Il potere del coinvolgimento del paziente con l'innovazione della terapia cellulare e genica
La Emily Whitehead Foundation si occupa di sostenere i bambini e le loro famiglie nella lotta contro il cancro attraverso nuovi trattamenti, non limitati alle terapie CAR-T. Nel maggio 2024, il presidente del consiglio di amministrazione e direttore esecutivo ad interim della fondazione, George Eastwood, ha partecipato al ThinkLive CGT Summit di due giorni di Cencora per condividere la sua esperienza con la fondazione e l'importanza del coinvolgimento dei pazienti e dei programmi di supporto ai pazienti.
Dopo molti anni nel campo delle terapie cellulari e geniche, collaborando con aziende leader per risolvere le sfide legate allo sviluppo e alla produzione di terapie cellulari, in particolare nella produzione, George ha partecipato a un summit a Boston circa 8 anni fa, dove ha ascoltato Tom Whitehead condividere la storia di Emily. Nel corso degli anni, George è stato sempre più coinvolto con la fondazione, aiutandola a guidarla verso una strategia più profonda e più ampia per sostenere i pazienti lungo tutto il loro percorso.
"Ci sono così tante sfide logistiche e politiche che esistono nell'intero ecosistema delle terapie avanzate e stiamo lavorando per supportare i pazienti in questo percorso", ha affermato.
La chiave di questo percorso è l'integrazione della voce del paziente nella storia del valore per le CGT, e questo non è possibile senza sapere com'è la vita di questi pazienti, ha osservato George.
"Ho visto genitori e pazienti invitare le aziende farmaceutiche nel loro salotto per vedere com'è, e quelle parti interessate ottengono una visione drasticamente diversa quando lo fanno, piuttosto che fare affidamento solo su numeri e dati nello sviluppo di farmaci", ha detto.
È qui che organizzazioni come la Emily Whitehead Foundation aiutano a sensibilizzare l'opinione pubblica sul percorso del paziente.
Tuttavia, George ha osservato che raggiungere un maggior numero di pazienti richiederà una diagnosi e un trattamento più precoce nel percorso di un paziente. Ha aggiunto che, in una recente iniziativa di ricerca per aiutare a guidare i pazienti, la fondazione ha scoperto che circa il 70% dei pazienti ha riferito di non aver ricevuto alcun supporto dalle case farmaceutiche nel loro percorso.
"L'onere è su di noi, sui gruppi di pazienti, sulle organizzazioni non profit e di difesa per aiutare a costruire e collegare queste storie, molto prima del trattamento", ha detto.
Sebbene l'industria farmaceutica e i fornitori di servizi possano svolgere un ruolo nel creare coinvolgimento, può esserci diffidenza da parte dei pazienti quando le informazioni vengono condivise da un sito sponsorizzato dal produttore, anche quando tali informazioni sono prive di marchio.
Un'altra sfida sottolineata da George è che può essere difficile trovare studi controllati per le CAR-T e altre terapie cellulari e geniche. Ciò è reso più difficile da ciò che George definisce "cattivi attori" nello spazio della medicina rigenerativa che conduce studi che hanno uno status normativo FDA incerto.
Un'importante iniziativa volta ad affrontare questa barriera è TrueTrials, che si concentra sull'accelerazione delle sperimentazioni cliniche nella medicina rigenerativa, mettendo in evidenza solo le strutture cliniche che forniscono trattamenti a base cellulare nell'ambito degli studiautorizzati dalla FDA ii.
Un'altra delle sfide che le CGT devono spesso affrontare è la stampa negativa sul costo di queste terapie. Ma, come ha raccontato Tom Whitehead, il costo di Medicare per prendersi cura di Emily per 22 mesi è stato di 2 milioni di dollari senza cura. Il costo attuale di Kymriah è di $ 473.000 per un trattamento una tantum ed Emily non ha trascorso un giorno in ospedale negli ultimi 12 anni.
"Le CAR-T hanno un prezzo elevato ed è facile smontarle e criticarle sui media, ma dobbiamo comprendere l'intero percorso, a partire dalla diagnosi, dal trattamento e anche oltre la data di cura, guardando alla salute mentale e al supporto lungo il percorso, e guardando veramente a quell'intero quadro quando decidiamo il valore. ", ha detto.
Costruire ponti e connessioni
Per superare alcune di queste sfide, George ha sottolineato l'importanza di incontrare i pazienti dove si trovano e di comprendere meglio i percorsi e le difficoltà che i caregiver devono affrontare.
Ci sono anche ruoli importanti per le aziende del settore che non stanno sviluppando terapie – fornitori di tecnologia e servizi, organizzazioni di sviluppo e produzione a contratto (CDMO) – per collegare prima le aziende farmaceutiche e i pazienti.
"Aziende come Cencora possono contribuire a costruire alcuni di questi ponti tra le case farmaceutiche e i gruppi di sostegno per creare team multi-stakeholder in grado di fornire ai pazienti le informazioni di cui hanno bisogno, quando ne hanno bisogno", ha affermato. Ad esempio, un CDMO potrebbe avere un paziente che viene sul posto e parla della sua esperienza con un prodotto che il sito sta producendo, ha osservato George. "Ci sono modi interessanti in cui i fornitori di strumenti possono integrare e contribuire a sensibilizzare i pazienti".
Gli esempi includono una migliore integrazione dei dati e l'interoperabilità tra le piattaforme per servire meglio i pazienti e semplificare i processi per gli sviluppatori di farmaci.
L'enfasi per gli sviluppatori di farmaci deve essere sull'incorporazione della voce del paziente e sulla riflessione sul percorso del paziente.
"Non si può mai iniziare troppo presto o interagire troppo", ha detto George. "Fai domande e impara lungo il percorso, collabora con le organizzazioni giuste come la Emily Whitehead Foundation, anche per entrare in contatto con pazienti con percorsi rari che sono valori anomali. Inoltre, possiamo costruire soluzioni migliori che siano più integrate e più universali per fornire più farmaci?"
"Sono passati solo 12 anni dal trattamento di Emily e sei o sette anni dalla prima approvazione", ha aggiunto George. "C'è molta integrazione e comprensione da realizzare. E possiamo farlo solo lavorando con l'intero ecosistema, che si tratti dei pazienti e del loro percorso, dei caregiver clinici, degli infermieri navigatori e dei medici che si trovano in queste istituzioni. Come possiamo impegnarci e imparare di più mentre forniamo più terapie?"
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