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Encadrer les prévisions sur cinq ans avec des preuves allemandes du monde réel : Modifications récentes du règlement intérieur du G-BA et implications pour l’utilisation des données relatives aux demandes de remboursement dans les dossiers AMNOG allemands
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Kathrin Gerchow, MPH
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Timotheus Stremel, MSc
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Christian Jacob, PhD
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Sebastian Braun, PhD
Comment les fabricants peuvent-ils prédire l’avenir à l’aide de preuves concrètes dans les évaluations allemandes des avantages ? Les entreprises pharmaceutiques sont désormais tenues de fournir des estimations de tendances prospectives qui se concentrent sur les changements attendus dans le nombre de patients bénéficiant d’une assurance maladie obligatoire au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années.
Évaluation des technologies de la santé en Allemagne
La loi sur la réforme du marché des médicaments (AMNOG), introduite en 2011, a fondamentalement transformé le paysage de l’évaluation des technologies de la santé (ETS) en Allemagne. En obligeant les entreprises pharmaceutiques à soumettre des dossiers de valeur détaillés au Comité mixte fédéral (G-BA) lors du lancement sur le marché, l’AMNOG a introduit un cadre structuré pour évaluer le bénéfice supplémentaire des nouveaux médicaments. Ces dossiers contribuent à l’allocation des ressources de l’assurance maladie obligatoire (SHI) et visent à améliorer la transparence en rendant les évaluations des prestations accessibles au public sur le site web de G-BA (www.g-ba.de).
La G-BA est une entité juridique publique comprenant des organisations clés du système de santé allemand, notamment des associations de médecins, de dentistes, d’hôpitaux et de caisses d’assurance maladie, avec des représentants des patients participant à des sessions de prise de décision formelles (réunions au cours desquelles les résolutions sur les réglementations en matière de soins de santé et l’évaluation des prestations sont discutées et adoptées) sans droit de vote. Créé le 1er janvier 2004, le G-BA a remplacé les anciens comités fédéraux de la santé et a commencé son cinquième mandat le 1er juillet 2024. Son travail est régi par le Code social allemand, livre cinq (SGB V), qui décrit ses mandats, les nominations des membres, l’implication des patients et le cadre procédural, avec des détails supplémentaires définis dans ses statuts approuvés par le ministère fédéral de la Santé. Le G-BA fonctionne sous la supervision du ministère fédéral de la Santé, qui contrôle ses décisions avant leur publication au Journal officiel.
Un dossier AMNOG allemand est structuré en cinq modules principaux couvrant le résumé des déclarations dans le dossier, des informations générales sur le médicament et les indications approuvées, la thérapie comparative appropriée, les populations de patients et les coûts, l’évaluation des avantages médicaux et thérapeutiques et des documents d’appui supplémentaires. Dans le module 3, le nombre de patients présentant un bénéfice significatif, y compris le besoin médical, l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et la population cible du médicament à l’étude, doit être décrit.
En 2024, le G-BA a introduit des révisions des exigences du module 3 des dossiers AMNOG. En ce qui concerne l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et de la population cible, les sociétés pharmaceutiques sont désormais tenues de fournir des estimations de tendance prédisant les changements attendus dans le nombre de patients SHI au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années. Ce passage de l’épidémiologie de la maladie sous-jacente à l’élaboration de la taille projetée de la population cible fournira des informations plus significatives pour la prise de décision en matière de soins de santé.
Un dossier AMNOG allemand est structuré en cinq modules principaux couvrant le résumé des déclarations dans le dossier, des informations générales sur le médicament et les indications approuvées, la thérapie comparative appropriée, les populations de patients et les coûts, l’évaluation des avantages médicaux et thérapeutiques et des documents d’appui supplémentaires. Dans le module 3, le nombre de patients présentant un bénéfice significatif, y compris le besoin médical, l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et la population cible du médicament à l’étude, doit être décrit.
En 2024, le G-BA a introduit des révisions des exigences du module 3 des dossiers AMNOG. En ce qui concerne l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et de la population cible, les sociétés pharmaceutiques sont désormais tenues de fournir des estimations de tendance prédisant les changements attendus dans le nombre de patients SHI au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années. Ce passage de l’épidémiologie de la maladie sous-jacente à l’élaboration de la taille projetée de la population cible fournira des informations plus significatives pour la prise de décision en matière de soins de santé.
Des preuves concrètes dans les dossiers AMNOG
Les données probantes du monde réel (RWE), dérivées de sources telles que les dossiers de santé électroniques, les données sur les demandes de remboursement et les registres de patients, offrent un aperçu de l’utilisation et des résultats réels des interventions thérapeutiques. Dans le contexte du module 3 des dossiers AMNOG, les données probantes du monde réel peuvent servir de base empirique pour l’épidémiologie de la maladie sous-jacente, la taille de la population cible et les analyses des tendances correspondantes. Ces analyses des tendances impliquent généralement l’utilisation de plusieurs années de réclamations historiques et de données épidémiologiques, complétées par des projections démographiques, pour modéliser et extrapoler les changements prévus dans la population de patients SHI au cours des cinq prochaines années. RWE peut fournir des détails supplémentaires et une compréhension spécifique au contexte des populations de patients, en complément des données épidémiologiques traditionnelles. Des plateformes publiques telles que le Centre for Cancer Registry Data (ZfKD) et l’Institute for Hospital Remuneration System (InEK) ont récemment attiré davantage l’attention en tant que sources de données épidémiologiques sur la maladie sous-jacente pour les évaluations du module 3. Tous deux fournissent des navigateurs de données publics, un moyen rentable et efficace d’effectuer des analyses rapides de données, généralement complétées par de la littérature pour soutenir la quantification de populations cibles complexes. Cependant, le ZfKD offre également la possibilité de demandes formelles d’accès aux données, permettant d’accéder à des ensembles de données très détaillés au-delà de ce qui est disponible via son interface publique. Cette approche est particulièrement utile pour estimer les populations cibles, lorsque des approches adaptées sont requises par l’étiquette du produit pharmaceutique. En revanche, un tel accès détaillé aux données n’est pas disponible pour InEK, qui reste limité à ses offres de données publiques agrégées.
Une approche valable pour intégrer les données du monde réel
L’analyse des données des demandes d’indemnisation allemandes à l’appui du module 3 du dossier AMNOG est également une méthode fréquemment utilisée. Toutes les assurances maladie allemandes individuelles offrent le même ensemble complet de prestations, car les prestations à rembourser sont fixées par le droit social. Les données sur les demandes de remboursement du SHI comprennent des informations sur tous les différents secteurs de la santé tels que les patients hospitalisés, les patients externes, le secteur de la pharmacie, les remèdes, les appareils et les aides, et fournissent des informations détaillées sur l’utilisation des ressources et le coût des soins de santé des services fournis, y compris l’incapacité de travailler et les paiements de congés de maladie.
Les données allemandes sur les demandes de remboursement sont une source de données établie et bien acceptée par le G-BA, en particulier les échantillons d’analyse ajustés structurés pour représenter la population allemande. Les bases de données disponibles sont constituées de données longitudinales provenant d’un ou plusieurs ICS différents couvrant jusqu’à 1,5 à 10 millions de vies couvertes, selon la base de données. Les délais typiques varient de quatre à dix ans, à l’exception de fournir jusqu’à 15 ans de données.
En utilisant les données des demandes de remboursement SHI, les sociétés pharmaceutiques peuvent mettre en œuvre une approche sur mesure pour identifier la population cible d’intérêt en appliquant, par exemple, la Classification statistique internationale des maladies et des problèmes de santé connexes, 10e révision, modification allemande (CIM-10-GM), le système de classification anatomique, thérapeutique et chimique (ATC) ou les codes de clé des opérations et des procédures (OPS) pour identifier les patients ayant un diagnostic respectif en combinaison avec des prescriptions spécifiques. traitements, interventions et aides.
Les données allemandes sur les demandes de remboursement sont une source de données établie et bien acceptée par le G-BA, en particulier les échantillons d’analyse ajustés structurés pour représenter la population allemande. Les bases de données disponibles sont constituées de données longitudinales provenant d’un ou plusieurs ICS différents couvrant jusqu’à 1,5 à 10 millions de vies couvertes, selon la base de données. Les délais typiques varient de quatre à dix ans, à l’exception de fournir jusqu’à 15 ans de données.
En utilisant les données des demandes de remboursement SHI, les sociétés pharmaceutiques peuvent mettre en œuvre une approche sur mesure pour identifier la population cible d’intérêt en appliquant, par exemple, la Classification statistique internationale des maladies et des problèmes de santé connexes, 10e révision, modification allemande (CIM-10-GM), le système de classification anatomique, thérapeutique et chimique (ATC) ou les codes de clé des opérations et des procédures (OPS) pour identifier les patients ayant un diagnostic respectif en combinaison avec des prescriptions spécifiques. traitements, interventions et aides.
Implications pour les dossiers AMNOG
Pour les entreprises pharmaceutiques, les exigences révisées présentent à la fois des défis et des opportunités. L’intégration des données probantes du monde réel et l’accent mis sur les populations cibles de l’ISS peuvent nécessiter des investissements supplémentaires dans l’infrastructure de données et les capacités analytiques. Cependant, en alignant leurs dossiers sur les directives G-BA mises à jour, les entreprises peuvent mieux positionner leurs produits pour des décisions réussies d’accès au marché et de remboursement.
La phase de transition observée fin 2024 et début 2025 met en évidence les défis et les opportunités associés aux lignes directrices mises à jour. Si certaines entreprises ont pleinement adopté les nouvelles normes, d’autres continuent de suivre les anciennes lignes directrices pendant la phase de transition (voir la figure 1).
Graphique 1. Répartition du module 3 par période de soumission et directives appliquées
La phase de transition observée fin 2024 et début 2025 met en évidence les défis et les opportunités associés aux lignes directrices mises à jour. Si certaines entreprises ont pleinement adopté les nouvelles normes, d’autres continuent de suivre les anciennes lignes directrices pendant la phase de transition (voir la figure 1).
Graphique 1. Répartition du module 3 par période de soumission et directives appliquées
Regard vers l’avenir
À l’avenir, le choix des bases de données pour les futurs dossiers dépendra également de l’indication spécifique, comme indiqué ci-dessous :
Indications oncologiques : Données ZfKD
- Pour les questions de base : Les outils en ligne gratuits disponibles sur le site Web de ZfKD peuvent être utilisés pour des analyses simples.
- Pour les tâches complexes : Des ensembles de données complets sont accessibles par le biais de demandes de données formelles, qui sont particulièrement utiles pour des tâches plus avancées telles que la définition de populations cibles complexes.
Indications non oncologiques : Données sur les demandes de remboursement SHI
- Les données sur les réclamations SHI restent une source de données éprouvée si une approche détaillée pour les indications non oncologiques est souhaitée.
- Cependant, il peut être difficile d’identifier les maladies orphelines dans les bases de données des petites créances en raison de leur couverture limitée de la population ASHI. Dans de tels cas, le nouveau Health Data Lab (HDL ; La base de données Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) peut servir d’alternative. Le HDL fournit une couverture complète des données sur les demandes d’indemnisation SHI en Allemagne et représente le plus grand ensemble de données SHI en Europe.
Considérations pour les bases de données HDL par rapport aux bases de données SHI uniques ou aux réclamations regroupées :
- Base de données HDL : Bien qu’il offre des données complètes sur l’ensemble de la population allemande ASHI, le HDL présente certaines limites. Il s’agit d’une ressource relativement nouvelle avec des flux de travail évolutifs, une forte demande et un processus d’accès chronophage.
- Bases de données sur les SHI uniques et les réclamations regroupées : Ceux-ci présentent des avantages en raison de leurs processus d’approbation plus rapides, de leurs flux de travail bien établis et de leur capacité à permettre une analyse rapide.
Compte tenu du potentiel des données du monde réel à éclairer l’évaluation des bénéfices des nouvelles thérapies dans le système de santé allemand, la sélection minutieuse d’une source de données appropriée peut être cruciale pour un lancement réussi sur ce marché clé.
Sources énumérées ci-dessous.
Clause de non responsabilité :
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Sources
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Le Comité mixte fédéral : Qui nous sommes et ce que nous faisons. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5 : Modul 3. Dokumentvorlage, Version à partir de novembre 2025. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung : Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum : 4 avril 2024. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Utilisation de preuves du monde réel (RWE) dans les dossiers AMNOG suite à la révision G-BA 2024 des exigences du module 3. Valorisez la santé. 2025; 28(12) :S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 ans d’AMNOG : importance des études de données probantes du monde réel dans le processus allemand d’évaluation des bénéfices. Valorisez la santé. 2022; 25(12) :S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Consulté le 13 février 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 S’adapter au changement : analyse de l’estimation des tendances dans les dossiers AMNOG selon les directives G-BA révisées. Valorisez la santé. 2025; 28(12) :S404.
