Artikel
De stem van patiënten ontsluiten: Transformeren betrokkenheidsinitiatieven de Canadese HTA-beoordelingen echt?
Initiatieven voor patiëntbetrokkenheid zijn de afgelopen 25 jaar massaal ontstaan, zowel als op zichzelf staande organisaties als binnen regelgevende en vergoedingsinstanties. Hebben deze initiatieven invloed op de gegevens die voor vergoeding worden ingediend, en zo ja, hoe?
Traditioneel was het bewijs dat de voordelen van medicamenteuze behandeling ondersteunt, voornamelijk gebaseerd op klinische eindpunten.
Sinds het begin van de jaren1990,1 is het begrip gegroeid van het belang van het opnemen van de 'stem van de patiënt' in de beoordeling van de werkzaamheid van de behandeling. Uiteindelijk heeft de patiënt het beste perspectief op zijn ervaringen met een bepaalde gezondheidstoestand en behandeling. Hoewel klinische uitkomstmaten 'harde', ondubbelzinnige uitkomsten opleveren (bijv. mortaliteit, laboratoriumwaarden, tumorkrimp), leggen ze mogelijk geen factoren vast die van invloed zijn op de kwaliteit van leven van de patiënt en die het belangrijkst zijn voor de patiënt. De patiëntervaring kan inderdaad verschillen van de behandelingseffecten die worden beschreven door klinische resultaten; Voor de patiënt kunnen negatieve bijwerkingen van de behandeling opwegen tegen de duidelijke klinische voordelen. De patiëntervaring is dus van cruciaal belang om de voordelen en risico's van de behandeling te begrijpen en te vergelijken. Wanneer behandelingen vergelijkbare primaire klinische uitkomstresultaten hebben (bijv. vergelijkbare overleving), kunnen door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) informatie verschaffen over de impact van de behandeling op symptomen van de onderliggende ziekte, mogelijke bijwerkingen en hoe die ervaringen de dagelijkse activiteiten van een patiënt beïnvloeden.2
Resultaten van PRO-gegevens kunnen overeenkomen met andere klinische resultaten (bijv. verbetering van de overleving die overeenkomt met verbeterde symptomen), of ze kunnen contrasterende resultaten opleveren (bijv. verbetering van de overleving maar verminderde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven [HRQoL]). Bovendien missen sommige ziekten, zoals reumatoïde artritis (RA), objectieve, patiëntrelevante klinische eindpunten. Door gestandaardiseerde PRO-metingen te ontwikkelen, kunnen zorgverleners en onderzoekers de symptomen, het functioneren en de GKvL van de patiënt beoordelen op een manier die kan worden vergeleken tussen groepen patiënten (bijv. in klinische onderzoeken) of in de loop van de tijd (bijv. om de reactie van de patiënt op de behandeling te beoordelen).3
In de afgelopen 25 jaar zijn regelgevende instanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zich steeds meer gaan richten op het rekening houden met het perspectief van de patiënt bij het evalueren van de voordelen van geneesmiddelen. In 2000 ontwikkelde de FDA een werkgroep bestaande uit leden van de International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), de Pharmaceutical Manufacturer's Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) en de European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA). Ze kwamen bijeen om tegemoet te komen aan de noodzaak om de beoordelingscriteria voor resultaten binnen en tussen Amerikaanse en Europese regelgevende instanties te harmoniseren. In de loop van de tijd breidde de discussie zich uit van GKvL-uitkomsten naar elke uitkomst op basis van gegevens die door de patiënt of patiëntproxy werden verstrekt - de werkgroep werd daarom bekend als de PRO Harmonization Group. In 2005 publiceerde het EMA 'Reflection Paper on the Regulatory Guidance for the Use of HRQoL Measures in the Evaluation of Medicinal Products', en in 2020 organiseerde het een kankersymposium met de titel 'New Approaches in Patient-Focused Cancer Medicine Development'. In februari 2024 organiseerden het EMA en de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) gezamenlijk een workshop over hoe PRO's en GKvL-gegevens regelgevende beslissingen kunnen informeren. Andere recente ontwikkelingen in de PRO-inspanningen van regelgevende en professionele verenigingen zijn onder meer de aankondiging van de oprichting van een patiëntenraad door het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) om te adviseren over de strategie voor patiëntbetrokkenheid, het bereik en het proces van ICER voor input voor geneesmiddelenbeoordelingen en bredere initiatieven in 2023. De Raad bestaat uit verschillende patiëntenvertegenwoordigers met een scala aan expertise op het gebied van de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA); de Raad werkt samen met ICER en biedt verschillende perspectieven voor de evaluatie van het ICER-proces.
Evenzo hebben HTA-agentschappen hun eigen strategieën ontwikkeld om de betrokkenheid van patiënten te vergroten. Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) heeft bijvoorbeeld in 2013 hun beleid voor patiënten- en publieke betrokkenheid ontwikkeld, zodat hun richtlijnen 'kwesties behandelen die relevant zijn[es] voor patiënten, gebruikers van diensten, verzorgers en het publiek, hun mening weerspiegelen[s] en voldoen aan hun behoeften op[s] het gebied van gezondheid en sociale zorg'. 4 Als onderdeel van dit beleid omvatten NICE-adviescommissies lekenleden (patiënten, gebruikers van diensten, verzorgers of andere leden van het publiek) die samenwerken met klinische en methodologische experts om ervoor te zorgen dat de begeleiding zich richt op de behoeften van patiënten en hun families. Hoewel HTA-beoordelingen afzonderlijk van regelgevende beoordelingen worden uitgevoerd, zijn beide doorgaans gebaseerd op dezelfde registratieonderzoeken, waardoor de impact van beslissingen die tijdens het proefontwerp worden genomen, wordt versterkt. Voor de huidige inspanning hebben we geprobeerd te beoordelen hoe Canada's Drug Agency (CDA-AMC) het patiëntperspectief heeft opgenomen in hun beoordelingen van gezondheidstechnologie en hoe de toenemende nadruk op de patiëntervaring de beschikbare gegevens heeft beïnvloed om deze evaluatie te informeren.
In de afgelopen 25 jaar zijn regelgevende instanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zich steeds meer gaan richten op het rekening houden met het perspectief van de patiënt bij het evalueren van de voordelen van geneesmiddelen. In 2000 ontwikkelde de FDA een werkgroep bestaande uit leden van de International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), de Pharmaceutical Manufacturer's Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) en de European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA). Ze kwamen bijeen om tegemoet te komen aan de noodzaak om de beoordelingscriteria voor resultaten binnen en tussen Amerikaanse en Europese regelgevende instanties te harmoniseren. In de loop van de tijd breidde de discussie zich uit van GKvL-uitkomsten naar elke uitkomst op basis van gegevens die door de patiënt of patiëntproxy werden verstrekt - de werkgroep werd daarom bekend als de PRO Harmonization Group. In 2005 publiceerde het EMA 'Reflection Paper on the Regulatory Guidance for the Use of HRQoL Measures in the Evaluation of Medicinal Products', en in 2020 organiseerde het een kankersymposium met de titel 'New Approaches in Patient-Focused Cancer Medicine Development'. In februari 2024 organiseerden het EMA en de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) gezamenlijk een workshop over hoe PRO's en GKvL-gegevens regelgevende beslissingen kunnen informeren. Andere recente ontwikkelingen in de PRO-inspanningen van regelgevende en professionele verenigingen zijn onder meer de aankondiging van de oprichting van een patiëntenraad door het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) om te adviseren over de strategie voor patiëntbetrokkenheid, het bereik en het proces van ICER voor input voor geneesmiddelenbeoordelingen en bredere initiatieven in 2023. De Raad bestaat uit verschillende patiëntenvertegenwoordigers met een scala aan expertise op het gebied van de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA); de Raad werkt samen met ICER en biedt verschillende perspectieven voor de evaluatie van het ICER-proces.
Evenzo hebben HTA-agentschappen hun eigen strategieën ontwikkeld om de betrokkenheid van patiënten te vergroten. Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) heeft bijvoorbeeld in 2013 hun beleid voor patiënten- en publieke betrokkenheid ontwikkeld, zodat hun richtlijnen 'kwesties behandelen die relevant zijn[es] voor patiënten, gebruikers van diensten, verzorgers en het publiek, hun mening weerspiegelen[s] en voldoen aan hun behoeften op[s] het gebied van gezondheid en sociale zorg'. 4 Als onderdeel van dit beleid omvatten NICE-adviescommissies lekenleden (patiënten, gebruikers van diensten, verzorgers of andere leden van het publiek) die samenwerken met klinische en methodologische experts om ervoor te zorgen dat de begeleiding zich richt op de behoeften van patiënten en hun families. Hoewel HTA-beoordelingen afzonderlijk van regelgevende beoordelingen worden uitgevoerd, zijn beide doorgaans gebaseerd op dezelfde registratieonderzoeken, waardoor de impact van beslissingen die tijdens het proefontwerp worden genomen, wordt versterkt. Voor de huidige inspanning hebben we geprobeerd te beoordelen hoe Canada's Drug Agency (CDA-AMC) het patiëntperspectief heeft opgenomen in hun beoordelingen van gezondheidstechnologie en hoe de toenemende nadruk op de patiëntervaring de beschikbare gegevens heeft beïnvloed om deze evaluatie te informeren.
Hoe betrekt het CDA-AMC patiënten bij het vergoedingsproces?
Onder CDA-AMC was de betrokkenheid van patiënten bij het vergoedingsproces relatief eenvoudig (figuur 1). Voorafgaand aan het uitvoeren van een beoordeling vraagt het CDA-AMC om input van patiëntengroepen, vat die input samen en valideert deze met de patiëntengroepen. Na de beoordeling wordt feedback van de patiënt gevraagd over de aanbevelingen. De input van patiënten heeft over het algemeen betrekking op hun ervaring met de ziekte en de momenteel beschikbare behandelingen, onvervulde behoeften en resultaten die belangrijk zijn voor patiënten. In de methodologische richtlijnen voor HTA-beoordelingen stelt CDA-AMC dat de uitkomsten van belang 'klinisch relevante eindpunten zoals mortaliteit moeten omvatten; morbiditeit; en door patiënten gerapporteerde ervaringen, symptomen, gezondheidsgedrag, functioneren en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven'. 5 In april 2025 kondigde het CDA-AMC aan een nieuw initiatief te nemen om manieren te vinden om patiëntperspectieven effectief te integreren en tegelijkertijd het proces toegankelijker te maken voor patiëntengroepen.6
Figuur 1. Patiëntenbetrokkenheid CDA-AMC
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency.
Figuur 1. Patiëntenbetrokkenheid CDA-AMC
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency.
Bevatten vergoedingsbeoordelingen de gegevens die er echt toe doen voor patiënten?
In onze evaluatie van HTA's die bij CDA-AMC zijn ingediend, hebben we ons gericht op medicamenteuze behandelingen voor 3 aandoeningen: niet-kleincellige longkanker (NSCLC), astma en RA. De 3 aandoeningen zijn gekozen omdat ze een voorbeeld zijn van het continuüm van manieren waarop de subjectieve patiëntervaring wordt opgenomen in klinische resultaten. De belangrijkste klinische resultaten die worden gebruikt bij het beoordelen van therapieën voor RA zijn sterk afhankelijk van de evaluaties van patiënten van hun pijn, het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren en de globale beoordeling van de ziekte. Klinische uitkomsten voor astma zijn objectievere metingen van de longfunctie, maar door de patiënt gerapporteerde symptomen worden ook vaak opgenomen. De klinische resultaten van NSCLC zijn gericht op objectieve metingen van overleving en respons. De meeste onderzoeken die zijn opgenomen in de CDA-AMC-vergoedingsbeoordelingen over behandelingen voor NSCLC (n=55-onderzoeken), astma (n=37-onderzoeken) en RA (n=24-onderzoeken) rapporteerden ten minste enkele PRO-gegevens, hoewel de soorten PRO's per aandoening verschilden (Figuur 2).
Figuur 2. Soorten uitkomsten gerapporteerd in onderzoeken in CDA-AMC-vergoedingsbeoordelingen
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency; GKvL – gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven; NSCLC - niet-kleincellige longkanker; PRO – door de patiënt gerapporteerde uitkomst; RA - reumatoïde artritis.
Figuur 2. Soorten uitkomsten gerapporteerd in onderzoeken in CDA-AMC-vergoedingsbeoordelingen
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency; GKvL – gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven; NSCLC - niet-kleincellige longkanker; PRO – door de patiënt gerapporteerde uitkomst; RA - reumatoïde artritis.
De PRO's die in deze onderzoeken zijn vastgelegd, zijn hier gecategoriseerd als GKvL, werkproductiviteit, samengestelde uitkomsten (d.w.z. uitkomsten die bepaalde door de patiënt gerapporteerde informatie bevatten, zoals pijn; gecombineerd met beoordeling door een arts, zoals globale ziektebeoordeling; en/of puur objectieve maatstaven zoals laboratoriumwaarden), of andere PRO's (bijv. specifieke ziektesymptomen, globale beoordelingen van ziekte, tevredenheid met de behandeling). Bij alle indicaties was GKvL het meest voorkomende type PRO; alle RA-onderzoeken bevatten ook ten minste één samengestelde uitkomst (meestal de responscriteria van het American College of Rheumatology). Bijna alle astma- en RA-onderzoeken omvatten ten minste één andere PRO, waarbij doorgaans specifieke symptomen zoals pijn, vermoeidheid, piepende ademhaling of hoesten werden beoordeeld. Bovendien is de door de patiënt gerapporteerde arbeidsproductiviteit opgenomen in sommige astma- en RA-onderzoeken. Hoewel het aantal onderzoeken per jaar klein was, is de opname van GKvL in astmaonderzoeken in de loop van de tijd toegenomen (Figuur 3). Dit komt overeen met beoordelingen van gegevens over ClinicalTrials.gov wat aangeeft dat recentere onderzoeken eerder PRO-gegevens bevatten.7,8
Figuur 3. Astma-onderzoeken in CDA-AMC-vergoedingsbeoordelingen met GKvL-metingen per jaar
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency; GKvL – gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Figuur 3. Astma-onderzoeken in CDA-AMC-vergoedingsbeoordelingen met GKvL-metingen per jaar
Sleutel: CDA-AMC - Canada's Drug Agency; GKvL – gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Waar moeten we ons nu op richten?
De resultaten van onze oefening geven aan dat GKvL werd beoordeeld in de meeste NSCLC-, astma- en RA-onderzoeken die waren opgenomen in CDA-AMC-beoordelingen. De specifieke PRO-maatregelen die in de onderzoeken werden gebruikt, varieerden; sommigen gebruikten generieke GKvL-schalen (bijv. EQ-5D), terwijl anderen ziektespecifieke schalen gebruikten. In de 30 astma-onderzoeken die HRQoL beoordeelden, gebruikten de meesten de Astma Quality of Life Questionnaire (AQLQ); er was echter variatie in de AQLQ-versie. Als we kijken naar de instrumenten die worden gebruikt om symptomen in astma-onderzoeken te beoordelen, is het landschap nog heterogener. Hoewel er methoden zijn om verschillende tools die worden gebruikt om hetzelfde construct te beoordelen, kwantitatief te vergelijken, verminderen deze methoden vaak de interpreteerbaarheid van de gegevens. 9 Bovendien kunnen sommige methoden (bijv. het gebruik van een drempel om continue metingen om te zetten in dichotome uitkomsten) alleen worden toegepast met individuele patiëntgegevens uit de oorspronkelijke onderzoeken, die vaak ontoegankelijk zijn voor veel systematische reviewers en belanghebbenden. Er zijn inspanningen geleverd om kernuitkomsten te ontwikkelen voor veel ziektegebieden (dwz een gestandaardiseerde reeks uitkomsten die in alle nieuwe onderzoeken moeten worden verzameld).10-13 De acceptatie van kernuitkomsten is echter nog steeds enigszins beperkt en hangt sterk af van het ziektegebied.14 Voor sommige ziektegebieden zijn er tientallen gepubliceerde kernuitkomstensets, wat resulteert in hetzelfde probleem op een andere schaal.
Een groot deel van de verbetering in het verzamelen van GKvL en andere PRO-gegevens kan waarschijnlijk worden toegeschreven aan richtlijnen van regelgevende en vergoedingsinstanties, evenals aanmoediging van professionele verenigingen zoals de American Society of Clinical Oncology (ASCO).15-17 Hoewel richtlijnen van regelgevende en vergoedingsinstanties kunnen helpen om het verzamelen van resultaten in alle onderzoeken te standaardiseren, zou het lastig zijn om specifieke uitkomstrichtlijnen voor alle ziektegebieden te genereren. Omgekeerd kan het creëren van brede richtlijnen de relevantie van de uitkomsten voor de specifieke voorwaarde van belang beperken. Sommige regelgevende instanties hebben echter programma's opgezet om de communicatie vooraf tussen sponsors en regelgevende instanties te bevorderen, zodat ze al vroeg in het proefontwerp begeleiding kunnen bieden bij het verzamelen van PRO's. Aanmoediging van professionele verenigingen kan het verzamelen van resultaten beïnvloeden, maar zonder dezelfde soort autoriteit als regelgevende en vergoedingsinstanties kunnen dit soort initiatieven tekortschieten. Zonder specifieke begeleiding van deze instanties kunnen onderzoekssponsors moeite hebben om de beste, meest relevante resultaten te bepalen om te verzamelen. Het uitvoeren van literatuuronderzoek in een vroeg stadium van de onderzoeksopzet kan een efficiënte methode zijn om relevante kernuitkomstsets, PRO-metingen die regelmatig in vergelijkbare onderzoeken worden gebruikt, en informatie over de validiteit, betrouwbaarheid, klinische significantie en het vermogen om verandering van die PRO-metingen te detecteren, te identificeren. Deze informatie kan ook worden gebruikt bij het indienen van aanvragen voor regelgeving en vergoedingen om de beoordeling van het instrument door het agentschap te vergemakkelijken.
Conclusies
De toegenomen nadruk op de stem van patiënten bij de ontwikkeling en waarde van nieuwe therapieën wordt weerspiegeld in CDA-AMC-beoordelingen. Om nieuwe behandelingen zo goed mogelijk te positioneren, moet worden overwogen om in de vroege fasen van de ontwikkeling van geneesmiddelen te beginnen, zodat de meest betekenisvolle gegevens kunnen worden vastgelegd tijdens registratieonderzoeken. Deze gegevens zijn beter in staat om regelgevings- en vergoedingsbeslissingen te ondersteunen die steeds meer rekening houden met een meer holistisch perspectief in plaats van zich strikt te concentreren op werkzaamheid.
Dit artikel geeft een overzicht van Cencora's begrip van het onderwerp op basis van algemeen beschikbare informatie op het moment van schrijven (zie vermelde bronnen) en de expertise van de auteurs op dit gebied. Aanbevelingen in het artikel zijn mogelijk niet op alle situaties van toepassing en vormen geen juridisch advies; Lezers mogen niet op het artikel vertrouwen bij het nemen van beslissingen met betrekking tot de besproken onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons team van toonaangevende waarde-experts is toegewijd aan het omzetten van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie in effectieve strategieën voor wereldwijde markttoegang. Laat ons u helpen om met vertrouwen door het complexe zorglandschap van vandaag te navigeren. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
- Instituut voor Geneeskunde (VS) Afdeling Gezondheidszorg. Heithoff KA, Lohr K, redacteuren. Effectiviteit en resultaten in de gezondheidszorg: Handelingen van een invitatieconferentie. Washington (DC): National Academies Press (VS); 1990. 15, Patiëntfunctie en welzijn meten: Enkele lessen uit de Medical Outcomes Study. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK233994/
- Au HJ, Ringash J, Brundage M, Palmer M, Richardson H, Meyer RM. Toegevoegde waarde van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meten in klinische onderzoeken naar kanker: de ervaring van het NCIC CTG. Expert Rev Pharmacoecon Uitkomsten Res. april 2010; 10(2):119-128. doi:10.1586/erp.10.15
- Johnston BC, Patrick DL, Busse JW, Schünemann HJ, Agarwal A, Guyatt GH. Patiëntgerapporteerde uitkomsten in meta-analyses – deel 1: het risico op bias beoordelen en uitkomsten combineren. Gezondheidskwaliteit Levensresultaten. 2013; 11(1):109. doi:10.1186/1477-7525-11-109
- Nationaal Instituut voor Excellentie in Gezondheid en Zorg. Beleid inzake patiëntenbetrokkenheid en publieke betrokkenheid. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the- publiek/publieksbetrokkenheid/patiënt-en-publieksbetrokkenheid-beleid
- Canada's Drug Agency (CDA-AMC). Methodengids voor de evaluatie van gezondheidstechnologie. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.cda-amc.ca/methods-guide
- Canada's Drug Agency (CDA-AMC). Evolutie van het invoerproces van de patiëntengroep bij beoordelingen van geneesmiddelenvergoedingen. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.cda-amc.ca/news/evolving-patient-group-input-process-drug-reimbursement-reviews-0
- Scoggins JF, Patrick DL. Het gebruik van door de patiënt gerapporteerde uitkomstinstrumenten in geregistreerde klinische onderzoeken: bewijs uit ClinicalTrials.gov. Contemp Clin-processen. 2009; 30(4):289-292. doi:10.1016/j.cct.2009.02.005
- Vodicka E, Kim K, Devine EB, Gnanasakthy A, Scoggins JF, Patrick DL. Opname van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten in geregistreerde klinische onderzoeken: bewijs uit ClinicalTrials.gov (2007-2013). Contemp Clin-processen. 2015;43:1-9. doi:https://doi.org/10.1016/j.cct.2015.04.004
- Johnston BC, Patrick DL, Thorlund K, et al. Patiëntgerapporteerde uitkomsten in meta-analyses – deel 2: methoden voor het verbeteren van de interpreteerbaarheid voor besluitvormers. Gezondheidskwaliteit Levensresultaten. 2013; 11(1):211. doi:10.1186/1477-7525-11-211
- Boeren M, Kirwan JR, Wells G, et al. Ontwikkeling van kernuitkomstmeetsets voor klinische onderzoeken: OMERACT-filter 2.0. J Clin Epidemiologie. 2014; 67(7):745-753. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2013.11.013
- Gargon E, Williamson PR, Altman DG, Blazeby JM, Clarke M. De COMET Initiative-database: voortgang en activiteiten van 2011 tot 2013. Proeven. 2014; 15(1):279. doi:10.1186/1745-6215-15-279
- Tejwani V, Chang HY, Tran AP, et al. Een multistakeholder Delphi consensus kernuitkomstenset voor klinische onderzoeken bij matig tot ernstig astma (coreASTHMA). Ann Allergie Astma Immunol. 2021; 127(1):116-122.e7. doi:https://doi.org/10.1016/j.anai.2021.03.022
- Khaleva E, Rattu A, Brightling C, et al. Ontwikkeling van Core Outcome Measures-sets voor ernstig astma bij kinderen en volwassenen (COMSA). Eur Respir J. 2023; 61(4):2200606. doi:10.1183/13993003.00606-2022
- Williamson PR, Barrington H, Blazeby JM, et al. Review vindt dat de opname van de kernresultaten in nieuwe onderzoeken en systematische reviews moet worden verbeterd. J Clin Epidemiol. 2022;150:154-164. doi:https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2022.06.016
- Mercieca-Bebber R, Koning MT, Calvert MJ, Stockler MR, Friedlander M. Het belang van door de patiënt gerapporteerde resultaten in klinische onderzoeken en strategieën voor toekomstige optimalisatie. Patiëntgerelateerde uitkomstmetingen. 2018; 9 (null): 353-367. doi:10.2147/PROM. S156279
- Amerikaanse Food and Drug Administration. Richtlijnen voor de industrie. Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten: gebruik bij de ontwikkeling van medische producten ter ondersteuning van etiketteringsclaims. December 2009. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-reported-outcome-measures-use-medical-product-development-support-labeling-claims
- Europees Geneesmiddelenbureau. Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). Bijlage 2 bij de richtlijn voor de evaluatie van geneesmiddelen tegen kanker bij de mens; het gebruik van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PRO) in oncologische onderzoeken. 1 april 2016. Geraadpleegd op 8 augustus 2025. Beschikbaar op: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/appendix-2-guideline-evaluation-anticancer-medicinal-products-man_en.pdf
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.