Oportunidades y puntos débiles para la innovación de CGT y el acceso a los mercados

Este artículo recoge algunas de las ideas clave que compañeros de todo el sector compartieron durante el evento y analiza lo que significan en el contexto más amplio de llevar con éxito las CGT a los pacientes.

Abordar las limitaciones de acceso 

Se están investigando más iniciativas para ampliar el acceso de los pacientes a las CGT, como formas de optimizar el desarrollo y la fabricación de procesos de CGT, por ejemplo, implementando soluciones configurables y personalizables para respaldar la producción o plataformas flexibles para escalar el desarrollo.  

Estas iniciativas serán de mayor importancia si la industria quiere abordar los desafíos en torno a la viabilidad comercial de la fabricación de terapias génicas. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA, ha advertido que si no se "tira de todas las palancas" con respecto a los avances en la fabricación, estos productos serán cada vez más inaccesibles para los pacientes.  

En la reunión de Miami también se escuchó a los desarrolladores de CAR-T, que están tratando de permitir que más pacientes elegibles para CAR-T reciban esos productos. Estos pasos pueden ayudar a abordar algunos de los desafíos reportados, como una encuesta de centros CAR-T en los EE. UU. que muestra que solo el 25 por ciento de los pacientes reciben la terapia, con pacientes en listas de espera durante un tiempo promedio de 6 meses. Encontrar formas de abordar las barreras de acceso sigue siendo una prioridad clave para la industria.  

Toma de decisiones basada en datos 

No se puede pasar por alto el papel de la gestión de datos cuando se habla de CGT. Si bien el gran volumen de datos asociados con las CGT plantea desafíos significativos, la capacidad de aprovechar los datos generados a lo largo de los procesos de desarrollo y entrega es crucial para el éxito. 

La gestión de datos implica recopilar y almacenar información al tiempo que se garantiza su integridad, accesibilidad y usabilidad. Se necesitan sistemas e infraestructuras sólidos para gestionar diversos conjuntos de datos, como la secuenciación genómica, la demografía de los pacientes, los protocolos de tratamiento y el seguimiento a largo plazo. 

La integración de estos diversos conjuntos de datos es igualmente importante. Al consolidar los datos en una plataforma o ecosistema unificado, se puede obtener información integral para impulsar la toma de decisiones informadas. La integración permite el análisis de tendencias, la identificación de patrones, la evaluación del tratamiento y la optimización de la retroalimentación en tiempo real. 

El aprovechamiento de tecnologías digitales como la inteligencia artificial, el aprendizaje automático y el análisis predictivo mejora las capacidades de análisis de datos. Estas herramientas extraen de manera eficiente información significativa de conjuntos de datos complejos e identifican posibles oportunidades de optimización. Por ejemplo, la IA se puede utilizar para la identificación de objetivos con CGT, para identificar a los pacientes adecuados para los ensayos clínicos y para realizar un seguimiento de los resultados de lospacientes a largo plazo. 

Al gestionar e integrar eficazmente los datos a lo largo del ciclo de vida de CGT, se puede acelerar la innovación al tiempo que se mantiene la seguridad del paciente y, por tanto, se respalda la toma de decisiones.  

Demostrar valor a los pagadores 

Determinar un precio adecuado para las CGT implica equilibrar la asequibilidad para los pacientes con la garantía de modelos de negocio sostenibles para los fabricantes. Requiere una comprensión profunda del valor que estas terapias aportan a la vida de los pacientes, así como la capacidad de demostrar ese valor a los pagadores. 

Una parte integral de esta propuesta de valor es demostrar la seguridad, eficacia y rentabilidad de las CGT a través de datos clínicos sólidos. Sin embargo, la captura de esta evidencia puede ser compleja debido a factores como la limitada población de pacientes y los requisitos de seguimiento a largo plazo. 

La demostración de valor va más allá de los resultados clínicos e implica cuantificar el impacto más amplio de las CGT en los sistemas sanitarios, la calidad de vida de los pacientes y los beneficios sociales. Comunicar este valor de manera efectiva a los pagadores es vital para obtener su apoyo para el reembolso. 

Los recientes acontecimientos en Europa podrían allanar el camino para un proceso más ágil para llevar medicamentos innovadores a los pacientes y lograr la igualdad de acceso. La Evaluación Clínica Conjunta (JCA, por sus siglas en inglés) centraliza la evaluación de las tecnologías sanitarias de las pruebas clínicas de nuevos productos, lo que podría abordar cuestiones como el retraso en el acceso causado por los diferentes requisitos de pruebas en toda la UE. Esto pronto será relevante para los innovadores de CGT, ya que el proceso de JCA será obligatorio para los medicamentos oncológicos y los medicamentos de terapia avanzada (ATMP) a partir de enero de 2025. 

Trabajar con proveedores 

Además, el éxito de la comercialización de las CGT depende en gran medida de una sólida colaboración con los proveedores de atención sanitaria, desde las primeras etapas de desarrollo. Generar confianza y establecer asociaciones de colaboración desde el principio puede mejorar el acceso de los pacientes a estas terapias que cambian la vida.  

Al mantener al paciente en el centro de cada decisión e involucrar a los proveedores desde el principio, las empresas biotecnológicas y farmacéuticas pueden aprovechar su experiencia y conocimientos, asegurando que las CGT se desarrollen para satisfacer las necesidades tanto de los pacientes como de los sistemas sanitarios. 

Los proveedores desempeñan un papel vital en el acceso de los pacientes a las CGT, desde el diagnóstico hasta la administración del tratamiento y la atención de seguimiento. Al colaborar con estas partes interesadas cruciales, la industria puede optimizar los procesos, abordar los desafíos logísticos y, en última instancia, mejorar el acceso de los pacientes a estas terapias que cambian la vida. De hecho, garantizar que los pacientes tengan acceso a los tratamientos y estén debidamente informados sobre las CGT significa priorizar sus servicios de apoyo, incluidos los proveedores de atención médica.   

Además, la colaboración con los proveedores ofrece la oportunidad de obtener valiosos comentarios y recopilar datos del mundo real. Proporciona a los fabricantes información sobre la implementación práctica de las CGT en diferentes entornos clínicos, lo que ayuda a perfeccionar los protocolos de tratamiento y optimizar los resultados de los pacientes. 

Los pacientes en el centro 

La CGT es un campo cada vez más competitivo y, aunque solo el 3 por ciento de las CGT que se investigan han sido aprobadas, hay casi 4.000 ensayos clínicos en curso hasta el cuarto trimestre de 2023.  

Con tantas CGT que se están investigando para poblaciones de pacientes desatendidas, existe la necesidad de colaboración en toda la industria para abordar los desafíos de optimizar el acceso al mercado de estos productos innovadores. Para avanzar en esta apasionante área se necesitará un pueblo, en el que todas las partes interesadas trabajen juntas para llevar más terapias a la comercialización y a las manos de los pacientes.  

También hay esfuerzos demostrables en toda la industria para elevar el listón en todas las áreas de la innovación de CGT. Eso se reflejó en la ceremonia de entrega de premios de la Semana de las Terapias Avanzadas, con un número creciente de categorías y más participantes^vs. Tuvimos el honor de estar nominados en dos categorías. El primero es el Premio a la Iniciativa de Sostenibilidad del Año, que reconoce el desarrollo sostenible en la industria de CGT a través del uso innovador y sostenible de los recursos y prioriza las necesidades del medio ambiente y la sociedad en general. El segundo es el Premio a la Defensa del Paciente, que premia a las organizaciones que fomentan la concienciación sobre las CGT y apoyan a quienes están en tratamiento, un premio que va al corazón de nuestro compromiso de ayudar a los desarrolladores a superar los desafíos y encontrar formas de simplificar el camino hacia el accesodel paciente.  

Si bien la industria se ha enfrentado a muchos obstáculos con el desarrollo y el acceso al mercado, la reunión de la Semana de las Terapias Avanzadas sonó como una nota esperanzadora para 2024. Ha habido baches en el camino, pero hay un consenso creciente de que la ciencia es sólida. La investigación de CGT se está moviendo hacia más modalidades, incluidas las enfermedades autoinmunes, y las terapias génicas están listas para llegar a una población de pacientes más grande con aprobaciones para nuevos tratamientos para enfermedadesraras.  De hecho, en 2023, la FDA aprobó siete CGT, incluida la primera para tratar la enfermedad de células falciformes, lo que proporciona más motivos para el optimismo^vii.  

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