Artículo
Más allá de los resultados directos de salud: El impacto social más amplio de los tratamientos innovadores
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Henri Leleu, MD, PhD
Las tecnologías sanitarias se juzgan cada vez más no solo por lo que logran en los ensayos clínicos, sino por la huella más amplia que dejan en la vida de los pacientes, los sistemas de salud y la sociedad en su conjunto. A medida que los responsables de la toma de decisiones exigen una explicación más completa del valor, la capacidad de medir y comunicar las consecuencias sociales y ambientales de un tratamiento innovador se está convirtiendo en un imperativo estratégico.
¿Por qué considerar el impacto social?
Los tratamientos innovadores se valoran principalmente por su eficacia clínica. Sin embargo, el valor que generan se extiende mucho más allá de sus criterios de valoración clínicos. Los tratamientos que alteran la atención al paciente, como acortar las estancias hospitalarias, prevenir eventos adversos o trasladar la atención a la comunidad, crean efectos generalizados en los sistemas de salud, la sociedad y el medio ambiente. Las estancias más cortas aumentan la disponibilidad de recursos y disminuyen los costes, mientras que la reducción o evitación de tratamientos futuros disminuye el consumo sanitario y el impacto medioambiental asociado.
La magnitud de estos efectos dista mucho de ser despreciable. Considere la enfermedad renal crónica (ERC): los modelos de microsimulación han proyectado que la carga económica por paciente de la ERC aumenta drásticamente a medida que avanza la enfermedad, impulsada en gran medida por las terapias de reemplazo renal que consumen muchos recursos.
La magnitud de estos efectos dista mucho de ser despreciable. Considere la enfermedad renal crónica (ERC): los modelos de microsimulación han proyectado que la carga económica por paciente de la ERC aumenta drásticamente a medida que avanza la enfermedad, impulsada en gran medida por las terapias de reemplazo renal que consumen muchos recursos.
La hemodiálisis por sí sola tiene una huella ambiental sustancial, ya que las emisiones anuales de gases de efecto invernadero de una sola instalación son equivalentes a las de 93 hogares promedio, y cada sesión de tratamiento genera emisiones de CO₂ comparables a conducir 238 km. Por lo tanto, cualquier intervención que retrase la progresión de la enfermedad o reduzca la frecuencia de diálisis produce beneficios ambientales medibles junto con ganancias clínicas y económicas.
La carga social es igualmente sorprendente en las enfermedades metabólicas. En Francia, el coste total de la obesidad, que abarca los gastos médicos directos, las pérdidas de productividad y los efectos más amplios sobre el bienestar, se estimó en 12.700 millones de euros en 2024, incluidos 1.000 millones de euros en costes indirectos, con proyecciones que alcanzarán los 15.400 millones de euros para 2030. Las terapias que reducen significativamente el peso corporal no solo reducen la carga de salud de la obesidad; Tienen el potencial de aliviar una carga económica sistémica que soportan los pacientes, los empleadores y las finanzas públicas por igual.
Estos ejemplos muestran que gran parte del beneficio de los tratamientos innovadores se produce más allá de los resultados de los ensayos clínicos tradicionales. Los cambios en las vías de atención, la reducción de las hospitalizaciones, la reducción de la atención informal, la mejora de la productividad y la reducción de las emisiones de carbono crean valor para los pacientes, los pagadores y la sociedad, un valor que las evaluaciones tradicionales a menudo pasan por alto. A medida que aumentan las presiones sobre los precios, capturar con precisión este beneficio más amplio se vuelve esencial para convencer a las partes interesadas del valor holístico de un tratamiento.
Lo más importante es que la evidencia y las metodologías para cuantificar estos efectos están madurando rápidamente. Existen muchos instrumentos para medir los costos indirectos, como el ausentismo, el presentismo y las preferencias de los cuidadores. Los métodos de contabilidad ambiental permiten una estimación granular de la huella de carbono asociada a vías de atención específicas. Los datos del mundo real cada vez más disponibles, incluidas las bases de datos de reclamaciones, los registros médicos electrónicos y los registros de enfermedades, proporcionan los insumos que requieren estos análisis. Los estándares metodológicos para la generación de datos transparentes y la caracterización de la incertidumbre están convergiendo, lo que hace que una evaluación social y ambiental rigurosa no solo sea deseable sino cada vez más sólida.
La carga social es igualmente sorprendente en las enfermedades metabólicas. En Francia, el coste total de la obesidad, que abarca los gastos médicos directos, las pérdidas de productividad y los efectos más amplios sobre el bienestar, se estimó en 12.700 millones de euros en 2024, incluidos 1.000 millones de euros en costes indirectos, con proyecciones que alcanzarán los 15.400 millones de euros para 2030. Las terapias que reducen significativamente el peso corporal no solo reducen la carga de salud de la obesidad; Tienen el potencial de aliviar una carga económica sistémica que soportan los pacientes, los empleadores y las finanzas públicas por igual.
Estos ejemplos muestran que gran parte del beneficio de los tratamientos innovadores se produce más allá de los resultados de los ensayos clínicos tradicionales. Los cambios en las vías de atención, la reducción de las hospitalizaciones, la reducción de la atención informal, la mejora de la productividad y la reducción de las emisiones de carbono crean valor para los pacientes, los pagadores y la sociedad, un valor que las evaluaciones tradicionales a menudo pasan por alto. A medida que aumentan las presiones sobre los precios, capturar con precisión este beneficio más amplio se vuelve esencial para convencer a las partes interesadas del valor holístico de un tratamiento.
Lo más importante es que la evidencia y las metodologías para cuantificar estos efectos están madurando rápidamente. Existen muchos instrumentos para medir los costos indirectos, como el ausentismo, el presentismo y las preferencias de los cuidadores. Los métodos de contabilidad ambiental permiten una estimación granular de la huella de carbono asociada a vías de atención específicas. Los datos del mundo real cada vez más disponibles, incluidas las bases de datos de reclamaciones, los registros médicos electrónicos y los registros de enfermedades, proporcionan los insumos que requieren estos análisis. Los estándares metodológicos para la generación de datos transparentes y la caracterización de la incertidumbre están convergiendo, lo que hace que una evaluación social y ambiental rigurosa no solo sea deseable sino cada vez más sólida.
¿Cómo evaluarlo?
Un error común es pensar que la evaluación de los resultados sociales y ambientales exige un enfoque analítico completamente separado. En la práctica, la misma columna vertebral de modelado utilizada para la evaluación económica de la salud estándar puede acomodar estos resultados ampliados dentro de un marco único y consistente. Los árboles de decisión, los modelos de Markov, los modelos de supervivencia particionados y las simulaciones de eventos discretos se prestan a la inclusión de criterios de valoración clínicos, económicos y sociales, ya que el enfoque central permanece sin cambios; sólo se amplía el conjunto de resultados.
Los pasos prácticos siguen una lógica conocida:
- Defina la(s) perspectiva(s): ya sea el pagador o el sistema de salud, la sociedad o el medio ambiente, cada perspectiva determina qué costos y consecuencias entran en el análisis.
- Traza un mapa de la ruta de atención e identifica dónde la innovación tiene un impacto potencial: uso de recursos, tiempo del paciente y del cuidador, viajes, turnos en el entorno de atención, etc. Seguir el impacto potencial a través de sus externalidades asociadas.
- Identifique los valores de los parámetros para estos impactos de los ensayos clínicos, la evidencia del mundo real, los registros, la literatura publicada y, cuando sea necesario, la elicitación de expertos.
- Aborde la incertidumbre a través del análisis de sensibilidad probabilístico y las pruebas de escenarios.
- Alinear la presentación de informes con las normas sanitarias, económicas, sociales y medioambientales aceptadas para garantizar la transparencia y la credibilidad.
Una consideración clave es incluir a los pacientes y cuidadores tanto como sea posible. Los estudios cuantitativos o las entrevistas cualitativas con pacientes y cuidadores pueden descubrir cargas que no se ven en los ensayos clínicos o en los conjuntos de datos administrativos, o que los médicos pasan por alto. Los desafíos logísticos de la gestión de tratamientos complejos, los síntomas persistentes de la enfermedad o la terapia, el estigma, el impacto en los cuidadores y los impactos en la salud mental pueden afectar significativamente la vida de los pacientes y cuidadores. Estos factores contribuyen a los gastos de bolsillo, las dificultades laborales y el tiempo dedicado a lidiar con enfermedades que podrían verse afectadas por una innovación. Los conocimientos de los pacientes y los cuidadores guían la estructura del modelo y la selección de resultados, y pueden hacer que los resultados sean más relevantes para las partes interesadas al conectarlos con experiencias reales.
Algunos ejemplos de impacto social significativo de las innovaciones
Enfermedades raras: Perspectiva de pacientes y cuidadores en la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente causado por una deficiencia o disfunción del factor VIII de coagulación. Los pacientes experimentan sangrado prolongado y excesivo después de lesiones o cirugías, episodios de sangrado espontáneo y, en casos graves, complicaciones potencialmente mortales. La carga para los pacientes y cuidadores es sustancial y abarca las demandas de administrar el reemplazo frecuente del factor, el costo emocional de la vigilancia constante contra eventos hemorrágicos impredecibles, la tensión financiera significativa debido al alto costo del tratamiento, la interrupción de las rutinas familiares por las citas médicas frecuentes y las visitas de emergencia, y la responsabilidad continua de coordinar la atención entre múltiples especialistas. Esto significa que la hemofilia A afecta profundamente no solo a los pacientes, sino también a las familias y cuidadores que los apoyan.
Un estudio publicado recientemente que realizamos analizó el impacto específico para los pacientes y cuidadores de obtener su tratamiento. Hasta hace poco, los pacientes en Francia solo podían acceder a los tratamientos para la hemofilia A en las farmacias de los hospitales, lo que requería viajes frecuentes. Nuestro estudio encontró que este proceso resultó en la pérdida de 3 días de trabajo, alrededor de 300 €, y 52 toneladas de emisiones de CO₂ al año por paciente o cuidador. Aunque estas cifras pueden parecer menores, pueden consumir hasta el 2,6% de los ingresos disponibles de una familia, lo que añade presión financiera a la obtención de los medicamentos necesarios. El estudio también encontró que el acceso solo al hospital aumentó las desigualdades geográficas para los pacientes que viven lejos del hospital en áreas rurales. Consciente de estos desafíos, un fabricante líder de medicamentos sobre hemofilia A se asoció con hospitales y farmacéuticos comunitarios para ofrecer su tratamiento en farmacias locales, facilitando el acceso de pacientes y cuidadores. Nuestro estudio mostró que estos cambios podrían reducir sustancialmente la carga de dispensación, devolviendo a las familias el tiempo y el dinero que gastan en la enfermedad, al tiempo que reducen la huella de carbono relacionada con el transporte hacia y desde el hospital. Las propiedades innovadoras del tratamiento permitieron este cambio en la dispensación, lo que resultó en beneficios sociales y ambientales medibles relevantes para la política.
Un estudio publicado recientemente que realizamos analizó el impacto específico para los pacientes y cuidadores de obtener su tratamiento. Hasta hace poco, los pacientes en Francia solo podían acceder a los tratamientos para la hemofilia A en las farmacias de los hospitales, lo que requería viajes frecuentes. Nuestro estudio encontró que este proceso resultó en la pérdida de 3 días de trabajo, alrededor de 300 €, y 52 toneladas de emisiones de CO₂ al año por paciente o cuidador. Aunque estas cifras pueden parecer menores, pueden consumir hasta el 2,6% de los ingresos disponibles de una familia, lo que añade presión financiera a la obtención de los medicamentos necesarios. El estudio también encontró que el acceso solo al hospital aumentó las desigualdades geográficas para los pacientes que viven lejos del hospital en áreas rurales. Consciente de estos desafíos, un fabricante líder de medicamentos sobre hemofilia A se asoció con hospitales y farmacéuticos comunitarios para ofrecer su tratamiento en farmacias locales, facilitando el acceso de pacientes y cuidadores. Nuestro estudio mostró que estos cambios podrían reducir sustancialmente la carga de dispensación, devolviendo a las familias el tiempo y el dinero que gastan en la enfermedad, al tiempo que reducen la huella de carbono relacionada con el transporte hacia y desde el hospital. Las propiedades innovadoras del tratamiento permitieron este cambio en la dispensación, lo que resultó en beneficios sociales y ambientales medibles relevantes para la política.
Vacunación contra la influenza: Un gran impacto social gracias al ahorro indirecto de costes
La gripe causa, de media, más de un millón de consultas de atención primaria, 20.000 hospitalizaciones y 9.000 muertes al año en Francia. Los adultos de 50 a 64 años enfrentan riesgos elevados debido al aumento de las comorbilidades crónicas, sin embargo, las recomendaciones actuales de vacunación comienzan solo a los 65 años. Desarrollamos un modelo compartimental susceptible, expuesto, infeccioso y recuperado (SEIR, por sus siglas en inglés) para evaluar las consecuencias sanitarias y económicas de ampliar la vacunación a todos los adultos de 50 años o más (Béraud et al., 2025). Además de los recursos y costos de atención médica, examinamos cómo la influenza afecta directamente las bajas por enfermedad entre los adultos trabajadores de 50 a 64 años. Nos centramos en la frecuencia y duración de las bajas por enfermedad, la tasa de empleo y la producción económica media diaria.
El modelo demostró que lograr una cobertura de vacunación entre las personas de 50 a 64 años, comparable a las tasas actuales observadas en el grupo de 65+, podría prevenir anualmente más de 500.000 consultas de médicos generales, 9.000 hospitalizaciones y aproximadamente 3.000 muertes. La evaluación de la relación coste-efectividad desde la perspectiva del pagador indicó que este enfoque es muy eficiente, ya que arroja una relación coste-efectividad incremental de 1.496 euros por año de vida ajustado por calidad (AVAC). Sin embargo, si se tiene en cuenta el impacto de la reducción de las bajas por enfermedad, esta estrategia de vacunación se tradujo en un aumento sustancial de la productividad (estimado en más de 300 millones de euros al año), lo que la convierte en una estrategia dominante desde una perspectiva social. Esto representa un valor mucho más alto que solo ser rentable. Se está trabajando más para evaluar el impacto ambiental adicional de esta estrategia. Dado que una hospitalización representa unos 43 kg de emisiones de CO₂, la reducción de miles de hospitalizaciones al año también podría estar asociada a una importante reducción de las emisiones de CO₂.
Este caso demuestra cómo restringir una evaluación a los costos médicos directos puede subestimar sustancialmente el verdadero valor de una intervención, y cómo la adopción de una perspectiva social puede transformar la narrativa de las políticas.
El modelo demostró que lograr una cobertura de vacunación entre las personas de 50 a 64 años, comparable a las tasas actuales observadas en el grupo de 65+, podría prevenir anualmente más de 500.000 consultas de médicos generales, 9.000 hospitalizaciones y aproximadamente 3.000 muertes. La evaluación de la relación coste-efectividad desde la perspectiva del pagador indicó que este enfoque es muy eficiente, ya que arroja una relación coste-efectividad incremental de 1.496 euros por año de vida ajustado por calidad (AVAC). Sin embargo, si se tiene en cuenta el impacto de la reducción de las bajas por enfermedad, esta estrategia de vacunación se tradujo en un aumento sustancial de la productividad (estimado en más de 300 millones de euros al año), lo que la convierte en una estrategia dominante desde una perspectiva social. Esto representa un valor mucho más alto que solo ser rentable. Se está trabajando más para evaluar el impacto ambiental adicional de esta estrategia. Dado que una hospitalización representa unos 43 kg de emisiones de CO₂, la reducción de miles de hospitalizaciones al año también podría estar asociada a una importante reducción de las emisiones de CO₂.
Este caso demuestra cómo restringir una evaluación a los costos médicos directos puede subestimar sustancialmente el verdadero valor de una intervención, y cómo la adopción de una perspectiva social puede transformar la narrativa de las políticas.
Conclusión
Los tratamientos innovadores pueden generar un valor que se extienda a lo largo de todo el proceso de atención al paciente, con consecuencias sociales y medioambientales medibles mucho más allá de los criterios de valoración clínicos. Estos impactos son cada vez más cuantificables a través de modelos económicos de salud sólidos, enriquecidos por evidencia cualitativa que captura las cargas que las evaluaciones convencionales pasan por alto. El marco analítico no es novedoso ni oneroso; más bien, se basa en arquitecturas de modelado establecidas, ampliadas para dar cabida a un conjunto de resultados más amplio y realista.
A medida que se vuelve más difícil diferenciar las intervenciones basadas únicamente en los beneficios clínicos, la realización de evaluaciones exhaustivas del impacto social y ambiental proporciona una forma creíble de diferenciar las innovaciones, haciendo que estos factores sean centrales para la propuesta de valor en lugar de secundarios. Destacar esta diferenciación y valor mejorado es crucial para garantizar que el precio y el acceso se alineen con el verdadero valor de la innovación.
A medida que se vuelve más difícil diferenciar las intervenciones basadas únicamente en los beneficios clínicos, la realización de evaluaciones exhaustivas del impacto social y ambiental proporciona una forma creíble de diferenciar las innovaciones, haciendo que estos factores sean centrales para la propuesta de valor en lugar de secundarios. Destacar esta diferenciación y valor mejorado es crucial para garantizar que el precio y el acceso se alineen con el verdadero valor de la innovación.
Nota: Fuentes enumeradas a continuación
Descargo de responsabilidad:
Este artículo resume la comprensión de Cencora sobre el tema basándose en la información disponible públicamente en el momento de escribir este artículo (véanse las fuentes enumeradas) y la experiencia de los autores en esta área. Es posible que las recomendaciones proporcionadas en el artículo no sean aplicables a todas las situaciones y no constituyan asesoramiento legal; Los lectores no deben confiar en el artículo para tomar decisiones relacionadas con los temas tratados.
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Fuentes
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- Moukala Mismo G. Obesidad en Francia: Un coste de 12.700 millones de euros en 2024 y potencialmente de 15.400 millones de euros en 2030. Astéres. Noviembre de 2024. https://asteres.fr/en/etude/lobesite-en-france-un-cout-de-127-mdse-en-2024-et-potentiellement-154-mdse-en-2030/
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