druk als gevolg van de hoge behandelingskosten, verstoring van gezinsroutines door frequente medische afspraken en spoedeisende bezoeken, en de voortdurende verantwoordelijkheid voor het coördineren van zorg over meerdere specialisten. Dit betekent dat hemofilie A niet alleen patiënten diepgaand treft, maar ook de families en zorgverleners die hen ondersteunen.

In een recent gepubliceerde studie die we hebben uitgevoerd, werd gekeken naar de specifieke impact voor patiënten en zorgverleners van het verkrijgen van hun behandeling. Tot voor kort hadden patiënten in Frankrijk alleen toegang tot hemofilie A-behandelingen in ziekenhuisapotheken, waardoor ze vaak moesten reizen. Uit ons onderzoek bleek dat dit proces resulteerde in het verlies van 3 werkdagen, ongeveer € 300, en 52 ton CO₂-uitstoot per jaar per patiënt of zorgverlener. Hoewel deze cijfers misschien klein lijken, kunnen ze tot 2.6% van het besteedbare inkomen van een gezin verbruiken, wat financiële druk toevoegt aan het verkrijgen van noodzakelijke medicijnen. Uit de studie bleek ook dat toegang tot alleen ziekenhuizen de geografische ongelijkheden vergrootte voor patiënten die ver van het ziekenhuis op het platteland woonden. Een toonaangevende fabrikant van hemofilie A is zich bewust van deze uitdagingen en werkte samen met ziekenhuizen en openbare apothekers om hun behandeling aan te bieden in lokale apotheken, waardoor de toegang voor patiënten en zorgverleners werd vergemakkelijkt. Onze studie toonde aan dat deze veranderingen de dispensatielast aanzienlijk zouden kunnen verminderen, waardoor gezinnen tijd en geld terugkrijgen die ze aan de ziekte besteden, terwijl de ecologische voetafdruk van het vervoer van en naar het ziekenhuis wordt verkleind. De eigenschappen van de innovatieve behandeling maakten deze verschuiving in de afgifte mogelijk, wat resulteerde in meetbare maatschappelijke en milieuvoordelen die relevant zijn voor het beleid.

Griep veroorzaakt in Frankrijk gemiddeld meer dan een miljoen eerstelijnsraadplegingen, 20.000 ziekenhuisopnames en 9.000 sterfgevallen per jaar. Volwassenen van 50 tot 64 jaar lopen een verhoogd risico als gevolg van toenemende chronische comorbiditeiten, maar de huidige vaccinatieaanbevelingen beginnen pas op 65-jarige leeftijd. We hebben een vatbaar, blootgesteld, infectieus, hersteld (SEIR) compartimenteel model ontwikkeld om de gezondheids- en economische gevolgen te evalueren van het uitbreiden van vaccinatie naar alle volwassenen van 50 jaar en ouder (Béraud et al., 2025). Naast middelen en kosten voor de gezondheidszorg, onderzochten we hoe griep het ziekteverzuim onder werkende volwassenen van 50 tot 64 jaar rechtstreeks beïnvloedt. We hebben ons gericht op de frequentie en duur van ziekteverzuim, de arbeidsparticipatie en de gemiddelde dagelijkse economische output. 

Het model toonde aan dat het bereiken van een vaccinatiegraad bij personen van 50 tot 64 jaar, vergelijkbaar met de huidige percentages die worden waargenomen in de 65+-groep, jaarlijks meer dan 500.000 huisartsenconsulten, 9.000 ziekenhuisopnames en ongeveer 3.000 sterfgevallen kan voorkomen. Evaluatie van de kosteneffectiviteit vanuit het perspectief van de betaler gaf aan dat deze aanpak zeer efficiënt is, met een incrementele kosteneffectiviteitsratio van € 1.496 per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar (QALY). Wanneer rekening wordt gehouden met de impact van het verminderde ziekteverzuim, heeft deze vaccinatiestrategie echter geleid tot aanzienlijke productiviteitswinsten (geschat op meer dan 300 miljoen euro per jaar), waardoor het vanuit maatschappelijk oogpunt een dominante strategie is geworden. Dit vertegenwoordigt een veel hogere waarde dan alleen kosteneffectief zijn. Er wordt verder gewerkt aan de beoordeling van de extra milieueffecten van deze strategie. Met een ziekenhuisopname die ongeveer 43 kg CO₂-uitstoot vertegenwoordigt, kan het verminderen van duizenden ziekenhuisopnames per jaar ook gepaard gaan met een grote vermindering van de CO₂-uitstoot.

Deze casus laat zien hoe het beperken van een evaluatie tot directe medische kosten de werkelijke waarde van een interventie aanzienlijk kan onderschatten, en hoe het aannemen van een maatschappelijk perspectief het beleidsverhaal kan veranderen.

Innovatieve behandelingen kunnen waarde genereren die zich uitstrekt over het volledige zorgtraject van de patiënt, met meetbare maatschappelijke en milieugevolgen die veel verder gaan dan klinische eindpunten. Deze effecten zijn in toenemende mate kwantificeerbaar door middel van robuuste gezondheidseconomische modellering, verrijkt met kwalitatief bewijs dat lasten vastlegt die door conventionele beoordelingen over het hoofd worden gezien. Het analytische kader is niet nieuw of omslachtig; het bouwt eerder voort op gevestigde modelleringsarchitecturen, uitgebreid om een bredere, meer realistische reeks resultaten mogelijk te maken.

Naarmate het moeilijker wordt om interventies uitsluitend op basis van klinische voordelen te onderscheiden, biedt het uitvoeren van grondige maatschappelijke en milieueffectbeoordelingen een geloofwaardige manier om innovaties te onderscheiden, waardoor deze factoren centraal staan in de waardepropositie in plaats van secundair. Het benadrukken van deze differentiatie en toegevoegde waarde is cruciaal om ervoor te zorgen dat prijzen en toegang aansluiten bij de werkelijke waarde van de innovatie.