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Libérer la voix des patients : Les initiatives de mobilisation transforment-elles vraiment les examens canadiens de l’ETS ?

  • Nicole Fusco, ScD

  • Kristin Kistler, PhD

Les initiatives d’engagement des patients ont émergé en masse au cours des 25 dernières années, à la fois en tant qu’organisations autonomes et au sein des agences de réglementation et de remboursement. Ces initiatives ont-elles un impact sur les données soumises pour remboursement et, si oui, comment ?

Traditionnellement, les preuves à l’appui des avantages du traitement médicamenteux reposaient principalement sur des critères cliniques.

Depuis le début des années 19901,la compréhension de l’importance d’intégrer la « voix du patient » dans l’évaluation de l’efficacité du traitement s’est accrue. En fin de compte, le patient a la meilleure perspective de ses expériences avec un état de santé et un traitement particuliers. Bien que les mesures des résultats cliniques fournissent des résultats considérés comme « durs » et sans équivoque (p. ex., la mortalité, les valeurs de laboratoire, la réduction de la tumeur), elles peuvent ne pas tenir compte des facteurs qui ont un impact sur la qualité de vie du patient et de ceux qui comptent le plus pour lui. En effet, l’expérience du patient peut différer des effets du traitement décrits par les résultats cliniques ; Pour le patient, les effets secondaires négatifs du traitement peuvent l’emporter sur les avantages cliniques apparents. Ainsi, l’expérience du patient est essentielle pour comprendre et comparer les avantages et les risques du traitement. Lorsque les traitements ont des résultats cliniques primaires similaires (p. ex., survie similaire), les données sur les résultats rapportés par le patient (PRO) peuvent fournir des informations sur l’impact du traitement sur les symptômes de la maladie sous-jacente, les effets secondaires possibles et l’impact de ces expériences sur les activités quotidiennes d’un patient.2 
Les résultats des données PRO peuvent s’aligner sur d’autres résultats cliniques (p. ex., amélioration de la survie correspondant à une amélioration des symptômes) ou fournir des résultats contrastés (p. ex., amélioration de la survie mais diminution de la qualité de vie [HRQoL]liée à la santé). De plus, certaines maladies, telles que la polyarthrite rhumatoïde (PR), manquent de critères cliniques objectifs pertinents pour le patient. Le développement de mesures PRO standardisées permet aux prestataires de soins de santé et aux chercheurs d’évaluer les symptômes, le fonctionnement et la QVLS des patients d’une manière qui peut être comparée entre les groupes de patients (par exemple, dans les essais cliniques) ou au fil du temps (par exemple, pour évaluer la réponse des patients au traitement).3 

Au cours des 25 dernières années, les organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) se sont de plus en plus concentrés sur la prise en compte du point de vue du patient lors de l’évaluation des avantages des médicaments. En 2000, la FDA a mis sur pied un groupe de travail composé de membres de l’International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), de l’ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), de la Pharmaceutical Manufacturer’s Association Health Outcomes Committee (PhRMAHOC) et de l’European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment (ERIQA). Ils se sont réunis pour répondre à la nécessité d’harmoniser les critères d’examen des résultats au sein et entre les organismes de réglementation américains et européens. Au fil du temps, la discussion s’est étendue des résultats de la QVLS à tout résultat basé sur les données fournies par le patient ou son mandataire - le groupe de travail est donc devenu connu sous le nom de groupe d’harmonisation PRO. En 2005, l’EMA a publié un document de réflexion sur le guide réglementaire pour l’utilisation des mesures de la QVLS dans l’évaluation des médicaments, et en 2020, elle a organisé un symposium sur le cancer intitulé « New Approaches in Patient-Focused Cancer Medicine Development ». En février 2024, l’EMA et l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) ont organisé conjointement un atelier sur la manière dont les PRO ainsi que les données de la QVLS peuvent éclairer les décisions réglementaires. Parmi les autres développements récents dans les efforts des sociétés de réglementation et des sociétés professionnelles en matière de relations publiques, citons l’annonce par l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) de la création d’un conseil de patients chargé de donner des conseils sur la stratégie d’engagement des patients de l’ICER, la sensibilisation et le processus de contribution aux examens de médicaments et aux initiatives plus larges en 2023. Le Conseil est composé de plusieurs représentants de patients ayant une expertise variée en matière d’évaluation des technologies de la santé (ETS) ; le Conseil collabore avec l’ICER, offrant une variété de perspectives pour l’évaluation du processus de l’ICER. 

De même, les organismes d’ETS ont élaboré leurs propres stratégies pour accroître l’engagement des patients. Par exemple, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a élaboré sa politique de participation des patients et du public en 2013 afin que ses directives « abordent[es] les questions pertinentes pour les patients, les utilisateurs de services, les soignants et le public, reflètent[s] leurs points de vue et répondent à[s] leurs besoins en matière de santé et de soins sociaux ». 4 Dans le cadre de cette politique, les comités consultatifs du NICE comprennent des membres non professionnels (patients, utilisateurs de services, soignants ou autres membres du public) qui travaillent aux côtés d’experts cliniques et méthodologiques pour s’assurer que les orientations sont axées sur les besoins des patients et de leurs familles. Bien que les examens des ETS soient menés séparément des examens réglementaires, les deux sont généralement basés sur les mêmes essais d’enregistrement, ce qui amplifie l’impact des décisions prises lors de la conception des essais. Dans le cadre de la présente initiative, nous avons cherché à évaluer comment l’Agence canadienne du médicament (AMC-ACD) a inclus le point de vue des patients dans ses évaluations des technologies de la santé et comment l’importance accrue accordée à l’expérience du patient a eu une incidence sur les données disponibles pour éclairer cette évaluation.

Comment l’AMC-ADC implique-t-elle les patients dans le processus de remboursement ?

Dans le cadre de l’AMC-ADC, la participation des patients au processus de remboursement a été relativement simple (figure 1). Avant d’effectuer un examen, l’AMC-ADC sollicite les commentaires des groupes de patients, résume ces commentaires et les valide auprès des groupes de patients. À la suite de l’examen, les patients sont invités à donner leur avis sur les recommandations. Les commentaires des patients couvrent généralement leur expérience de la maladie et les traitements actuellement disponibles, les besoins non satisfaits et les résultats qui sont importants pour les patients. Dans le guide méthodologique pour les examens de l’ETS, l’AMC-ACD indique que les résultats d’intérêt devraient inclure « des critères cliniquement significatifs tels que la mortalité ; morbidité; et les expériences, les symptômes, les comportements de santé, la fonction et la qualité de vie liés à la santé rapportés par les patients ». 5 En avril 2025, l’AMC-ADC a annoncé qu’elle entreprenait une nouvelle initiative visant à trouver des moyens d’intégrer efficacement les points de vue des patients tout en rendant le processus plus accessible aux groupes de patients.6

Graphique 1. Participation des patients de l’ADC-AMC
HTAQ Automne 2025
Clé: ADC-AMC – Agence canadienne des médicaments.

Les examens de remboursement incluent-ils les données qui comptent vraiment pour les patients ?

Dans notre évaluation des ETS soumises à l’AMC-ACD, nous nous sommes concentrés sur les traitements médicamenteux pour 3 affections : le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), l’asthme et la PR. Les 3 conditions ont été choisies car elles illustrent le continuum de façons dont l’expérience subjective du patient est intégrée dans les résultats cliniques. Les principaux résultats cliniques utilisés dans l’évaluation des traitements de la polyarthrite rhumatoïde reposent fortement sur l’évaluation de la douleur, de la capacité des patients à effectuer leurs activités quotidiennes et de l’évaluation globale de la maladie. Les résultats cliniques de l’asthme sont des mesures plus objectives de la fonction pulmonaire, mais les symptômes signalés par les patients sont également couramment inclus. Les résultats cliniques du CPNPC se concentrent sur des mesures objectives de la survie et de la réponse. La plupart des essais inclus dans les examens de remboursement de l’ACD-AMC sur les traitements du CPNPC (n = 55 essais), de l’asthme (n = 37 essais) et de la PR (n = 24 essais) ont rapporté au moins certaines données sur les PRO, bien que les types de PRO varient selon l’affection (figure 2). 

Graphique 2. Types de résultats rapportés dans les essais dans les examens de remboursement de l’ACD-AMC

HTAQ Automne 2025

Clé: ACD-AMC – Agence canadienne des médicaments ; QVLS – qualité de vie liée à la santé ; NSCLC – cancer du poumon non à petites cellules ; PRO – résultats rapportés par le patient ; PR – polyarthrite rhumatoïde.
Les PRO saisis dans ces essais ont été classés ici comme QVLS, productivité au travail, résultats composites (c’est-à-dire les résultats qui incluent certaines informations rapportées par le patient, telles que la douleur ; combinées à l’évaluation du clinicien, telle que l’évaluation globale de la maladie ; et/ou des mesures purement objectives telles que les valeurs de laboratoire), ou d’autres PRO (par exemple, symptômes spécifiques de la maladie, évaluations globales de la maladie, satisfaction à l’égard du traitement). Dans toutes les indications, la QVLS était le type de PRO le plus couramment évalué ; tous les essais sur la PR comprenaient également au moins un critère de jugement composite (le plus souvent les critères de réponse de l’American College of Rheumatology). Presque tous les essais sur l’asthme et la PR comprenaient au moins un autre PRO, évaluant généralement des symptômes spécifiques tels que la douleur, la fatigue, la respiration sifflante ou la toux. De plus, la productivité au travail déclarée par les patients a été intégrée dans certains essais sur l’asthme et la PR. Bien que le nombre d’essais chaque année ait été faible, l’inclusion de la QVLS dans les essais sur l’asthme a augmenté au fil du temps (Figure 3). Cela correspond à l’examen des données sur ClinicalTrials.gov indiquant que les essais plus récents sont plus susceptibles d’inclure des donnéesPRO.7,8

Graphique 3. Essais sur l’asthme dans le cadre des examens de remboursement de l’AMC-ACD qui comprenaient des mesures de la QVLS par année

HTAQ Automne 2025

Clé: ACD-AMC – Agence canadienne des médicaments ; QVLS – qualité de vie liée à la santé.

Que devrions-nous cibler ensuite ?

Les résultats de notre exercice indiquent que la QVLS a été évaluée dans la majorité des essais sur le CPNPC, l’asthme et la PR inclus dans les examens de l’AMC-ADC. Les mesures PRO spécifiques utilisées dans les études variaient ; certains utilisaient des échelles génériques de QVLS (p. ex., EQ-5D), tandis que d’autres utilisaient des échelles spécifiques à la maladie. Dans les 30 essais sur l’asthme qui ont évalué la QVLS, la plupart ont utilisé le questionnaire sur la qualité de vie de l’asthme (AQLQ) ; cependant, il y avait des variations dans la version de l’AQLQ. Lorsque l’on examine les outils utilisés pour évaluer les symptômes dans les essais sur l’asthme, le paysage est encore plus hétérogène. Bien qu’il existe des méthodes pour comparer quantitativement différents outils utilisés pour évaluer le même concept, ces méthodes réduisent souvent l’interprétabilité des données. 9 De plus, certaines méthodes (p. ex., l’utilisation d’un seuil pour convertir les mesures continues en résultats dichotomiques) ne peuvent être appliquées qu’avec des données individuelles sur les patients provenant des essais originaux, qui sont souvent inaccessibles à de nombreux examinateurs systématiques et intervenants. Des efforts ont été déployés pour développer des ensembles de résultats de base pour de nombreux domaines pathologiques (c’est-à-dire un ensemble standardisé de résultats qui devraient être collectés dans tous les nouveaux essais).10-13 Cependant, l’adoption d’ensembles de résultats de base est encore quelque peu limitée et dépend fortement du domaine de la maladie.14 Pour certains domaines pathologiques, il existe des dizaines d’ensembles de résultats de base publiés, ce qui entraîne le même problème à une échelle différente.
Une grande partie de l’amélioration de la collecte de données sur la QVLS et d’autres PRO peut probablement être attribuée aux directives des organismes de réglementation et de remboursement, ainsi qu’aux encouragements de sociétés professionnelles telles que l’American Society of Clinical Oncology (ASCO).15-17 Bien que les directives des organismes de réglementation et de remboursement puissent aider à normaliser la collecte des résultats entre les essais, il serait fastidieux de générer des directives spécifiques sur les résultats dans tous les domaines de la maladie. À l’inverse, la création d’une orientation générale pourrait limiter la pertinence des résultats à la condition d’intérêt spécifique. Cependant, certains organismes de réglementation ont mis en place des programmes pour promouvoir une communication directe entre les promoteurs et les organismes de réglementation, leur permettant de fournir des conseils sur la collecte des PRO dès le début de la conception de l’essai. Les encouragements des sociétés professionnelles peuvent influencer la collecte des résultats, mais sans le même type d’autorité que les organismes de réglementation et de remboursement, ces types d’initiatives peuvent ne pas être suffisants. Sans directives spécifiques de ces organismes, les promoteurs d’essais peuvent avoir de la difficulté à déterminer les résultats les meilleurs et les plus pertinents à recueillir. La réalisation d’analyses documentaires dès le début de la conception de l’essai peut être une méthode efficace pour identifier les ensembles de résultats de base pertinents, les mesures PRO régulièrement utilisées dans des essais similaires et les informations sur la validité, la fiabilité, la signification clinique et la capacité à détecter les changements de ces mesures PRO. Ces informations peuvent également être utilisées dans les soumissions réglementaires et de remboursement pour faciliter l’examen de l’instrument par l’agence. 

Conclusions

L’importance accrue accordée à la voix des patients dans le développement et la valeur des nouvelles thérapies se reflète dans les examens de l’AMC-ADC. Afin de mieux positionner les nouveaux traitements, les PRO doivent être envisagés dès les premières phases du développement des médicaments afin de permettre la saisie des données les plus significatives lors des essais d’enregistrement. Ces données sont mieux à même d’appuyer les décisions réglementaires et de remboursement qui tiennent de plus en plus compte d’une perspective plus holistique plutôt que de se concentrer strictement sur l’efficacité. 

 

Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.

 

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Sources

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  2. Au HJ, Ringash J, Brundage M, Palmer M, Richardson H, Meyer RM. Valeur ajoutée de la mesure de la qualité de vie liée à la santé dans les essais cliniques sur le cancer : l’expérience du CTG de l’INCC. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. avril 2010 ; 10(2):119-128. doi :10.1586/erp.10.15
  3. Johnston C.B., Patrick D.L., Busse J.W., Schünemann H.J., Agarwal A., Guyatt G.H. Résultats rapportés par les patients dans les méta-analyses – partie 1 : évaluation du risque de biais et combinaison des résultats. Résultats de la vie de la qualité de la santé. 2013; 11(1):109. doi :10.1186/1477-7525-11-109
  4. Institut national pour l’excellence de la santé et des soins. Politique de participation des patients et du public. Consulté le 8 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the- public/public-involvement/patient-and-public-involvement-policy
  5. Agence canadienne des médicaments (ACD-AMC). Guide de méthodes pour l’évaluation des technologies de la santé. Consulté le 8 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.cda-amc.ca/methods-guide
  6. Agence canadienne des médicaments (ACD-AMC). Faire évoluer le processus de commentaires des groupes de patients dans les examens de remboursement des médicaments. Consulté le 8 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.cda-amc.ca/news/evolving-patient-group-input-process-drug-reimbursement-reviews-0
  7. Scoggins JF, Patrick DL. L’utilisation d’instruments de résultats rapportés par les patients dans les essais cliniques enregistrés : données probantes de ClinicalTrials.gov. Procès d’outrage au tribunal. 2009; 30(4):289-292. doi :10.1016/j.cct.2009.02.005
  8. Vodicka E, Kim K, Devine EB, Gnanasakthy A, Scoggins JF, Patrick DL. Inclusion des mesures des résultats rapportés par les patients dans les essais cliniques enregistrés : données probantes de ClinicalTrials.gov (2007-2013). Procès d’outrage au tribunal. 2015;43:1-9. doi :https ://doi.org/10.1016/j.cct.2015.04.004
  9. Johnston BC, Patrick DL, Thorlund K, et al. Résultats rapportés par les patients dans les méta-analyses – partie 2 : méthodes pour améliorer l’interprétabilité pour les décideurs. Résultats de la vie de la qualité de la santé. 2013; 11(1):211. doi :10.1186/1477-7525-11-211
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  12. Tejwani V, Chang H-Y, Tran AP, et al. Un ensemble de résultats de base du consensus Delphi multipartite pour les essais cliniques dans l’asthme modéré à sévère (coreASTHMA). Ann Allergie Asthme Immunol. 2021; 127(1) :116-122.e7. doi :https ://doi.org/10.1016/j.anai.2021.03.022
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  16. U.S. Food and Drug Administration. Lignes directrices à l’intention de l’industrie. Mesures des résultats rapportés par les patients : utilisation dans le développement de produits médicaux pour étayer les allégations d’étiquetage. Décembre 2009. Consulté le 8 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-reported-outcome-measures-use-medical-product-development-support-labeling-claims
  17. Agence européenne des médicaments. Comité des médicaments à usage humain (CHMP). Annexe 2 à la ligne directrice sur l’évaluation des médicaments anticancéreux chez l’homme ; l’utilisation des mesures des résultats rapportés par les patients (PRO) dans les études en oncologie. 1er avril 2016. Consulté le 8 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/appendix-2-guideline-evaluation-anticancer-medicinal-products-man_en.pdf 

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