Rispondere alle sfide dell'accesso al mercato delle malattie rare con HEOR

Troppe aziende biofarmaceutiche finiscono per affannarsi per affrontare le sfide dei rimborsi quando lanciano nuove terapie per le malattie rare, e questo non dovrebbe accadere.

Seguire le best practice per incorporare i dati dell'economia sanitaria e della ricerca sui risultati (HEOR) nel processo di pianificazione del lancio può aiutarti a evitare problemi, tra cui prove insufficienti di valore e mancanza di allineamento con le priorità dei soggetti pagatori, problemi che possono comportare uno scarso accesso e una lenta diffusione.

I dati HEOR supportano le iniziative di accesso al mercato in diversi modi, tra cui:

• Collegare e tradurre i risultati degli studi clinici in risultati sanitari reali
• Aiutiamo a comunicare il valore delle innovazioni terapeutiche per le malattie rare a pazienti e soggetti pagatori
• Identificare gli interventi ottimali per popolazioni di pazienti altamente specifiche

Per utilizzare al meglio HEOR, questa fase deve iniziare all'inizio del processo di sviluppo. Ad esempio, se si sa che un farmaco è efficace per il diabete di tipo 2, HEOR può identificare il più grande bisogno insoddisfatto, fornendo informazioni contestuali e perfezionando la popolazione di pazienti ottimale. HEOR ti aiuta a capire in che modo un particolare farmaco colma le lacune, garantendo che i dati raccolti siano rilevanti per un pubblico di soggetti pagatori, esaminando i dati clinici e dando priorità al valore dal punto di vista dei costi.

A questo punto, l'HEOR e le real-world evidence possono aiutare a fornire un contesto prezioso per la potenziale dimensione della popolazione di pazienti target, restringendola in base a criteri pertinenti come età, sesso, comorbidità, mutazioni genetiche, ecc.

La strategia HEOR identifica le esigenze insoddisfatte e le lacune nei dati, quindi genera i dati per colmare tali lacune e contribuire a dimostrare il valore di un prodotto a un soggetto pagatore e superare eventuali ostacoli al rimborso o all'accesso al mercato.

Ad esempio, un'azienda che sviluppa un prodotto farmaceutico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) affronterà diverse mutazioni genetiche. Poiché la popolazione complessiva di DMD è molto piccola1, separandoli in diversi sottogruppi si ottiene un numero ancora più piccolo di pazienti, gruppi difficili da identificare e quantificare. Una certa percentuale avrà una mutazione specifica, un'altra ne avrà una seconda, una terza e così via, con ogni sottogruppo che vedrà un'efficacia o una sicurezza diversa per la nuova terapia. La sfida di questa azienda consiste nell'identificare la dimensione della loro opportunità specifica e nel lavorare per identificare quale sottogruppo è il target ottimale per il trattamento. È qui che HEOR è incredibilmente prezioso.

Inoltre, gli studi RWE possono aiutare a sviluppare bracci di controllo sintetici. Esaminano i dati sui pazienti e possono affrontare le carenze degli studi clinici valutando i risultati nelle sottopopolazioni di pazienti. Per alcune condizioni ultra-rare, potrebbe essere necessaria la RWE per il braccio di controllo sintetico o per altri dati contestuali a supporto della presentazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) e potenzialmente dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Durante il processo di sviluppo, ci sono alcune best practice che dovresti prendere in considerazione per implementare. Questi includono:

• Iniziare in anticipo ti offre spazio sufficiente per raccogliere i dati al momento giusto per soddisfare le esigenze dei pagatori
• Creazione di un dossier di pre-approvazione
• Creare una strategia di generazione di evidenze che supporti i tuoi messaggi di valore (se vuoi dirlo, hai bisogno di prove a supporto) e che sia significativo per i pagatori

Le aziende biofarmaceutiche dovrebbero prendere parte alle discussioni iniziali sugli endpoint rilevanti per i pagatori, pensando ai loro dati contestuali aggiuntivi relativi alle esigenze insoddisfatte e all'onere della malattia.

Tenete presente che il successo normativo nello spazio orfano è solo una parte del quadro e non garantisce una vittoria commerciale. Avrai bisogno di medici che svolgano anche un lavoro di regolamentazione. L'obiettivo di qualsiasi programma clinico è ottenere l'approvazione normativa, quindi il successo commerciale richiederà la collaborazione con le parti interessate al di là dello spazio normativo. Sappi anche che il tuo lavoro è più di un semplice gioco di accesso al mercato. Potrebbero essere necessari endpoint aggiuntivi nelle sperimentazioni per soddisfare i requisiti normativi.

A causa della complessità e dell'incertezza di questo processo, un partner di commercializzazione è spesso una risorsa inestimabile, che ti aiuta a collegare il tuo lavoro alle misure di qualità che preoccupano maggiormente i soggetti pagatori e gli IDN.

Il tuo partner di commercializzazione può intervenire come traduttore quando sei stato iper-concentrato su passaggi critici come la navigazione nei percorsi normativi e la valutazione dell'efficacia della terapia. Possono tradurre tali endpoint in un modo significativo per i soggetti pagatori, ad esempio con un impatto sugli indicatori di qualità. Questo passaggio da endpoint appropriati a livello normativo può avvenire in diversi modi, anche attraverso una strategia HR e una ricerca di mercato.

"Le aziende biofarmaceutiche possono vedere dei vantaggi, come la sostituzione di gruppi di pazienti con dati che un partner può aiutarle a sviluppare. Questo è davvero uno sforzo per ottenere ulteriori informazioni che al momento non hai per supportare il tuo caso in termini di rimborso e altre preoccupazioni. Richiede conversazioni interne e con i potenziali partner fin dall'inizio". Kim McLeod, Direttore senior, Scientifico, AmerisourceBergen.

Riferimento
1. Distrofia muscolare di Duchenne. Centro nazionale per l'avanzamento delle scienze traslazionali. 8 novembre 2021. Accesso effettuato il 31 agosto 2022. Disponibile online all'indirizzo: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy