Wie CGT-Entwickler Marktzugangs-, Regulierungs- und Kommerzialisierungshürden überwinden können
Die wichtigsten Punkte
- Die Sensibilisierung der Kostenträger für den klinischen und wirtschaftlichen Wert von CGT ist entscheidend für die Überwindung von Marktzugangsbarrieren und die Sicherstellung der Kostenerstattung.
- Die frühzeitige Zusammenarbeit mit Aufsichtsbehörden und die Nutzung beschleunigter Wege können CGT-Entwicklern helfen, die Compliance aufrechtzuerhalten und die Markteinführung zu verkürzen.
- Die Aufrechterhaltung einer durchgängigen Transparenz über den gesamten Patientenweg und die proaktive Bewältigung logistischer Herausforderungen sind für eine erfolgreiche CGT-Vermarktung unerlässlich.
- Innovative Preis- und Erstattungsmodelle, wie z. B. ergebnisorientierte Preisgestaltung, sind entscheidend für einen nachhaltigen Marktzugang und die langfristige Rentabilität von CGTs.
PC: Welche Strategien können Entwickler angesichts der Expansion von CGTs einsetzen, um Marktzugangsbarrieren wie Skepsis der Kostenträger und begrenzte Erstattungswege zu überwinden?
Kevin Chinn: Von zentraler Bedeutung für die Bewältigung der Herausforderungen ist die Notwendigkeit, das Bewusstsein der Kostenträger für den klinischen und wirtschaftlichen Wert des Produkts zu schärfen, einschließlich seiner Sicherheit, Wirksamkeit und Haltbarkeit.
Die Durchführung einer Marktlandschaftsanalyse und die frühzeitige Einbindung der Kostenträger ermöglicht es Entwicklern, Feedback zum Zielproduktprofil, zum Beweisbedarf und zum Wertversprechen zu erhalten – all dies kann wichtige Entscheidungen wie das Design klinischer Studien, die Endpunktauswahl und die Datenerhebungsmethoden beeinflussen. Die Erkenntnisse aus dem Engagement der Kostenträger in Verbindung mit den Ergebnissen klinischer Studien, der Gesundheitsökonomie und -ergebnisforschung sowie der Evidenz aus der Praxis (Real-World Evidence, RWE) werden es den Entwicklern ermöglichen, ein Evidenzpaket zu erstellen, das den Wert des Produkts aufzeigt und Fragen der wichtigsten Interessengruppen in Bezug auf klinische Sicherheit, Wirksamkeit und Kosteneffizienz beantwortet.
Eine gesetzeskonforme Kommunikation vor der Zulassung kann ein wirksames Mittel sein, um robuste Nachweise für die klinische Sicherheit, Wirksamkeit und Kosteneffizienz zu erbringen. Etwa die Hälfte der von Cencora1 befragten US-Kostenträger gab an, dass der Informationsaustausch vor der Zulassung (PIE) den Zeitpunkt des Zugangs von Patienten zu bestimmten Produktkategorien beeinflusst, insbesondere zu Onkologie, Produkten für seltene Krankheiten sowie Zell- und Gentherapien. Über PIE können Entwickler Informationen wie Hintergründe zum Krankheitsstatus, Produkt- und Indikationsübersichten, Prognosen zur Patientennutzung, Ergebnisse klinischer Studien und Preisinformationen austauschen.
Die Einbeziehung der Interessengruppen sollte sich über die behördliche Genehmigung und die Phase der Markteinführung erstrecken. Beispielsweise sollten Entwickler weiterhin aktualisierte Daten und Informationen aus der Überwachung nach dem Inverkehrbringen und RWE-Studien austauschen, um eine klarere Position zu erarbeiten, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert des Produkts unterstreicht und dazu beiträgt, das Produkt auf dem Markt zu differenzieren.
PC: Welche wichtigen Überlegungen sollten Entwickler angesichts der sich schnell entwickelnden regulatorischen Landschaft im CGT-Bereich priorisieren, um die Vorschriften einzuhalten und gleichzeitig die Markteinführungszeit zu verkürzen?
Chinn: Planen Sie frühzeitig. Das gilt für die meisten Produkte, ist aber besonders relevant für CGT-Entwickler in einem sich schnell entwickelnden regulatorischen Umfeld, in dem das Potenzial besteht, verschiedene Wege zu nutzen, die eine beschleunigte Entwicklung und Überprüfung erleichtern sollen.
Durch die Planung und Zusammenarbeit mit den zuständigen Aufsichtsbehörden während der Entwicklungsphase sind Hersteller besser in der Lage, eine klar definierte Strategie zu entwickeln und umzusetzen, die ihnen hilft, die Einhaltung globaler Anforderungen aufrechtzuerhalten, das Risiko von Verzögerungen zu mindern und den Weg zur effizienteren Markteinführung zu optimieren. Die Einbindung der Aufsichtsbehörden kann Entwicklern wertvolles Feedback liefern, einschließlich einer möglichen Abstimmung auf einen Plan für klinische Endpunkte und Klarheit darüber, welcher regulatorische Weg für ihr Produkt anwendbar sein könnte. Untersuchungen zeigen2, dass die Nutzung mindestens eines der beschleunigten Wege der FDA – insbesondere der vorrangigen Prüfung, der bahnbrechenden Therapie, der beschleunigten Zulassung und der Fast-Track-Ansätze3 – im Durchschnitt dazu beigetragen hat, die Entwicklungszeit um 3,5 Jahre zu verkürzen.
Entwickler müssen mehrere Schlüsselfaktoren berücksichtigen, um die Anforderungen an Chemie, Herstellung und Kontrollen (Chemistry, Manufacturing, and Controls, CMC) zu erfüllen, darunter:
- Potenz: Entwickler können das Risiko von Verzögerungen verringern und Produktqualitätsprüfungen an die gesetzlichen Erwartungen anpassen, indem sie kritische Qualitätsattribute (CQA) für die Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität Ihres Produkts identifizieren. Zum Beispiel kann ein Potenz-CQA – das während der komprimierten Zeiträume eines kommerziellen Programms messbar, skalierbar und angemessen zu beurteilen sein sollte – dazu beitragen, sicherzustellen, dass das Endprodukt konsistent hergestellt, sicher und wirksam ist.
- Vergleichbarkeit: Für effektive Batch-Vergleichbarkeitstests sollten Entwickler Proben aus Phase-I-Studien aufbewahren, damit sie Parameter für spätere Phasen festlegen und dann während der gesamten Entwicklung ein Vergleichbarkeitsnarrativ erstellen können. Da sich Herstellungsprozesse und Potenztests während der Entwicklung ändern können, ist ihre Überwachung und Kontrolle entscheidend, um sicherzustellen, dass das Endprodukt die regulatorischen Standards für die Sicherheit und Qualität von Arzneimittelsubstanzen über Chargen hinweg erfüllt.
Erfahrene Partner können Entwicklern helfen, sich effizient in der regulatorischen Landschaft zurechtzufinden, indem sie produktive Interaktionen mit Aufsichtsbehörden ermöglichen, bei der Vorbereitung und Einreichung von Zulassungsdokumenten helfen, die Einhaltung gesetzlicher Rahmenbedingungen sicherstellen und die Konzeption und Durchführung langfristiger Folgestudien unterstützen.
PC: Der Patientenzugang ist nach wie vor eine große Hürde für die Vermarktung von CGT. Wie können Entwickler eine durchgängige Transparenz über die gesamte Patientenreise aufrechterhalten und sich effektiv mit den Stakeholdern abstimmen, um den Zugang zu unterstützen?
Chinn: Die Behandlungsentwicklung und der Weg des Patienten umfassen ein komplexes Netz von Komponenten, das eine erhöhte Transparenz erfordert. von der Aufnahme eines Patienten bis hin zur Patientenverwaltung, Zahlungskoordination und langfristigen Ergebnisverfolgung. Bei CGTs gibt es keinen Raum für Fehler.
Die Nutzung eines Patientenserviceprogramms für die Einschreibung kann dazu beitragen, Dienste zu orchestrieren und den Datenaustausch in Echtzeit zu erleichtern, wodurch Ärzte und Patientendienstteams eine bessere Transparenz über die gesamte Behandlungsentwicklung und den Patientenweg erhalten. Durch die Erstellung eines integrierten Umsetzungsplans, der alle wichtigen Interessengruppen einbezieht, werden Lücken geschlossen, um einen koordinierten und optimierten Patientenweg zu ermöglichen.
PC: Was sind die häufigsten Fallstricke, mit denen CGT-Entwickler beim Übergang von klinischen Studien zum kommerziellen Vertrieb konfrontiert sind, und wie können sie proaktiv angegangen werden?
Chinn: Es ist wichtig, der kommerziellen Bereitschaft während der klinischen Entwicklung Priorität einzuräumen. Ich werde mich insbesondere auf zwei Schlüsselbereiche konzentrieren.
CGTs erfordern im Allgemeinen einen verstärkten Fokus auf drei logistische Schlüsselelemente: Zeitkritikalität, Produktkette (COC) und Identität (COI) sowie temperaturgeführter Transport und Lagerung, wie z. B. kryogene Lagerung. Die Herausforderungen unterstreichen, wie wichtig es ist, frühzeitig einen konformen und skalierbaren Logistikplan zu entwickeln, der wichtige Überlegungen berücksichtigt, wie z. B. die Auswahl der geeigneten Verpackungslösung, die Bewältigung von Kapazitätsbeschränkungen für den kryogenen Versand und enge Lieferzeiten, die Aufrechterhaltung eines Sekundärverpackungsraums und die Gewährleistung einer genauen Produktetikettierung. Unzureichende Planung während der Produktentwicklung kann zu kostspieligen Fehlern und Verzögerungen führen.
Durch die Einbeziehung von Logistikpartnern während der Produktentwicklung können Unternehmen die Machbarkeit und Kapazität verschiedener Versand- und Lagermodelle abstimmen, potenzielle Transportherausforderungen proaktiv angehen und ein Logistiknetzwerk identifizieren, das die Produktintegrität in der gesamten Lieferkette unterstützen kann, einschließlich einer konsistenten Kühlkettenabdeckung.
Ein weiterer potenzieller Fallstrick ist die Herausforderung, mehrere Anbieter für unterschiedliche Anforderungen zu verwalten. Der Weg von der Herstellung der Therapie über die Patientenverabreichung bis hin zur langfristigen Ergebnisverfolgung ist voller potenzieller Herausforderungen, die eine erhöhte Koordination und eine fehlerfreie Ausführung erfordern. Kommunikationsstörungen können die Produktverfügbarkeit verzögern, was sich auf den Erfolg der Produkte und, was noch wichtiger ist, auf den Patientenzugang auswirken könnte.
PC: Welche innovativen Modelle oder Partnerschaften können angesichts der einzigartigen Herausforderungen bei der Preisgestaltung und Kostenerstattung dazu beitragen, einen nachhaltigen Marktzugang und eine langfristige Rentabilität zu gewährleisten?
Chinn: Da immer mehr CGTs in der Entwicklung auf größere Patientenpopulationen abzielen – sei es aufgrund der Prävalenz der Krankheit oder weil es sich um eine Therapie der früheren Linie handelt – ist kontinuierliche Innovation bei Verträgen und Finanzpartnerschaften entscheidend, um den Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen und das volle Potenzial auszuschöpfen.
Innovative Preis- und Erstattungsmodelle werden zu einer dringenden Budgetüberlegung der Kostenträger. Die Kostenträger haben Interesse an alternativen Zahlungsmodellen bekundet,4 die dazu beitragen können, die Auswirkungen auf das Budget abzumildern. Ein Beispiel sind ergebnisorientierte Preismodelle, bei denen die Kosten am nachgewiesenen Wert gemessen werden, indem die Zahlung an die Therapie gebunden wird, um bestimmte klinische Benchmarks zu erreichen.
Im Rahmen ihrer Marktzugangsstrategie wird es immer wichtiger, den potenziellen wirtschaftlichen Wert des Produkts hervorzuheben, zumal frühere Therapien höhere Kompensationskosten verursachen können. Die Zusammenarbeit mit Kostenträgern zur Entwicklung innovativer Preisvereinbarungen – unterstützt durch umfassende Daten zu langfristigem Nutzen und Kosteneffizienz – kann ebenfalls dazu beitragen, eine breitere Einführung von CGTs zu erleichtern.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimierung des zeitlichen Ablaufs des Informationsaustauschs vor der Zulassung (PIE) für Onkologika, Orphan Drugs sowie Zell- und Gentherapien (CGTs). Cencora. 14. Oktober 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Globale Trends in Forschung und Entwicklung 2025. IQVIA Institut für Human Data Science. 26. März 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Fast Track, bahnbrechende Therapie, beschleunigte Zulassung, vorrangige Prüfung. US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel. 12. Juni 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S., Hikmat Z., Sugarman R., Zheng C., Stuchiner A., Sporck M., Schroader B. Wahrnehmung innovativer Verträge mit Zell- und Gentherapien. Xcenda. 21. März 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
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