Sblocco dell'accesso: Costruire una strategia nazionale per sostenere i canadesi affetti da malattie rare

L'accesso all'assistenza sanitaria è un'espressione spesso usata. 

In alcuni casi, significa la capacità di un paziente di ricevere cure primarie o un consulto da uno specialista. In altri casi, può significare l'accesso a cure chirurgiche o prodotti farmaceutici critici, come vaccini o trattamenti curativi e di allungamento della vita. Una serie di fattori può influenzare l'accesso alle cure. Tuttavia, le barriere sono particolarmente pronunciate per i pazienti canadesi affetti da malattie rare. 

Un canadese su 12 – circa 3 milioni di persone – convive con una malattia rara. Due terzi sono bambini. Non esiste una definizione perfetta che comprenda le oltre 6.800 malattie rare, tra cui la fibrosi cistica, la sclerosi multipla e l'emofilia. Ma le malattie rare sono spesso cronicamente debilitanti o pericolose per la vita. Per molti pazienti, l'accesso alle cure può essere ritardato o deragliato da una serie di fattori, tra cui ritardi diagnostici, difficoltà di rimborso o le limitate opzioni terapeutiche disponibili. Esistono trattamenti solo per circa il 10% delle malattie rare e solo il 60% di questi trattamenti per le malattie rare arriva in Canada. Anche quando i trattamenti sono disponibili, l'accesso al prodotto varia notevolmente, in parte, a seconda di dove vive un paziente, di come viene pagato il trattamento e del tipo di copertura di cui dispongono il paziente e le sue famiglie.  

Health Canada ha compiuto un passo positivo e necessario per affrontare questo problema di lunga data e le disparità di accesso esistenti quando ha annunciato l'intenzione di sviluppare una strategia nazionale per i farmaci per le malattie rare. Con i primi 500 milioni di dollari stanziati per questa strategia nel 2022, quest'anno rappresenta un momento monumentale per accelerare questo sforzo urgente e stabilire formalmente un unico quadro nazionale per garantire un accesso equo e coerente alle terapie, indipendentemente da dove vivono i pazienti o dall'accesso ai finanziamenti di cui dispongono. Mentre Health Canada costruisce il quadro iniziale in collaborazione con le parti interessate in tutto il settore, è fondamentale che considerino i fattori durante l'intero percorso del paziente e implementino un processo di approvazione e copertura innovativo, con il pagamento idealmente legato a studi a lungo termine e reali sull'efficacia e la sicurezza. 

Supporto lungo l'intero percorso del paziente
A causa della mancanza di comprensione e consapevolezza della malattia, un paziente può impiegare in media sette anni per ricevere una diagnosi accurata di malattia rara. Ma anche dopo che i pazienti ricevono una diagnosi e gli viene prescritto un farmaco, il loro percorso di trattamento è complesso, in particolare quando i pazienti sono piuttosto malati e hanno poco supporto per affrontare questo difficile processo. Ogni percorso del paziente è unico. Una comprensione limitata dei meccanismi e dei criteri di rimborso pubblici e privati, unita alla complessità dei requisiti burocratici e dei test, può ritardare il trattamento e causare un aumento dell'ansia e della paura tra i pazienti e gli operatori sanitari. Molte terapie indicate per le malattie rare hanno requisiti di somministrazione unici che richiedono un'ulteriore formazione personalizzata e un monitoraggio continuo della sicurezza e della clinica. I processi di rimborso possono essere scoraggianti e i pazienti e le famiglie hanno spesso molte domande su come accedere ai servizi di supporto specializzati.

Tali ostacoli possono essere aggravati da sfide legate all'accessibilità economica. A partire dal 2019, c'erano 93 farmaci per le malattie rare approvati in Canada che costano più di $ 100.000 per paziente all'anno, secondo il Patent Medicines Prices Review Board. I costi di questi farmaci possono anche rappresentare una sfida per la sostenibilità a lungo termine dei piani antidroga sponsorizzati dal governo e dai datori di lavoro. Per controllare l'impatto di questi farmaci sui bilanci del sistema sanitario, Health Canada può incorporare opzioni specifiche, come i modelli pay-for-performance o la condivisione dei costi e la condivisione dei rischi. 

I programmi di supporto ai pazienti, finanziati dai produttori, svolgono un ruolo prezioso nell'aiutare molti pazienti a navigare nel sistema sanitario e ad accedere ai loro farmaci, fornendo servizi, come soluzioni di assistenza finanziaria e supporto per i rimborsi, che consentono ai pazienti di iniziare prima le terapie. Ad esempio, gli infermieri delle cliniche e dei campi forniscono istruzione e formazione sull'autoiniezione, forniscono un rigoroso monitoraggio della sicurezza e somministrano iniezioni e infusioni presso cliniche private locali o a casa dei pazienti. Attraverso i suoi programmi di supporto ai pazienti, Innomar Strategies ha aiutato più di 10.000 pazienti ad accedere ai farmaci per le malattie rare nel 2020. La complessità del percorso del paziente sottolinea la necessità di un supporto end-to-end. Pertanto, è fondamentale che il quadro nazionale si estenda oltre il semplice accesso ai farmaci, ma tenga conto anche dei servizi necessari per accedere e ottenere il trattamento. 

Utilizzo dei dati del mondo reale per enfatizzare i risultati
Una componente chiave per ottimizzare l'accesso dei pazienti a queste terapie, sia ora che in futuro, è stabilire un processo efficace per raccogliere e analizzare i dati e le evidenze del mondo reale. I dati forniranno chiarezza sull'uso e sull'efficacia dei trattamenti, il che è fondamentale non solo per enfatizzare i risultati dei pazienti, ma anche per fornire ai responsabili delle decisioni le informazioni necessarie per supportare le decisioni normative e di rimborso. L'uso di dati ed evidenze del mondo reale è particolarmente importante per queste terapie, in quanto mirano a malattie che colpiscono un piccolo numero di persone. Durante la fase di sviluppo del prodotto, gli studi clinici per le terapie per le malattie rare spesso coinvolgono meno pazienti e hanno maggiori probabilità di essere non randomizzati, fattori che rendono più difficile generare i dati e le informazioni che i contribuenti cercano. 

Come parte della sua strategia, Health Canada può stabilire un sistema nazionale per raccogliere e analizzare i dati. Esiste un'opportunità significativa di sfruttare le attuali fonti di dati e di creare partenariati tra fornitori di servizi integrati e pagatori pubblici per raccogliere prove del mondo reale a sostegno della strategia globale per l'utilizzo dei dati del mondo reale per informare il processo decisionale. Questo processo di raccolta dei dati, che può essere avviato dopo l'approvazione del prodotto da parte di Health Canada, può accelerare l'accesso dei pazienti alle terapie e aiutare le autorità di regolamentazione a capire prima come si comporta il farmaco in un contesto reale. Inoltre, Health Canada può cercare opportunità per entrare a far parte di una rete internazionale per ottenere l'accesso e contribuire a un pool più ampio di dati del mondo reale. Collaborando con i paesi di tutto il mondo, il Canada può adottare le migliori pratiche per migliorare l'accesso dei pazienti e sfruttare i set di dati esistenti per supportare le decisioni sui prodotti disponibili in Canada. 

Se da un lato l'accresciuta attenzione e gli investimenti per costruire questa strategia rappresentano un enorme passo avanti, dall'altro è importante mantenere questo slancio e guidare un cambiamento a lungo termine che abbia un impatto positivo sulla vita dei canadesi affetti da malattie rare. Entro la Giornata delle malattie rare del 2023, è fondamentale che Health Canada, in collaborazione con le parti interessate di tutto il settore, compia passi significativi verso la presentazione di una strategia nazionale che supporti adeguatamente le esigenze uniche dei pazienti e degli operatori sanitari per garantire un accesso coerente ed equo ai farmaci e ai servizi di cui hanno bisogno.