Affrontare le sfide normative dell'UE con le terapie cellulari e geniche
Le aziende biofarmaceutiche devono affrontare molteplici sfide quando cercano di portare sul mercato terapie cellulari e geniche (CGT), non ultimi i diversi requisiti normativi nazionali e regionali e persino le differenze nelle definizioni dei prodotti. Per le aziende che cercano di portare le loro CGT sul mercato dell'Unione Europea, comprendere queste sfumature è fondamentale per l'approvazione normativa e l'accesso al mercato.
Ecco cinque sfide attuali ed emergenti che gli sviluppatori di CGT, noti come medicinali per terapie avanzate (ATMP) devono affrontare in Europa:
Preparazione per la consulenza scientifica 
Adattarsi a una revisione del sistema normativo .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Comprendere l'evoluzione della definizione di terapia genica
Sfruttare la tecnologia della piattaforma
Preparazione per la valutazione clinica congiunta
I seguenti consigli servono per aiutarti a navigare in questi sviluppi.
Preparazione per la consulenza scientifica
I produttori di terapie cellulari e geniche negli Stati Uniti sono abituati all'approccio della FDA, in cui l'agenzia può porre domande sui progetti di sperimentazione clinica e ricevere indicazioni sulla possibilità di procedere con i propri piani. Questo di solito viene fatto in una riunione con discussione scientifica.
Nell'UE, la consulenza scientifica viene fornita principalmente come guida scritta dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA), piuttosto che attraverso discussioni faccia a faccia. I coordinatori scientifici possono porre domande di follow-up per chiarire il prodotto e il concetto durante una "riunione di discussione", ma queste riunioni non hanno lo scopo di fornire consigli. Questa struttura può essere impegnativa per le aziende abituate a ricevere indicazioni dirette durante gli incontri con la FDA.
Raccomandazione
Preparati per questi incontri essendo pronto a difendere il tuo approccio e a usarli come un'opportunità per presentare forti argomenti scientifici in difesa del tuo prodotto.
Dovresti iniziare comprendendo i diversi tipi di incontri disponibili per gli innovatori, nonché le strade e gli incentivi disponibili per le micro, piccole e medie imprese (PMI) delle aziende biofarmaceutiche, compresi gli sviluppatori di farmaci orfani, che rappresentano la maggior parte degli ATMP. Tuttavia, preparati a rispondere alle domande e fornire informazioni e tieni presente che il consiglio è scritto.
Un'altra opzione è quella di ottenere la consulenza scientifica di un'autorità nazionale prima di impegnarsi con l'EMA. Il vantaggio del percorso nazionale è che questi incontri sono più interattivi e alcune autorità sono note per essere più progressiste e per avere competenze di settore. È consigliabile richiedere una consulenza professionale per selezionare uno Stato membro ottimale per il prodotto, preparare il briefing book e redigere domande per guidare la strategia di progettazione clinica. Sebbene le autorità nazionali non forniscano il parere normativo definitivo, il loro contributo può informare e far progredire le discussioni successive con l'EMA.
Di conseguenza, è consigliabile, anche se non obbligatorio, che gli sponsor che richiedono la consulenza nazionale di un'autorità nazionale richiedano anche la consulenza scientifica dell'EMA, poiché tutti gli ATMP sono autorizzati a livello centrale. È sufficiente preparare un solo manuale informativo per le autorità nazionali e l'EMA, quindi perseguire entrambi i percorsi non aumenterà in modo significativo il carico di lavoro.
È inoltre possibile usufruire delle nuove consultazioni scientifiche congiunte (JSC)2, che prevedono un'opzione per la valutazione congiunta delle tecnologie sanitarie (HTA) e la valutazione scientifica 2 dell'EMA.
Adattarsi a una revisione del sistema normativo
La legislazione farmaceutica dell'UE, concordata nel dicembre 2025, rappresenta una revisione significativa del sistemanormativo 3. Per snellire i processi, la legislazione propone di ridurre il numero di comitati. La proposta integrerebbe il comitato per le terapie avanzate (CAT) e altri comitati specializzati nel comitato per i medicinali per uso umano (CHMP). Il prossimo passo sarebbe l'approvazione delle riforme da parte del Parlamento europeo e del Consiglio.
La preoccupazione per gli sponsor è che l'esperienza ospitata nel CAT possa diventare meno accessibile, limitando potenzialmente l'impegno con le autorità di regolamentazione con una profonda competenzaspecifica ATMP 4. ..
