La classificazione della gravità della malattia di NICE'Äôs è a rischio?

Svelare l'impatto nascosto dell'incertezza dei parametri

Autori: Chris Poole e Ken O'Day

Alla conferenza ISPOR Europe 2023 abbiamo presentato uno studio che ha confrontato metodi deterministici e probabilistici per il calcolo del deficit di anni di vita aggiustati per la qualità (QALY) e ha esaminato le implicazioni per le decisioni di rimborso prese dal National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito.

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Il nostro studio si è concentrato sulla decisione del NICE di sostituire il criterio di fine vita (EoL) con criteri di gravità della malattia a più livelli basati sulla carenza di QALY, sollevando interrogativi sulle basi scientifiche sottostanti e sulle ipotesi empiriche. Citando inizialmente le preferenze della società, tra il 2009 e il febbraio 2022, il NICE aveva effettivamente dato priorità ai finanziamenti del NHS per i trattamenti per i pazienti con breve aspettativa di vita. Date le preoccupazioni credibili di lunga data sui presupposti dell'EoL, oltre a una chiara distorsione nel rimborso che favorisce gli anziani a scapito di altri gruppi di età, il NICE ha sostituito l'EoL con modificatori decisionali basati sulla gravità della malattia, consentendo un moltiplicatore x1,2 o x1,7 della soglia standard di disponibilità a pagare (WTP) basata su un deficit di QALY alto o molto alto tra i pazienti che ricevono lo standard di cura.

Incuriositi dalla raccomandazione del NICE di elevare il WTP senza considerare l'incertezza dei parametri nel calcolo del deficit di QALY, abbiamo deciso di esplorare un approccio probabilistico alla classificazione della gravità della malattia.

Questa ricerca evidenzia la segnalazione molto limitata delle misure di incertezza intorno ai rapporti costo-efficacia incrementali medi (ICER), che a sua volta limita la comprensione della probabilità di classificazione della gravità della malattia. È anche probabile che le attuali soglie arbitrarie di deficit QALY neghino ad alcuni gruppi di pazienti l'accesso agli interventi sanitari, confondendo la presunta preferenza della società per l'aumento proporzionale della WTP con il carico di malattia.

Dato l'uso frequente di prezzi di riferimento internazionali guidati dal Regno Unito, comprendere la ponderazione QALY in una fase iniziale dello sviluppo della pipeline può aiutare le aziende di tecnologia sanitaria a progettare strategie commerciali che ottimizzino i potenziali ricavi futuri. Utilizzando una metodologia probabilistica piuttosto che deterministica, è possibile valutare la probabilità di un aumento della WTP per le malattie ad alto carico.