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Überwindung früher Entwicklungsherausforderungen: BIO-Panel-Takeaways
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Michael Day, Ph.D
Biotechnologieunternehmen stehen vor neuen und seit langem bestehenden Herausforderungen – von der Sicherung ausreichender Finanzmittel über regulatorische und politische Unsicherheit bis hin zur Produktionsbereitschaft und der Ausrichtung der globalen Entwicklungsstrategie.
Durch Zusammenarbeit und Erfahrungsaustausch hat die Biotech-Industrie Wege gefunden, viele dieser Herausforderungen zu meistern und ihre Innovationen voranzutreiben. Der wichtigste Ort für solche Diskussionen ist seit langem die BIO International Convention. In diesem Jahr fand die BIO in Boston statt, wo mehr als 17.000 Teilnehmer aus über 2.300 Unternehmen aus 68 Ländern zusammenkamen, um sich zu vernetzen, Partnerschaften einzugehen und Erkenntnisse über den gesamten Lebenszyklus der Produktentwicklung auszutauschen.1
Eine manuelle Überprüfung und Analyse der Delegiertenliste zeigt, dass die Teilnehmer aus einer lebendigen Mischung von Entwicklern stammten, wobei etwa 18 Prozent aus der frühen Entwicklung stammten – d. h. von der präklinischen bis zur Phase 2; 40 Prozent aus dem kommerziellen Stadium und 37 Prozent nicht klassifiziert, was wahrscheinlich Stealth-Mode- oder Nischen-Life-Science-Unternehmen darstellt.
Während der viertägigen Veranstaltung, die vom 16. bis 19. Juni stattfand, fanden Sitzungen statt, in denen viele Branchentrends untersucht wurden. Eine Podiumsdiskussion, die ich moderierte, befasste sich mit den frühen Entwicklungsherausforderungen, mit denen Biotechnologie-Innovatoren konfrontiert sind. Während die Geschwindigkeit der Entwicklung und letztendlich der Markteinführung eine Priorität ist, sind intelligente Sequenzierung, strategische Klarheit und wissenschaftliche Glaubwürdigkeit unter engen Zeitvorgaben und zunehmender Kontrolle ebenso wichtig.
Eine manuelle Überprüfung und Analyse der Delegiertenliste zeigt, dass die Teilnehmer aus einer lebendigen Mischung von Entwicklern stammten, wobei etwa 18 Prozent aus der frühen Entwicklung stammten – d. h. von der präklinischen bis zur Phase 2; 40 Prozent aus dem kommerziellen Stadium und 37 Prozent nicht klassifiziert, was wahrscheinlich Stealth-Mode- oder Nischen-Life-Science-Unternehmen darstellt.
Während der viertägigen Veranstaltung, die vom 16. bis 19. Juni stattfand, fanden Sitzungen statt, in denen viele Branchentrends untersucht wurden. Eine Podiumsdiskussion, die ich moderierte, befasste sich mit den frühen Entwicklungsherausforderungen, mit denen Biotechnologie-Innovatoren konfrontiert sind. Während die Geschwindigkeit der Entwicklung und letztendlich der Markteinführung eine Priorität ist, sind intelligente Sequenzierung, strategische Klarheit und wissenschaftliche Glaubwürdigkeit unter engen Zeitvorgaben und zunehmender Kontrolle ebenso wichtig.
In der Diskussion wurden mehrere Schlüsselthemen behandelt, mit denen sich Innovatoren auseinandersetzen müssen. Dieser Artikel befasst sich mit einigen wichtigen Fragen und Erkenntnissen aus der Podiumsdiskussion.
Bewältigung der allgemeinen Aufsicht bei der Entwicklung von Zell- und Gentherapien in der Frühphase
Wir haben gesehen, dass Entwickler mit Herausforderungen im Zusammenhang mit der Spenderauswahl und insbesondere mit CMC zu kämpfen haben, wenn sie von Material in Forschungsqualität zu klinischem Material wechseln, insbesondere in Bezug auf Qualitätsvereinbarungen mit Anbietern.
Ein Diskussionsteilnehmer stellte fest, dass Start-ups dazu neigen, die grundlegende Zell- und Gentherapie-Dokumentation, die Spendereignung und die Vergleichbarkeitsplanung zu übersehen. Um potenzielle Probleme zu entschärfen, ist eine frühzeitige Partnerschaft mit erfahrenen Anbietern und proaktive Qualitätsvereinbarungen dringend erforderlich.
Ein Diskussionsteilnehmer stellte fest, dass Start-ups dazu neigen, die grundlegende Zell- und Gentherapie-Dokumentation, die Spendereignung und die Vergleichbarkeitsplanung zu übersehen. Um potenzielle Probleme zu entschärfen, ist eine frühzeitige Partnerschaft mit erfahrenen Anbietern und proaktive Qualitätsvereinbarungen dringend erforderlich.
Herausforderungen beim Aufbau einer globalen Entwicklungsstrategie für neurodegenerative Erkrankungen
Jedes globale Entwicklungsprogramm erfordert eine klare Strategie, aber es gibt einzigartige regulatorische und operative Herausforderungen, die bei Programmen für neurodegenerative Erkrankungen auftreten können. Für kleine und mittlere Unternehmen wächst der Druck, frühe klinische Strategien für globale Partnerschaften und in Vorbereitung auf die spätere Entwicklung effektiv zu positionieren.
Ein Diskussionsteilnehmer wies darauf hin, wie wichtig es ist, bei der Verwaltung klinischer Programme für neurodegenerative Erkrankungen eine Abstimmung zwischen den großen Gesundheitsbehörden zu finden, was eine Herausforderung sein kann, da solche Programme regionsspezifische Endpunkte, Biomarker-Validierung und skalierbare Studiendesigns erfordern. Eine wichtige Erkenntnis ist die frühzeitige Interaktion mit den Gesundheitsbehörden, um sowohl das Vertrauen der Aufsichtsbehörden als auch der Investoren zu stärken.
Ein Diskussionsteilnehmer wies darauf hin, wie wichtig es ist, bei der Verwaltung klinischer Programme für neurodegenerative Erkrankungen eine Abstimmung zwischen den großen Gesundheitsbehörden zu finden, was eine Herausforderung sein kann, da solche Programme regionsspezifische Endpunkte, Biomarker-Validierung und skalierbare Studiendesigns erfordern. Eine wichtige Erkenntnis ist die frühzeitige Interaktion mit den Gesundheitsbehörden, um sowohl das Vertrauen der Aufsichtsbehörden als auch der Investoren zu stärken.
Verbindung zwischen Regulierung und Unternehmensstrategie
Neben der Notwendigkeit, globale regulatorische Anforderungen zu erfüllen, ist es wichtig, diese Anforderungen frühzeitig mit der Unternehmensstrategie in Einklang zu bringen.
Leider können einige Entwicklungsentscheidungen, die zu Beginn unterschätzt werden, später schwerwiegende Auswirkungen haben. Zu den wichtigsten davon, so ein Diskussionsteilnehmer, gehören die IND-Strategie (Investigational New Drug), der Zeitpunkt des Pre-IND-Meetings und das globale Protokolldesign. Nahtlose Übergänge zwischen präklinischer und klinischer Arbeit erfordern eine enge Abstimmung zwischen Programmleitern und Zulassungsteams.
Navigieren im einzigartigen politischen und regulatorischen Umfeld der Europäischen Union
Die EU bietet sowohl einen wichtigen als auch einen komplexen Markt, und Biotech-Unternehmen in der Frühphase wird empfohlen, sich so schnell wie möglich auf politische Veränderungen vorzubereiten.
Eine der bemerkenswertesten ist die Joint Clinical Assessment (JCA), die jetzt im Rahmen der Health Technology Assessment (HTA)-Verordnung für alle neuen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) und Krebsbehandlungen vorgeschrieben ist. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) unterstützt den neuen HTA-Rahmen und wird relevante Informationen aus ihren eigenen regulatorischen Bewertungen zur Verfügung stellen. 2 Die EMA wird auch mit der HTA-Koordinierungsgruppe bei parallelen gemeinsamen wissenschaftlichen Konsultationen (JSCs) zusammenarbeiten, was eine verstärkte Partnerschaft zwischen dem HTA-Prozess und dem Regulierungsprozess demonstriert.
Wie ein Diskussionsteilnehmer jedoch feststellte, erfordern die sich entwickelnden JCA- und Real-World-Evidence-Frameworks eine frühere Planung für Endpunkte und Komparatoren, und die EMA/HTA-Abstimmung wird die Studienstandorte, das Design und die Markteinführungsreife beeinflussen.
Eine der bemerkenswertesten ist die Joint Clinical Assessment (JCA), die jetzt im Rahmen der Health Technology Assessment (HTA)-Verordnung für alle neuen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) und Krebsbehandlungen vorgeschrieben ist. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) unterstützt den neuen HTA-Rahmen und wird relevante Informationen aus ihren eigenen regulatorischen Bewertungen zur Verfügung stellen. 2 Die EMA wird auch mit der HTA-Koordinierungsgruppe bei parallelen gemeinsamen wissenschaftlichen Konsultationen (JSCs) zusammenarbeiten, was eine verstärkte Partnerschaft zwischen dem HTA-Prozess und dem Regulierungsprozess demonstriert.
Wie ein Diskussionsteilnehmer jedoch feststellte, erfordern die sich entwickelnden JCA- und Real-World-Evidence-Frameworks eine frühere Planung für Endpunkte und Komparatoren, und die EMA/HTA-Abstimmung wird die Studienstandorte, das Design und die Markteinführungsreife beeinflussen.
Die Lücke zwischen früher wissenschaftlicher Entwicklung und kommerzieller Reife schließen
Eine Schlüsselfrage, die sich abzeichnet, ist, wie Innovationen in Produkte umgesetzt werden, die auf globalen Märkten vermarktet werden können. Der Preisdruck durch Richtlinien wie den Inflation Reduction Act (IRA) und die Meistbegünstigung (MFN) drängt die Entwickler dazu, die Zugangs- und Erstattungsstrategie früher zu integrieren, betonte ein Diskussionsteilnehmer. Die kommerzielle Signalisierung wird ebenso wichtig wie das klinische Design.
Ein Treffen von Köpfen über die frühe Entwicklung hinweg
Die Podiumsdiskussion bot viele Denkanstöße mit einer Kernbotschaft: Frühe Entwicklungserfolge entstehen nicht nur durch Innovation, sondern auch durch Integration – von Strategie, Wissenschaft und Weitsicht.
Da sich die Biotech-Branche weiter wandelt – was sich in der gestiegenen Zahl von Unternehmen in der frühen Entwicklungsphase zeigt, die an der diesjährigen BIO teilnehmen – kann die Bedeutung der Vorbereitung nicht genug betont werden. Eine übereinstimmende Botschaft des Panels war, dass Biotech-Unternehmen mehr als nur die Umsetzung von Vorschriften anstreben – sie suchen nach strategischen Partnern. Das Unternehmen sucht nach einer Integration von regulatorischer Voraussicht, technischen CMC-Leitlinien und dem Engagement der globalen Gesundheitsbehörden in einem frühen Entwicklungsstadium, um Programme zur Risikominderung zu entwickeln und sowohl das Vertrauen der Behörden als auch der Investoren zu stärken.
Unternehmen in der Frühphase bereiten behördliche Anträge nicht mehr nur vor, um die Behörden zufrieden zu stellen – sie bereiten sie vor, um das Vertrauen der Anleger zu stärken. Eine proaktive, glaubwürdige Zusammenarbeit mit globalen Gesundheitsbehörden signalisiert, dass ein Biotech-Unternehmen nicht nur entwicklungsfreundlich, sondern auch kommerziell rentabel ist.
Da sich die Biotech-Branche weiter wandelt – was sich in der gestiegenen Zahl von Unternehmen in der frühen Entwicklungsphase zeigt, die an der diesjährigen BIO teilnehmen – kann die Bedeutung der Vorbereitung nicht genug betont werden. Eine übereinstimmende Botschaft des Panels war, dass Biotech-Unternehmen mehr als nur die Umsetzung von Vorschriften anstreben – sie suchen nach strategischen Partnern. Das Unternehmen sucht nach einer Integration von regulatorischer Voraussicht, technischen CMC-Leitlinien und dem Engagement der globalen Gesundheitsbehörden in einem frühen Entwicklungsstadium, um Programme zur Risikominderung zu entwickeln und sowohl das Vertrauen der Behörden als auch der Investoren zu stärken.
Unternehmen in der Frühphase bereiten behördliche Anträge nicht mehr nur vor, um die Behörden zufrieden zu stellen – sie bereiten sie vor, um das Vertrauen der Anleger zu stärken. Eine proaktive, glaubwürdige Zusammenarbeit mit globalen Gesundheitsbehörden signalisiert, dass ein Biotech-Unternehmen nicht nur entwicklungsfreundlich, sondern auch kommerziell rentabel ist.
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Quellen
1 BIO International Convention. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Neue EU-Vorschriften für die Bewertung von Gesundheitstechnologien treten in Kraft, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
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