Relever les défis réglementaires de l’UE avec les thérapies cellulaires et géniques
Les entreprises biopharmaceutiques sont confrontées à de multiples défis lorsqu’elles cherchent à mettre des thérapies cellulaires et géniques (TCG) sur le marché, notamment les différentes exigences réglementaires nationales et régionales, voire les différences dans les définitions des produits. Pour les entreprises qui cherchent à mettre leurs CGT sur le marché dans l’Union européenne, il est impératif de comprendre ces nuances pour obtenir l’approbation réglementaire et l’accès au marché.
Voici cinq défis actuels et émergents auxquels sont confrontés les développeurs de CGT, connus sous le nom de médicaments de thérapie innovante (MTI) en Europe :
Se préparer aux avis scientifiques 
S’adapter à une refonte du système réglementaire .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Comprendre l’évolution de la définition de la thérapie génique
Tirer parti de la technologie de la plateforme
Préparation à l’évaluation clinique conjointe
Les recommandations suivantes sont destinées à vous aider à naviguer dans ces évolutions.
Se préparer aux avis scientifiques
Les fabricants de CGT aux États-Unis sont habitués à l’approche de la FDA, dans laquelle l’agence peut poser des questions sur la conception des essais cliniques et recevoir des conseils sur la possibilité de poursuivre ses plans. Cela se fait généralement lors d’une réunion avec discussion scientifique.
Dans l’UE, les avis scientifiques sont principalement fournis sous forme d’orientations écrites de l’Agence européenne des médicaments (EMA), plutôt que par le biais de discussions en face à face. Les coordinateurs scientifiques peuvent poser des questions de suivi pour clarifier le produit et le concept lors d’une « réunion de discussion », mais ces réunions ne sont pas destinées à fournir des conseils. Cette structure peut être difficile pour les entreprises habituées à recevoir des conseils directs lors des réunions avec la FDA.
Recommandation
Préparez-vous à ces réunions en étant prêt à défendre votre démarche et à en profiter pour présenter des arguments scientifiques solides en défense de votre produit.
Vous devez commencer par comprendre les différents types de réunions disponibles pour les innovateurs, ainsi que les voies et les incitations disponibles pour les micro, petites et moyennes entreprises (PME) de sociétés biopharmaceutiques, y compris les développeurs de médicaments orphelins, qui représentent la majorité des MTI. Cependant, soyez prêt à répondre aux questions et à fournir des informations, et sachez que les conseils sont écrits.
Une autre option consiste à demander l’avis scientifique d’une autorité nationale avant de s’engager avec l’EMA. L’avantage de la route nationale est que ces réunions sont plus interactives et que certaines autorités sont connues pour être plus progressistes et pour avoir une expertise dans le domaine. Il est conseillé de demander l’avis d’un professionnel pour sélectionner un État membre optimal pour votre produit, de préparer le cahier d’information et de rédiger des questions pour aider à guider la stratégie de conception clinique. Bien que les autorités nationales ne fournissent pas l’avis réglementaire final, leurs contributions peuvent éclairer et faire progresser les discussions ultérieures avec l’EMA.
Par la suite, il est recommandé, mais non obligatoire, pour les promoteurs qui demandent l’avis national d’une autorité nationale de demander également l’avis scientifique de l’EMA, car tous les MTA sont autorisés de manière centralisée. Il suffit de préparer un cahier d’information pour les autorités nationales et l’EMA, de sorte que la poursuite des deux voies n’alourdira pas considérablement la charge de travail.
Vous pouvez également profiter des nouvelles consultations scientifiques conjointes (JSC)2, qui offrent une option pour l’évaluation conjointe des technologies de la santé (ETS) et l’EMA scientifc2.
S’adapter à une refonte du système réglementaire
La législation pharmaceutique de l’UE, adoptée en décembre 2025, représente une refonte importante du systèmeréglementaire 3. Pour simplifier les processus, le projet de loi propose de réduire le nombre de comités. La proposition intégrerait le comité des thérapies innovantes (CAT) et d’autres comités spécialisés dans le comité des médicaments à usage humain (CHMP). La prochaine étape serait l’approbation des réformes par le Parlement européen et le Conseil.
Les promoteurs craignent que l’expertise contenue dans le CAT ne devienne moins accessible, ce qui pourrait limiter l’engagement avec les organismes de réglementation ayant une compétenceapprofondie spécifique à la MTI 4. ..
