Nuestras estaciones globales de carga de productos médicos de terapia avanzada

¿Qué terapias celulares y génicas se aprobaron en 2024?

El sector de la terapia génica y celular sigue demostrando un crecimiento notable en 2024, destacado por aprobaciones significativas que marcan un período de progreso vibrante. Sobre la base de los logros de años anteriores, en el tercer trimestre de 2024 se produjo otra aprobación digna de mención, lo que refuerza el compromiso global con el avance de estos tratamientos innovadores.

En los EE. UU., Tecelra (afamitresgene autoleucel) de Adaptimmune recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento del sarcoma sinovial. Tecelra es una inmunoterapia autóloga de células T modificada genéticamente dirigida al antígeno A4 asociado al melanoma (MAGE-A4), que ofrece una nueva esperanza para los pacientes con esta rara y desafiante afección.

A partir de ahora, hay 33 terapias génicas, incluidas terapias celulares modificadas genéticamente, disponibles para uso clínico en todo el mundo. Las terapias de ARN también han alcanzado un hito impresionante con 28 aprobaciones hasta la fecha. El espacio de la terapia celular no modificada genéticamente continúa su expansión, con 68 tratamientos de este tipo accesibles a pacientes de todo el mundo tras las recientes aprobaciones.

La cartera de nuevas terapias sigue siendo sólida, con más de 4.000 terapias génicas, celulares y de ARN actualmente en desarrollo. En particular, el inicio de los ensayos clínicos de terapia génica está mostrando un cambio continuo hacia la investigación no oncológica. La proporción de ensayos iniciados dirigidos a indicaciones no oncológicas ha aumentado del 39% en el cuarto trimestre de 2023 al 51% en el último trimestre. A pesar de este cambio, la oncología sigue siendo un foco importante en el desarrollo de fármacos en fase de desarrollo, ya que el 52 % de todas las terapias génicas en fase de desarrollo se dirigen al menos a una indicación oncológica.

¿Cuántas terapias celulares y génicas hay en desarrollo?

Durante el tercer trimestre de 2024, la cartera de desarrollo continuó expandiéndose. El total de CGT en desarrollo creció de 3.951 al final del cuarto trimestre a 4.099. Esto se puede desglosar en lo siguiente:

2.042 terapias génicas
923 terapias celulares no modificadas genéticamente
1.134 terapias de ARN

El papel de World Courier en el avance de los medicamentos terapéuticos

Para apoyar el crecimiento de la industria de medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) y permitir que más pacientes que nunca sean tratados con estas terapias que cambian vidas, World Courier utiliza su red global de centros y estaciones de carga de nitrógeno líquido (LN2).

Esta red se basa en la infraestructura existente de World Courier, aprovechando los centros de carga LN2 (ubicaciones de oficinas o depósitos) propiedad de nuestra empresa o las estaciones de carga de proveedores verificados. Esto significa que los desarrolladores de ATMP pueden beneficiarse inmediatamente de una operación establecida y calificada con acceso a soluciones de envío criogénico cerca de los centros de pacientes y de fabricación.

Nuestras capacidades globales de carga de LN2 internas y de terceros brindan soluciones convenientes y confiables para sus envíos criogénicos. También podemos adaptar una solución personalizada para que se adapte a sus necesidades y requisitos únicos, sin importar desde dónde o hacia dónde realice el envío. Regiones no cubiertas: Cuba, Irán, Siria, este de Ucrania, Crimea, Corea del Norte.

Nuestras capacidades de red permiten el acceso a una gama de cargadores criogénicos con plazos de entrega más cortos y costos de posicionamiento reducidos

Uno de los desafíos dentro de la industria ATMP es la entrega de envíos críticos, como donaciones de aféresis y terapias finales. La corta vida útil de los envíos frescos y la complejidad logística resultante pueden alentar a los desarrolladores de terapias a calificar el transporte criopreservado. Para hacer posible esta solución, los cargadores secos deben ser cargados con LN2 por personal totalmente capacitado tanto para la descarga de LN2 como para los procesos de llenado de los contenedores secos. Este es un proceso especializado, en el que los remitentes secos deben:

• Inspeccionado y limpiado antes de su uso
• Completamente cargado, con documentación de respaldo
• Posicionados cuando y donde sea necesario en preparación para estas terapias tan críticas

Solo después de que se hayan tomado esas medidas estrictas se puede realizar el envío crítico. Estos preparativos llevan tiempo, especialmente cuando un centro o estación de carga puede estar ubicado en otro país de la clínica o el sitio de fabricación.

Apoyo a la creciente cartera de proyectos

Los datos muestran que hay más de 1.350 desarrolladores de terapias en todo el mundo. Para respaldar este crecimiento, World Courier cuenta con una flota de cargadores secos criogénicos, así como con la capacidad de cargar y enviar las unidades de los clientes a través de su red global de estaciones de carga propiedad estratégicamente ubicadas y estaciones de carga de proveedores examinadas para ofrecer una cobertura global casi total.

La intención estratégica es aprovechar una red de estaciones de carga propias y calificadas, así como proveedores de unidades, para desarrollar una cobertura mundial inigualable a medida que continúa la globalización de los servicios criogénicos. Al utilizar su red global, World Courier ayuda a las empresas de terapias avanzadas a construir plataformas logísticas sólidas que respaldan el desarrollo clínico y la comercialización de terapias para satisfacer las necesidades de tratamiento de los pacientes.

Fuente: Informe sobre el panorama de la terapia génica, celular + ARN, Informe trimestral de datos del cuarto trimestre de 2023, Sociedad estadounidense de terapia génica y celular