Articolo
Oltre i risultati diretti sulla salute: Il più ampio impatto sociale dei trattamenti innovativi
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Henri Leleu, MD, PhD
Le tecnologie sanitarie sono sempre più giudicate non solo in base a ciò che ottengono negli studi clinici, ma anche in base all'impronta più ampia che lasciano sulla vita dei pazienti, sui sistemi sanitari e sulla società nel suo complesso. Poiché i responsabili delle decisioni richiedono un resoconto più completo del valore, la capacità di misurare e comunicare le conseguenze sociali e ambientali del trattamento innovativo sta diventando un imperativo strategico.
Perché considerare l'impatto sociale?
I trattamenti innovativi sono apprezzati principalmente per la loro efficacia clinica. Tuttavia, il valore che generano si estende ben oltre i loro endpoint clinici. I trattamenti che alterano la cura del paziente, come la riduzione delle degenze ospedaliere, la prevenzione di eventi avversi o lo spostamento dell'assistenza alla comunità, creano effetti diffusi sui sistemi sanitari, sulla società e sull'ambiente. I soggiorni più brevi aumentano la disponibilità di risorse e abbassano i costi, mentre la riduzione o l'evitamento di trattamenti futuri riduce il consumo di assistenza sanitaria e l'impatto ambientale associato.
L'entità di questi effetti è tutt'altro che trascurabile. Consideriamo la malattia renale cronica (CKD): i modelli di microsimulazione hanno previsto che l'onere economico per paziente della CKD aumenta bruscamente con il progredire della malattia, guidato in gran parte da terapie sostitutive renali ad alta intensità di risorse.
L'entità di questi effetti è tutt'altro che trascurabile. Consideriamo la malattia renale cronica (CKD): i modelli di microsimulazione hanno previsto che l'onere economico per paziente della CKD aumenta bruscamente con il progredire della malattia, guidato in gran parte da terapie sostitutive renali ad alta intensità di risorse.
L'emodialisi da sola comporta un impatto ambientale sostanziale, poiché le emissioni annuali di gas serra di una singola struttura sono equivalenti a quelle di 93 case medie e ogni sessione di trattamento genera emissioni di CO₂ paragonabili a quelle di una guida di 238 km. Qualsiasi intervento che ritardi la progressione della malattia o riduca la frequenza della dialisi, quindi, produce co-benefici ambientali misurabili insieme a vantaggi clinici ed economici.
L'onere sociale è altrettanto sorprendente nelle malattie metaboliche. In Francia, il costo totale dell'obesità, che comprende la spesa medica diretta, le perdite di produttività e gli effetti più ampi sul benessere, è stato stimato a 12,7 miliardi di euro nel 2024, di cui 1,0 miliardi di euro di costi indiretti, con proiezioni che raggiungeranno i 15,4 miliardi di euro entro il 2030. Le terapie che riducono significativamente il peso corporeo non si limitano a ridurre l'onere sanitario dell'obesità; hanno il potenziale per alleviare un onere economico sistemico sostenuto da pazienti, datori di lavoro e finanze pubbliche.
Questi esempi mostrano che gran parte del beneficio dei trattamenti innovativi si verifica al di là dei tradizionali risultati degli studi clinici. Cambiamenti nei percorsi di cura, meno ricoveri, meno cure informali, maggiore produttività e riduzione delle emissioni di carbonio creano valore per i pazienti, i soggetti pagatori e la società, valore che le valutazioni tradizionali spesso trascurano. Con l'aumento delle pressioni sui prezzi, catturare accuratamente questo beneficio più ampio diventa essenziale per convincere le parti interessate del valore olistico di un trattamento.
Fondamentalmente, le prove e le metodologie per quantificare questi effetti stanno rapidamente maturando. Esistono molti strumenti per misurare i costi indiretti, come l'assenteismo, il presenzialismo e le preferenze del caregiver. I metodi di contabilità ambientale consentono una stima granulare dell'impronta di carbonio associata a specifici percorsi di cura. I dati del mondo reale sempre più disponibili, tra cui database di richieste di risarcimento, cartelle cliniche elettroniche e registri delle malattie, forniscono gli input richiesti da queste analisi. Gli standard metodologici per la generazione di dati trasparenti e la caratterizzazione dell'incertezza stanno convergendo, rendendo una rigorosa valutazione sociale e ambientale non solo auspicabile ma sempre più solida.
L'onere sociale è altrettanto sorprendente nelle malattie metaboliche. In Francia, il costo totale dell'obesità, che comprende la spesa medica diretta, le perdite di produttività e gli effetti più ampi sul benessere, è stato stimato a 12,7 miliardi di euro nel 2024, di cui 1,0 miliardi di euro di costi indiretti, con proiezioni che raggiungeranno i 15,4 miliardi di euro entro il 2030. Le terapie che riducono significativamente il peso corporeo non si limitano a ridurre l'onere sanitario dell'obesità; hanno il potenziale per alleviare un onere economico sistemico sostenuto da pazienti, datori di lavoro e finanze pubbliche.
Questi esempi mostrano che gran parte del beneficio dei trattamenti innovativi si verifica al di là dei tradizionali risultati degli studi clinici. Cambiamenti nei percorsi di cura, meno ricoveri, meno cure informali, maggiore produttività e riduzione delle emissioni di carbonio creano valore per i pazienti, i soggetti pagatori e la società, valore che le valutazioni tradizionali spesso trascurano. Con l'aumento delle pressioni sui prezzi, catturare accuratamente questo beneficio più ampio diventa essenziale per convincere le parti interessate del valore olistico di un trattamento.
Fondamentalmente, le prove e le metodologie per quantificare questi effetti stanno rapidamente maturando. Esistono molti strumenti per misurare i costi indiretti, come l'assenteismo, il presenzialismo e le preferenze del caregiver. I metodi di contabilità ambientale consentono una stima granulare dell'impronta di carbonio associata a specifici percorsi di cura. I dati del mondo reale sempre più disponibili, tra cui database di richieste di risarcimento, cartelle cliniche elettroniche e registri delle malattie, forniscono gli input richiesti da queste analisi. Gli standard metodologici per la generazione di dati trasparenti e la caratterizzazione dell'incertezza stanno convergendo, rendendo una rigorosa valutazione sociale e ambientale non solo auspicabile ma sempre più solida.
Come valutarlo?
Un malinteso comune è che la valutazione dei risultati sociali e ambientali richieda un approccio analitico completamente separato. In pratica, la stessa dorsale di modellazione utilizzata per la valutazione economica sanitaria standard può ospitare questi risultati ampliati all'interno di un unico quadro coerente. Alberi decisionali, modelli di Markov, modelli di sopravvivenza partizionati e simulazioni di eventi discreti si prestano tutti all'inclusione di endpoint clinici, economici e sociali poiché l'approccio di base rimane invariato; solo il set di risultati viene ampliato.
I passaggi pratici seguono una logica familiare:
- Definire le prospettive: che si tratti di un soggetto pagatore o di un sistema sanitario, sociale o ambientale, ogni prospettiva determina quali costi e conseguenze entrano nell'analisi.
- Mappare il percorso di cura e identificare dove l'innovazione ha un potenziale impatto: uso delle risorse, tempo del paziente e del caregiver, viaggi, cambiamenti nell'ambiente di cura, ecc. Segui il potenziale impatto attraverso le esternalità associate.
- Identificare i valori dei parametri per questi impatti da studi clinici, evidenze del mondo reale, registri, letteratura pubblicata e, ove necessario, elicitazione di esperti.
- Affronta l'incertezza attraverso l'analisi probabilistica della sensibilità e la verifica degli scenari.
- Allineare la rendicontazione agli standard sanitari, economici, sociali e ambientali accettati per garantire trasparenza e credibilità.
Una considerazione chiave è quella di includere il più possibile i pazienti e i caregiver. Studi quantitativi o interviste qualitative con pazienti e caregiver possono scoprire oneri che rimangono invisibili negli studi clinici o nei set di dati amministrativi o che vengono trascurati dai medici. Le sfide logistiche della gestione di trattamenti complessi, i sintomi persistenti della malattia o della terapia, lo stigma, l'impatto sui caregiver e gli impatti sulla salute mentale possono influenzare in modo significativo la vita dei pazienti e dei caregiver. Questi fattori contribuiscono alle spese vive, alle difficoltà lavorative e al tempo impiegato per affrontare le malattie che potrebbero essere influenzate da un'innovazione. Le informazioni di pazienti e caregiver guidano la struttura del modello e la selezione dei risultati e possono rendere i risultati più rilevanti per le parti interessate collegandoli a esperienze reali.
Alcuni esempi di impatto sociale significativo delle innovazioni
Malattie rare: Il punto di vista dei pazienti e dei caregiver nell'emofilia A
L'emofilia A è una rara malattia emorragica ereditaria causata da un deficit o da una disfunzione del fattore VIII della coagulazione. I pazienti sperimentano sanguinamento prolungato ed eccessivo a seguito di lesioni o interventi chirurgici, episodi emorragici spontanei e, nei casi più gravi, complicazioni potenzialmente letali. L'onere per i pazienti e gli operatori sanitari è sostanziale e comprende le esigenze di somministrazione di frequenti sostituzioni dei fattori, il costo emotivo della costante vigilanza contro eventi emorragici imprevedibili, una significativa pressione finanziaria dovuta all'alto costo del trattamento, l'interruzione della routine familiare dovuta a frequenti appuntamenti medici e visite di emergenza e la continua responsabilità di coordinare l'assistenza tra più specialisti. Ciò significa che l'emofilia A colpisce profondamente non solo i pazienti, ma anche le famiglie e i caregiver che li sostengono.
Uno studio pubblicato di recente che abbiamo condotto ha esaminato l'impatto specifico per i pazienti e i caregiver dell'ottenimento del trattamento. Fino a poco tempo fa, i pazienti in Francia potevano accedere ai trattamenti per l'emofilia A solo presso le farmacie ospedaliere, richiedendo viaggi frequenti. Il nostro studio ha rilevato che questo processo ha comportato la perdita di 3 giorni lavorativi, circa 300 euro, e 52 tonnellate di emissioni di CO₂ all'anno per paziente o caregiver. Sebbene questi numeri possano sembrare minori, possono consumare fino al 2,6% del reddito disponibile di una famiglia, aggiungendo uno sforzo finanziario all'ottenimento dei farmaci necessari. Lo studio ha anche rilevato che l'accesso solo all'ospedale ha aumentato le disuguaglianze geografiche per i pazienti che vivono lontano dall'ospedale nelle aree rurali. Consapevole di queste sfide, un'azienda leader nel settore dell'emofilia ha collaborato con ospedali e farmacisti di comunità per offrire il proprio trattamento presso le farmacie locali, facilitando l'accesso a pazienti e operatori sanitari. Il nostro studio ha dimostrato che questi cambiamenti potrebbero ridurre sostanzialmente l'onere della dispensazione, restituendo alle famiglie tempo e denaro che spendono per la malattia, riducendo al contempo l'impronta di carbonio legata al trasporto da e per l'ospedale. Le proprietà del trattamento innovativo hanno permesso questo cambiamento nell'erogazione, con conseguenti benefici sociali e ambientali misurabili rilevanti per la politica.
Uno studio pubblicato di recente che abbiamo condotto ha esaminato l'impatto specifico per i pazienti e i caregiver dell'ottenimento del trattamento. Fino a poco tempo fa, i pazienti in Francia potevano accedere ai trattamenti per l'emofilia A solo presso le farmacie ospedaliere, richiedendo viaggi frequenti. Il nostro studio ha rilevato che questo processo ha comportato la perdita di 3 giorni lavorativi, circa 300 euro, e 52 tonnellate di emissioni di CO₂ all'anno per paziente o caregiver. Sebbene questi numeri possano sembrare minori, possono consumare fino al 2,6% del reddito disponibile di una famiglia, aggiungendo uno sforzo finanziario all'ottenimento dei farmaci necessari. Lo studio ha anche rilevato che l'accesso solo all'ospedale ha aumentato le disuguaglianze geografiche per i pazienti che vivono lontano dall'ospedale nelle aree rurali. Consapevole di queste sfide, un'azienda leader nel settore dell'emofilia ha collaborato con ospedali e farmacisti di comunità per offrire il proprio trattamento presso le farmacie locali, facilitando l'accesso a pazienti e operatori sanitari. Il nostro studio ha dimostrato che questi cambiamenti potrebbero ridurre sostanzialmente l'onere della dispensazione, restituendo alle famiglie tempo e denaro che spendono per la malattia, riducendo al contempo l'impronta di carbonio legata al trasporto da e per l'ospedale. Le proprietà del trattamento innovativo hanno permesso questo cambiamento nell'erogazione, con conseguenti benefici sociali e ambientali misurabili rilevanti per la politica.
Vaccinazione antinfluenzale: Un importante impatto sociale attraverso risparmi indiretti sui costi
L'influenza causa, in media, oltre un milione di consultazioni di assistenza primaria, 20.000 ricoveri e 9.000 decessi all'anno in Francia. Gli adulti di età compresa tra 50 e 64 anni affrontano rischi elevati a causa dell'aumento delle comorbidità croniche, ma le attuali raccomandazioni di vaccinazione iniziano solo all'età di 65 anni. Abbiamo sviluppato un modello compartimentale suscettibile, esposto, infettivo, guarito (SEIR) per valutare le conseguenze sanitarie ed economiche dell'espansione della vaccinazione a tutti gli adulti di età pari o superiore a 50 anni (Béraud et al., 2025). Oltre alle risorse e ai costi sanitari, abbiamo esaminato come l'influenza influisca direttamente sul congedo per malattia tra gli adulti lavoratori di età compresa tra 50 e 64 anni. Ci siamo concentrati sulla frequenza e la durata del congedo per malattia, sul tasso di occupazione e sulla produzione economica media giornaliera.
Il modello ha dimostrato che il raggiungimento di una copertura vaccinale tra gli individui di età compresa tra 50 e 64 anni, paragonabile ai tassi attuali osservati nel gruppo 65+, potrebbe prevenire ogni anno oltre 500.000 consultazioni con medici di medicina generale, 9.000 ricoveri e circa 3.000 decessi. La valutazione del rapporto costo-efficacia dal punto di vista del soggetto pagatore ha indicato che questo approccio è altamente efficiente, producendo un rapporto costo-efficacia incrementale di 1.496 euro per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY). Tuttavia, se si tiene conto dell'impatto della riduzione delle assenze per malattia, questa strategia di vaccinazione ha comportato sostanziali aumenti di produttività (stimati a oltre 300 milioni di euro all'anno), affermandosi così come una strategia dominante dal punto di vista sociale. Questo rappresenta un valore molto più alto del semplice essere convenienti. Si sta lavorando ulteriormente per valutare l'impatto ambientale aggiuntivo di questa strategia. Con un ricovero che rappresenta circa 43 kg di emissioni di CO₂, la riduzione di migliaia di ricoveri all'anno potrebbe anche essere associata a una forte riduzione delle emissioni di CO₂.
Questo caso dimostra come limitare una valutazione ai costi medici diretti possa sostanzialmente sottostimare il vero valore di un intervento e come l'adozione di una prospettiva sociale possa trasformare la narrativa politica.
Il modello ha dimostrato che il raggiungimento di una copertura vaccinale tra gli individui di età compresa tra 50 e 64 anni, paragonabile ai tassi attuali osservati nel gruppo 65+, potrebbe prevenire ogni anno oltre 500.000 consultazioni con medici di medicina generale, 9.000 ricoveri e circa 3.000 decessi. La valutazione del rapporto costo-efficacia dal punto di vista del soggetto pagatore ha indicato che questo approccio è altamente efficiente, producendo un rapporto costo-efficacia incrementale di 1.496 euro per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY). Tuttavia, se si tiene conto dell'impatto della riduzione delle assenze per malattia, questa strategia di vaccinazione ha comportato sostanziali aumenti di produttività (stimati a oltre 300 milioni di euro all'anno), affermandosi così come una strategia dominante dal punto di vista sociale. Questo rappresenta un valore molto più alto del semplice essere convenienti. Si sta lavorando ulteriormente per valutare l'impatto ambientale aggiuntivo di questa strategia. Con un ricovero che rappresenta circa 43 kg di emissioni di CO₂, la riduzione di migliaia di ricoveri all'anno potrebbe anche essere associata a una forte riduzione delle emissioni di CO₂.
Questo caso dimostra come limitare una valutazione ai costi medici diretti possa sostanzialmente sottostimare il vero valore di un intervento e come l'adozione di una prospettiva sociale possa trasformare la narrativa politica.
Conclusione
I trattamenti innovativi possono generare valore che si estende all'intero percorso di cura del paziente, con conseguenze sociali e ambientali misurabili ben oltre gli endpoint clinici. Questi impatti sono sempre più quantificabili attraverso una solida modellazione economica sanitaria, arricchita da prove qualitative che catturano gli oneri trascurati dalle valutazioni convenzionali. Il quadro analitico non è né nuovo né oneroso; piuttosto, si basa su architetture di modellazione consolidate, ampliate per adattarsi a un insieme di risultati più ampio e realistico.
Poiché diventa più difficile differenziare gli interventi basandosi esclusivamente sui benefici clinici, condurre valutazioni approfondite dell'impatto sociale e ambientale fornisce un modo credibile per distinguere le innovazioni, rendendo questi fattori centrali nella proposta di valore piuttosto che secondari. Evidenziare questa differenziazione e questo valore aggiunto è fondamentale per garantire che i prezzi e l'accesso siano in linea con il vero valore dell'innovazione.
Poiché diventa più difficile differenziare gli interventi basandosi esclusivamente sui benefici clinici, condurre valutazioni approfondite dell'impatto sociale e ambientale fornisce un modo credibile per distinguere le innovazioni, rendendo questi fattori centrali nella proposta di valore piuttosto che secondari. Evidenziare questa differenziazione e questo valore aggiunto è fondamentale per garantire che i prezzi e l'accesso siano in linea con il vero valore dell'innovazione.
Nota: Fonti elencate di seguito
Dichiarazione di non responsabilità:
Questo articolo riassume la comprensione dell'argomento da parte di Cencora sulla base delle informazioni pubblicamente disponibili al momento della stesura (si vedano le fonti elencate) e l'esperienza degli autori in questo settore. Eventuali raccomandazioni fornite nell'articolo potrebbero non essere applicabili a tutte le situazioni e non costituiscono una consulenza legale; I lettori non dovrebbero fare affidamento sull'articolo nel prendere decisioni relative agli argomenti discussi.
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Fonti
- Béraud G, Mosnier A, Guérin O, et al. Analisi costo-efficacia dell'espansione della vaccinazione antinfluenzale agli adulti di età pari o superiore a 50 anni in Francia. infettare il dis ther. luglio 2025; 14(7):1513‑1527. DOI:10.1007/s40121-025-01168-5
- Hubens K, Krol M, Coast J, et al. Strumenti di misurazione della perdita di produttività del lavoro retribuito e non retribuito: una revisione sistematica e una valutazione dell'idoneità per le valutazioni economiche sanitarie da una prospettiva sociale. Valore salute. Novembre 2021; 24(11):1686-1699. DOI:10.1016/j.jval.2021.05.002
- Leleu H, Fraticelli L, Ajjouri R, Touvron G, Chamouard V. Stima dell'impatto sul budget del doppio circuito di dispensazione di emicizumab in Francia: Lo studio HemiValue. J Epidemiol Popul Salute. aprile 2025; 73(2):202975. DOI:10.1016/j.jeph.2025.202975
- McCaffrey N, Engel L, Karnon B, et al. Una revisione dell'ambito degli strumenti basati sulle preferenze per misurare i risultati dei caregiver nelle valutazioni economiche. Soc Sci Med. Febbraio 2026;390:118762. DOI:10.1016/j.socscimed.2025.118762
- Moukala Same G. Obesità in Francia: Un costo di 12,7 miliardi di euro nel 2024 e potenzialmente di 15,4 miliardi di euro nel 2030. Astéres. Novembre 2024. https://asteres.fr/en/etude/lobesite-en-france-un-cout-de-127-mdse-en-2024-et-potentiellement-154-mdse-en-2030/
- Sehgal AR, Slutzman JE, Huml AM. Fonti di variazione dell'impronta di carbonio del trattamento di emodialisi. J Am Soc Nephrol. settembre 2022; 33(9):1790‑1795. DOI:10.1681/ASN.2022010086
- Progetto di spostamento. Décarboner la santé pour soigner durablement. Finale del rapporto. Aprile 2023. Accesso effettuato il 18 maggio 2026. https://theshiftproject.org/app/uploads/2025/01/180423-TSP-PTEF-Rapport-final-Sante_v2.pdf
- Tangri N, Chadban S, Cabrera C, Retat L, Sánchez JJG. Proiezione dell'impatto epidemiologico ed economico della malattia renale cronica utilizzando modelli di microsimulazione a livello di paziente: razionale e metodi di inside CKD. Avv. Ther. gennaio 2023; 40(1):265‑281. DOI:10.1007/s12325-022-02353-5
