Prove del mondo reale: L'importanza delle terapie per le malattie rare
Prendere decisioni sulle terapie per le malattie rare richiede dati solidi, ma questi dati possono essere difficili da reperire. Gli studi clinici randomizzati, una ricca fonte di dati, non sono sempre fattibili a causa delle dimensioni ridotte di queste popolazioni. Ascolta Belinda Yap, Direttore, Health Economics & Outcomes Research (HEOR), sui modi in cui puoi utilizzare le prove del mondo reale (RWE) per colmare questa lacuna di dati dal pre al post-lancio.
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Trascrizione di "Prove del mondo reale: L'importanza delle terapie per le malattie rare'
In che modo le RWE vengono utilizzate per integrare i dati relativi alle terapie per le malattie rare?
Pertanto, le terapie per le malattie rare possono rappresentare sfide uniche per i responsabili delle decisioni sanitarie a causa dei dati meno rigorosi degli studi clinici disponibili per informare i loro potenziali benefici e rischi. I vincoli intrinseci negli studi sulle malattie rare, ad esempio il numero ridotto di pazienti idonei, l'eterogeneità del gruppo di pazienti, la breve durata della sperimentazione, i pazienti pediatrici, nonché il desiderio dei pazienti e dei loro caregiver di ricevere una terapia attiva, possono rendere poco plausibile la conduzione di RCT classici o studi clinici randomizzati.Come viene utilizzato RWE nella fase di pre-lancio?
Pertanto, nella fase di pre-lancio, le real-world evidence, o RWE, possono colmare questa lacuna di conoscenze fornendo ulteriori prove che le autorità di regolamentazione, i valutatori di valutazione delle tecnologie sanitarie o HTA e le parti interessate al rimborso richiedono per il processo decisionale. Le RWE possono quindi essere sfruttate per contribuire a superare le incertezze e le preoccupazioni sul valore dei trattamenti nelle decisioni pre-commercializzazione, e quindi avere un impatto positivo sull'accesso all'innovazione medica per i pazienti affetti da malattie rare.Come viene utilizzato RWE nella fase post-lancio?
Quindi, passando dal pre-lancio al post-lancio, RWE può svolgere un ruolo chiave nel valutare se e come le terapie per le malattie rare forniscano il valore promesso, sia dal punto di vista clinico che del sistema sanitario. Le RWE post-lancio possono essere utilizzate per fornire informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine, sui modelli di utilizzo, per ottenere l'approvazione condizionata da parte delle autorità di regolamentazione, per implementare OBA o accordi basati sui risultati con i soggetti pagatori, per supportare la negoziazione dei prezzi e per contribuire a definire la messaggistica di valore.Qual è il ruolo di RWE in Canada?
Per questo motivo il governo canadese si è impegnato a investire nella strategia nazionale per il trattamento delle malattie rare, compreso il miglioramento della raccolta sull'uso di RWE. Pertanto, si prevede che RWE svolgerà un ruolo sempre più importante in Canada nel supportare vari tipi di processi decisionali sanitari nel trattamento delle malattie rare.
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