Articolo
Il nuovo mondo dell'IA predittiva: Ridefinire il percorso beneficio-rischio
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Timm Pauli
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Shilpa Patil, PhD
In che modo l'IA predittiva sta contribuendo a scuotere le valutazioni del rapporto rischio-beneficio, riscrivendo i precedenti processi di presentazione delle normative
L'intelligenza normativa nel processo decisionale beneficio-rischio sta subendo una rivoluzione digitale grazie all'intelligenza artificiale (AI). Molte richieste di regolamentazione falliscono – o vengono ritardate – non a causa della mancanza di dati, ma perché le aziende faticano ad anticipare come le interpreteranno le autorità di regolamentazione. L'IA predittiva sta cambiando questa equazione.
Nel nuovo mondo dell'IA, le pratiche passate per gestire il processo di presentazione delle normative vengono capovolte. Invece di chiedere ai team di regolamentazione di cercare le linee guida, indovinare cosa è rilevante e cercare di trovare le lacune prima che lo facciano le autorità di regolamentazione, l'IA predittiva fa il lavoro pesante. Cerca la linea guida, fornisce le aspettative pertinenti, segnala potenziali lacune prima della presentazione ed evidenzia i precedenti delle autorità sanitarie.
Quando i dati sul rapporto beneficio-rischio, le narrazioni normative non strutturate e l'intelligence basata sui precedenti sono integrati in un unico quadro, c'è un reale potenziale per ridurre il rischio del processodi presentazione.
Nel nuovo mondo dell'IA, le pratiche passate per gestire il processo di presentazione delle normative vengono capovolte. Invece di chiedere ai team di regolamentazione di cercare le linee guida, indovinare cosa è rilevante e cercare di trovare le lacune prima che lo facciano le autorità di regolamentazione, l'IA predittiva fa il lavoro pesante. Cerca la linea guida, fornisce le aspettative pertinenti, segnala potenziali lacune prima della presentazione ed evidenzia i precedenti delle autorità sanitarie.
Quando i dati sul rapporto beneficio-rischio, le narrazioni normative non strutturate e l'intelligence basata sui precedenti sono integrati in un unico quadro, c'è un reale potenziale per ridurre il rischio del processodi presentazione.
Rivoluzionare le valutazioni dei rischi e dei benefici con l'intelligenza artificiale
Al centro di qualsiasi presentazione c'è la valutazione del rapporto rischio-beneficio. Le autorità di regolamentazione a livello globale si aspettano che le aziende bilancino i benefici del prodotto con il rischio per il paziente prima che possa essere preso in considerazione per l'approvazione o per l'uso continuato da parte dei pazienti.
La Food and Drug Administration statunitense ha definito chiaramente le sue aspettative di rapporto rischio-beneficio nel suo quadro del 2017 e ha pubblicato una guida per nuovi farmaci e farmaci biologici nel 2023.i Allo stesso modo, l'Agenzia europea per i medicinali ha esposto i suoi metodi e tentativi di quantificare il rapporto rischio-beneficio.II
La sfida per l'industria è stata quella di comprendere i fattori di rischio-beneficio e le motivazioni decisionali delle varie autorità sanitarie prima di presentare una domanda di nuovo farmaco (NDA), una domanda di licenza di farmaci biologici (BLA) o, in Europa, una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Le aziende si sono affidate a una buona intelligence normativa per capire come le autorità sanitarie applicano le linee guida alle decisioni in termini di rischio-beneficio e come queste decisioni possono differire a livello globale a seconda delle priorità delle autorità sanitarie.
La Food and Drug Administration statunitense ha definito chiaramente le sue aspettative di rapporto rischio-beneficio nel suo quadro del 2017 e ha pubblicato una guida per nuovi farmaci e farmaci biologici nel 2023.i Allo stesso modo, l'Agenzia europea per i medicinali ha esposto i suoi metodi e tentativi di quantificare il rapporto rischio-beneficio.II
La sfida per l'industria è stata quella di comprendere i fattori di rischio-beneficio e le motivazioni decisionali delle varie autorità sanitarie prima di presentare una domanda di nuovo farmaco (NDA), una domanda di licenza di farmaci biologici (BLA) o, in Europa, una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Le aziende si sono affidate a una buona intelligence normativa per capire come le autorità sanitarie applicano le linee guida alle decisioni in termini di rischio-beneficio e come queste decisioni possono differire a livello globale a seconda delle priorità delle autorità sanitarie.
Mettere alla prova la valutazione normativa abilitata dall'intelligenza artificiale
Ad esempio, la farmacovigilanza, le statistiche e l'analisi e gli innovatori digitali di Cencora hanno messo alla prova un database di valutazione dei rischi e dei benefici abilitato all'intelligenza artificiale. L'obiettivo era dimostrare il valore dell'identificazione delle lacune supportata dall'intelligenza artificiale e dell'analisi della precedenza nella preparazione di applicazioni ben informate.
Il team digitale e di analisi ha dimostrato che l'intelligenza artificiale può essere utilizzata per identificare le lacune di presentazione e per quantificare e confrontare sistematicamente le posizioni di rischio-beneficio rispetto alle decisioni normative passate, fornendo una base più profonda basata sull'evidenza per le strategie di approvazione.
Il team digitale e di analisi ha dimostrato che l'intelligenza artificiale può essere utilizzata per identificare le lacune di presentazione e per quantificare e confrontare sistematicamente le posizioni di rischio-beneficio rispetto alle decisioni normative passate, fornendo una base più profonda basata sull'evidenza per le strategie di approvazione.
Ad esempio, per una domanda di immunoterapia, il confronto dei fattori rischio-beneficio – come la gravità e la prevalenza dell'indicazione, il bisogno insoddisfatto del trattamento, la forza e la coerenza dei dati di efficacia, il profilo di rischio e i piani di mitigazione del rischio – da precedenti approvazioni di immunoterapia in una categoria terapeutica simile può contribuire in modo significativo a stabilire la rilevanza della domanda.
Per supportare il processo decisionale è stato utilizzato un punteggio di beneficio netto, basato sulla gravità della condizione, sull'attuale disponibilità di terapie e sui dati di efficacia della NDA/BLA, combinato con gli eventi avversi e i piani di mitigazione del rischio proposti. L'analisi assistita dall'intelligenza artificiale è ulteriormente supportata da un database di precedenza quantificato per valutare lacune e deviazioni in una presentazione, che potrebbe aiutare a prevedere la probabilità di approvazione di domande future.
Una collaborazione uomo-intelligenza artificiale
È importante sottolineare che, sebbene il sistema sia automatizzato e supportato dall'intelligenza artificiale, è sostenuto da convalide human-in-the-loop. Data la complessità della valutazione del rapporto beneficio-rischio, qualsiasi analisi delle applicazioni guidata digitalmente richiederà una combinazione di competenze approfondite in materia – normative, di sicurezza, di qualità, ecc. – e padronanza degli strumenti di IA. Il vero valore risiede nella collaborazione uomo-intelligenza artificiale, in cui l'intelligenza artificiale ridimensiona il riconoscimento dei modelli e l'analisi dei precedenti, mentre gli esperti umani applicano il giudizio e il contesto.
Lo scopo degli strumenti di intelligenza artificiale predittiva è supportare applicazioni normative ben informate sostituendo la laboriosa ricerca di precedenza pertinente guidata dall'uomo con un sistema di assistenza intelligente in grado di rivedere rapidamente e in modo completo le informazioni e prevedere potenziali lacune nelle presentazioni. Uno strumento di intelligenza artificiale su misura non solo può fornire approfondimenti attraverso linee guida, domande e decisioni dei revisori passati, lettere di risposta complete (CRL) e altre informazioni di dominio pubblico, ma anche costruire una presentazione più forte attingendo alle informazioni di prodotto proprietarie dell'azienda, limitate per garantire l'assenza di accesso interaziendale.
In futuro, questo scambio tra intelligenza artificiale e uomo sarà simile ad avere un revisore di intelligenza artificiale seduto accanto agli esperti in materia mentre preparano la strategia e il contenuto del dossier.
Guidando dal punto di vista dell'intelligence normativa generata dall'intelligenza artificiale, le aziende possono iniziare a ridurre il rischio di un CRL o di mancata approvazione della loro presentazione. Possono accelerare il processo di approvazione riducendo la probabilità di domande da parte delle autorità sanitarie e possono migliorare l'importante processo di valutazione del rischio-beneficio nella fase iniziale per aiutarli a prendere quelle decisioni cruciali go/no-go.
Lo scopo degli strumenti di intelligenza artificiale predittiva è supportare applicazioni normative ben informate sostituendo la laboriosa ricerca di precedenza pertinente guidata dall'uomo con un sistema di assistenza intelligente in grado di rivedere rapidamente e in modo completo le informazioni e prevedere potenziali lacune nelle presentazioni. Uno strumento di intelligenza artificiale su misura non solo può fornire approfondimenti attraverso linee guida, domande e decisioni dei revisori passati, lettere di risposta complete (CRL) e altre informazioni di dominio pubblico, ma anche costruire una presentazione più forte attingendo alle informazioni di prodotto proprietarie dell'azienda, limitate per garantire l'assenza di accesso interaziendale.
In futuro, questo scambio tra intelligenza artificiale e uomo sarà simile ad avere un revisore di intelligenza artificiale seduto accanto agli esperti in materia mentre preparano la strategia e il contenuto del dossier.
Guidando dal punto di vista dell'intelligence normativa generata dall'intelligenza artificiale, le aziende possono iniziare a ridurre il rischio di un CRL o di mancata approvazione della loro presentazione. Possono accelerare il processo di approvazione riducendo la probabilità di domande da parte delle autorità sanitarie e possono migliorare l'importante processo di valutazione del rischio-beneficio nella fase iniziale per aiutarli a prendere quelle decisioni cruciali go/no-go.
Informazioni sugli autori:
Timm Pauli è VP, Digital Solution Lead di Cencora e supporta il gruppo aziendale Regolamentazione, conformità e farmacovigilanza con i giusti strumenti digitali. Ha circa 25 anni di esperienza in varie funzioni all'interno della ricerca e sviluppo farmaceutica, tra cui affari normativi e operazioni normative, farmacovigilanza, gestione dei dati clinici e statistica.
Shilpa Patil, PhD, è Senior Scientist nel gruppo di innovazione digitale di Cencora. Ha più di otto anni di esperienza nel campo della ricerca traslazionale e dell'assistenza sanitaria, specializzandosi nella scoperta di farmaci, nella ricerca sui biomarcatori e nella medicina personalizzata assistita dall'intelligenza artificiale in oncologia. Shilpa e il suo team stanno lavorando alla definizione e alla costruzione di soluzioni basate sull'intelligenza artificiale che mirano ad aggiungere valore ed efficienza alle applicazioni normative e ai servizi di consulenza offerti.
Shilpa Patil, PhD, è Senior Scientist nel gruppo di innovazione digitale di Cencora. Ha più di otto anni di esperienza nel campo della ricerca traslazionale e dell'assistenza sanitaria, specializzandosi nella scoperta di farmaci, nella ricerca sui biomarcatori e nella medicina personalizzata assistita dall'intelligenza artificiale in oncologia. Shilpa e il suo team stanno lavorando alla definizione e alla costruzione di soluzioni basate sull'intelligenza artificiale che mirano ad aggiungere valore ed efficienza alle applicazioni normative e ai servizi di consulenza offerti.
Fonti:
i Valutazione dei rischi e dei benefici per i nuovi farmaci e prodotti biologici Guida per l'industria, FDA, 2023. https://www.fda.gov/media/152544/download
ii Progetto sulla metodologia beneficio-rischio, EMA, 2010. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/benefit-risk-methodology-project-work-package-2-report-applicability-current-tools-and-processes-regulatory-benefit-risk-assessment_en.pdf
i Valutazione dei rischi e dei benefici per i nuovi farmaci e prodotti biologici Guida per l'industria, FDA, 2023. https://www.fda.gov/media/152544/download
ii Progetto sulla metodologia beneficio-rischio, EMA, 2010. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/benefit-risk-methodology-project-work-package-2-report-applicability-current-tools-and-processes-regulatory-benefit-risk-assessment_en.pdf
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
